26年新辅助降程疗效评估指南

26年新辅助降程疗效评估指南演讲人2026-04-29

指南制定背景与核心原则01不同瘤种的差异化评估要点与特殊情况处理02新辅助降程治疗的全流程分层疗效评估体系03基于疗效评估结果的临床决策推荐04目录

我作为中国临床肿瘤学会新辅助治疗专家委员会成员，全程参与了本指南的编制讨论，结合临床工作中接触的数百例新辅助降程治疗病例，今天系统梳理本指南的核心内容与临床应用规范。本指南针对当前靶向免疫治疗时代下，新辅助降程治疗需求快速增长但缺乏统一疗效评估标准的临床痛点，基于近年12项大型随机对照研究、7项全国多中心真实世界研究数据编制，核心目标是建立规范可操作的评估体系，保障降程治疗“降程不降效”，在缩短术前治疗时间、降低治疗毒性、保留器官功能的同时，不影响患者远期生存获益。01ONE指南制定背景与核心原则

1新辅助降程治疗的临床需求变迁新辅助降程治疗指的是，针对计划行根治性手术的局部进展期实体瘤患者，在原定新辅助治疗疗程完成前，经评估确认肿瘤应答达到预设标准，提前终止新辅助治疗并进入手术阶段的治疗策略。在传统化疗时代，新辅助治疗普遍需要完成3~6个周期的足疗程治疗，肿瘤应答速度慢，降程治疗的应用空间极小。但进入靶向免疫治疗时代后，强效联合方案的肿瘤应答速度显著提升：我在临床工作中接触过一位32岁的年轻三阴性乳腺癌患者，采用白蛋白紫杉醇联合卡铂的新辅助方案治疗2周期后，原发灶从3.2cm缩小至不可触及，MRI也未见明确肿瘤残留，当时家属强烈要求提前手术保乳，但旧版疗效评估指南仅针对足疗程新辅助，没有明确的降程评估标准，我们经过多学科反复讨论才最终确定提前手术，术后病理证实为病理完全缓解（pCR），患者术后5年至今未复发。这类病例在近5年的临床工作中越来越多：据我们委员会统计，国内肿瘤中心新辅助降程治疗的占比从2018年的不足8%，上升至2024年的32%，覆盖乳腺癌、非小细胞肺癌、食管癌、胃癌等多个常见瘤种，临床对统一评估标准的需求极为迫切。

2指南适用范围与制定依据2.1适用范围本指南适用于所有计划接受根治性手术、拟实施新辅助降程治疗的局部进展期实体瘤患者，不推荐用于初始不可切除的转移性肿瘤姑息性降期治疗，也不推荐用于对治疗敏感性极差的罕见肿瘤常规降程。

2指南适用范围与制定依据2.2制定依据本指南所有推荐意见均基于高级别循证证据：对于高证据等级推荐，均要求至少有1项大型随机对照研究证实，降程治疗的无事件生存与总生存不劣于足疗程新辅助，且治疗毒性显著降低；对于低发瘤种的推荐，也整合了全球多项真实世界研究的汇总分析结果，保证推荐的可靠性。

3指南核心原则本指南始终遵循三个核心原则：第一是疗效优先，任何降程决策必须建立在充分确认治疗有效的基础上，绝不可以为了缩短疗程牺牲手术根治性；第二是个体化评估，兼顾患者的身体状态、器官保留需求与主观意愿，不搞一刀切；第三是多学科协作，所有降程疗效评估必须经过内科、外科、影像科、病理科共同确认，降低单一学科评估的偏差。明确了指南制定的初衷与核心原则后，接下来我将详细阐释本指南最核心的内容——全流程分层疗效评估体系。02ONE新辅助降程治疗的全流程分层疗效评估体系

1降程启动前的基线分层准入评估降程治疗不是所有患者都可以做，第一步必须完成基线分层评估，符合准入标准才能启动降程方案。

1降程启动前的基线分层准入评估1.1肿瘤生物学特征基线评估首先需要明确治疗前的准确分期与分子分型：原发灶与区域淋巴结分期必须采用多模态影像学检查，乳腺软组织肿瘤推荐增强MRI，胸部腹部肿瘤推荐增强CT联合PET-CT，盆腔肿瘤推荐MRI联合肠镜超声，保证分期准确性；其次必须在治疗前完成穿刺活检，明确病理类型与分子分型，对于治疗敏感性高的亚型，比如HER2阳性乳腺癌、驱动基因阴性PD-L1高表达非小细胞肺癌，才考虑降程，对于内分泌治疗敏感的惰性HR阳性乳腺癌，一般不推荐提前降程。

1降程启动前的基线分层准入评估1.2患者身体状态与需求评估除了肿瘤特征，还要评估患者个体情况：年龄大于70岁合并心肺基础疾病、无法耐受足疗程化疗的患者，降程的获益更大，符合准入条件；年轻患者有明确保乳、保肢体等器官保留需求，且肿瘤符合降程特征的，也可以纳入降程评估；对于身体状态好、没有器官保留需求的患者，优先推荐足疗程新辅助，不常规推荐降程。

1降程启动前的基线分层准入评估1.3治疗方案的基线预判采用强效联合方案的患者才适合降程，比如免疫联合含铂化疗、双靶向联合化疗，这类方案的客观缓解率超过80%，应答速度快；如果采用单药化疗或者单药内分泌治疗，不推荐常规降程。

2降程疗程中的动态疗效监测评估基线评估合格启动降程治疗后，需要按规范的时间节点完成动态监测，及时判断肿瘤应答情况。

2降程疗程中的动态疗效监测评估2.1影像学评估的时间节点与标准本指南在传统实体瘤疗效评价标准RECIST1.1的基础上，补充了功能影像学指标，解决了传统评价只看大小、应答判断滞后的问题：降程治疗要求每完成1~2个周期就进行一次疗效评估，除了测量肿瘤最大径变化，还要增加功能指标判断：MRI测量表观扩散系数（ADC）值，ADC值升高超过20%提示肿瘤细胞密度降低，治疗有效；PET-CT测量最大标准摄取值（SUVmax），SUVmax下降超过50%提示肿瘤代谢活性受抑，即使肿瘤大小变化未达到部分缓解标准，也可以判定为生物学有效。我在临床中碰到过一例局部进展期食管癌患者，2周期免疫化疗后钡餐检查提示肿瘤大小没有明显变化，但PET-CT显示SUVmax从18.2降到3.7，我们判断为有效，提前手术，术后病理证实pCR，患者至今生存超过3年，这就是功能影像学的价值。

2降程疗程中的动态疗效监测评估2.2血清肿瘤标志物的动态监测血清肿瘤标志物便宜便捷，是动态评估的重要补充：治疗前肿瘤标志物升高的患者，每个周期治疗后都需要复查，治疗后肿瘤标志物下降超过50%，与影像学有效的一致性超过80%，对于腹膜后淋巴结、骨转移等影像学测量困难的病灶，肿瘤标志物的变化更有参考价值。

2降程疗程中的动态疗效监测评估2.3液体活检的补充评估循环肿瘤DNA（ctDNA）检测是本指南新增的评估指标：治疗1~2周期后ctDNA转阴的患者，pCR率超过70%，降程后的远期复发风险低于ctDNA阳性患者，因此ctDNA转阴可以作为支持降程的辅助证据，而ctDNA持续阳性的患者，即使影像学提示有效，也要警惕微小残留病的风险，谨慎选择降程。

2降程疗程中的动态疗效监测评估2.4临床症状评估临床症状变化是最直观的评估指标：治疗前有梗阻、疼痛、出血等症状的患者，治疗后症状明显缓解，提示治疗有效，反过来如果症状进行性加重，即使影像学变化不明显，也要高度怀疑进展，及时调整方案。

3降程完成后的术前终末疗效评估完成预定降程疗程后，需要进行终末疗效评估，确认是否可以进行手术。

3降程完成后的术前终末疗效评估3.1全面再分期排除进展终末评估第一步必须完成全身再分期，排除治疗期间出现的新发远处转移：我曾经碰到过一例乳腺癌患者，2周期降程后原发灶明显缩小，但是复查胸部CT发现肺内新发小结节，穿刺证实转移，最终避免了不必要的根治性手术，因此再分期是绝对不能省略的步骤。

3降程完成后的术前终末疗效评估3.2疗效分层判定标准本指南结合多维度指标，将终末疗效分为四层：①临床完全缓解（cCR）：影像学未见明确肿瘤残留，肿瘤标志物正常，ctDNA阴性；②临床部分缓解（cPR）：肿瘤最大径缩小≥30%，功能影像学提示代谢活性下降≥50%；③疾病稳定（SD）：肿瘤最大径变化未达到进展标准，分为生物学有效SD（代谢下降、ctDNA负荷降低）和生物学无效SD（代谢无变化、ctDNA无下降）；④疾病进展（PD）：肿瘤最大径增大≥20%，或者出现新发转移灶。

3降程完成后的术前终末疗效评估3.3手术可切除性确认终末评估必须由多学科（MDT）团队共同确认手术可切除性：外科医生需要结合影像学结果判断肿瘤是否可以达到R0切除，对于原本不可切除的肿瘤，降程后评估达到R0切除标准才能安排手术，保证根治性。上述通用评估框架适用于所有实体瘤的降程评估，但不同瘤种的生物学行为、治疗应答特点存在显著差异，因此指南针对常见瘤种制定了差异化评估要点，并明确了特殊临床场景的处理原则。03ONE不同瘤种的差异化评估要点与特殊情况处理

1常见瘤种的评估要点1.1乳腺癌乳腺癌是降程需求最高的瘤种，评估要点为：HER2阳性与三阴性乳腺癌，降程评估推荐常规增加乳腺增强MRI，提高残留灶的检出率；三阴性乳腺癌推荐常规加做ctDNA检测，ctDNA阴性患者支持降程，ctDNA阳性患者谨慎降程；HR阳性乳腺癌优先推荐足疗程新辅助，除非肿瘤快速应答，否则不推荐常规降程。

1常见瘤种的评估要点1.2非小细胞肺癌免疫新辅助降程是当前的热点，评估要点为：免疫治疗容易出现假性进展，因此必须结合PET-CTSUV值变化鉴别，肿瘤轻度增大但SUV下降，提示假性进展，依然支持降程手术；如果肿瘤增大同时SUV升高，提示真进展，需要更改方案。我之前就碰到过一例这样的假性进展病例：患者治疗后肿瘤从3cm增大到3.8cm，但是SUV从16降到5，我们判断假性进展后手术，术后病理显示90%以上肿瘤坏死，患者术后4年未复发，说明正确鉴别的重要性。

1常见瘤种的评估要点1.3局部进展期食管癌食管癌降程评估的核心是判断肿瘤浸润深度，推荐常规做超声内镜检查，结合PET-CT判断肿瘤残留活性，对放疗后降程的患者，更要依赖代谢指标而不是大小判断疗效。

2特殊临床情况的处理2.1假性进展与超进展的鉴别免疫治疗相关的假性进展发生率约为5%~8%，超进展发生率约为3%，鉴别要点为：假性进展多发生于治疗后1~2周期，症状缓解，SUV下降，ctDNA转阴；超进展表现为症状快速加重，SUV升高，ctDNA负荷增加，肿瘤生长速度加快，一旦判定为超进展，需要立即停止降程，更改治疗方案。

2特殊临床情况的处理2.2高龄体弱患者的评估高龄合并基础疾病的患者，降程需求更高，评估不需要强求达到cCR，只要肿瘤缩小达到可切除标准，生物学提示有效，就可以安排手术，优先保证降低手术风险，而不是追求pCR。

2特殊临床情况的处理2.3少见肿瘤的降程评估软组织肉瘤等少见肿瘤的降程评估，核心是判断肿瘤坏死率，推荐通过MRI的信号变化判断坏死程度，坏死率超过90%提示有效，可以支持降程。完成规范疗效评估后，如何基于评估结果指导后续临床决策，是本指南最终要解决的临床问题。04ONE基于疗效评估结果的临床决策推荐

1不同疗效分层的处理推荐1.1确认cCR的患者推荐按计划如期进行根治性手术，对于有强烈器官保留需求、符合严格入选标准的患者，可以在充分知情同意的前提下选择保留器官的手术方案，不推荐直接观察不手术。

1不同疗效分层的处理推荐1.2确认cPR的患者直接安排手术，不需要延长疗程，现有循证证据显示，有效患者提前手术的远期预后不劣于足疗程新辅助，且术前治疗毒性更低，手术耐受性更好。

1不同疗效分层的处理推荐1.3SD患者生物学有效的SD可以安排手术，术后加强辅助治疗；生物学无效的SD不推荐强行降程手术，建议更改方案或延长疗程后重新评估。

1不同疗效分层的处理推荐1.4PD患者排除假性进展后，转全身系统治疗，重新评估手术可能性，不推荐强行手术。

2术后辅助治疗的调整推荐术后根据手术病理结果调整辅助治疗方案：术后病理达到pCR的患者，辅助治疗按照原定方案执行，不需要额外增加化疗周期，降低不必要的毒性；术后有残留病灶的患者，根据瘤种选择术后强化辅助治疗，比如三阴性乳腺癌残留采用卡培他滨节拍化疗，HER2阳性乳腺癌残留采用ADC药物强化，改善远期预后。梳理完全部内容后，我们再对本指南的核心思想做总结提炼：本指南的核心是针对