破茧 2026 -外泌体技术行业研究白皮书

1前言 一、外泌体概述及行业背景 1.1外泌体核心定义、来源及分类 1.1.1细胞外囊泡和外泌体 1.1.2天然外泌体与工程化外泌体 1.1.3工程化外泌体装载及策略 1.2EVs/外泌体发展历程、背景及应用 1.2.1EVs/外泌体发展历程 1.2.2EVs/外泌体在疾病中的应用 1.2.3外泌体药物开发核心挑战与痛点 二、外泌体赛道企业及重磅进展 2.1国外外泌体进展：首款获批上市产品呼之欲出 2.2国内外泌体进展：加速发展，创新企业百花齐放 三、外泌体赛道融资及资本布局分析 3.12025年赛道融资一览 3.2融资特征与资本布局分析 四、未来前景展望 22026年最新的《政府工作报告》强调了「培育壮大新兴产业和未来产业」，「打造集成电路、航空航天、生物医药、低空经济等新兴支柱产业」。生物医药被明确定位为新兴支柱产业，为全行业高质量发展注入强劲政策动能。2025年以来，在政策引领与产业升级双重驱动下，生物医药创新生态持续完善，相关技术规范与监管体系逐步健全，为外泌体等前沿生物医学技术的规范化、标准化发展筑牢根基。外泌体（Exosome）作为生物医药领域极具潜力的细分赛道，历经多年发展，已从基础研究的功能解析，迈入临床兑现与商业化冲刺的关键时期。其在重大疾病诊疗、再生医学、神经系统疾病、药物递送等多个场景中展现出广阔的应用前景。2025年全年至2026年3月，全球外泌体赛道迎来了诸多值得关注的进展：海外头部企业加速冲刺，资本持续流入、产业链布局进一步完善等。与此同时，外泌体赛道在政策法规细化、质控标准统一、临床转化效率、规模化生产等环节仍面临诸多挑战，需要行业上中下游协同发力、共同破解。本白皮书聚焦外泌体行业的前沿发展状况，旨在为行业从业人员提供精准的行业资讯，搭建交流与合作的桥梁，凝聚行业共识，共同推动外泌体行业高质量发展。3国际细胞外囊泡学会（ISEV）对细胞外囊泡（EVs）的定义是：指由细胞释放、具备脂质双层膜包被、自身不具备复制能力（即无功能性细胞核）的颗粒。若依据粒径、密度、分子组分、细胞来源等特征分离得到单一或多种EV亚型，可在EV前增加实操限定术语，使用过程中需严谨审慎，并对该术语作出清晰、明确的界定。外泌体（exosome）特指起源于内体系统、经细胞多囊泡体（MVB）途径释放的细胞外囊泡，是小型细胞外囊泡的一个亚型，内体管腔内囊泡的直径通常小于200纳米。普遍认为，外泌体的直径一般在40-160nm（或30-150nm）之间。外泌体中常含有蛋白质、核酸、细胞营养因子等多种物质，参与生物体内受体信号转导、细胞凋亡、细胞代谢调控等多种重要的功能活动。鉴于现阶段EVs的分离和精准表征仍存在挑战，因此在亚群的区分和界定上仍需要不断优化。外泌体可以分为天然外泌体与工程化外泌体。天然外泌体指未经过人工体外修饰，由活细胞在生理状态下自然分泌释放的，广泛存在于多种细胞培养物（哺乳动物细胞、昆虫细胞、微生物细胞）、生物体液（血液、尿液、唾液、脑脊液、乳汁）及植物组织（果实、叶片、根茎）中。4（外泌体来源分类及总结，来源：参考资料3）l间充质干细胞（MSC）来源的外泌体间充质干细胞可从人体脂肪、骨髓、脐带、胎盘、牙髓、宫内膜、经血等多种组织中分离培养获得，其来源广泛、伦理风险低、具备多向分化潜能及免疫调节特性，已成为再生医学与细胞治疗领域的「种子细胞」。研究表明，充质干细胞来源的外泌体具有与来源细胞相似的治疗效果，包括抗炎、免疫调节及组织修复作用，已经被应用于多种组织器官损伤、炎症及衰老相关疾病的基础研究与临床探索，涉及肺、肝、肾、骨、皮肤、心脏、卵巢及中枢神经系统等多个部位，是目前最接近临床转化的外泌体疗法之一。l免疫细胞来源的外泌体免疫细胞能够分泌影响多种生理和病理过程的具有免疫活性的外泌体，其在先天和获得性免疫反应中发挥重要作用，包括抗原呈现、NK细胞和T细胞激活、对Treg细胞的极化、免疫抑制和抗炎作用等。在所有的免疫细胞来源的外泌体（imEXOs）中，DC衍生的外泌体是最早进入临床的，目前已经有临床试验证实了DC外泌体疫苗在晚期非小细胞肺癌、黑色素瘤或结肠直肠癌等肿瘤5中的治疗潜力。NK细胞来源的外泌体由于存在天然细胞毒性受体（NCR）可以有效地靶向肿瘤，同时能够通过血脑屏障，常被用于作为抗肿瘤治疗药物的载体。有研究人员已经在体外证明了NK来源外泌体治疗卵巢癌的潜力，能够靶向卵巢癌细胞导致细胞凋亡。CAR-T细胞中分离出的外泌体安全性较高，已有研究报道利用CAR-T细胞产生的外泌体（CAR-Exos）递送紫杉醇（PTX）以治疗非小细胞肺癌（NSCLC）；从间皮素（MSLN）靶向的CAR-T细胞中分离出的外泌体可以成功地靶向MSLN阳性的乳腺癌细胞，并抑制肿瘤生长。l植物来源的外泌体植物来源的外泌体主要从食用蔬果（柠檬、胡萝卜、西瓜等）和中草药（人参、三七、蒲公英等）中提取，其往往含有天然植物化学物质，对人类疾病具有治疗作用，已经被应用于药物研发领域。相较于动物源外泌体，植物来源的外泌体来源广泛、上游生产工艺更简单、免疫原性极低，不过也同时存在着下游分离工艺复杂、难以基于内源性负载实现基因工程化修饰等不足。植物来源的外泌体已经被应用于多种疾病治疗的探索：葡萄柚、人参来源的外泌体能穿越血脑屏障，靶向递送药物并调节肿瘤免疫微环境，用于针对神经系统肿瘤；生姜来源的外泌体负载姜辣素用于溃疡性结肠炎治疗；铁皮石斛来源的纳米囊泡用于促进皮肤伤口愈合。天然外泌体尽管具有作为新药的潜力，但往往存在着特异性分子负载能力弱、靶向性不足等局限。而工程化外泌体是指对天然外泌体进行工程化修饰，提高其负载能力和靶向精准度，可直接作为治疗药物，或作为药物递送载体。工程化外泌体的修饰主要取决于装载物类型，包括小分子药物、蛋白质、核酸、脂质等。据Extracellularvesicle-baseddrugoverview:researchlandscape,qualitycontrolandnonclinicalevaluationstrategies综述文献总结（该文献按照ISEV规则，将外泌体或微囊泡统一称为EVs）了工程化EVs的载荷和策略。6工程化EVs增强靶向性，装载特异性药物提升治疗效果EVs装载的小分子药物主要用于肿瘤治疗。研究表明，姜黄素、紫杉醇、多柔比星等小分子药物被EVs包裹后，对肿瘤的抑制作用比游离药物更强。EVs中装载的RNA则可以分为两类：第一类是调控基因表达的小分子RNA（如小干扰RNA）、反义寡核苷酸以及能够招募内源RNA编辑酶的寡核苷酸，这些物质相较而言易于装载到EVs中，可通过特定位点的化学修饰改变其稳定性、药代动力学特性及免疫应答潜力。第二类是分子量较大的治疗性mRNA，可翻译为具有治疗活性的蛋白质，或诱导免疫应答以抵抗或预防疾病（如mRNA疫苗）。与脂质体纳米颗粒相比，工程化EVs可将mRNA递送至特定部位，避免被免疫系统识别和早期降解，能够跨越血脑屏障等生物屏障，并可在特定外界刺激下实现药物控释。此外，EVs也可装载蛋白质，已经有一系列研究验证了这种方式在脓毒症、过敏性哮喘、肺纤维化等疾病治疗中的潜力。对天然EVs进行蛋白质与多肽修饰，可显著提升其靶向性与治疗能力，并已经在多种疾病的临床前研究中得到应用，如将半胱氨酸-精氨酸-谷氨酸-赖氨酸-丙氨酸（CREKA）肽加载到EV表面，可通过CREKA多肽靶向纤维蛋白-纤连蛋白复合物，提升EVs在大鼠股骨缺损部位的滞留率，增强骨修复效果。工程化EVs载药策略药物可通过外源性装载或内源性装载两种方式载入EVs：外源性负载（又称后负载）指先从细胞培养物或其他生物体液中分离纯化EVs，再通过物理或化学方法将功能分子装载至EVs表面或内部；内源性负载（又称预负载）指通过生物工程技术改造供体细胞，使其产生含有特定药物的EVs。7（工程化外泌体载药方法，来源：参考资料3）外源性装载（1）电穿孔法：通过高压脉冲在EVs膜上形成临时孔道，使药物穿透进入，适用于小分子药物与RNA，但高压脉冲可能导致siRNA沉淀及EVs聚集；（2）孵育法：在特定条件下将EVs与药物混合，药物在浓度梯度驱动下进入EVs；（3）超声法：通过声波作用使药物进入EVs，适用于小RNA分子，且不会导致RNA聚集或降解；（4）冻融循环法：通过反复冻融破坏EVs膜结构，使药物进入EVs内部，但可能破坏膜结构完整性；（5）挤压法：使用专用设备使EVs通过狭窄通道，提高膜通透性以允许药物进入；8（6）化学转染法：常通过化学或电学方法实现核酸装载。与内源性装载相比，外源性装载的主要优势是药物装载效率显著提高，但也存在明显不足，如可能改变甚至破坏EVs的物理化学性质；药物处理后需重新纯化，导致EVs损失；外源性物质残留会降低EVs药物纯度；外源性装载无法实现基因工程所能达到的精准修饰效果。内源性装载（1）融合特异性蛋白质与EVs组分蛋白可以构建包含目标蛋白质和EVs组分蛋白的融合蛋白，在组分蛋白的引导下，融合蛋白进入EVs，从而提高药物装载效率与EVs靶向性。（2）引导肽表达，促进EVs的组织与细胞靶向性当与EVs表面蛋白融合的引导肽被表达后，可将EVs递送至体内特定组织和细胞，如LAMP2B-IL3EVs靶向慢性髓系白血病细胞、LAMP2B-RVGEVs靶向神经细胞、LAMP2B-iRGDEVs靶向乳腺癌细胞等。（3）通过EXO基序选择性装载功能性miRNA不同细胞来源的EVs含有不同的内源性miRNA，天然EVs中的miRNA是主动装载的，其生物学过程受到精细调控。已有研究表明，miRNA通过细胞定位基序（CELLmotifs）和EVs定位基序（EXOmotifs）在不同细胞类型中选择性装载。（4）表观遗传方法对EVs进行修饰新研究表明表观遗传调控可作为基因工程的替代方案，用于EVs的定制改造。通过改变供体细胞的表观遗传特征（如DNA甲基化、组蛋白修饰、非编码RNA调控），可在不引发基因组整合风险的前提下，动态重编程EVs的内容物组成与功能。表观遗传修饰具有可逆性，可根据缺氧或药物刺激条件实现时空可控的EVs释放。91981年，Trams等人首次使用「exosome」一词，描述从正常细胞与肿瘤细胞的培养基中分离出的小型囊泡；1983年，两个研究团队几乎同时在绵羊网织红细胞中独立发现了小型囊泡，并于1987年由Johnstone等人最终证实其为外泌体。21世纪初，学界对外泌体的生物发生及其作为细胞间信使的作用有了更深入的认知；在此后的二十年中，外泌体作为诊断生物标志物与治疗递送载体的潜力受到广泛关注，其在癌症、神经系统疾病、心血管疾病等多种疾病中的作用得到深入研究。同期，超速离心、尺寸排阻色谱（SEC）、先进成像技术等外泌体分离与表征技术得到显著优化。（外泌体发展历程，来源：参考资料5）进入2020年代，随着EVs研究热度持续攀升，学界围绕定义、分离方法、表征技术开展标准化工作，以保障研究的一致性与可靠性。此外，过去十年间，EVs作为药物递送系统与治疗药物的潜力也得到广泛评估，例如2025年，Kalluri等人报道了一项I期临床试验（NCT03608631评估携带KrasG12D特异性siRNA的工程化外泌体（iExoKrasG12D）在胰腺癌中的应用，证实其具有良好的安全性与耐受性。（历年EVs/外泌体研究文献数量，来源：参考资料5）截至目前，已有约500项临床试验登记，评估EVs相关策略的临床潜力，彰显其在生物医学领域的广阔前景。与此同时，有关EVs/外泌体的发表文献数量快速增长，根据PubMed数据库统计，相关发表文献数量2024年已达到9812篇，截至2025年，已有近10099项相关研究被收录，呈现出近乎指数级的快速扩张趋势。这一趋势表明，该领域研究已成为生物医学的重要研究热点，不仅受到基础科研人员的关注，也吸引了制药与生物技术产业的广泛投入。与此同时，全球范围内监管机构正在逐步出台相关的法规或指导文件，进一步加强EVs/外泌体赛道的规范性。美国FDA规定外泌体若用于治疗疾病，按「药品」或「生物制品」分类，需通过上市前审评，外泌体产品适用《公共卫生服务法案》；欧洲药品管理局（EMA）将外泌体纳入ATMPs框架下进行管理与标准化，如包含功能性翻译RNA的外泌体且治疗效果依赖这些成分将会被归为ATMPs。中国在化妆品领域限制「人源干细胞外泌体」应用，在药品领域，2025年6月，CDE在《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》中，首次明确将细胞外囊泡（含外泌体）纳入「先进治疗药品」监管体系。2025年9月，国务院正式公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号），将于2026年5月1日起施行，在一定程度上为外泌体从实验室走向临床应用划定了清晰的合规监管框架。另外，海南博鳌乐城将外泌体纳入先行先试试点范畴，推动其临床转化，其与医疗药品监督管理局联合发布《生物医学新技术转化应用实施目录（第二批）》中，外泌体技术更是被多次提及，为区域内外泌体的临床研究与应用转化提供了明确的落地指引。EVs/外泌体富含多种功能性生物活性物质，在诊断和治疗方面均具有显著潜力，当下随着科研与临床的深入发展，其已经被应用于多种疾病的治疗中。肿瘤治疗的手段多样，EVs/外泌体在肿瘤治疗中主要发挥了其出色的递送功能。在化疗中，载阿霉素外泌体（Exo-Dox）可显著提升细胞摄取效率与抗肿瘤效果，并降低心脏毒性。Li等人利用透明质酸（CD44特异性配体）修饰牛乳外泌体，将阿霉素特异性递送至CD44高表达的肿瘤细胞，同时也尝试了泛癌抑癌分子miR-204-5p，可高效诱导CD44阳性肿瘤细胞死亡。另外，EVs/外泌体还展现出独特的血脑屏障穿透能力和逆转化疗耐药潜力。在靶向治疗中，Kim等人首次报道肿瘤来源细胞外囊泡可作为CRISPR-Cas9的递送平台用于肿瘤基因编辑。多项临床前研究显示，EVs/外泌体可作为反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、miRNA、mRNA、circRNA、lncRNA等核酸药物的递送工具。值得一提的是，CAR-T来源外泌体在抗肿瘤治疗中同样展现出潜力。u心血管疾病在动脉粥样硬化疾病中，内皮祖细胞（EPC）来源的EVs/外泌体已被证明能够调控动脉粥样硬化的进展，如抗炎M2型巨噬细胞来源EVs/外泌体可减轻斑块内炎症与改善造血异常，血小板膜融合的M2巨噬细胞来源EVs/外泌体靶向性更强，可有效缓解动脉粥样硬化进展。心肌缺血、损伤和梗死是由于心肌血液供应与氧气需求失衡引起的不同类型的心肌组织损伤。研究显示，心肌梗死（MI）患者体内血小板、内皮细胞与白细胞来源EVs/外泌体水平升高，其可以保护心肌免受缺血再灌注损伤，如缺氧诱导的间充质干细胞来源EVs/外泌体通过miR-125b抑制心肌细胞凋亡，促进缺血性心脏修复。EVs/外泌体在心肌肥厚与心力衰竭中介导心肌细胞与成纤维细胞之间的交互作用。在病理状态下，成纤维细胞来源EVs/外泌体可将miR-21与miR-27a转运至心肌细胞，促进心肌肥厚。相反，携带miR-185-5p、miR-143/145簇等miRNA的干细胞来源EVs/外泌体可下调心肌肥厚相关基因表达，发挥保护作用。目前该领域研究多集中于将循环EVs/外泌体miRNA表达谱的变化作为心肌肥厚与心衰的潜在标志物。探索EVs/外泌体及其miRNA在治疗中的应用仍处于早期阶段，是未来重要研究方向。u代谢性疾病有研究表明，EVs/外泌体在脂质代谢调控中至关重要，具备肥胖治疗潜力。经脂肪干细胞衍生的EVs/外泌体处理的M2巨噬细胞高表达酪氨酸羟化酶，进而促进脂肪干细胞增殖与乳酸生成，推动白色脂肪组织褐变并改善代谢稳态。与肥胖相关的EVmiRNA，如miR-122、miR-192和miR-27a-3p等可以作为肥胖治疗的靶点。在糖尿病中，EVs/外泌体可作为糖尿病早期检测与病情监测的可靠无创生物标志物。除诊断应用外，EVs/外泌体还可主动调控代谢通路。囊泡内包裹的部分miRNA、蛋白质与脂质可影响葡萄糖稳态相关关键信号通路，改善胰岛β细胞功能与外周组织胰岛素敏感性。间充质干细胞衍生的EVs/外泌体可减轻全身炎症、降低氧化应激并促进胰岛再生，具备治疗潜力。u衰老与神经退行性疾病来自年轻血浆或细胞的EVs/外泌体可通过改善线粒体功能、减轻氧化应激、逆转细胞衰老实现衰老组织年轻化。间充质干细胞来源的EVs/外泌体在减轻氧化损伤、促进组织修复、延长早衰小鼠健康寿命方面潜力突出。未来研究可聚焦优化年轻或工程化细胞来源的治疗性EVs/外泌体。神经退行性疾病是一类以中枢神经系统内异常蛋白聚集和进行性神经元丢失为特征的疾病，其治疗药物受到血脑屏障的阻碍，而EVs/外泌体可跨越血脑屏障，是治疗分子的理想载体。多项研究已经证实了EVs/外泌体在阿尔茨海默病（AD）中的治疗潜力，如骨髓间充质干细胞来源的EVs/外泌体可通过改善BDNF相关神经病理缓解AD模型小鼠认知衰退。Yu等人构建狂犬病病毒糖蛋白（RVG）肽修饰的工程化外泌体（RVG-EXO装载脑啡肽酶变体靶向脑海马区α7-nAChR，可降低脑部促炎标志物（IL-1α、TNF-α)并提高抗炎因子IL-10，为AD提供新型治疗策略。在帕金森病（PD）中，EVs/外泌体既可以作为生物标志物，也可以作为治疗工具。Liu等人开发以未成熟树突状细胞来源RVG修饰外泌体包裹的核-壳杂化纳米系统（REXO-C/ANP/S递送靶向α-突触核蛋白的siRNA，可高效清除α-突触核蛋白聚集并降低PD神经元毒性。另外，将生物相容性较低的治疗药物包裹于EVs/外泌体已成为PD治疗的重要研究方向。例如，载多巴胺的血液来源EVs/外泌体可显著提升纹状体与黑质多巴胺分布，相较于游离多巴胺在PD模型中疗效更强、全身毒性更低。u创伤医学EVs/外泌体在再生医学中备受关注，可促进伤口、骨、软骨、半月板、脊髓、肌腱与肌纤维修复。伤口愈合是复杂临床难题，涵盖感染性、糖尿病性、烧伤等多种创面。该过程需要细胞、生长因子、细胞外基质、神经纤维与血管协同作用。间充质干细胞在皮肤再生修复中发挥关键作用，参与伤口愈合从炎症到组织重建的全部阶段，间充质干细胞来源的EVs/外泌体可发挥类似作用。此外，M2巨噬细胞衍生的EVs/外泌体可诱导M1向M2表型转化，通过促进血管生成、再上皮化与胶原沉积加速愈合。其他干细胞类型（如脂肪干细胞）来源的EVs/外泌体同样在伤口愈合中展现潜力。在骨再生过程中，骨髓间充质干细胞来源的EVs/外泌体的水凝胶被用于颅骨缺损修复；在半月板损伤修复中，EVs/外泌体可通过促进半月板细胞迁移、细胞外基质合成与抑制炎症反应，促进半月板再生；在脊髓损伤修复中，神经干细胞与间充质干细胞来源EVs/外泌体可携带神经保护分子（miRNA、生长因子、抗凋亡蛋白）促进轴突生长并防止神经元死亡，自体血浆来源的EVs/外泌体被用于靶向递送促生长肽，促进脊髓损伤后恢复。u感染性疾病EVs/外泌体与病毒感染及机体免疫密切相关。多项基于EVs/外泌体的策略被用于抵抗HIV、新冠病毒（SARS-CoV-2）、乙肝病毒（HBV）等感染，如装载Cas9/gRNA并经水疱性口炎病毒糖蛋白（VSV-G）修饰的EVs/外泌体可显著增强Cas9蛋白内体逃逸并提升受体细胞基因编辑活性，有效降低HBV复制与感染细胞中的病毒抗原及共价闭合环状DNA（cccDNA）水平。在细菌感染中，研究人员开发了可同时靶向结核肉芽肿与胞内结核分枝杆菌的工程化囊泡纳米颗粒，在结核小鼠模型中，疗效优于一线抗生素。在真菌感染中，真菌来源外泌体一方面可以促进感染和传播，另一方面也可以调控真菌生长、刺激宿主适应性免疫发挥保护作用，在临床诊疗与疾病预防中具有前景。目前，EVs/外泌体已在三大领域展现出既定的价值：（1）作为递送载体，提升治疗药物的生物利用度，同时降低脱靶毒性2）作为免疫调节剂（MSC/DC来源）调控免疫细胞活性3）通过传递生物活性分子促进细胞增殖、细胞外基质沉积与血管新生，实现组织修复与再生。其新兴潜力（尚处于临床前阶段，有待临床转化）包括：跨越血脑屏障递送治疗药物用于神经退行性疾病；与光热、声动力治疗及免疫调节剂协同作用；利用微生物外泌体作为疫苗或药物载体。但由于作用机制尚不明确、可重复性有限、缺乏直接临床证据，这些应用仍处于探索阶段。而随着EVs/外泌体的特异性和可控性逐步优化，建立标准化生产与质控体系，并开展大规模临床试验，其治疗潜力将有望充分实现。尽管外泌体药物在技术开发与临床应用方面已取得显著进展，但其发展仍面临一系列挑战。首先，由于外泌体组分复杂、富含多种生物活性物质，难以完全确定对特定疾病发挥治疗作用的成分，因此天然外泌体在细胞与分子水平上的确切作用机制难以阐明。基于GMP的天然外泌体规模化生产技术尚不成熟，在细胞来源、可放大性、纯化效率、批间重现性及囊泡异质性等方面均存在关键挑战。细胞培养与外泌体纯化的生产放大难度较大，目前工业化规模外泌体产量极少超过每升10^13个颗粒，远低于治疗需求。缺乏高效、规模化的外泌体纯化标准化流程，导致颗粒/蛋白比值波动较大，影响批间一致性。此外，囊泡异质性广泛存在于不同囊泡类型（如微囊泡与外泌体）及颗粒状态（如膜完整性）中，在纯化过程中难以完全区分。工程化外泌体在改造过程中可能存在着引入毒性、免疫原性或非预期体内分布等风险，化学与物理修饰过程可能导致结构变形（囊泡破损率达15%～30%），并通过使表面蛋白变性损害生物活性。除上游生产与下游纯化外，外泌体的长期保存是临床转化的一个关键瓶颈。目前-80℃储存被广泛视为维持外泌体完整性与生物活性的标准条件，但其高昂成本、复杂物流以及对超低温冷链的依赖，极大限制了大规模商业化与全球配送的可行性。因此，开发基于冻干的保存策略及替代储存技术，使外泌体可在冷藏甚至室温下稳定保存，正受到越来越多关注。尽管多数技术仍处于临床前或早期研发阶段，但仍需对相关制剂进行系统评价与标准化，以建立可临床及商业化应用外泌体保存平台。另外，外泌体药物在监管与法规科学层面仍面临诸多挑战：第一，监管路径与药品分类复杂，不同国家会区分外泌体的功能以进行归类；第二，外泌体药物研发与评价的技术指导原则尚不健全，当下多款药物已进入临床试验阶段，但包括世界卫生组织、美国FDA、欧洲EMA在内的全球卫生监管机构尚未出台针对外泌体质量研究、质量控制或非临床安全性评价的专项技术指导原则。第三，亟需建立针对不同来源外泌体药物的质量、安全性与有效性评价工具与方法，受异质性影响，外泌体表征标准化难度较大，同一原料制备的外泌体药物在粒径、内容物与功能特性上存在不均一性，使其整体质量评价面临困难。目前，外泌体已从基础研究迈入临床兑现与商业化冲刺的关键阶段。在全球范围内，美国、欧洲等发达市场凭借技术积累、监管体系完善与资本加持持续领跑，推动行业进入首款上市药物落地前夕。2025年全年至2026年3月，海外头部企业在临床推进、监管突破、合作等方面接连取得重磅进展，核心管线冲刺关键III期与上市申报，外泌体从「前沿技术」走向「获批药物」的趋势愈发清晰。CapricorTherapeuticsCapricor是外泌体赛道领军企业，其首发管线Deramiocel是一种同种异体外泌体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。在2025年12月，Capricor曾公布了关键性III期HOPE-3试验取得阳性顶线数据。该研究在美国20个顶尖临床中心纳入106名受试者，数据显示，HOPE-3满足主要终点（PUL疾病进展减缓54%，左心室射血分数（LVEF）则减缓91%。另外，HOPE-3结果显示其在骨骼和心脏方面具有临床意义和统计学显著的益处。2026年3月10日，Capricor宣布美国FDA已撤销此前发布的完整回应函（CRL），并恢复Deramiocel针对DMD心肌病的BLA审评。本次重新提交被归类为2类重新提交，处方药使用者付费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年8月22日。截至目前，FDA在回复中未提出任何潜在审评问题，若Deramiocel最终获批，Capricor将有资格获得FDA颁发的优先审评券（PRV），既可用于加速公司后续管线的审评进度，也可对外转让获得可观的经济收益。INTENTBiologicsINTENT是由外泌体领军企业RION拆分成立的独立公司，负责炎症与免疫领域外泌体药物的商业化。其核心技术平台PEP™源自梅奥医学中心和RION，专注推进首选管线PEP生物制剂™（PEPBiologic™)至III期临床与商业化。PEP生物制剂™是为同类首创局部用再生生物疗法，可将数千亿个高活性血小板来源外泌体递送至目标组织部位，能够实现快速吸收、持续递送，并在细胞水平提升药物效能，可同步促进表皮/皮下组织修复与免疫调节。其在室温下是稳定的冻干粉末，可支持大规模生产和长期保存，提升了临床使用的便利性，这也是这款候选产品的优势之一。PEP生物制剂™支持局部涂抹快速渗透真皮层，可与水凝胶或纤维蛋白胶联用，实现局部持续释放，也能够通过皮下给药直接递送至病灶部位。2026年1月，FDA已根据IND019567授予PEP生物制剂™治疗糖尿病足溃疡（DFU）的快速通道认证。并且，FDA已同意INTENT提交的初步儿科研究计划，支持该公司为即将提交的BLA申请全面的儿科研究豁免。据悉，INTENT计划在2026年正式启动该管线用于DFU的关键性III期临床试验，正积极筹备未来注册申报和商业化工作，如果进展顺利，PEP生物制剂™将是全球首款针对DFU的外泌体疗法。AegleTherapeuticsAegle是一家致力于开发间充质干细胞（MSC）来源细胞外囊泡（EV）疗法的企业。其核心管线AGLE-102由Aegle从同种异体人骨髓间充质干细胞（MSCs）中分离出的天然EV组成，首发适应症为营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。临床前研究数据显示，AGLE-102可诱导缺乏VII型胶原蛋白的DEB患者成纤维细胞重新产生VII型胶原蛋白。此外，AGLE-102还可直接递送VII型胶原蛋白及其他对复杂组织结构功能性再生与重构至关重要的物质，从而减轻炎症、加速并强化创面愈合、减少瘢痕形成，并改善DEB患者的整体外观。此外，Aegle将AGLE-102的适应症进一步扩展到了烧伤，并计划进一步扩展到与遗传蛋白缺乏有关的严重皮肤病中。目前，该管线正在处于I/IIa期临床试验阶段。ArunaBioAruna是一家专注于开发针对神经系统疾病外泌体疗法的企业。其首发管线AB126是一种未修饰的神经衍生外泌体，具有穿越血脑屏障的能力，并显示出抗炎和神经保护特性。该候选产品已经获批IND，是全球首个进入神经系统适应症人体临床试验的外泌体，目前处于Ib/IIa期临床阶段。EvoxTherapeuticsEvox致力于借助新一代基因组编辑技术及细胞外囊泡递送能力，重新定义遗传性神经退行性疾病的治疗方式。Evox开发了ExoEdit®专利技术平台，能够利用细胞天然产生的外泌体作为载体，递送基于CRISPR的编辑工具至特定器官与细胞。2026年2月，Evox与雷特综合征研究信托基金（RSRT）启动合作，评估ExoEdit®技术用于雷特综合征的基因编辑治疗。目前，Evox的多条管线处于临床前研发阶段。PranaXCorporationPranaX是聚焦干细胞来源外泌体的研发与应用的企业。其在2026年1月宣布完成超额认购的1700万美元A轮融资，资金将主要用于扩大公司以干细胞来源外泌体为核心的再生生物制剂研发与产业化布局。EVerZomEVerZom是法国的一家外泌体先锋企业，其在2025年10月宣布完成了1000万欧元融资，融资资金主要用于推进其核心产品EVerGel™于2026年进入临床试验，该候选药物用于治疗与克罗恩病相关的复杂性肛周瘘管，同时探索肝病与皮肤/再生医学方向。整体而言，首款外泌体获批疗法「呼之欲出」，外泌体赛道即将迎来重大突破，在研企业呈现梯队式格局，核心力量聚焦临床转化与上市冲刺，协同推动行业从前沿技术向临床应用加速跨越。在外泌体领军企业Capricor、INTENT（由RION拆分）均推动候选管线进入上市冲刺的背景下，全球外泌体的临床转化与商业化进程正迎来关键提速期。相对而言，国内外泌体领域发展起步较晚，在基础研究、临床进展、产业链构建上仍处于需要逐步完善与加速成长的阶段。目前，国内布局外泌体赛道的企业超过50家，聚焦外泌体分离、提纯、检测、新药研发、递送、诊断等业务。在2025年至2026年3月，国内外泌体企业取得了不少进展，以下进行简单梳理（排名不分先后）。亦诺微亦诺微致力于通过自主知识产权生物工程化技术，发现、开发、生产及商业化新型溶瘤免疫疗法和工程化外泌体疗法。2025年9月，亦诺微宣布，其工程化外泌体候选产品MVR-EX105（EX105）入选2025年国际肥胖与代谢病外科联合会（IFSO）年度大会壁报展示。EX105采用工程化外泌体作为生物源纳米递送系统，利用白色脂肪棕色化的科学机制进行减脂，在外泌体表面同时搭载三种功能性蛋白——FGF-21、IL-27和ActRIIB胞外段，结合外泌体本身的高效透皮及细胞内传送的天然特性，使得其有望成为局部涂抹减脂的突破性产品。在小鼠体内模型中，外用EX105表现出强劲的脂肪燃烧效果，还能显著降低血糖与低密度脂蛋白水平，显示出广泛的代谢益处。在人体初步研究中，36名参与者每三天在腹部局部涂抹EX105，28天后，腹部体积平均减少183.9cm³,腰围平均缩小3.4cm。2025年7月，亦诺微分别针对脱发及局部脂肪堆积治疗的工程化外泌体产品MVR-EX104和MVR-EX105正式获得国际化妆品原料命名名称。同年4月，针对损伤肌肤修复的工程化外泌体产品MVR-EX103被授予以「Exosome」命名的国际化妆品原料标准名称（INCI）。2026年1月，亦诺微医药港股IPO申请获得受理，其已经建立了多样化的产品管线，包括两款针对实体瘤的溶瘤免疫疗法产品和五款具临床应用前景或可直接商业化的工程化外泌体产品。唯思尔康唯思尔康是一家专注于细胞外囊泡（外泌体）药物递送平台和创新药研发的企业，致力于满足精确靶向的临床需求，以及探索生物医药和美容护肤等领域的医疗价值和应用前景。2025年9月，唯思尔康团队在美国细胞外囊泡协会（AAEV）官方期刊ExtracellularVesicle上在线发表了题为「EncapsulatingextracellularvesicleswithaminimalRISCcomplexasnovelgenesilencingtool」的研究论文，通过系统性优化细胞外囊泡（EVs）内封装的最小RNA诱导沉默复合物（minRISC开发出新型基因沉默工具——minRISC-EVs。该工具不仅解决了传统工程化EVs的核心痛点，更在巨噬细胞调控、肿瘤抑制及炎症缓解等场景中展现出优异的体内外效果，为基因治疗的临床转化提供了突破性方案。思德克索思德克索专注于干细胞外泌体创新药物研发，正推进十余条创新药研发管线，致力于外泌体药物的创新与产业化。2026年2月，思德克索与上海市第一人民医院，联合沪上多家三甲医院共同开展的「人脂肪干细胞外泌体治疗急性缺血性脑卒中的安全性和有效性临床研究」启动会圆满召开，这是当时上海市卫健委支持生物医药先进治疗产品批准的唯一外泌体临床研究项目。茵冠生物茵冠生物致力于细胞与外泌体技术的研发与临床转化。2026年3月，茵冠生物与中山大学notoginseng-derivednanovesiclesaccelerateskinwoundhealing」（富含EGF的生物活性三七来源纳米囊泡加速皮肤伤口愈合），发表于SCI期刊FrontiersinCellandDevelopmentalBiology。研究团队创新性地从传统中药三七中提取出具有优异的促细胞增殖活性的纳米囊泡（PNVs并利用电穿孔技术将表皮生长因子（EGF）高效封装进PNVs中，成功构建了EGF@PNVs这一新型纳米复合生物制剂，并验证了其在体外和体内的促进愈合的潜力。国典医药国典医药致力于开发基于iPSC来源外泌体创新药，目前已在神经系统、皮肤修护、炎症性疾病等多个领域开展了前瞻性临床研究探索。2026年1月，由中国医学科学院整形外科医院激光美容中心发起的「GD001细胞外囊泡促进非剥脱点阵激光后下睑皮肤年轻化的探索性临床研究」正式启动。2025年12月，「GD001细胞外囊泡辅助无瘢痕愈合的探索性临床研究」启动会在中国医学科学院整形外科医院顺利举行。2025年9月，国典医药宣布由北京医院（国家老年医学中心）发起的「诱导多能干细胞来源的外泌体治疗糖尿病周围神经病变的前瞻性研究」顺利完成首例患者首次治疗，标志着国典医药GD003细胞外囊泡注射液在糖尿病周围神经病变（DPN）治疗领域的临床探索正式落地。2025年6月，由国典医药参与的「诱导多能干细胞外泌体（GD-iExo-002）滴鼻液治疗难治性局灶性癫痫的探索性临床研究」在中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）正式启动。安龄生物安龄生物是一家专注于抗衰老和逆转衰老（Anti-Aging）的创新型生物科技公司，拥有外泌体细胞修复药物ANEXTSmartEX®和外泌体作为药物递送载体ANEXTSuperDelivery®两大工业化生产工艺及核心技术。2025年2月，安龄生物联合浙江大学医学院附属第二医院共同举办了关于严重眼表损伤治疗的临床研究项目启动会，研究聚焦「人源性间充质干细胞外泌体治疗严重眼表损伤的安全性、耐受性和有效性」。安龄生物自主研发的「视正」外泌体在治疗严重眼表损伤的有效性和安全性的前瞻性研究中，显著改善重度眼表损伤患者的症状，在促进愈合、改善视觉功能方面的疗效优于传统治疗方法，且安全有效。佰炼医药佰炼医药是一家专注于以ATMP新型药物为代表的CDO/CMO科技服务型企业，在外泌体领域，主要围绕外泌体递送载体开发、工艺开发、分析方法开发、质量研究及GMP生产全流程提供一站式服务，也可以为研究者提供外泌体的标准品及各项委外检测服务。2025年10月，佰炼医药自主研发和申报的人源脐带MSC细胞外泌体（HUMANUMBILICALCORDMESENCHYMALSTEMCELL-DERIVEDEXOSOMES）药物原料BLEXOHC，已获得美国FDA的药物主文件（DMF）II型原料药备案资格（备案号：042799）。2026年2月，赛浦众合生物与佰炼医药正式签署战略合作协议，共同推进工程化外泌体药物的临床应用。恩泽康泰恩泽康泰是致力于外泌体技术开发与临床转化的科技型公司，提供外泌体多组学研究解决方案，基于工程化外泌体平台赋能外泌体创新药研发。2025年7月，恩泽康泰的《工程化外泌体非肝靶向药物递送技术攻坚》项目成果成功入选中国科协企业科技工作者评价「攻坚克难案例库」。这标志着恩泽康泰自主研发的Echosome®工程化外泌体平台在生物医药前沿技术领域的关键突破，并获得了国家级权威机构的高度认汇芯生物汇芯生物是外泌体及纳米颗粒上游核心工具的领军企业，自主研发的全球首创全自动纳米颗粒分离纯化技术EXODUS，采用负压振荡和超声振荡技术，构建了一种全新的膜震动分离系统，并基于其技术平台，已经与多家企业达成合作，助力外泌体的转化。2025年10月，汇芯生物的合作伙伴医赛尔生物与首都医科大学宣武医院联合申报的「人脐带间充质干细胞外泌体注射液（hUC-MSCs-EV）治疗难治性脊髓空洞症」项目正式获批；深圳市人民医院的「脐带间充质干细胞外泌体治疗青年男性雄激素性脱发的随机、对照临床研究」项目正式获批立项。北科生物北科生物掌握先进的3D细胞培养技术与高效的外泌体提取工艺，构建起规模化、高产出的外泌体生产平台。2025年11月，北科生物研发中心外泌体团队的研究成果「Umbilicalcordmesenchymalstemcell-derivedexosomespromotewoundhealingandskinregeneration」发表于国际知名期刊FrontiersinBioengineeringandBiotechnology上。该研究系统揭示了人脐带间充质干细胞来源外泌体（hUCMSC-Exos）在促进伤口愈合与皮肤再生中的关键作用，为临床难愈性创面治疗带来全新希望。2025年6月，北科生物自主研发和申报的人源华通氏胶脐带间充质干细胞外泌体正式通过国际化妆品成分命名委员会审核，被准予纳入国际化妆品原料目录（INCI编号：40406）。此处不再一一举例，纵观2025年至2026年一季度，国内外泌体行业全产业链均取得了新进展，既有上游原料与设备企业深耕核心技术，也有CRO/CDMO企业提供专业配套服务，还有一批创新药企全力推进管线研发与临床落地。外泌体创新疗法涵盖了疾病治疗、再生医学、皮肤健康等领域，应用广泛，已经有管线推进临床探索，整个行业基础科研、工艺优化到临床转化步步推进，成果多点开花。未来随着监管体系日趋完善、技术壁垒持续突破、临床数据不断积累，国内外泌体产业将加速发展。2025年，外泌体吸引了不少资本关注，一批聚焦不同细分赛道的企业通过融资获得成长动能。本文整理了2025年外泌体相关企业的融资（如有遗漏，欢迎补充）。据公开披露信息，共有8家企业获得融资，累计融资数亿元。整体呈现早期项目密集获投、全产业链布局清晰、技术分化与场景落地加速的发展特征。（2025年国内外泌体企业融资，来源：据公开资料整理）早期项目主导，资本押注技术突破在8起融资事件中，种子轮/天使轮、A轮及A+轮占绝大部分比重，恩泽康泰进入B轮。这一数据反映出外泌体赛道仍处于技术迭代与临床验证的关键阶段，资本更倾向于在早期布局潜力项目，赛道格局雏形初具，但仍充满不确定性，具有较大的想象空间。同时，也可以看出资本偏向于已在特定技术节点或应用上建立了清晰壁垒的企业。全产业链多点开花，各环节均获资本布局从获得融资的企业聚集环节来看，外泌体全产业链均有分布，覆盖了外泌体从分离纯化、技术研发与临床转化等核心链路。汇芯生物专注外泌体上游分离纯化；尔瑞鑫悦布局高纯提取设备、诊断试剂、产品原料；亿航生物建成全球首个植物外泌体原料库；恩泽康泰既基于工程化外泌体平台赋能外泌体创新药的研发，又发展了CRO/CDMO服务；艾思曼生物是全球首家规模化生产重组外泌体企业，应用聚焦于医美和护肤市场；茵冠生物的外泌体平台首款外泌体偶联小核酸药物已完成PCC筛选；吉诺生物布局了干细胞外泌体应用；众惠医药加速外泌体产品落地。这种全链条资本覆盖，不仅推动各环节技术同步迭代，更打通了「技术-平台-应用」的衔接路径，为外泌体产业从早期技术积累向规模化、规范化发展奠定了重要基础。场景应用多元化，赛道边界持续拓展外泌体领域的应用场景呈现多元化、差异化布局，企业根据自身优势选择不同细分赛道。如尔瑞鑫悦构建了针对头部复杂疾病的诊断产品矩阵；恩泽康泰开发新一代外泌体再生疗法及系统抗衰解决方案等。外泌体应用方向非常广泛，覆盖疾病诊断、工程化药物及药物递送、医美抗衰、再生医学等多个核心领域。其中，在疾病诊断方向，外泌体凭借体液中广泛存在、携带特异性分子标志物的特性，成为液体活检的重要载体，尤其在肿瘤早筛、神经退行性疾病、心血管疾病等领域展现出无创、精准的优势。在医美抗衰方向，凭借短周期、快验证的特点，成为外泌体技术落地的另一重要窗口。在工程化外泌体药物和递送方面，存在较高的门槛，技术难度大，目前尚处于早期探索阶段。整体来看，外泌体应用正形成「诊断与医美率先破局、药物及递送蓄势待发」的阶梯式发展格局，是未来极具增长潜力和弹性的赛道。外泌体作为细胞外囊泡领域最具转化价值的核心方向之一，已从基础科研全面迈入临床兑现、产业落地、资本共识的黄金发展阶段。在全球生物医药技术升级、政策监管日趋完善、临床需求持续扩张的多重驱动下，未来几年将成为外泌体产业快速成长的关键窗口期，呈现技术突破加速、临床产品落地、应用场景扩容、产业链日趋成熟的发展格局。一、技术层面：标准化与工程化双轮突破，打通产业化瓶颈1.GMP级规模化制备成为标配3D培养、生物反应器、无血清培养等技术将快速普及，外泌体产量、纯度、批间一致性提升，成本持续下降，满足临床与商业化供应需求。2.工程化外泌体走向精准化靶向修饰、可控释放、跨屏障递送技术持续成熟，核酸、蛋白、小分子药物装载效率与安全性提升，推动外泌体从「天然生物载体」升级为可编程、可设计、可量产的新一代药物递送平台。3.表征与质控体系全面标准化在国际标准与国内监管政策共同推动下，分离、鉴定、纯度、活性、安全性评价将形成统一规范，异质性问题得到有效控制，为产品申报与临床应用奠定基础。二、临床与商业化：首款药物即将上市，赛道进入兑现期全球首款外泌体疗法有可能在今年成功获批上市，这将标志行业进入商业化元年，带动全产业链价值重估。治疗药物率先突破，Capricor的Deramiocel和INTENT的PEP生物制剂™有望「冲线」，分别针对DMD心肌病和糖尿病足溃疡，跑通监管和商业化路径后，未来赛道内将会有更多候选管线相继步入临床。同时，外泌体作为液体活检核心载体，在肿瘤早筛、慢病监测、神经退行性疾病预警等领域也将逐步实现临床应用，形成早筛+诊断+监测的全流程解决方案。另外，抗衰、皮肤修复、生发、术后修护等场景凭借周期短、验证快、市场广的特点，将成为外泌体技术快速规模化落地的方向。三、政策与监管：全球协同发展，临床转化路径全面清晰随着中国国务院令第818号、CDE先进治疗药品框架、海南博鳌乐城先行先试政策落地，以及美国FDA、欧盟EMA监管路径日趋明确，外泌体未来将进入有法可依、有规可循、有序发展的规范化时代。全球监管日趋清晰外泌体按照不同特性和用途进行监管，可能使得双轨并行、分类指导成为主流模式。并且，随着越来越多的产品进入临床以及冲向商业化阶段，从原料、制备、质控到临床评价的全链条标准逐步完善。国内政策持续释放红利地方试点、绿色通道、临床试验备案将进一步提速，