破茧2026 基因编辑与基因治疗行业研究白皮书

2025年，基因治疗行业在价值分化中迎来蜕变拐点。国际市场冷暖交织，Zolgensma以超十亿美元销售额印证支付意愿，而Roctavian退市与Elevidys安全风波则则警示，从技术突破到商业成功仍有鸿沟待越。国内市场迎来破局之年，信念医药BBM-H90l获批上市成为首款国产AAV基因治疗药物，宣告商业化元年启幕。资本层面，逻辑正在重构。一级市场融资向头部Biotech集中，多家企业冲刺港股l8A竞逐首家上市；MNC战略性扫货，源头创新溢价凸显；业绩导向取代故事驱动，估值体系回归价值本位。技术平台渐次兑现。AAV载体向新适应症及新型组织靶向突围；基因编辑从罕见病向高发慢性病扩容；溶瘤疗法则以持续刷新的临床数据和联合治疗策略，验证其治疗潜力。2025年管线进展密集，多款产品获批上市、步入III期临床或斩获IND，价值验证已从概念验证迈向规模化生产与长期安全性确认。展望2026年，潜在IPO、有望获批管线、重磅临床数据读出，将成为市场焦点。而长期随访监管趋严、高值疗法支付创新困境、出海合规与本土化挑战，亦考验企业战略纵深。本白皮书以“破茧”为轴，梳理2025年行业脉络，展望2026年关键节点，试图在不确定性中锚定基因治疗的价值坐标与破局路径。1一、基因治疗资本市场回暖与估值体系重构 21.12025年度融资：市场情绪向好，技术壁垒成估值核心 21.2IPO：多家冲刺港股IPO，竞逐首家上市 41.3并购整合：知名企业战略扫货，源头创新溢价凸显 51.4商业化验证：年销售额分化，业绩锚定价值 6二、管线价值兑现与技术平台验证 82.1AAV基因治疗与基因编辑：载体优化与适应症拓展双轮驱动 82.1.12025年获批上市基因治疗药物 82.1.2步入Ⅲ期/确证性临床管线 2.1.2.1国内步入Ⅲ期/确证性临床管线 2.1.2.2海外步入Ⅲ期/确证性临床管线 2.1.32025年获IND新进展 2.1.4代表性企业关键进展 2.2溶瘤疗法：临床数据持续突破，联合与免疫增强治疗策略成主流 2.2.12025年获批IND管线新进展 2.2.2代表性企业关键进展 三、2026年行业关键里程碑展望 243.1已获批上市药物 243.2潜在获批上市基因治疗药物预测 25四、2026年展望：管线兑现与竞争格局重塑风险破局与战略前瞻 282一、基因治疗资本市场回暖与估值体系重构1.12025年度融资：市场情绪向好，技术壁垒成估值核心据不完全统计，2025年国内基因治疗领域biotech公开融资事件约21起，赛道热度明显回升。其中，以AAV基因疗法为代表的基因增补疗法与基因编辑领域融资事件较医麦客统计的2024年13余起显著增长（约46%）；溶瘤疗法领域融资事件则与往年基本持平。3从融资规模看，尽管全年披露亿元级融资事件数量(4起)与2024年(5起)基本持平，但单轮融资额大幅跃升。益杰立科（6000万美元）、锐正基因（7500万美元，约5.4亿元）与尧唐生物（逾3亿元）等头部企业斩获高额融资，而2024年所融最高金额为数亿元，其余均低于2亿元，直观印证市场回暖。融资轮次上：中早期（天使轮-A轮）融资事件（l2起），占比超60%，反映资本对颠覆性早期创新保持敏锐；同时，B轮及以后的成熟企业吸引了本年度的绝大多数巨额资金。这种「早期广撒网，后期重注押」的格局，标志着资本的投资逻辑已趋成熟——在布局前沿技术想象力的同时，更务实地重注管线进展明确、平台初步验证的企业。基因增补与基因编辑已成为驱动本轮融资热潮的核心引擎。赛道整体显著回暖，头部Biotech吸金效应凸显，并呈现出以下三大特征：一、AAV主导，非病毒载体崛起载体布局方面，AAV载体仍是资本聚焦的核心方向。星眸生物、金唯科生物、中因科技等企业深耕眼科基因治疗，契合全球AAV载体「跳出肝脏、瞄准特异性器官」的发展趋势；而该载体可精准穿透视网膜屏障、实现长效表达的特性，更是使其成为眼科基因治疗的首选载体。非病毒载体技术则成为2025年融资市场新亮点。锐正基因、尧唐生物等布局LNP递送技术的企业斩获超亿元大额融资。相较于AAV载体，LNP非病毒载体具备成本低、容量大、无免疫原性风险等优势，既能突破AAV载体的产业化瓶颈，更有望打破肝脏靶向的应用局限。二、通用型基因疗法与适应症扩容破局2025年的技术投资清晰地指向两大目标：一是通过「通用型」设计解决罕见病的商业化难题；二是通过更精准、持久的编辑与调控技术，向乙肝、高血脂等患者基数巨大的常见病领域发起挑战，为行业打开全新的市场增长空间。一方面，以光遗传学为代表的「通用型」策略成为亮点。星明优健凭借该技术成功授权出海，其疗法不依赖特定基因突变，单药即可覆盖视网膜色素变性、干性年龄相关黄斑病变等多种退行性视网膜疾病。这有望从根本上解决因患者突变分散导致的研发困境，大幅降低开发成本与商业化风险。中眸医疗亦在此领域深耕。源至德生物则针对家族性阿尔茨海默症开发「一对多」基因编辑疗法，用一套编辑工具即可覆盖同一基因的不同致病突变，体现了相似的平台化设计思路。另一方面，基因编辑与表观遗传调控技术适应症向常见病拓展。益杰立科将表观遗传调控技术应用于慢乙肝和高胆固醇血症治疗，锐正基因和尧唐生物开发LNP-体内基因编辑疗法布局重大罕见病与常见病适应症，愈方生物利用专有端粒精准调控平台开发基因治疗药物，聚焦心血管、神经、肾脏等重大疾病领域，为商业化增长打开新空间。4此外，眼科基因治疗因适应症明确、患者基数大、递送难度相对可控，成为资本扎堆布局的赛道，孟眸生物、星眸生物、金唯科生物、中因科技等多家企业均聚焦该领域，覆盖视网膜色素变性、黄斑变性等多种致盲性疾病，与全球AAV载体眼部靶向应用的热潮形成呼应。然而，从「价值预期」到「规模化的价值兑现」，道路依然充满挑战。技术的最终临床胜出、百万元级疗法的可持续支付方案、以及规模化生产的成本控制，将是决定这场产业跃迁最终能否完成商业闭环、真正惠及广大患者的核心命题。1.2IPO：多家冲刺港股IPO，竞逐首家上市2026年将成为基因治疗领域资本化浪潮的关键转折点，有望迎来首家上市企业的突破。自2025年底至2026年初，至少有芳拓生物、嘉因生物、亦诺微医药、滨会生物四家biotech企业递表港交所，覆盖AAV基因治疗、溶瘤病毒、溶瘤免疫疗法等多个前沿方向。以下为四家企业核心管线梳理：芳拓生物2025年12月，芳拓生物提交港股上市A1文件，是国内首家AAV基因治疗港股上市申请。芳拓生物成立于2019年，公司始终致力于为全球眼病、心血管病等提供创新、高质量、可支付的rAAV基因治疗药物。根据招股书，芳拓生物核心产品包含FT-002和FT-003，关键产品包含FT-001。除此之外，还布局基因治疗候选药物，包括FT-017（治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病、FT-023（治疗nAMD、DME及DR）、FT-019（治疗退行性疾病）、FT-018（治疗PKP2基因突变引起的致心律失常性右心室心肌病ARVC）和FT-022（治疗帕金森病）等。FT-002是中国第一个获得FDA许可在美国直接开展Ⅱ期临床试验的rAAV基因治疗药物，适应症为X连锁视网膜色素变性（XLRP）。其通过视网膜下注射，将编码功能蛋白的RPGR基因转视网膜光感细胞，修复RPGR基因变异所导致的光感受器细胞功能/结构缺失，从而改善XLRP患者的视功能或者延缓疾病进展。FT-003已在国内经获得新生血管性老年性黄斑病变（nAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）三项适应症的临床许可，其中前两项适应症均已经完成Ⅰ期临床研究。其作用机制是通过玻璃体给药，将编码抗血管内皮生长因子的目的基因转染视网膜各层细胞，分泌有功能的抗血管内皮生长因子，从而抑制血管生成、减轻血管渗漏和水肿，进而延缓疾病进展，稳定或提高视力。嘉因生物2026年1月14日，嘉因生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。嘉因生物成立于2019年，已建立起自主知识产权的AAV技术平台和SODA沉默寡核苷酸技术平台。根据招股书，核心产品为治疗SMA1型的EXG001-307，关键产品包括治疗wAMD等眼科适应症的EXG102-031和EXG202等。5EXG001-307是嘉因生物自主研发的、由AAV作为载体、将SMA患者所缺失的SMN1基因递送至患者体内的基因治疗候选药物，适合静脉注射和鞘内注射，预计今年下半年启动静脉注射治疗SMA的Ⅲ期临床研究。亦诺微医药2026年1月14日，亦诺微医药二次递表港交所，招股书正式公开。亦诺微医药成立于2015年，致力于发现、开发、生产及商业化新型溶瘤免疫疗法和工程化外泌体疗法。目前，已经建立了多样化的产品管线，包括两款针对实体瘤的溶瘤免疫疗法和五款具临床应用前景或可直接商业化的工程化外泌体。核心管线MVR-T3011是基于HSV-1的溶瘤免疫疗法，其独有的「三合一」设计将具有复制能力的溶瘤HSV-1病毒骨架与抗PD-(L)1抗体及IL-12相结合，使其能够同时裂解肿瘤细胞并激活先天性与适应性免疫应答。MVR-T3011已通过瘤内、腔内及静脉给药等多种途径验证了其应用的适应性与可行性。其是全球首个在FDA监管体系下通过全身静脉给药完成I期临床试验的基于HSV-1的溶瘤免疫疗法。滨会生物2026年4月2日，滨会生物第2次向港交所递交招股书，拟在香港主板上市。滨会生物是一家立足中国的溶瘤病毒疗法生物科技公司，致力于癌症免疫疗法的发现、开发及商业化。根据招股书，管线包含核心产品BS001（OH2注射液）及两款关键产品。截至最后实际可行日期，公司的管线包括两款临床阶段候选药物（即BS001及BS006），以及两款临床前阶段候选药物（即BR003及BS051）。公司的核心产品BS001是一款基于单纯疱疹病毒II型(HSV-2)的新型溶瘤病毒候选药物，其设计在肿瘤细胞中具选择性复制能力，触发直接溶瘤作用，并分泌人体粒细胞—巨噬细胞集落刺激因子(hGM-CSF)以诱发全身性免疫激活。1.3并购整合：知名企业战略扫货，源头创新溢价凸显2025年，基因治疗领域发生9起主要BD（含收购）事件，潜在总金额超62亿美元。礼来、Chiesi、再生元等知名药企纷纷出手，从单一管线引进到技术平台收购/合作，彰显出对基因治疗商业化潜力的强烈信心。上述BD事件呈现以下三大趋势：适应症：眼科主战场，心血管成新贵。眼科因免疫豁免、局部给药、临床终点明确，且多款管线已进入3期，成为BD的绝对主战场。心血管疾病则因患者基数大、支付意愿强，成为礼来等MNC布局基因编辑的战略高地。技术路径：AAV为主流，基因编辑加速崛起。在研管线仍以AAV基因在内增补疗法为主，但以非病毒递送为代表的基因编辑疗法正快速崛起。大药企愿为早期编辑资产支付高额首付，核心6逻辑在于押注更为精准的「一次性治愈」的颠覆性优势。交易模式：从「管线价值」到「平台期权」。平台授权正获得更高溢价。MNC不再满足于单一管线，而是通过平台合作锁定长期「造血能力」，将底层技术内化为核心护城河。这些事件折射出：未来，基因治疗竞争将更加残酷，但方向也愈发清晰：手握差异化技术平台、拥有扎实临床数据、能清晰回答「我的产品和平台有何不同」的公司，将在这场百亿美金级别的游戏中笑到最后。1.4商业化验证：年销售额分化，业绩锚定价值截至2026年2月27日，至少有4款基因药物（Casgevy、Zolgensma、Elevidys、Vyjuvek）公布了2025年度销售额及未来商业化布局。伴随政策利好、适应症扩展、医保准入推进及技术优化，基因治疗正加速迈入属于自己的商业化验证与规模化放量阶段。四款基因药物详情如下：Casgevy：Casgevy是由CRISPR与Vertex共同研发的全球首款获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑药物，适用于符合条件的镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。作为一种非病毒、体外CRISPR基因编辑药物，其利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白而发挥治疗作用。72025年，Casgevy全年收入1.16亿美元，其中第四季度贡献5430万美元，环比增长明显。全年共有64名患者完成输注，仅第四季度就有30例；另有147名患者完成首次细胞采集。截至2025年底，美国约90%的患者已获得Casgevy的医保报销覆盖。英国、意大利、奥地利、丹麦、卢森堡、沙特、巴林、阿联酋及科威特也已被纳入报销体系。今年1月，已与苏格兰达成针对SCD患者的报销协议，这与此前2025年已达成的TDT患者报销协议保持一致。此外，Casgevy针对5至11岁SCD或TDT儿童患者的全球监管申请预计于今年上半年启动。随着各个阶段患者群体的积累，Vertex预计Casgevy销售额波动将趋于平稳并进入快速增长期。Zolgensma：Zolgensma是全球首个获FDA批准上市用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法，采用AAV9载体递送SMN1基因，通过单次静脉或鞘内注射将功能性SMN1基因导入运动神经元，实现长期SMN蛋白表达。2019年5月，Zolgensma首次获FDA获批上市，用于2岁以下Ⅰ型SMA患者。2025年11月，FDA批准其适应症扩展至2岁及以上儿童、青少年和成人SMA患者，使其成为全球首个、也是唯一一个可用于这一广泛人群的基因替代疗法。值得一提的是，其治疗6月龄及以上5q型SMA患者的上市申请已于2025年8月获中国NMPA受理，且已被纳入优先审评。2025年Zolgensma年销售额为12.32亿美元，与2024年的12.14亿美元基本持平。尽管Zolgensma首次上市时，曾刷新全球最贵药榜单（每针售价约210万美元），上市首季度即斩获1.6亿美元，2021年销售额高达13.51亿美元，2022年销售额达13.7亿美元。Elevidys：Elevidys是全球首款获批上市用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的一次性基因疗法，适用于4岁及以上具有行走能力的患者。该药通过AAV载体递送微型抗肌萎缩蛋白基因至肌肉细胞，弥补功能蛋白缺失，从而改善肌肉功能。2025年，与Elevidys及使用相同AAVrh74载体的相关疗法曾报道三例患者死亡，引发业界对AAV肝毒性的关注。当年11月，Sarepta经与FDA沟通并达成共识，允许向门诊患者提供该药物。今年1月底公布的三年EMBARK研究积极性结果显示，Elevidys显著减缓门诊患者关键功能指标病情进展，未观察到新的治疗相关安全信号，与其迄今可控的安全性特征保持一致。2025年Elevidys贡献销售额8.987亿美元，其中第四季度为1.104亿美元（受年末严重流感季及6例患者输注推迟至2026年影响）。Sarepta表示2026年将采取重要举措确保持续成功，重申Elevidys年销售指引下限为5亿美元，并有意超越。Vyjuvek：Vyjuvek由Krystal研发，是全球首个获批上市治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的基8因疗法，也是FDA批准的首款外用、非AAV载体基因治疗药物。该药通过改造的单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体，将正常COL7A1基因递送至伤口处皮肤细胞，促进胶原蛋白生成，修复皮肤结构并加速愈合。据Krystal年报，Vyjuvek2025年全年净收入3.891亿美元，美国上市以来累计收入7.303亿美元。自德国、法国、日本上市后，患者需求持续增长，三地累计治疗患者已超过90名。截至2025年底，Vyjuvek在美国已获得超过660项报销批准，保持全国性强大准入。欧洲方面，德国和法国的报销当局的定价谈判仍在进行，预计分别于2026年下半年和2027年完成；意大利有望在2026年下半年上市。2026年2月，公司与以色列经销商达成协议，支持Vyjuvek商业化，并计划在2026年底前将经销商网络扩展至超过40个国家。二、管线价值兑现与技术平台验证2.1AAV基因治疗与基因编辑：载体优化与适应症拓展双轮驱动2.1.12025年获批上市基因治疗药物2025年是基因疗法取得突破性进展的一年。共有5款基因疗法获得美国FDA或中国NMPA批准上市，适应症涵盖血液系统罕见病、严重皮肤疾病、眼科慢性病及病毒相关肿瘤等多个长期缺乏有效治疗手段的领域，填补了多项临床空白。尤为值得关注的是，国内首款AAV基因疗法——波哌达可基注射液正式获批，标志着中国AAV基因治疗进入商业化时代。以下将分别介绍这5款获批疗法的关键信息。FondazioneTelethon：etuvetidigeneautotemce2025年12月9日，美国FDA批准FondazioneTeleth（etuvetidigeneautoWiskott-Aldrich综合征（WAS）患者。Waskyra适用于那些适合进行造血干细胞移植（HSCT但无法找到合适供体的患者。新闻稿指出，这是FDA批准用以治疗Wiskott-Aldrich综合征患者的首款基因疗法。Waskyra是一种基因疗法，由从患者血液中收集的干细胞制备而成。这些细胞在实验室中经过基因工程改造，使其能够产生功能性WAS蛋白。患者接受预处理方案后，这些经过改造的细胞会重新输回患者体内，细胞会迁移至骨髓，在那里开始生成能够产生功能性WAS蛋白的健康血细胞和免疫细胞，从而帮助缓解疾病症状。Waskyra仅需一次给药，通过静脉输注方式进行。Waskyra的安全性和有效性基于两项开放标签、单臂、多国临床研究以及一项扩大使用项目的结果，共纳入27例重度WAS患者。与治疗前12个月相比，治疗后6至18个月期间患者重度感染发生率下降了93%。此外，与治疗前一年相比，治疗后头12个月中度和重度出血事件减少了60%。在接受治疗4年后的随访中，大多数患者未再报告中度至重度出血事件。最常见的不良反应与接受该药所需的相关操作及用药有关，如预处理方案和前期治疗，以及给药部位情9况（如输注装置相关感染、导管部位出血）。Papzimeos：zopapogene-imadenovec-drba2025年8月14日，FDA批准Papzimeos（zopapogene-imadenovec-drba，PRGN-2012）上市，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。新闻稿指出，Papzimeos是首个获FDA批准用于成人RRP患者的治疗方案，也是首个针对RRP根本病因的获批疗法。值得一提的是，Precigen于2024年12月在加速批准途径下完成了滚动BLA的提交；然而，FDA此次授予Papzimeos完全批准，无需进行确认性临床试验。Papzimeos（PRGN-2012）是一种非复制型腺病毒载体免疫疗法，旨在表达由HPV6型和11型蛋白特定区域组成的融合抗原。该疗法设计为在12周内通过四次皮下注射给药，目标是在RRP患者中诱导针对HPV6型和HPV11型蛋白的免疫反应。该药物在Precigen实验室利用其专有的AdenoVerse治疗平台发现并设计。Papzimeos曾获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，并获得欧盟委员会的孤儿药资格。此次批准基于成人RRP患者开放标签、单臂关键性研究的数据，关键性研究成功达到了主要安全性终点和预定的主要疗效终点，详细结果发布于《柳叶刀》子刊TheLancetRespiratoryMedicine。分析显示，51%（18/35）的受试者达到完全缓解（CR），在接受Papzimeos治疗后的12个月内无需接受手术。这些完全缓解持续维持12个月以上。其中，18名完全缓解患者中，有15名在24个月评估时依然保持缓解。此外，在RRP患者中，Papzimeos诱导了HPV6/11特异性T细胞反应，与无应答者相比，应答患者的外周血中HPV特异性T细胞扩增显著增加。Papzimeos的耐受性良好，无剂量限制性毒性，且未出现高于2级的治疗相关不良事件。AbeonaTherapeutics：prademagenezamikeracel4月28日，AbeonaTherapeutics的Zevaskyn（prademagenezamikeracel，pz-cel）获美国FDA批准上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。新闻稿指出，这是FDA批准的首款治疗RDEB的基于细胞的基因疗法，也是唯一一款通过单次应用来治疗RDEB伤口的获批产品。Pz-cel是一种基于自体细胞薄片的基因疗法，通过使用复制缺陷型逆转录病毒载体在体外将功能正常的COL7A1基因导入患者自身皮肤细胞（角质形成细胞），随后将修饰后的细胞薄片通过外科手术移植到患者的受损部位。单次使用pz-cel时，最多可将12张信用卡大小的细胞片拼接起来以覆盖大面积伤口，或分别用于多个不同的伤口，从而实现对患者身体受累区域的显著覆盖，以恢复VII型胶原蛋白的正常表达并重建皮肤功能。Pz-cel的上市获批是基于关键性Ⅲ期临床研究VIITAL以及另一项Ⅰ/Ⅱa期研究的临床疗效和安全性数据。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次使用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。VIITAL试验达到两个共同主要疗效终点：治疗六个月后，81%接受pz-cel治疗的伤口达到≥50%的愈合程度（对照组为16%）；同时，根据Wong-Baker面部表情疼痛量表评估，患者疼痛程度较基线显著降低。1/2a期研究显示，pz-cel耐受性良好，平均随访6.9年的数据显示创面多年持续愈合且疼痛显著减轻，迄今未观察到药物相关的严重不良事件。信念医药：波哌达可基注射液2025年4月10日，信念医药信玖凝（BBM-H901注射液,波哌达可基注射液）获得中国NMPA批准上市，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，成为中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物。信玖凝由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。信玖凝采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ,并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。2024年12月，信念医药在第66届ASH年会正式发布了Ⅲ期临床研究结果。结果显示，接受基因治疗后随访52周时：受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ活性达到55.08IU/dL（基于SynthaSILaPTT试剂的一期法外源性FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年；26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均无严重不良事件发生8。该研究中所有患者仍在持续随访过程中。Neurotech：revakingenetaroretcel-lwey2025年3月5日，NeurotechPharmaceuticals开发Encelto（revakingenetaroretcel-lwey）获FDA批准上市，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。该药是首个且唯一获得FDA批准的MacTel治疗药物。Encelto采用封装细胞疗法（ECT）技术，通过提供免疫隔离的微环境（根据目标适应症和细胞类型优化细胞存活及药物递送持续性可降低重复眼内注射给药的相关风险，规避基因疗法所需的视网膜下注射限制，并突破传统同种异体细胞移植的局限性。与其他眼内给药方式相比，ECT能够以恒定速率在较长时间内向眼部递送可控剂量的药物，适用于慢性退行性眼病的治疗。此次批准基于两项III期临床研究，研究结果表明植入Encelto后，在24个月内，MacTel患者的黄斑光感受器丢失速度得到显著减缓。2.1.2步入Ⅲ期/确证性临床管线2.1.2.1国内步入Ⅲ期/确证性临床管线截至2026年3月，国内至少有10款基因疗法步入Ⅲ期临床，覆盖下肢缺血、遗传性眼病、作为全球首个进入NDA阶段的人用裸质粒基因治疗药物，正处于审评最后阶段，有望于今年获批上市。除上述启动Ⅲ期临床管线外，嘉因生物AAV基因疗法EXG001-307是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法，且已完成Ⅰ/Ⅱ期临床试验，预计今年下半年启动Ⅲ期临床试验，针对1型SMA。瑞风生物β-地中海贫血基因编辑候选药物RM-001已完成确证性临床试验并处于随访阶段。该疗法采取直接靶向γ-珠蛋白基因（HBG1/2）启动子的编辑策略，不会影响造血干细胞及其分化功能细胞其它功能基因的表达，更加安全。邦耀生物BRL-101正在开展关键性Ⅱ期注册临床研究。该疗法依托公司ModiHSC造血干细胞平台，采用电转方式递送基因编辑物料，规避了病毒载体可能带来的随机插入风险，且所选靶点经充分脱靶验证，安全性良好。尧唐生物YOLT-203已于2025年11月获FDA批准启动全球首个原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑疗法确证性临床试验。YOLT-203采用自研CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，经LNP递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因。此处不再一一列举，随着NDA审评推进与Ⅲ期数据陆续读出，国内有望在2026-2027年迎来第一波基因疗法上市潮。基因替代与基因编辑两大技术路径并行发展，正推动中国基因治疗从「临床验证」迈向「商业化放量」的新阶段。以下为进入Ⅲ期临床的管线详情：诺思兰德：塞多明基诺思兰德公司的塞多明基注射液是开发用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）导致溃疡的创新疗法，CLI是一种进行性外周动脉疾病，可能引发腿部和足部出现溃疡和伤口，并有较高的截肢风险。公开数据显示，在不治疗的情况下，截肢率达到了22%，5年死亡率超过50%。NL003为全球首个进入NDA阶段的人用裸质粒基因治疗候选药物。其独特设计遵循「局部用药、局部表达、局部起效」原则，通过腿部肌肉注射将携带肝细胞生长因子（HGF）基因的裸质粒递送至缺血部位，转染骨骼肌细胞后表达具有生物活性的HGF，促进局部血管新生，改善肢体血供。裸质粒载体的优势在于基因整合概率极低，安全性更高，且进入血液后可被核酸酶快速分解，避免远端组织不良反应。2025年8月18日，诺思兰德宣布已按CDE要求提交NL003的NDA补充资料，上市审评进程稳步推进。朗信生物：LX-101/LX102朗信生物核心产品LX101用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD），已完成Ⅲ期确证性研究并达到主要终点。Ⅲ期临床研究中，单次给药12个月后，患者视功能获得具有统计学与临床意义的显著改善。另一管线LX102针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），通过AAV载体在眼内长效表达抗VEGF蛋白发挥疗效，已于2026年1月启动Ⅲ期临床试验。早期临床数据显示，在超过50例受试者中观察到一年以上持久的视力改善疗效，无需任何抗体补救治疗，截至当时现有受试者最长观察期已达3年。芳拓生物：FT-001芳拓生物已递交港股IPO，有望成为国内「AAV基因治疗第一股」。根其招股书，公司关键产品FT-001旨在治疗RPE65双等位基因突变相关的IRD，已于2025年9月获CDE批准Ⅲ期临床，且已被纳入突破性治疗品种认定。中因科技：ZVS-101e中因科技ZVS-101e是全球首个进入临床阶段的结晶样视网膜变性（BCD）AAV基因疗法，适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者，已于2025年1月获FDA批准开展国际多中心Ⅲ期临床试验。此前三项临床试验结果证实其具有优异的安全性和显著的有效性，部分临床数据已发表于SignalTransductionandTargetedTherapy（IF：39.3）。天泽云泰：VGR-R01天泽云泰VGR-R01同样针对BCD，已于2025年3月完成治疗BCD的Ⅲ期临床试验全部受试者入组，针对该适应症已被纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目。GR-R01采用AAV8载体，通过向视网膜细胞递送功能性CYP4V2基因，纠正脂肪酸代谢障碍，以纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化。纽福斯生物：依哌艾多基眼用注射液纽福斯生物核心在研产品纽惟佳（依哌艾多基眼用注射液，NR082眼用注射液）是一款治疗ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变的AAV基因疗法，已在国内开展Ⅲ期临床试验。锦篮基因：GC101锦篮基因的GC101是国内首个针对SMA鞘内给药AAV基因治疗药物，目前已启动治疗2型SMA的Ⅲ期关键临床试验，并获CDE突破性治疗品种认定。该疗法通过单次鞘内注射实现SMN1基因的精准递送。Ⅰ/Ⅱ期临床数据显示，接受治疗的2型SMA受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101注射液展示出「单次治疗，长期疗效」的差异化优势。华毅乐健：GS1191-0445华毅乐健AAV基因疗法GS1191-0445治疗血友病A已于今年2月完成Ⅲ期临床试验全部受试者入组，且已被CDE纳入突破性治疗品种。发表于SignalTransductionandTargetedTherapy的论文指出，患者在接受输注后，FVIII活性在一周内即迅速升至高水平，且在实现同等甚至更优疗效的前提下，GS1191-0445临床给药剂量仅为国际同类产品的约1/20。纽福斯生物：NFS-01早在2024年2月，纽福斯生物1类创新药纽惟佳（NR082眼用注射液，NFS-01，rAAV2-ND4）已经完成了中国Ⅲ期临床试验的患者入组给药。NFS-01是一款AAV基因治疗候选药物，针对专门治疗由ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变。2.1.2.2海外步入Ⅲ期/确证性临床管线在AAV基因治疗领域，眼部由于相对封闭的环境赋予眼部免疫豁免特性，局部给药可实现精准递送，成为适应症最为密集的领域，且不少企业已推进至Ⅲ期临床（表格见后文）。在基因编辑领域，IntelliaTherapeutics进展最快，其已与今年4月宣布其体内CRISPR基因编辑疗法lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球Ⅲ期HAELO试验达到主要终点及所有关键次要终点，成为全球体内基因编辑疗法领域首次报告Ⅲ期阳性数据。公司已启动向FDA滚动递交BLA，预计于2027年上半年在美国上市。此外，该公司LNP递送CRISPR/Cas9体内基因编辑疗法Nex-z针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）和心肌病型ATTR（ATTR-CM）均已进入Ⅲ期临床。2.1.32025年获IND新进展据不完全统计，2025年超有20项1类基因疗法IND申请获CDE临床默示许可（如有错漏，欢迎补充），涵盖AAV基因疗法、碱基编辑及DNA质粒等多元技术路线，适应症从罕见病向眼科、神经退行性疾病、肿瘤等大适应症加速渗透，折射出行业从「技术验证」迈向「临床价值验证」的关键转折。AAV基因疗法：眼科主导，罕见病与慢病并重AAV基因疗法凭借已商业化的验证基础、低免疫原性及长期稳定表达等优势，成为2025年IND主力军，获批项目占比超半数。信念医药表现最为活跃，共有4款基因疗法获批临床，适应症覆盖帕金森病、DMD、骨关节炎及HPV相关宫颈病变，横跨神经、肌肉、骨科及感染领域，充分展现其病毒载体平台的跨适应症拓展潜力。眼科是AAV疗法竞争最激烈的赛道，新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）以超4款IND获批成为布局最密集的适应症。面对靶点同质化，部分企业选择差异化突围：金唯科生物发力CMC工艺创新，其JWK002注射液采用自主研发的「两质粒包装系统」，显著提升AAV载体包装效率并降低生产成本，为后续商业化奠定基础。健达九州则开发广谱性基因治疗候选药物，GA001注射液利用AAV载体将鸡源感光蛋白基因递送至视网膜神经节细胞，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性。此外，神经系统疾病和代谢及心血管领域等也有获批临床项目，涉及神济昌华、天泽云泰、诺洁贝生物、芳拓生物等企业，展现AAV基因疗法「一次治疗，终生治愈」的潜力，及企业在适应症上的差异化布局。碱基编辑疗法：达成首个突破尧唐生物/信立泰药业联合申报的碱基编辑候选药物YOLT-101注射液获CDE临床默示许可，拟定适应症为杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法。这一路径与礼来13亿美元收购VerveTherapeutics的逻辑不谋而合——碱基编辑有望通过从根源精准修正致病基因，变革市场巨大的慢病治疗的长期管理模式。新型DNA质粒疗法：机制创新，补齐肿瘤治疗版图威斯克生物WSK-IM02首次获批临床，拟开发治疗铂耐药复发性卵巢癌。公开资料显示，这是一款注射用pMVA-1脂质复合物（其主要成分为pMVA-1质粒和阳离子辅料主要作用机理是经腹腔给药后，pMVA-1质粒被带入细胞，质粒DNA与细胞膜内表面的cGAS感应器受体结合，激活STING通路和DC细胞，释放Ⅰ型干扰素，抑制肿瘤生长，进一步丰富国内基因治疗技术矩阵。2.1.4代表性企业关键进展鉴于前文已详细梳理多款AAV基因疗法的相关进展，此处不再赘述，仅聚焦于管线取得阶段性突破的基因编辑企业（以下排名不分先后，数据截至2026年5月18日尧唐生物尧唐生物专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物。截至今年5月，已有6条管线进入临床阶段，适应症涉及遗传性疾病、代谢性疾病及自身免疫性疾病。YOLT-203采用自研CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，经LNP递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因。2025年11月，获FDA批准启动全球首个原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑疗法确证性临床试验。截至2025年1月，IIT研究（7例）显示，最长随访16周，尿草酸最大降幅近70%，疗效持久稳定，无SAE、治疗中断或退出。YOLT-202基于其自研新一代腺嘌呤碱基编辑器YolBE，可在SERPINA1PiZ位点实现高效、精准的基因修复，针对95%以上严重患者为PiZZ基因型的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。2026年3月，获FDA批准开展II/III期临床研究。初步IIT研究显示，在部分高剂量受试者中，AAT水平可达到正常范围。YOLT-201经LNP递送CRISPR-Cas9mRNA，靶向编辑TTR基因，已完成Ⅰ/Ⅱa期临床所有患者给药。2025年3月公布的IIT研究显示，高剂量组单次给药后转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）血清TTR下调约90%，低剂量组二次给药后TTR接近完全清除。YOLT-101经LNP包裹腺嘌呤碱基编辑器hpABE5mRNA及靶向PCSK9的gRNA针对治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。发表于NatureMedicine的早期临床显示：在最高剂量组（0.6mg/kg，n=3）中，YOLT-101于第24周实现PCSK9平均下降74.4%，LDL-C平均下降52.3%，且在第4周即观察到48.9%的LDL-C降幅。锐正基因锐正基因专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，并构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。ART001针对ATTR，于2023年8月成为中国第一个进入IIT的以LNP为载体的体内基因编辑候选产品，于2024年8月成为中国第一个获得美国FDA临床试验许可的同类产品，已进入II期临床。ART002经LNP递送靶向人PCSK9的sgRNA和Cas9mRNA，可以特异性敲除肝细胞中PCSK9基因，用于治疗HeFH。于2025年4月成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品，相关受试者人体数据最长已观察到48周。正序生物正序生物依托以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统，开发覆盖遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等体内和体外管线。首条管线CS-101是基于tBE平台开发的体外碱基编辑候选药物，治疗β-地中海贫血的IIT结果已发表于《自然》：5例患者治疗后造血功能快速重建，总血红蛋白及HbF水平持续高表达，均迅速摆脱输血依赖。CS-121是基于tBE平台开发的首款体内基因编辑候选药物，通过LNP静脉注射将tBE递送至肝脏，精准编辑APOC3基因，用于治疗家族性高乳糜微粒血症。IIT研究中已有效治疗多例持续性乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者。引正基因引正基因核心研发领域包括新型Cas核酸酶基因组编辑器开发，以及利用LNP和工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全高效的体内递送。GEB-101是其自研的体内基因组编辑研究性药物，已于2026年1月获FDA批准，开展针对TGFBI相关角膜营养不良的I/II期临床试验（CLARITY）。该药物采用公司自主知识产权的PDV实现RNP的高效体内递送。RNP形式的递送确保了基因组编辑工具在体内的瞬时表达，可显著降低脱靶风险。本导基因本导基因的核心竞争力在于两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体BD-VLP平台与下一代慢病毒载体BD-Lenti平台。据公司融资新闻稿，基于BD-VLP平台开发的BD111是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物，已进入治疗疱疹病毒型角膜炎的II期临床；基于BD-Lenti平台开发的BD211（基因修饰自体造血干细胞疗法，用于β-地中海贫血）正加速转化；针对青光眼的BD312与针对生殖器疱疹的BD115均已启动IND申报。益杰立科益杰立科致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病，候选产品覆盖代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科、肿瘤和和罕见病等。其创新表观遗传调控疗法EPI-003已获中美IND批件，拟用于治疗慢性乙型肝炎。EPI-003通过静脉注射，利用LNP递送系统将编码表观遗传调节蛋白的mRNA及靶向HBV基因的引导RNA精准递送至肝脏，直接对cccDNA及整合DNA进行持久性表观遗传修饰，从转录源头抑制所有病毒产物生成。邦耀生物邦耀生物已搭建六大具有自主知识产权的技术平台：基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台及体内基因编辑CAR-T平台。其中，BRL-101是全球首个利用基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的基因治疗候选产品，正处于关键性注册临床Ⅱ期阶段。该疗法依托具有自主知识产权的造血干细胞平台(ModiHSC)开发，采用非病毒载体的基因编辑技术递送，从根本上消除了病毒整合带来的潜在致瘤风险。此外，基于ModiHSC平台开发的BRL-102针对镰刀型细胞贫血病，同样采用电转方式递送基因编辑物料。瑞风生物瑞风生物拥有体内和体外两大基因编辑创新药物平台，布局遗传病、复杂疾病等领域。先导管线RM-001(HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液)是一款β-地贫体外基因编辑候选药物，靶向HBG基因。截至2025年11月，已完成确证性临床试验并处于随访阶段；体内基因编辑管线RM-101注射液已在国内获批临床，拟用于治疗USH2A基因外显子13突变所致的Usher综合征2型相关RP或非综合征型RP。唯源立康唯源立康专注于利用基因治疗技术开发生物新药，覆盖恶性肿瘤、皮肤遗传疾病及其他难治性慢性疾病。其创新型基因治疗制品WG1025已于2026年1月完成治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究。WG1025活性成分是携带人COL7A1基因（编码VII型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体。新芽基因新芽基因是国内首家利用碱基编辑技术开发基因治疗药物的研发公司，聚焦于尚无有效治疗手段的神经肌肉类疾病如DMD等。公司核心管线GEN6050X是全球首个针对DMD静脉注射的体内碱基编辑基因治疗候选药物，采用全球独家权利的TAM胞嘧啶碱基编辑器，并通过AAV系统递送，精准靶向外显子50跳跃可以治愈的DMD人群。EN6050X已于2025年3月获FDA临床试验许可，并已通过在中国开展的IIT进入人体研究阶段。中因科技中因科技专注于遗传性眼病的基因诊断与治疗，布局基因替代与基因编辑疗法。其首发管线ZVS101e是一款含人CYP4V2基因的重组AAV基因疗法，已于2025年2月获FDA批准进入国际多中心Ⅲ期临床试验。2025年7月，其首个体内基因编辑治疗候选药物ZVS203e注射液正式进入I/II期临床试验阶段，针对RHO基因突变导致的视网膜色素变性。该疗法采用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑以期达到一次给药终身治愈的效果。辉大基因辉大基因专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法，构建覆盖眼科、中枢神经等领域的管线矩阵，核心基因编辑管线含RNA编辑疗法与DNA编辑疗法，DNA编辑疗法包括治疗色素性视网膜炎的CRISPR/Cas12DNA编辑疗法HG301、针对DMD的CRISPR/Cas12DNA编辑疗法HG302等。此外，公司针对RPE65基因突变相关性视网膜病的HG004眼用注射液已获中美双批。时夕生物时夕生物专注于AI设计靶向RNA的序列，开发针对危害人类健康尚无有效常规治疗手段的创新小核酸药物。首发管线RC001是一款针对Dravet综合征开发的RNA编辑小核酸候选药物，旨在通过靶向SCN1A前体mRNA并招募内源性ADAR实现RNA水平调控，从而为Dravet综合征等遗传性神经系统疾病提供新的治疗思路。禾沐基因禾沐基因拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台，重点开发的首个产品HGI-001注射液（hemo-cel）已获CDE临床默示许可，拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。HGI-001是一款基于自体造血干细胞的基因治疗候选产品，通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自体造血干细胞，从根本上恢复其产生正常血红蛋白的能力。2.2溶瘤疗法：临床数据持续突破，联合与免疫增强治疗策略成主流2.2.12025年获批IND管线新进展据不完全统计，2025年溶瘤疗法领域约有9项IND获批临床默示许可，适应症覆盖卵巢癌、膀胱癌、软组织肉瘤等实体瘤。载体类型呈现多元化，涵盖单纯疱疹病毒（HSV）、重组水疱性口炎病毒（VSV）、溶瘤痘苗病毒及溶瘤细菌（戈氏梭菌）等。在溶瘤基础上引入免疫调节功能，成为该赛道升级的主流方向。MVR-T3011是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的溶瘤免疫治疗候选产品，采用「三合一」设计，融合了具有复制能力的溶瘤病毒骨架、抗PD-(L)1抗体和白细胞介素-12（IL-12可同步实现肿瘤细胞裂解与免疫激活。滨会生物重组人PD-L1/CD3双抗溶瘤Ⅱ型单纯疱疹病毒注射液代表了溶瘤病毒「武装化」的升级路径——在溶瘤病毒上引入双特异性抗体，使其在裂解肿瘤细胞的同时，定向招募并激活T细胞，增强抗肿瘤免疫应答。2.2.2代表性企业关键进展2.2.2.1国内企业关键进展自2025年以来，至少13家溶瘤企业获重要突破——临床数据登顶Nature、进入验证性临床、头部企业冲刺港股IPO，中国创新力量正加速融入全球浪潮（下述排名不分先后，数据截至2026滨会生物滨会生物由美国上市溶瘤病毒药物T-VEC原研团队主要成员刘滨磊博士创办，已向港交所递交招股书。据公司招股书，其首款溶瘤病毒（oHSV2）疗法OH2注射液为全球首个达到临床阶段并进入Ⅲ期关键试验的以HSV-2为病毒骨架的溶瘤病毒候选药物，有潜力成为全球首个获批上市的以HSV-2为病毒骨架的溶瘤病毒疗法。OH2注射液单药治疗黑色素瘤有望于今年下半年完成Ⅲ期中期分析；其单药治疗胶质母细胞瘤最快于今年下半年启动Ⅲ期临床，采用Ommaya囊腔内给药；其联合αPD-1治疗结直肠癌最快于今年上半年启动Ⅲ期临床。另一关键管线BS006为双抗溶瘤病毒，以重组HSV2为载体，融合三重协同抗肿瘤机制：直接裂解肿瘤细胞、局部表达PD-L1/CD3双特异性T细胞衔接器以活化并招募T细胞、同时阻断PD-L1信号通路。2025年8月，BS006在国内获临床批件。亦诺微医药亦诺微医药成立于2015年，致力于开发新型溶瘤免疫疗法和工程化外泌体疗法。今年1月，其港股IPO申请获得受理。核心管线MVR-T3011是基于HSV-1的溶瘤免疫疗法，独有的「三合一」设计将具有复制能力的溶瘤HSV-1病毒骨架与抗PD-(L)1抗体及IL-12相结合，使其能够同时裂解肿瘤细胞并激活先天性与适应性免疫应答。MVR-T3011已通过瘤内、腔内及静脉给药等多种途径验证了其应用的适应性与可行性。该疗法是全球首个在FDA监管体系下通过全身静脉给药完成Ⅰ期临床试验的基于HSV-1的溶瘤免疫疗法。2025年6月，MVR-T3011国际多中心临床Ⅱ期完成首例患者给药，用于治疗BCG无应答高危非肌层浸润性膀胱癌。另一溶瘤管线MVR-C5252通过定向减毒设计，同时搭载PD-1抗体与IL-12免疫调节因子，形成溶瘤+免疫激活的协同抗肿瘤机制。MVR-C5252采用创新的「对流增强递送」技术进行颅内给药，通过导管在目标脑区施加缓慢、持续的正压，使药物均匀分布，可突破血脑屏障并实现安全的多次给药。复诺健生物2025年3月，复诺健生物溶瘤病毒VG161临床数据登顶Nature，该研究聚焦于经多线治疗失败的晚期肝细胞癌患者，在二线失败患者的整体队列中，中位生存期（OS）达到9.4个月，显著优于基线相同的真实世界对照的4.7个月。VG161是新型抗肿瘤免疫增强型Ⅰ型单纯疱疹溶瘤病毒，它同时携带IL12、IL15/15RA（IL15和IL15受体α亚基）和PD-L1阻断肽（PDL1B）的基因，是全球最早实现一个病毒表达4个具有协同性抗肿瘤免疫刺激作用基因的溶瘤病毒。2025年4月，复诺健生物携手康方生物，推进另一款溶瘤病毒VG201联合依沃西（AK112，PD-1/VEGF双抗）治疗结直肠癌肝转移的Ⅰb/Ⅱ期临床研究。该方案从机制上实现了肿瘤微环境重塑与免疫效应强化的双重覆盖。VG201是基于复诺健独家拥有的TTDR骨架构建的HSV-1溶瘤病毒，对特异性表达癌胚抗原（CEA）的肿瘤具有增强的溶瘤活性，并在瘤内释放免疫刺激细胞因子IL-12和IL-15/IL15Rα,进而调节肿瘤微环境。威溶特威溶特依托全球原创的溶瘤病毒M1技术，威溶特形成了「精准治疗、静脉注射、冻干制剂」等技术优势，突破行业关键瓶颈。2026年3月，该公司注射用VRT106（活性成分为溶瘤病毒M1，基于甲病毒M1骨架）联合卡瑞利珠单抗和阿帕替尼，获批开展针对免疫耐药晚期肝癌的Ⅱ/Ⅲ期临床试验。2025年7月，VRT106治疗复发性胶质母细胞瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动。前期研究已证实其能通过血脑屏障，且该病毒的受体（药物靶点）在胶质瘤细胞上丰富表达。映辉医药YH01是基于改造人5型腺病毒的重组溶瘤病毒疗法，采用局部灌注给药方式。据公司披露，该疗法已启动多中心Ⅱ期临床试验，并将免Ⅲ期临床快速上市。2025年4月，YH01在Ⅱ期临床试验中取得里程碑进展：首例入组的69岁高危膀胱癌患者经治疗后评估达CR，肿瘤病灶完全消失，CR是抗癌药物追求的终极目标之一。华津医药华津医药自主开发的溶瘤细菌SGN1（桑美威克，SalMet-Vec）是全球首个进入临床阶段的，通过减毒沙门氏菌载体来搭载并表达甲硫氨酸酶，从肿瘤生长所需氨基酸代谢调控方向发挥精准靶向抗肿瘤作用的基因工程生物制品。截至2025年7月，SGN1在注册性及IIT临床研究中已取得积极进展。共入组6例既往接受至少二线标准治疗失败的复发肝细胞癌患者中，1例患者经SGN1治疗后肿瘤达到CR，2例患者达到部分缓解（PR），其生存期分别达到50个月，11个月和6.5个月。相比之下，二线治疗失败的肝癌患者中位生存期通常仅为8-12个月。元宋生物元宋生物深耕靶向基因-病毒疗法（CTGVT）领域，专注开发具有突破性疗效的溶瘤病毒抗癌药物。公司核心管线重组L-IFN腺病毒注射液（YSCH-01以复制型人源5型腺病毒（类感冒病毒）为载体，携带多功能治疗基因L-IFN，支持瘤内、颅内、雾化吸入等多种路径，已在多项临床研究中验证其安全性与初步疗效。2025年3月，YSCH-01瘤内注射治疗晚期实体瘤的Ⅱa期临床扩展研究正式启动；同年12月，其针对复发性或进展性胶质母细胞瘤的适应症获得美国FDA临床试验批件。2026年3月，YSCH-01针对复发性或进展性胶质母细胞瘤适应症获CDE批准临床。纽伦捷生物2025年8月，伦捷生物自主研发的NRG-103注射液获得CDE临床试验批件。2026年1月，该疗法再次获得CDE临床批件，同样用于治疗脑胶质瘤。NRG-103基于该公司全球领先的在体原位转分化技术创新平台开发，采用在体原位细胞转分化+溶瘤病毒+免疫增强的三重机制设计,进一步将残余/逃逸的肿瘤细胞转化为非增殖细胞，并从根源上解决肿瘤逃逸和复发难题。华药康明溶瘤痘苗病毒KM1于2025年7月获CDE批准开展Ⅰb/Ⅱ期（晚期恶性实体瘤同年8月再获批准开展Ⅰ/Ⅱ期（卵巢癌）。凯德维斯2025年10月，凯德维斯自主研发的KDTV001注射液先后获得中国CDE与美国FDA的临床试验批件，用于治疗HPV-16型、18型和/或52型感染相关的鳞状上皮内瘤变及相关癌症，成为全球首个获批开展该适应症临床试验的腺病毒载体治疗性疫苗。两个月后，KDTV001的Ⅰ/Ⅱ期临床试验在多研究中心正式启动。康万达医药2025年3月，康万达医药公司启动重组人IL-21溶瘤痘病毒注射液（hV01）的Ⅱ期临床试验，该研究为每周期单次给药治疗晚期肉瘤、宫颈癌患者的Ⅱa期临床试验。博威德生物2025年2月，博威德生物重组柯萨奇病毒B3注射液（爱速可）获美国FDA临床批件。爱速可是通过基因重组技术合成的减毒而强效的抗肿瘤药物，针对肺癌、肝癌、胰腺癌、乳腺癌等高发实体瘤，已于2013年率先开展创新尝试，采用静脉滴注的给药方式，对晚期肿瘤患者进行治疗。2.2.2.2海外企业关键进展截至2026年3月，随着多款候选药物在难治性实体瘤中验证潜力，溶瘤免疫疗法正加速从概念走向临床，成为肿瘤免疫治疗的重要新力量。下述聚焦国外代表性企业的核心管线进展。ReplimuneReplimune专注于开发基于HSV-1骨架的溶瘤免疫疗法。核心管线RP1（vusolimogeneoderparepvec）是一款经基因工程改造的单纯疱疹病毒（HSV）溶瘤免疫疗法，通过搭载融合蛋白（GALV-GPR-）和GM-CSF，旨在最大化肿瘤杀伤效力、增强肿瘤细胞死亡的免疫原性，并激活全身性抗肿瘤免疫反应。2026年4月，FDA以完整回复函（CRL）形式拒绝了Replimune核心管线RP1联合纳武利尤单抗用于抗PD-1疗法失败的晚期黑色素瘤患者的加速上市申请。Replimune对此表示异议，认为该决定并非基于药物数据，而是监管流程的失败。由于此次受阻，公司将裁员并大幅缩减美国生产运营，RP1的后续开发面临重大不确定性。另一核心管线RP2同样基于HSV改造，除携带GALV-GPR-和GM-CSF外，还表达抗CTLA-4抗体样分子，旨在将免疫疗效聚焦于肿瘤并限制脱靶毒性。其针对转移性葡萄膜黑色素瘤的Ⅱ/Ⅲ期研究REVEAL正在推进，预计2027年Q1完成阶段过渡，无进展生存期（PFS）分析有望支持加速批准。CGOncologyCGOncology核心管线Cretostimogene（CG0070）是一种在研的、经膀胱内给药的溶瘤免疫疗法，乐普生物拥有该管线在大中华区权益。在中危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）领域，全球首个Ⅲ期PIVOT-006试验的顶线数据预计2026年上半年公布，涵盖AUA/SUO指南定义的最广泛患者类型。在高危领域，据第26届SUO年会公布数据显示，其针对高风险、卡介苗（BCG）无反应、伴有Ta/T1期疾病患者的试验BOND-003队列P中，3个月、6个月和9个月时的高级别无复发生存率（HG-EFS）分别达到95.7%、84.6%和80.4%。根据后续数据，首个适应症（高危BCG无反应NMIBC）的BLA提交计划在2026年完成。联合疗法上，cretostimogene联合吉西他滨的Ⅱ期临床试验CORE-008队列CX（高风险、曾接受BCG治疗及BCG无反应的NMIBC）首次结果预计在2026年上半年公布。CandeltherapeuticsCandelTherapeutics核心管线aglatimagenebesadenovec（CAN-2409）是一种即用型、复制缺陷型腺病毒候选药物，通过将单纯疱疹病毒胸苷激酶基因递送至肿瘤，诱导免疫原性细胞死亡，并在肿瘤微环境中释放多种肿瘤抗原，从而激发个体化抗肿瘤免疫反应。其针对中高风险局限性前列腺癌，计划于2026年第四季度提交BLA，Ⅲ期试验的后续随访正在进行。早在2024年，CAN-2409联合伐昔洛韦与标准治疗——外照射放疗（SoC）联合用于新诊断的局部中高危前列腺癌的Ⅲ期临床试验已成功达到主要终点。与接受安慰剂加标准治疗放疗的患者（n=249）相比，接受CAN-2409联合前体药物及标准治疗放疗的患者（n=496），前列腺癌复发或因任何原因死亡的风险降低了30%。同时，其针对ICI难治性转移性非鳞状NSCLC的关键Ⅲ期试验将于2026年Q2启动。OncolyticPelareorep是一款静脉注射的双链RNA免疫治疗剂，通过激活先天性和适应性免疫反应，将免疫「冷」肿瘤转化为「热」肿瘤，从而诱导抗肿瘤免疫。该药已在胰腺癌、转移性乳腺癌、肛门癌及结直肠癌的多项研究中验证其潜力，并获FDA授予结直肠癌和胰腺癌快速通道认定。在二线KRAS突变型MSS转移性结直肠癌（mCRC）中，临床研究REO022数据显示：pelareorep联合贝伐珠单抗及FOLFIRI方案治疗，中位总生存期（mOS）达27个月，中位无进展生存期（mPFS）为16.6个月，ORR为33%，三项核心指标均显著优于标准疗法（11.2个月、5.7个月、10%）。GeneluxGenelux核心在研管线Olvi-Vec是一种经改良的非致病性溶瘤痘苗病毒，恒翼生物拥有该管线在大中华区独家权益。目前，Olvi-Vec在三大适应症领域同步推进：在卵巢癌领域，Ⅲ期研究OnPrime/GOG-3076旨在评估Olvi-Vec联合铂类双药及贝伐珠单抗对比医生选择化疗联合贝伐珠单抗在铂耐药/难治性患者中的疗效与安全性；在非小细胞肺癌领域，Ⅱ期试验VIRO-25旨在评估Olvi-Vec联合铂类双药及免疫检查点抑制剂对比多西他赛的疗效与安全性；此外，在中国开展的Ib/II期试验Olvi-Vec-SCLC-202则针对复发性小细胞肺癌评估Olvi-Vec联合铂类双药的疗效与安全性，目前正在进行剂量选择。TherivaTheriva领先管线VCN-01是一种系统性给药的溶瘤腺病毒，旨在选择性地、强效地在肿瘤细胞内复制，并降解构成癌症治疗重要物理和免疫抑制屏障的肿瘤基质。这种独特的作用机制使VCN-01能够发挥多种抗肿瘤效应：1.选择性感染和裂解肿瘤细胞；2.增强联合给药的化疗药物的进入和灌注；3.增加肿瘤免疫原性，使肿瘤暴露于患者的免疫系统和联合给药的免疫疗法。此外，全身给药使VCN-01能够对原发肿瘤和转移灶都发挥作用。针对转移性胰腺导管腺癌（PDACVCN-01已获得EMA关于Ⅲ期试验设计的积极科学建议，同意其联合吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇用于一线治疗的方案，包括样本量、重复给药及适应性设计。公司计划在2026年上半年与FDA举行Ⅱ期结束会议，以最终确定跨国关键Ⅲ期试验的设计。此前公布的随机对照2b期试验VIRAGE数据显示，接受VCN-01联合标准治疗的PDAC患者，其OS、PFS和缓解持续时间（DoR）均较对照组有所延长。此外，VCN-01在视网膜母细胞瘤领域也已获得孤儿药和罕见儿科疾病认定。公司计划在2026年与FDA和EMA进一步讨论，以确定针对该适应症的Ⅱ/Ⅲ期试验方案，包括目标人群和终点设计。TheolyticsTheolytics首发管线THEO-260是一款基于腺病毒改造的溶瘤免疫疗法，其核心差异化在于同时靶向肿瘤细胞与肿瘤微环境，尤其是通过裂解癌症相关成纤维细胞（CAFs）来解除肿瘤的物理和免疫抑制屏障。THEO-260正在铂类耐药卵巢癌患者中探索两种给药路径的潜力。首个临床试验OCTOPOD-IV已进入Ⅱa期阶段，采用静脉输注给药方式。第二项在美国进行的临床试验OCTOPOD-IP也已启动，该试验将与德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作，研究针对晚期卵巢癌患者的腹腔内给药疗效。三、2026年行业关键里程碑展望3.1已获批上市药物今年（截至2026年4月23日）来已有两款款基因疗法获FDA首次批准上市。再生元：lunsotogeneparvec4月23日，美国FDA已加速批准再生元基因疗法Otarmeni（lunsotogeneparvec，DB-OTO用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且同侧耳既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人重度至极重度、以及极重度感音神经性听力损失患者。根据新闻稿，Otarmeni是首个用于治疗OTOF相关听力损失的体内基因疗法，且将在美国美国免费提供。Lunsotogeneparvec是一种基于AAV载体的基因疗法，通过向耳蜗灌注经改造的非致病病毒载体，将功能性OTOF基因递送至目标部位。新导入的基因受专有毛细胞特异性Myo15启动子调控，将表达限制于正常表达otoferlin蛋白的毛细胞中。给药手术采用与人工耳蜗植入类似的方式，可用于低龄婴儿。FDA此次批准主要基于关键性CHORD试验结果，其中患者在治疗24周时平均纯音测听（PTA）显示听觉敏感度改善。在该研究中，20名受试者（年龄10个月至16岁）通过耳蜗内灌注接受单次Otarmeni治疗，为单侧给药（单耳；n=10）或双侧给药（双耳；n=10）。疗效结果显示：80%（20例中的16例）在24周时纯音测听评估达到≤70dBHL的听力改善阈值，达到试验主要终点；另有1名受试者于48周时