DIA全球论坛2026Q2季刊

DIA与医药魔方联合出品全球论坛中文版张菁DIA临床科学专业委员会主任委员2全球论坛中文版全球论坛中文版2026年第2季刊P31利用人工智能驱动的监管政策报告3模式作为监管与科学的新前沿作者：IsaacR.Rodriguez-Chavez,RabeehMajidi,HaoZhang,GregBauer,TalalAliAhmad,SandeepBhat,JoanneWatters,AshaMahes,MathewE.Roseh作者单位：IEEE-SA-CTTMN临床试验正在不断发展，但步伐仍显迟缓。尽管科学技术取得了重大进步，许多研究仍因招募困难、参与者负担以及结构性不平等而进展缓慢，这些因素导致大量人群完全无法参与研究。与此同时，医疗服务正迅速向更灵活的居家模式转变，这为临床研究领域提供了一个关键契机，促使人们重新思考试验的开展方式临床试验仍是生成临床证据的基石，但系统性低效问题却持续阻碍着治疗创新的进程。参与者招募周期往往比预期延长数月，且随着参与者面临频繁的研究中心现场访视、复杂的操作流程以及繁重的数据收集要求，脱落率也在不断攀升。这些挑战不仅限于运营层面一它们会直接削弱对《药物临床试验质量管理规范》（GCP）的依从性，并延误将传统的以研究中心为核心的临床试验设计也进一步加剧了不平等现象。由于地理和后勤方面的障碍，老年患者、残障人士以及农村社区人群常常被排除在外。其结果是，现有临床试验生态系统成本“居家医疗”（HaH）模式一最初是作为急症护理创新而提出的一如今已成为去中心化临床试验（DCT）的一条变革性路径，该模式利用标准医疗卫生体系，在适当情况下为临床试验参与者提供医疗护理服务。自美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）启动“居家急症医院护理”项目以来，全家中安全地提供。CMS于2024年开展的一项评估证实，与住院治疗相比，该模式能降低死亡率、缩短住院时间并提高患者满意度。对于临床研究而言，可以安全地实现去中心化，为申办者提供了可供借2025年的最新扩展进一步显示出这一模式的持续发展势头：多家大型医疗卫生系统（例如西奈山医疗系统、纽约长老会医疗系统、内穆尔儿童医疗系统、谷地医疗系统、圣卢克医疗系统和山间医疗系统）已启动新的HaH项目，以缓解医院床位压力并提升患者体验。这些进展凸显了该模式的可扩展性，并进一步强化了HaH模式在全国层面重塑临床将HaH模式的相关要素融入临床试验中，需要构建由技术、人员配置模式和监管协调共同支撑的美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年发布的《含去中心化要素的临床试验开展指南》终稿强调，去中心化方法必须在安全性、数据完整性和监管方面达到与传统以研究中心为基础的临床试验相同的标准。其他国际举措，例如欧洲药品管理局建议，进一步强化了法规协调与基于风险的质量管4《内科学年鉴》的一项研究表明，患有肺炎、在居家环境下进行管理可获得与住院治疗相当或更优的结局。持续监测能够支持病情变化时的快速升级处理，从而证明了该模式在通常被排除在临床试明，对肿瘤患者进行远程生理数据采集是可行的，所收集数据与临床结局相符，且患者接受度较高。该研究获得的经验包括：采用迭代式设备验证周期、实时异常检测，以及提供全面的入门指导，以《美国老年医学会杂志》的一项研究重点探讨了针对心力衰竭患者开展的远程医疗护士随访及持续监测。标准化升级处置标准和远程监测警报有助评论文章强调，有必要将HaH从试点项目推广至更大规模应用，并指出人力短缺和报销政策的不确定究阐述了HaH的“项目理论”，阐明了多学科团队与数字基础设施如何相互协作，以提供安全、以患统综述综合了患者、照护者和临床医生的观点，强调了信任、沟通以及明确的升级处置路径在HaH模受HaH启发的DCT（整合了HaH的选定元素）申办者可通过持续监测实现招募加速、数据粒度提升以及试验中心管理优化。融合“居家医疗”（HaH）元素的去中心化试验消除了地理障碍，从经济地位较低的群体能够更广泛地参与其中。上的可行性研究表明，与以试验中心为中心的方案相比，居家监测使入组人数增加了20%以上。持续监测可提供纵向数据集，有助于更早发现安全性信号并进行更精确的疗效评估，这符合美国食品药品期。简化的研究中心管理减少了对实体基础设施的依赖，将资源转向数字化监督和集中审查。这降低了成本并提高了可扩展性，特别是在多国试验中。调，整合居家医疗（HaH）元素与数字化方法可以简化运营并提高可扩展性，从而支持更快地启动去中心化试验。去中心化方法还增强了韧性，确保在疫情或自然灾害等中断期间证据生成工作的连续患者和照护者的后勤负担减轻，便利性提高，参与度增强，这直接提高了参与者保留率。临床试要，从而降低了费用、减轻了压力，并减少了因治疗而缺勤或中断照护的时间。在家接受治疗和监测有助于建立信任并提高依从性，而照护者则因生活干扰减少且能更多地参与其中而受益。通过提供健康反馈和进展追踪的数字工具，患者参与度得以提项系统综述发现，患者报告了更高的满意度和继续参与的意愿，并指出沟通更顺畅且对日常生活干扰更少。尽管该综述侧重于将居家医疗（HaH）作为护理模式的要素，但其研究结果可推广至临床试验场景，预计类似的负担减轻将有助于提高患者保留率。随着参与方式与患者实际生活状况的契合，保留率随之提升，这一点在痴呆症或心血管疾病等长期研究中尤为显著。实施居家医疗（HaH）要素还能通过最大限度地减少出行和时间安排负担，从而减轻照护者的倦怠感，使他们能够专注于自己的支监管机构认为这与美国食品药品监督管理局（FDA）的“推进真实世界证据计划”等举措相契合，该计划旨在鼓励将真实世界数据融入监管决5合到临床试验框架及上市后证据生成中的政策目标，从而加强监管评估并促进以患者为中心的结心化方法，以采集传统研究中心以外的数据。持续监测可产生真实世界数据流，与受控试验数据相辅相成，从而支持同时包含传统终点指标和新型数字调通过去中心化试验来提高多样性和数据质量。参与，推动了针对统计学上适当人群抽样的要求，分相一致。该指南目前已被搁置，因为它仅以草案根据要求联邦机构撤销公平与包容计划的行政命令，暂停了与多样性相关的举措。数字平台提供审计追踪、安全传输并符合《联邦法规》第21篇第11材料的信心。监管机构进一步认可HaH要素作为一种机制，可在不损害安全或完整性的前提下，维持《英国医学杂志》（2025年）近期发表的荟萃流行病学证据证实，去中心化试验中观察到的治疗效果与传统试验设计中的结果一致，这进一步增强操作上的复杂性依然存在：试验用药品的运输、冷链管理以及应急响应方案，必须通过统一的安全框架加以解决。数据完整性方面的挑战需要进行校准、标准化，并整合到符合规定的电子数据采集系统中。根据《健康保险流通与责任法案》•HaH模式已发展成为去中心化研究领域中监管与科学的前沿。为了推动这种融合持续落地，利益•制定适用于各司法管辖区的统一安全规程，以研究中心正向混合运营模式转型，在数字化监管与分散式参与者支持之间寻求平衡。各研究中心正演变为将数字化监督与去中心化照护相结合的混合模式。它们在研究方案设计和合规性方面仍发挥核心作用，但工作重心正从直接管理患者转向协调工作。远程平台使研究者能够监测参与者、审查连续数据并在必要时进行干预，从而在保持方案执行一致性的同时减少现场访视。由护士、药剂师和技术人员组成的移动团队，在患者家中提供试验药物并处置紧急情况。这需要新的专业能力，包括数字务研究的一项研究强调，多学科协作是成功的关键。在财务方面，研究机构既能降低运营成本，又能扩大服务覆盖范围并保持竞争力。混合模式还增强了韧性，通过将活动转向远程监督和居家护理，容性。马萨诸塞州公共卫生部的“居家医院”计划报告称，在痴呆症护理试验中，少数族裔和社会经济弱势群体的参与人数显著增加。这直接响应了监•为移动临床团队和数字监督岗位建立制度化培•倡导并提出建议，明确界定并区分必要临床护理与研究程序的报销标准，以稳定财务模式并降低•投资于具有互操作性的数字基础设施，以支持•加强申办者、监管机构、技术公司和患者倡导协作、监管明确性以及利益相关方之间的协同作用是成功的必要条件。尽管该报告侧重于医疗服务提供，但这些原则同样适用于去中心化临床试验⸺在此类试验中，此类协作有望缩短启动时间、提高数床试验，通过借鉴部分“居家医疗”实践，既能克6服在参与者招募、保留及多样性方面长期存在的障•研究人员应设计嵌入HaH原则的方案，利用经•监管机构必须继续完善指南，以确保在不损害•行业申办者应投资于互操作性基础设施和合作•医疗体系必须做好人员配置和运营模式的准•在未来三到五年内，这些举措有望推动临床试验变得更加包容、高效且科学严谨，从而加速变革性疗法在全球范围内的推广，并减少医疗产品开发7临床监查员(CRA)与基于风险的监查(RBM)：认知与经验作者：BethHarper,HanaDo,KennethGetz作者单位：TuftsCenterfortheStudyofDrugDevelopment大约40年前，美国食品药品监督管理局(FDA)发布了美国首个关于临床试20年里，临床监查员（CRA）*主要依靠100%源文件核查（SDV）作为履行监管要求的主要机制，开展传统十到十五年前，范式转变开始显现，监管机构和《药物临床试验质量管理规范》（GCP）指南开指导，行业已逐渐接受了这种方法。最近提供关于RBM有可能对其职责产生重大影响，这种影响或许比临床运营生态系统中的任何其他角色都要的相关数据仅限于传闻报告，表明存在褒贬不一的该调查针对的是一部分能够就RBM方法与传统监查进行对比并提供见解的CRA，受访者需满足以下条以下是关于我们最显著发现的报告。除了提供议，旨在提升他们的从业体验，并增强这一日益普8），效性以及中心关系质量的影响。调查采集了关于不同监查方法、中心访视周期以及触发访视因素的数据。此该调查已获得塔夫茨大学机构审查委员会的批准，所有受访者在调查开始时均提供了电子知情同意书。9统计师（statisticianroles）等。本次调查结果显示，自适应数据监查方法在2024年得到了广泛应用（图3）。CRA报告常用的方法是结合了“缩减的SDV（源数据验证）”与“缩减的SDR（源数据审阅）”的模式。近四分之三的受访者表示，他们使用了“缩减SDV但100%SDR”的组合模式。另外两在肿瘤学研究与非肿瘤学研究之间，所采用的方法存在显著差异：肿瘤学研究使用传统的“100%瘤学研究约为15.7%。此外，肿瘤学研究使用2024年，不同的中心访视周期也得到了广泛应期（32.9%）。约半数（47.2%）受访者报告称，自实施RBM方法以来，现场访视次数有所求CRA报告访视的频率和时长。在传统监查方法中，CRA报告的典型周期为每7周进行一次中心访对于采用自适应中心访视周期的研究，结果显者根据研究特定的关键风险指标独立定义“高”、“中”、“低”风险等级。高风险中心平均每6周访视一次。CRA报告称，低风险中心平均每次访视停留1天，而其他风险等级的中心平均每次访视停留2天。每次访视在现场的平均时长不随中心风险小时，仅低风险中心的现场停留时间略短（7小中心风险等级根据中心在整个试验期间的表现呈动态变化。CRA报告了多种可能在计划周期外触发现场访视的原因。数据相关原因排名最高，占比次常见的触发访视原因为招募或留存相关原因其余触发因素为管理层、中心或CRA要求增加现场时间（17.7%）。有趣的是，GCP/方案遵循（13.6%）或参与者安全相关（7.5%）原因极少成该调查探讨了多种与工作量相关的主题。平均期或3期研究中监查8个中心。这一数字并未因RBM模式的引入而改变，每个研究中平均仍被分配足的时间来完成现场监查活动。然而，近四分之一（26.0%）的受访者表示，并未获得足够的时间来完成在中心完成规定任务。极少数（14.3%）的CRA报告称，在现场监查访视期间，他们拥有绰绰有余在CRA执行各项活动的分配方面，他们报告称，与现场访视相比，在自适应访视和远程访视期间分配给SDV（源数据验证）的时间略有减少（表监查方法的不同而有所变化。不出所料，CRA指出，在远程访视期间，他们分配给其他监查任务（除参与者病历/数据审阅之外的任务）的时间比例些报告“有些帮助”或“非常有帮助”，仅有15.6%的人认为这些报告分散了对更重要监查活动的监查活动没有影响。在治疗领域和试验数量方面与监查其他治疗领域研究的CRA相比，监查肿于开展或将其精力聚焦于更重要的监查活动“有些与监查研究数量较少的CRA相比，在2024年受访者针对CM报告提供了一份详尽的评价清单，其中包含正面和负面意见。从改善CRA与中心化监查员协作的需求，到培训需求、数据审阅的时机，以及CM报告本身的内容和格式，受访者指出立更强大的协作与沟通机制，以便讨论CM报告中发现的细微差别，并确保CM对中心的表现有更全CRA还主张提供更简洁的报告，以及更清晰、他们还希望获得更多关于数据所传达信息的洞察，以便让信息在“CRA应在哪里以及如何聚焦监此外，许多CRA对报告的及时性表示失望，指出许多报告延迟或送达过晚，导致需要进行更多重最后，CRA表示需要加强对中心化监查员的培训，特别是围绕方案、适应症和CRA的角色，而不监查效率、有效性和工作量方面（见表5）。超过据完整性（41.5%）和数据质量（36.6%）产生了负面影响。而对于其他运营考量因素（如参与者安全风险、中心关系的稳固程度、方案遵循情况以及参总体而言，CRA报告称，与采用高比例SDV（源数据验证）和频繁中心访视的传统监查计划相比，RBM极大地帮助了他们在现场访视期间聚焦于更高价值或高影响力的领域。超过60%的受访者对此持积极态度，仅有极少数（12.2%）认为RBM产生了负面影响。约四分之一的受访者对此持中立观点。从“使CRA在现场访视中聚焦高影响力环节”的角度来看，肿瘤学与非肿瘤学研究的CRA之间没有实质性差异。此外，研究未发现CRA雇主类型CRA报告了对自适应访视周期的高度遵循性，悖。大多数CRA（89.1%）报告称，他们能够执行包含自适应中心访视计划的RBM方案。以及监查经验年限方面观察到了统计学意义上的显著差异：监查肿瘤学研究的CRA认为自己遵循监查计划的能力比非肿瘤学研究的同行更强；而拥有20年以上经验的CRA报告的遵循能力则低于经验少于在报告无法遵循自适应访视周期的10.9%受访者中，主要原因包括：对方案感到不适、中心要求增加现场访视频率，以及若干人力资源（HR）相关的因素。由于中心要求增加现场访视的情况发生率较低，这表明临床中心也对这种方法感到适应（或），身：其中既有支持RBM的意见，也有认为关的观察是CRA提供建议的第二大类（20.5%）。其余主题（如工作量、资源、培训和中心关系）的更倾向于增加远程访视（或略微减少现场时间）活动以及腾出更多时间进行中心关系管理。另一方正在亲历RBM总体上（尤其是不同的中心风险等域。他们表示遵循自适应中心访视周期几乎没有困完整性和质量方面的负面影响表示担忧。关于R转而致力于实施自适应监查方法并支持中心化监查（CM）技术的应用。尽管仍存在一些疑虑，但本研通过我们的临床研究学习方案（Clinical作者：IsaacR.Rodriguez-Chavez,ElvinThalund,CatherineERHall,SandeepBhat,MathewRose作者单位：IEEE-SACTTMN监管机构已经明确了方向。人用药品技术要求国际协调理事会（ICH）的《药物临床试验质量管理规范》ICHE6(R3)及其配套指南ICHE8(R1)，已将“质量源于设计（QbD）”确立为现代临床试验的基础性预期。美国食品药品监督管理局（FDA）通过其关于去中心化临床试验（DCTs）、数字健康技术（DHTs）以及临床研究中QbD起源于制造业，并由约瑟夫·M·朱兰FDA的《去中心化临床试验（DCT）指南》当申办者控制的系统脱离标准诊疗（SoC）工作流策和研究结果⃞而这些挑战均可通过系统性的QbD和时效性方面实现了超过50%的提升。这证明了的可及性和试验的可扩展性⃞而这恰恰与去中心化疗，以及研究参与规模的扩大，这种压力正日益加施虽然必要，但远远不够。去中心化临床试验非营利组织IEEE临床试验技术现代化网络数字化工具的设计必须融入现有的临床治理结），全且可信的前提下实现规模化⃞这正是监管机构的前行的道路是清晰的：内置质量、契合标准诊从碎片化到连接：临床试验中临床医生-作者：OliviaShanahan；KermitFarmer；IsaacR.Rodriguez-Chavez作者单位：PATHS；PATHS；4BiosolutionsConsulting因招募问题而延期或关闭；37%的中心入组不足；流程提高了依从性，使其成为一个互动、迭代的过•多媒体教育工具：包括视频、指南等互动方•持续评估与监测：持续的电子临床结局评估字素养差异、隐私顾虑和技术可及性等挑战依然存者因误解试验方案而遭遇安全问题的频率较低。此通过经过验证的数字模块自动化重复性教育任于缓解职业倦怠⸺2023年Medscape医生职业倦怠患者脱节会导致招募低效并损害申办者信誉。量指标，并据此验证数字工具。在12-18个月内启动馈渠道，允许患者及其照护者沟通持续的需求和顾患者参与(PE)与患者体验数据(PED)作者：HayleyChapman作者单位：PatientFocusedMedicinesDevelopment(PFMD)尽管各地区的背景和发展阶段存在差异，但布加勒斯特、都柏林、伦敦和东京的讨论达成了一个共同共日益期待：患者应成为共同领导者而不仅仅是参与协作不可避免一且往往设计不当化的数据收集与共享；以医生为中心的等级化决策可持续性。参与者强调，需要从单向的、最后一刻或许在不同地区之间，最一致⃞且被心照不宣地认同⃞的主题便是运营化。原则上，大家对于与质量七项标准”（基于现有患者参与框架以及一项良好的PE实践在其流程中应考虑纳入的核心价•企业内部、企业之间以及面向患者组织的请求•监管和HTA机构对于何为高质量的PED缺乏共识，导致申办者投资此类研究的不确定性和动力不少，患者往往无法获知其参与是否以及如何影响了决策（无论结果好坏），随着时间的推移，这会导致患者的疏离感。缺乏透明沟通会降低患者信任度以及未来参与活动的意愿，从而削弱PED倡议的可该领域已发展到这样一个阶段：知识储备和参与意愿都很高，但执行层面依然参差不齐。若缺乏《英国医学杂志》最近的一篇社论，在回应世界卫生大会关于社会参与的决议时明确指出，参与是一项系统责任⸺需要治理、资源和问责机制，而不这篇社论标志着一个更广泛的转变：卫生体系、监管机构和资助方现在被要求采取行动。这与四场会议中持续浮现的观点相呼应⃞即PE和PED已经脱离了非正式的、基于项目的运作模式，现在在这些实际挑战之下，潜藏着一个更深层的转关注焦点正从收集观点转向塑造共同理解；从询问患者可以在何处参与，转向审视患者应在何处引领。这将参与重新定义为一种基础设施：它是持续的、嵌入式的，且对于医疗决策的正当性和信任首先，基础设施至关重要。如果期望患者组织能作为系统合作伙伴发挥作用，就必须为其提供相应的资金和资源配置。这包括：为患者组织提供可预测的长期资金支持；使其能够获得方法学、法律袖设立正式职位，而非仅仅依赖逐个项目的临时参其次，协作模式需要重构。在所有论坛中，大家一致认为“以疾病为中心、长期的多方利益相关者结构”比单次咨询更有效。这意味着协作需要从零散的参与转变为以疾病为核心的长效机制：拥有明确的治理架构、共同的议程以及清晰的决策接口，从而实现患者见解与PED的“一次生成、集体第三，必须明确质量标准。建立一套通用且透第四，能力建设至关重要。领导力培养、数据素养以及组织层面的支持，是实现实质性参与的必必须被视为核心证据工作。对亲身经验进行结构化在不同地区，尽管各方利益相关者的准备阶段不尽相同，但对发展的总体方向已达成共识：患者下一阶段的关键问题在于，医疗系统能否建立患者参与和患者体验数据，究竟是成为嵌入式的基础设施，还是继续依赖于监管和HTA指南中的个别倡导者与孤立倡议？这取决于：决策流程如何设计；患者见解是否能获得持续的资源保障与规范治而这一切，将决定当前的时刻是标志着一场真正的分析综合了近期举办的四场国际论坛关于患者加勒斯特举行的中东欧患者参与论坛；由国际健康者体验研讨会。这些不同背景下呈现出的主题一致性表明，当前可能正在发生更广泛的系统转变，而发表您的见解：ICH患者偏好研究科学指南草案E22已发布并征求意见作者：EmmaDuFour,StacyHurt,RichieKahn,IsabelleStoeckert作者单位：IndependentR&D/RegulatoryPolicyProfessional，Parexel，CanaryAdvisors，IndependentRegulatoryScienceExpert发提供参考、辅助监管决策，并带来更贴近患），局以及药物和其他健康干预措施的影响提供相关视PPS在药物研发中的应用，并让患者声音在药物研发•Swissmedic,Switzerland:Deadlinefor对医疗决策的影响。值得注意的是，PREFER专家网DIA的同行评审期刊《治疗创新与监管科学》符合监管需求的人工智能：临床研究中作者：IsaacR.Rodriguez-Chavez，KarthikMuthusamy，RamaKrishnaRao，SharminNasrullah，YeshwantMuthusamy，MathewE.Rose，SandeepBhat，EliasTharakan，FarrellHealion作者单位：4BiosolutionsConsulting,IEEE-SACTTMN；KSMTUSALLC,IEEE-SACTTMNU；BloqcubeInc.,IEEE-SACTTMNKIEEE-SACTTMN；YeshvikSolutionsLLC,IEEE-SACTTMN；RoseCRC,AdherenCapital,IEEE-SACTTMN；VisualizedVen-turesLLC,IEEE-SACTTMN；AyurDattaSolutions,IEEE-SACTTMN；OptiTrial,IEEE-SACTTMN护监管科学的信任基础。2026年1月，EMA和FDA更进一步