DIA全球论坛2026Q1季刊

DIA与医药魔方联合出品全球论坛中文版GlobalForum2026年第1季刊李海燕DIA中国顾问委员会成员引领·重塑·共创—全球临床试验监管的战略转也对全球监管体系提出了全新命题⃞监管科学需要从"跟随者"转变为"引领者"，推动框架、工具与标准本期GlobalForum聚焦这一关键议题，透过全监管科学的现代化，其核心是从静态的规则遵资源。从东南亚推进的监管信赖，到英国MHRA与HRA的协同审评；从中国全面实施ICH标准与国际接轨，到欧盟以监管科学研究驱动立法更新⃞多元实管流程核心力量的范式跃迁。从智能患者招募、自驱动的效率革命已全面展开。与之适配的，是基于风险的计算机化系统验证策略，确保技术应用的可靠、可控与合规。数字化技术与去中心化元素正加速重构临床试验生态。远程智能试验、药品直达患者、电子知情同意等创新模式，已从疫情应急举措转变为法规明确支持的常态路径。持续更新的监管框架为AI应用、去中心化范式、基于真实世界数据的模型验证提供了法律基础，使试验更贴近患者，新技术、新方法的应用并不是单一技术或政策的更迭，关键在于系统性生态支撑。以罕见病为例，美欧通过立法激励（如市场独占期）构建了良性研发生态，而印度虽有国家政策，却因诊断网络缺失、资金零散、缺乏产业激励等系统性短板，导致政策愿景与患者可及性间存在巨大鸿沟。在癌症研究中，监管机构正积极倡导类器官、器官芯片及计算机模拟等创新方法，以逐步减少动物实验的依赖。然而，癌症作为"全身性疾病"，复杂性难以在离体模型中完整复现。基于当前科学证据，未来研究范式并非简单的技术替代，而需建立分层整合策略，通过证据权重框架动态评估各模型的预测效结语：拥抱变革，构建以患者为中心、更具适应性监管范式，亟需全球监管机构、工业界与学术界凝聚共识，实现监管科学的现代化和国际化，让2全球论坛中文版全球论坛中文版2026年第1季刊3作者：BenjaminTan,CheungKaLok,PamelaTham；InezKwan作者单位：Novartis(Singapore)，NovartisAsiaPacific运用数字技术（如人工智能）、监管优化策略（如信赖机制）和创新的临床试验方法，仍然是提升亚洲患者药物可及性的关键路径。对于资源有限的欠发达地区卫生监管机构来说，这些方法在解决审评时限和增加创新疗法可及性方面至关重要。这是2025年DIA新加坡年会全体参会者和演讲者达成的共识。此外，随着创新疗法（如放射性配体疗法、细胞疗法和基因疗法）的不断涌现以及数字技术的飞速发展，人们普遍认为，卫生监管机构必须继续与行业利益相关者保持紧密协作，从而在确保患者能够持续获得东南亚越来越多的卫生监管机构认识到监管信赖的益处，并且已经开始试点或正式实施这一机制。例如，越南近期修订了当地法规，引入了监管信赖注册途径，审批时间缩短至9个月，而全面评估途径则需12个月。其他采用该策略的卫生监管机构报告称，这一机制缩短了药物审批时间，优化了资源利用，并实现了在多个市场近乎同步申报。监管互信合作项目的实例包括：世界卫生组织（WHO）合作注册程序（CRP）、WHO严格监管机构（JA以及个别国家针对上市后变更（PAC）的过与WHO密切合作以及与参考卫生监管机构的直接类似地，某全球制药公司在PAC互信试点项目中，利用了一份来自参考卫生监管机构（欧洲药品管理局）的单一评估报告，将全球范围内的审批时审评员思维方式的转变也至关重要，即审评员不应习惯性地“默认”进行全面审评，而应认识到监管信赖机制在保持科学严谨性的同时，能够利用同等资源实现更高效率。为了进一步将监管信赖的益处最大化，卫生监管机构应考虑豁免部分本国特随着各利益相关方日益认识到监管趋同与协调的价值，多个卫生监管部门（如泰国食品药品监督管理局和香港卫生署）已表示有意成为国际人用药品注册技术协调理事会（ICH）的监管成员，并认同采用相同或相似标准的重要性。此外，要求的趋同或协调将进一步增强东盟联合评估机制的效力与吸引力。尽管如此，各卫生监管机构强调，为保证药品的质量，以及对当地人群的安全性和有效性，某些特定的本土要求（如流行病学数据及针对特定气数字化仍然是亚洲监管发展的核心主题。各卫生监管机构正在采用电子药品说明书、结构化内容管理系统、基于云的提交平台和实时协作工具，以优化其监管流程。这些创新实现了更高效的生命周期管理，既便利了基于信赖和共享工作的监管路例如，新加坡卫生科学局已已推行基于云的文件交换平台“EasiShare”，用于提交申请资料，并计划在未来12个月内实施电子通用技术文档（eCTD）门户，以实现行业与监管机构之间更具结4越南药品管理局已实施全流程在线的药品申请门户，涵盖续期和上市后变更申请。该数字系统提高了效率，降低了行政成本，并实现了100%的电子人工智能和机器学习在监管事务和药物警戒领域也正处于探索阶段。一家全球制药公司已成功实施多个应用案例，包括利用AI进行邮箱筛查以监测不良事件（AE以及通过语义倾听进行患者情绪分析。其在中国开展的项目，利用AI实现即时不良事件识别和结构化，这表明当有目的地、本地化地应用，并与医院和卫生监管机构等关键利益相关者同样，泰国食品药品监督管理局正使用AI审评医疗器械申请，运用自然语言处理和光学字符识别技术提取和分析数据，从而减少了审评积压、提高尽管AI不断进步，但负责任的治理仍至关重要。保持透明度、可解释性以及对所有关键决策实施人工监督，特别是在AI用于辅助监管决策时，仍东南亚的临床试验持续强劲增长，预计到2030年，该地区的合同研究组织市场规模将达到311亿美元。各国卫生监管机构希望通过简化流程、推行改革或采纳国际指南，维持这一增长势头。例如，印度尼西亚通过设立临床研究单位以及优化材料转让协议流程等监管改革，已将临床试验启动时间从原验）指南。例如，台湾药品审评中心已采用ICHE17，并采用结构化方法评估数据合并策略和区域一然而，当前仍存在区域定义模糊、数据合并策略不明确及样本量分配合理性等挑战。申办者与卫生监管机构的早期沟通仍是厘清期望、协同试验设尽管监管信赖机制日趋成熟，并在世界卫生组织合作注册程序、东盟联合评估以及上市后变更试点项目中得到更广泛的应用并取得显著成效，但改变卫生监管机构的思维模式对于确保在这些领域成•数字化转型加快了卫生监管机构的内部流程，并促进不同了市场卫生监管机构之间更紧密的协•人工智能可被整合进监管和药物警戒工作流，•正在推进ICHE17指南的实施，但在数据合并策监管机构与行业间的紧密伙伴关系与协作仍至关重要。各方需将数字化工具融入流程，积极采纳监管优化策略，例如信赖注册路径或监管趋同，并以有目的、负责任的方式应用人工智能，从而加速5兑现医药创新承诺：在欧洲促进并实现作者：LieseBarbier,RalfHerold,SteffenThirstrup作者单位：EuropeanMedicinesAgency(EMA)监管科学是药物研发成果与监管决策实践之间的桥梁，弥合了二者之间的鸿沟。在加速医药创新的时代，监管科学的进步至关重要，它对评估日益复杂的药物质量、获益和风险提供了必要的严谨科学和技术框架。为确保创新承诺得以实现，让有需要的患者能够及时获得安全有效的药品，监管机构、研究人员和研发企业需要不断推动监管科学的监管科学是一门融合了基础研究与应用研究的交叉学科，通过提供工具、标准和方法，支持药品研发以及相关产品的评估。监管科学是对监管事务和监管法律学科的补充，后者更侧重于对法律法规要的遵守和执行。监管科学旨在提供一个稳健且适应性强的监管框架，以确保决策过程始终保持一致、基于证据且公开透明，同时能够与药理学、病理生理学等领域最新的科学进展、试验设计和生物统计学的新方法、获益-风险评估以及上市后监测保持一致。推进和实现监管科学卓越发展，是欧洲药品管理局（EMA）乃至整个欧洲药品监管网络30年，始终在明确的监管框架下开展药品评估工作。但在此期间，该框架及其所依据的科学从未停滞不前。随着监管科学的发展，EMA的角色已从传统的评估新药获益-风险平衡的守门人，演进为积极推动创新的促进者，在继续确保药品安全有效的同时，也致力于推进药物研发与提升患者可及性。EMA与欧盟及全球的监管机构一起，共同致力于营造一个支持创新、促进新药和好药研发的监管环监管科学为拓展欧洲药品管理局（EMA）在药品研发中的职能提供了支撑，它构建了一个推动变革的生态系统，确保药物研发和监管决策能够持续适应科学进步。通过一系列结构化反馈机制构成的持续过程，EMA系统地识别并填补支持其活动的监管科学领域的空白。作为这项工作的一部分，最近发布的《监管科学研究需求（2025年更新）》突出了多个领域的重点研究方向，包括临床试验、监管体系演变、特定药物研发以及动物健康。通过监测和分析其监管活动（例如，EMA在先进疗法科学建议、改良型新冠疫苗授权以及癌症疗法加速监管审批方面的经验EMA能够确定哪些做法行之有效，哪些方面需要进一步改进。这些成果可以为研发企业完善药物研发提供有价值的信息，也可以帮助监管机构调整评估工具，以适应新研究方法和药物平台的应用，以及不同患者群体的特点。例如，EMA通过其委员会和工作组，制定并更新监管指南，提供统一的方法，帮助药物研发者准备其上市许可申请（例如，关于含基因修饰细胞药物的研发），并就药物研发过程中使用的新方法的可接受性发表意见（例如，在杜氏肌营养不良症临床试验中采用数字终点），这些工作最终既促进了药物创积极与所有利益相关方互动，对于促进监管科学的进步至关重要。多年来，欧洲药品管理局（EMA）一直通过参与外部研究项目来开展监管科学研究，例如那些在欧洲研究框架下设立的项目，特别是创新健康倡议（IHI）下的项目。此类项目近热原试验，INNODIA项目建立了一个目前广泛用于加速糖尿病研究的主方案。这些项目主要由大型联盟实施，联盟成员包括公共和私营部门的利益相关者，他们在竞争前的研发领域共同合作，以实现促进公共健康的共同目标。EMA的参与不仅有利于联6盟的成果产出，也直接支持了该机构追求科学卓越和推动监管科学发展的使命。这一使命通过一系列活动得以进一步实现，包括但不限于认定药物研发新方法、出具支持函、合作撰写科学出版物，以及为推动监管科学领域的研究发展，促进学术研究人员与监管机构之间的合作，欧洲药品管理局创建了欧洲监管科学研究平台。该平台引入了一种新机制，旨在促进研究人员与监管机构之间定期和反复的对话，推动学术研究团队与来自欧盟及其他地区监管机构和非营利部门监管科学家之间的合作。他们可以共同识别监管科学中亟待填补的研究空白，并协同探索解决方案。这不仅有助于整体把控研究需求，也将提升研究成果的相关性和实用性，从而使其能够有效地应用于监管机构和研发者最后，为了推动药物研发企业与监管科学共同进步，欧洲药品管理局（EMA）会定期组织监管机构与行业利益相关方的会议。这有助于就总体进展、特定流程以及持续改进的机会进行建设性交流。此外，各制药公司和监管机构在产品组合和技术研讨会上，会共同捕捉创新和颠覆性技术，并预随着欧盟药品立法的持续修订，我们正迈向药物研发和监管重大变革的下一个关键节点。此次修订旨在提升各成员国药品的可获得性、可及性和可负担性，同时推动欧洲的创新和环境可持续发展。对于研发企业和监管者而言，拥有将新药推向患者的最佳工具，并营造有利于跟上科技进步步伐的环境至关重要。通过促进和持续推动监管科学的卓越发展，我们能够助力确保医药研发创新的愿景，转化为患者可获得的、研发更完善、高质量、安全且7作者：JanetMesser,CatherineBlewett,NahoYamazaki；StephenLam,CrinaCacou,AnthonyCarter,SaraRajendran作者单位：HealthResearchAuthority(HRA),UK；MedicinesandHealthcareproductsRegulatoryAgency(MHRA),UK英国致力于打造一个现代化、精简的临床研究监管环境，在恪守参与者安全最高标准的同时，加速创新本文是一个系列文章的开篇，该系列将介绍英国临床试验监管体系的革新历程。借助脱欧带来的机遇，该体系汲取过往经验，重新构建，致力于打造面向未来最优监管体系，目前已经实现了临床试验申请平均41英国药品和健康产品管理局（MHRA）于2003年由原有的药品和医疗器械监管机构整合而成，负临床试验的另一个关键监管环节是伦理委员会审查。健康研究管理局（HRA）负责协调英国的研究伦理委员会（REC）。该机构的设立源于2011年医学科学院发布的报告《健康研究监管与治理的新途径》，该报告强调了英国研究监管环境的繁琐，并呼吁建立一个统一、与风险相称的监管框架。2014年《护理法案》将这一愿景变为现实，不仅设立了HRA，还要求英国监管机构之间相互协作，以推动相称的研究监管标准化。英国通过集中协调研定了独特的基础。这两个机构均为英国卫生与社会这种法定合作义务构成了英国开展临床试验的基础。综合研究申请系统（IRAS）正是这一协作的体现。正如本期随刊系列文章中所述，双方目前正合作推进数字化服务建设，致力于实现从研究规这种法定合作义务构成了英国开展临床试验的基础。综合研究申请系统（IRAS）正是这一协作的体现。正如本期随刊系列文章中所述，双方目前正合作推进数字化服务建设，致力于实现从研究规英国临床研究交付（UKCRD）计划是一项跨部门的举措，致力于在国家医疗服务体系（NHS）中打造更快速、更高效、更可及的研究交付系统。虽然临床试验监管审评周期已具竞争力（41天），但在NHS内部设立的临床试验启动效率仍落后于其他国家。该计划旨在将临床试验从提交监管到首例受试者入组的整体启动时间缩短至150天以内，并通过取消合同谈判、统一费用标准、减少NHS跨机构重），为快速部署临床试验的关键支撑。这些灵活性源于8尽管如此，申办方对风险适应性方法的采用仍持谨慎态度。为解决这一问题，英国已将这些原则纳入2025年修订的《人类药品（临床试验）条例》人用药品技术要求国际协调理事会（ICH指导原则，为与风险相称的试验开展提供明确的法得药监机构批准。配套制定的指导文件正在为这些新法规也为去中心化试验模式提供支持。更新后的指南阐明了研究人员如何远程监督活动，法规中删除对固定试验地点的规定，赋予申办者围绕试英国认识到具有代表性的研究具有超出法规本身的重要性，正着力加强关于包容性和多样性的指南。新模板可以帮助研究者考虑如何将最可能从研究成果中获益的人群纳入研究。同时，英国也在更新对公众参与试验设计的期望与要求，并对I期健康新工具将为申办者提供患病率、种族和社会经济因素数据，以及相应地区医疗保健服务提供者的边生产）条例》，为研究用药品的去中心化生产提供法规依据。有力支撑了英国旨在成为创新临床试的法定时间周期。针对新临床试验法规开展的的征询结果显示，申办者（尤其是开展全球试验的申办者）明确呼吁协调评估时限，并在回复补充信息请求时获得更具灵活性的时间安排。新法规对此进行了统一规定：初始审评周期30天，回复补充信息请求的周期为10天。申办者可自主安排回复节奏，若超过60天则需提供理由。该项改革措施旨在提升监管机构的执行效能，同时为协调全球试验的申办者英国监管机构鼓励申办者可以通过创新许可与Pathway），或直接向HRA或MHRA发送问询等方式，尽早开展沟通。对一家机构而言看似新颖的事9作者：ManojKumarSingh；KethanSalla；MukundMarri；SangitaMishra；MPVenkatesh；NishaVenugopal；HarshaKRajasimha；MathewT.Thomas；IsaacR.Rodriguez-Chavez作者单位：PowerInMeFoundation；Indo-USOrganizationforRareDiseases；Indo-USOrganizationforRareDiseases；JSSAcademyofHigherEducationandResearch；JSSAcademyofHigherEducationandResearch；Indo-USOrganizationforRareDiseases；JeevaClinicalTrialsandIndo-USOrganizationforRareDiseases；MTTConsultingLLCandIndoUSOrganiza-tionforRareDiseases；4BiosolutionsConsultingandIndo-USOrganizationforRareDiseases罕见病影响着全球约4.4亿人，但其中约95%仍缺乏任何获批治疗方案。患者家庭往往经历长达数），诊或获得治疗之前，病情持续进展、不可逆转。在印度，估计有超过7000万人受到罕见病影响，但其中大多数尚未被系统性识别、正式登记，也未进入球健康优先事项，要求世界卫生组织（WHO）协调制定为期十年的专项计划，以改善诊断、登记和治疗可及性。然而，理想目标与现实情况之间仍存在对许多印度家庭而言，罕见病不仅是医学意义上的紧急状况，更是一场深刻的经济危机。即便存在治疗手段，年治疗费用也常高达1亿卢比（约11万美元），远超普通家庭的支付能力。患者家庭往往只能依赖社会众筹，或申请政府提供的单人最高5000万卢比的医疗支持。现有体系的困境并非因为印度缺乏科研能力或创新人才，而是源于结构性政核心问题随之而来：印度能否在借鉴全球最佳实践（例如：独家激励措施、税收优惠以及基于登记制度的政策制定）的同时，构建适配其庞大人口•美国FDA《孤儿药法案》（1983年）：为符合条件的罕见病药物提供七年的市场独占期，并配套研发税收抵免、监管费用减免以及快速通道、加速•欧盟EMA《孤儿药法案》（2000年）：则提供十年的市场独占期（儿科适应症可延长至十二年），并通过欧洲药品管理局（EMA）实施集中审这些监管框架激励了罕见病创新生态系统的繁荣发展。迄今FDA已授予近7500项孤儿药认定，其中1352项获得上市批准。更为关键的是，美欧并未将监管激励孤立运作，而是与公共资金和研究网络国家转化科学促进中心（NCATS）、罕见病临床研究网络（RDCRN），以及欧盟的欧洲罕见病研究协患者登记系统、自然病史研究以及创新性试验设计（例如：篮式、平台式、贝叶斯适应性设与EMA均将数字健康技术（DHTs）、可穿戴设备及印度的罕见病生态系统虽处起步阶段，但正在•政策基础：《国家罕见病政策（2021年）》与《新药及临床试验规则（2019年）》提出多项改革措施，包括设立国家罕见病治疗研发联盟（N-疗技术研究创新促进计划”（PRIP）加速新疗法的•政策基础：《国家罕见病政策（2021年）》和《新药及临床试验规则（2019年）》提出了一系列改革举措，包括设立国家罕见病治疗研发联盟（N-疗技术研究创新促进计划”（PRIP）加速新疗法的3.激励措施不足：印度尚未建立明确的市场独占4.登记系统分散：国家罕见病登记与信息数据库（NRROID）和临床试验注册平台（CTRI）仍不完善，且缺乏国际数据互通性，削弱了其在全球研究5.依赖社会捐赠：企业社会责任项目（CSR）与公众筹款常替代了本应由国家医保体系承担的保障•监管机制：2024年宣布建立针对罕见病药物的询资源匮乏以及城乡医疗资源分布不均，许多罕见2.资金缺口：近年来，12家卓越中心中仅有4家下方表格对比了印度、美国和欧盟的不同监管体系如何影响罕见病领域的研究、创新、社会公平及药物开发。差异显而易见：美国和欧盟拥有可预测的激励措施、结构性资金支持及快速审批通道，而印度的生态系统仍处于碎片化且资源不足的状孤儿药法案：10-12年独家经营自费、零散的非政府组织国家卫生系统，欧洲罕见病组织远程医疗尚处于发展早期，计算机模拟应用能力EMA推进AI、与真实世界证据零散资助、企业社会责任确部分罕见疾病，但认知罕见病在法律上并不等同于残疾；针对罕见病的社保残疾认定需要提供工作能力严《功能、伤残和健康国际分类》（ICF）模型将伤残补助与罕见病印度正在尝试使用远程医疗和计算机模拟技术替代动物试验，但尚未建立起将人工智能或真实世已积极将基于模型的药物研发和基于人工智能的工具纳入监管审查流程。这将有望加速印度孤儿药的临床研究进程，因为在印度，获取及时合规的动物美国囊性纤维化基金会登记处的实践表明，完善的患者登记系统能大幅缩短试验周期。而印度的罕见病登记体系在数据完整性与标准化方面相对滞缺乏及时干预的患者往往面临逐渐丧失劳动能力、心理健康问题和工作能力受限。印度残疾法虽承认部分罕见病，但社会保障和就业支持在实践中当约7000万印度患者未被纳入登记系统时，全球罕见病图谱将向高收入地区倾斜，导致许多被忽若印度能扩大疾病登记范围并参与欧洲等地的真实世界证据试点项目，制药企业将有条件在印度开展成本更低、效率更高的临床研究，从而推动更提升罕见病卓越中心服务能力，整合《国家儿童健康计划》等新生儿筛查项目，并加强中央与地方政府的协同实施，对缩小医疗资源差距至关重为实现从全球罕见病治疗领域的落后状态转变为领先状态，印度应在未来3至5年内采取果断举1.建立专项孤儿药审评通道，参照欧美最佳实践，设立包含资格认定、明确的市场独占期、税收2.扩大国家罕见病登记系统（NRROID）覆盖范围，推动印度临床试验注册中心（CTRI）与国际标3.将数字健康技术、真实世界证据和计算机模拟4.确保可持续资金支持：从临时慈善捐助转向结5.强化基层诊疗能力：通过培训全科医生、遗传咨询师及基层卫生工作者，提升罕见病早期识别与6.借鉴欧盟《功能、伤残和健康国际分类》（ICF）模型，建立罕见病社会经济影响的量化评估核心结论：印度需与全球最佳实践、深化跨境合作同步加速政策迭代，同时，保留本土化可负担性解决方案。否则，数百万罕见病患者仍将面临罕见病监管已不再是小众或边缘性议题，而是衡量一国公共卫生体系公平性、前瞻性与治理能力的关键议题。美国与欧盟的实践已经证明，持续的政策激励、完善的登记系统与加速审评机制能够切实推动领域发展。印度虽已迈出第一步，但现在亟需通过大胆而全面的改革来保护患者权益、吸引创未来数年将决定最终走向：印度是继续徘徊于全球罕见病体系的边缘，还是通过与国际战略协调、并坚持本土可负担性原则，实现以患者为中心的改革路径。数千万人的生命与社会参与能力，正中国角色的演进：从遵循国际标准到成作者：AndyZHANG；ZipeiXIAO作者单位：MerckSerono(Beijing)PharmaceuticalR&DCo.,Ltd.；EliLillyandCompany,China在全球医药研发格局深度重构的过程中，中国正从与国际标准接轨的阶段，迈向成为至关重要的创新引将其监管框架与国际标准全面接轨。中国对ICH指导原则的实施显著推动了中国药品监管的国际化进程，促进了与国际标准的接轨，并简化了创新药物的同步研发与海外上市。在中国，创新药临床试验申请（IND）的审评时限已从2012年的14个月，压缩至2023年的中位数30个工作日，降幅超过90%。月12日正式将30个工作日临床试验默示许可路径写入法规，实现了审评规则与国际主流标准的全面对齐。与国际规则的深度融合不仅增强了国际社会对提升了中国在全球规则制定中的话语权，并加速了中国原研药的海外拓展：泽布替尼和本维莫德使用相同的、符合ICH标准的全球数据集，相继快速获得了NMPA和美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，这凸显了中国产生的证据已能被主要监管机构2024年，中国公司发起了全球39%的肿瘤临床试验（全球最高份额），同时贡献了全球约三分之一的新药研发管线，巩固了中国作为全球医药创新高地的地位。为保持这一势头，专家强调必须尽早洲药品管理局（EMA）等全球监管机构接洽。利用与拥有全球经验的合同研究组织（CRO）的合作也至关重要。最终，要取得成功，需要高度关注药物的独特价值主张及其所解决的未满足医疗需求，而例如，中国原研的特瑞普利单抗和替雷利珠单抗均通过与FDA积极沟通并利用现有数据获得了批准，尽管新冠疫情相关的旅行限制和其他挑战曾延迟了审评过程。这种合作使必要的检查得以进行，并凸显了这些疗法对于肿瘤领域未满足医疗需求的重要性。中美同时申报和/或批准的案例（如与此同时，中国创新药全球化仍面临一定的文化挑战，包括中外研发理念的差异、全球团队跨文化管理的磨合、海外市场准入的本土化适配难题等，可通过搭建国际化核心团队、提前布局海外本土化运营、建立跨文化沟通机制等针对性策略逐步AI已成为中国未来医药研发无可争议的基石，其角色被重塑，不再是孤立的工具，而是医药研发智能生态系统的核心。AI已从单一环节的自动化任务发展到驱动全链条系统性效率提升，如实现靶点发现、化合物筛选、临床试验设计等环节的周期大幅压缩。近期研究更揭示了AI在显著缩短临床试验数据库锁定时间、提高患者招募效率方面的潜力。然而，要充分释放AI的潜力，需要高质量数据、强有力的治理以及透明的模型验证。监管机构强调需要国际指导原则来确保AI在医疗保健领域的伦理和培养兼具AI培养兼具AI、数据科学和跨境协作技能的复合型国际化人才，对未来的成功也至关重要（参见相关文章）。正如在人才论坛上发布的《中国创新药尽管中国医药创新全球化已取得突破性进展，但在前沿赛道与长期竞争力建设上，仍面临诸多核心挑战。针对先进治疗产品（ATMPs），如细胞和基因疗法，仍面临着关键瓶颈，包括中外监管标准的差异化、注册路径的复杂性、规模化生产的技术壁垒与高昂成本，以及全球商业化的支付适配难合作，并探索医保、商业保险、患者支付计划相结合的创新支付模式来共同克服。为应对监管挑战，则征求意见稿（如《先进治疗产品范围、分类及释义》、《先进治疗产品沟通交流中Ⅰ类会议申请及），企全球化进程中，国际化人才的机遇与挑战》蓝皮书中所概述的，中国的全球抱负取决于其“5H”领导力范式：同理心（Heart）、洞察力（Hori-zon）、执行力（Head）、创业精神（Han韧性（Health）。该范式精准匹配了创新药企全球化的人才需求：同理心适配跨文化团队管理与全球患者需求洞察，洞察力支撑全球研发趋势与监管政策预判，执行力保障全球项目的合规落地，创业精神驱动前沿赛道的创新突破，坚韧性应对全球化进数字化转型支持临床试验监管革新-英国作者：KingyinLee,StephenLam,CrinaCacou,AnthonyCarter；CatherineBlewett,JanetMesser作者单位：MedicinesandHealthcareproductsRegulatoryAgency(MHRA),UK；HealthResearchAuthority(HRA),UK在过去二十年间，得益于需求及机遇、英国的临床试验监管格局历经了深刻的变革。从脱离欧盟、应对本文概述了英国药品和健康产品管理局（MHRA）和健康研究管理局（HRA）如何利用信息技术来简化监管流程（例如2023年10月发布的14天临床试验申请审批制度）、保证审评同质性及可预测性，并为未来日英国药品和健康产品管理局（MHRA）成立于2003年，是英国药品、医疗器械及血液制品的监管机构。1991年英国国民健康服务体系（NHS）正式设立了临床研究伦理委员会（RECs），负责保障研究参与者的权利、安全、尊严及福祉。在英格兰临床研究伦理委员会由健康研究管理局（HRA）监管，在苏格兰、威尔士和北爱尔兰则由相应机构监管。MHRA和RECs负责在法定时限内审查临床试验批需要在30天内完成，从受理CTA修正案到审批需要在35天内完成。英国临床试验审评审批的数量很在欧盟发布《2004年人用药品临床试验条例》理海量的临床试验申请文件。这些系统提高了数据的准确性、安全性及可审计性，并为后期集成化的2008年国家研究伦理服务机构（现已并入HRA）建立了综合临床研究申请系统（IRAS），开始接收电子版伦理审查文件。2009年MHRA也开始接收电子版临床试验申请文件。然而两个系统各自为解决这一问题，2018年MHRA、HRA与英国其他地区合作，启动了"联合工作试点（CWoW）项目"，现在被称为"联合审查"。该项目将多个独立的信息管理系统进行对接，实现了流程无缝链接及并定中发挥了关键作用，该法规的生效日期是由一个欧盟。尽管脱离欧盟后英国仍有义务遵守即将出台的欧盟临床试验法规，但这为英国工业界及监管机构提供了重新制定临床试验监管框架的机会。为应对这一变化，英国将独立于欧盟法规及遵守欧盟法规这两种策略都整合到了联合工作试点项目中，特IRAS系统，将向MHRA递交临床试验申请和向RECs上述策略一方面使英国能够在仍为欧盟成员国时遵守欧盟临床试验法规，另一方面如果英国已脱离欧盟，英国将拥有一个功能完善的、独立的信息时英国已经全面使用了其独立的联合审查信息系新冠疫情期间远程办公的需要也对这些系统的已经建立了一个新的信息系统平台，支持安全高效的居家办公。新的信息系统平台也支持RECs快速从在线伦理审查申请、线上伦理审查会议过渡到全面上述事实证明联合审查程序对于保证临床试验2023年由于脱欧及相关应对措施、新冠疫情以最初处理这些积压时，需要人工进行数据处理并每天发布两次来报告临床试验申请审批的优先顺序。然而这种人工方法不可持续、也无法支持及时警系统的实时分析报告系统，通过控制面板确保所有临床试验申请审批都能在法定时限内完成。2023年8月使用该工具后，报告时间大幅度缩短，从每份程度进行分级，也为后期基于风险的监管方法的引入提供了依据和支持。例如2023年10月MHRA发布的新的审批制度，将符合条件的III期及IV期申请审批时限调整至申请受理后14天内，审批时间分析报告系统已成为临床试验申请审评团队加强工作流程监管、加强与临床试验申请人沟通交流的重首相宣布计划将临床试验申请受理到首例参与者入组的时限缩短至150个日历日内，这些实时的数据分2025年重大立法的改革进一步重塑了英国的临床试验监管格局。在2021年发布的《药品和医疗器械法案》推动下，《人用药品临床试验条例（修订案）》（2025年发布）将于2026年4月正式生效。IRAS系统也相应升级，将为实施新法案提供基础。这些改革也要求对信息系统进行重大升级，为此MHRA开发了人工智能（AI）和大语言模型（LLM以满足新需求、保证审评同质性及可靠性。引入新技术的目的不是取代专业评审员，而是让审评员有更多时间专注于高风险事件的分析及决策。这些新技术能够支持审评审批、员工培训、利英国各地的医疗卫生和临床研究合作方目前正在开发面向未来的IRAS系统，应用AI及大语言模型等新技术提供覆盖临床研究全生命周期的端到端数字化服务，例如从计划制定、审评审批、工作启动、监管到完成。基于数字化技术及以用户为中心的理念，新的智能系统将分阶段发布，与旧版系统进行平稳过渡。2026年HRA将逐步推广应用上述智2025年英国发布《人用药品临床试验条例（修订案）》，是临床研究监管公开透明的一个里程碑求以注册为目的的药品临床试验（CTIMP）需要在WHO认可的网站上进行登记、公布摘要并向临床研床试验登记机构ISRCTN合作，通过IRAS系统实现线基于上述临床试验登记平台，MHRA分析了4616项临床试验材料，发布了英国临床试验现状报告。今后通过数字化信息平台收集的数据将进一步支持监管部门分析、预测临床研究中未满足的临床英国从纸质版程序到建立全面集成、以数据为驱动的数字化临床研究监管生态体系，历时20年，是战略投资及跨机构协作的重要成果。其核心理念是基于风险监管及实时数据分析，以支持快速决策并为患者带来积极疗效。这个过程也有一些经验，例如计划需要兼顾灵活性以应对突发情况、加强跨部门协作以及应对新技术带来的挑战等。随着临床经做好充分准备迎接未来的挑战，以确保英国在世参考文献:建立更快、更有效的临床试验体系⃞英国政府官网面向未来：英格兰10年健康计划⃞执行摘要（无障碍版本）⃞英国政府官网透明以确保研究可信：英国新临床试验作者：CliveCollett,NahoYamazaki；JasonWakelin-Smith,StephenLam,AnthonyCarter作者单位：HealthResearchAuthority(HRA),UK；MedicinesandHealthcareproductsRegulatoryAgency(MHRA),UK英国最近进行了二十年来最重大的临床试验法规改革。该修订版法规由英国药品和健康产品管理局最新的研究透明度要求。药品和健康产品管理局信任是参与研究的前提条件，而提升透明度有助于赢得这种信任。健康研究管理局（HRA）委托编写的《公众对研究的认知》显示，如果研究过程及其结果被公开，例如在研究开始前在公共注册平台上注册（65%），或尽快公开结果（65%），人没有信任，人们就不会愿意参与研究或允许使用其数据。没有信任，患者和临床医生就不会愿意采纳研究成果，公司与研究者也不会选择英国作为投资与创新的目的地。建立并维护这种信任并非可•公众可清晰了解正在开展的研究项目及既往研•患者、服务使用者和照护者能够获取参与研究研究人员可在已有研究成果的基础上，开发更优治疗方案，探索维护人群健康的有效途径。卫生其良性结果是，每次试验都能实现更强的招募能力、更高的可重复性、更少的研究浪费以及更大英国的方案在坚定法律承诺与合理实施操作、对合法商业利益的认可以及伦理领导力之间取得平衡。这些变化将长期以来的政策期望转变为可强制执行的法律要求，巩固了英国对全球申办方的吸引力，这些申办方需要清晰度、相称的监管和公众信任以开展高质量试验。这些法规将把伦理实践置于临床试验的核心，使研究变得容易且易于信赖，因•在首位参与者同意参与之前，或在批准开始试验后90天内，以先到者为准，在公共注册平台上注册每项临床试验。(“公共注册平台”指的是世界卫生组织国际临床试验注册平台的主要/合作注册机构•在试验结束后12个月内，在同一注册平台（如•同样，在试验结束后12个月内，向“相关人员”（参与者，或在适当时代表他们提供同意的人，例如代表其子女的父母，或负责其护理或福利的人，如法定代表人或近亲）提供一份通行结果摘要。向那些使研究成为可能的人提供通行摘要的要平衡公共利益、国家利益与商业利益：延期与新立法在促进透明度的同时，也承认合理的商业敏感性，尤其是在早期试验阶段。它平衡了公共利益与刺激和吸引对英投资以支持英国政府在健康领域的需求增长。因此，在理由正当的情况下，允更新后的法规通过以下机制保护商业机密和国•可以申请研究透明度要求的延期，若理由正当，英国卫生研究管理局可批准自临床试验结束后•豁免：在特殊情况下，如涉及国防或安全，这些要求可被完全豁免。为了商业机密利益将不会给若无充分理由，通常不会批准将注册要素自研究结束后30个月起进一步延期，通常只允许发布结果摘要，并在理由正当且必要时，同时向参与者提为申办方提供确定性：针对健康志愿者I期试验早期试验在非常初步的阶段探索新化合物和/或装置，此时商业敏感性最高。它们主要在一小部分参与者（通常是健康志愿者）中测试安全性、药代动力学和剂量，并非旨在确定疗效。由于这些试验并非直接支持广泛临床应用的监管批准，它们不具备与II至IV期试验同等水平的公共卫生影响力和公众关注度。全面注册可能会在相关内容尚未得到充分验证、未通过知识产权流程予以保护，或未做好后续开发布局之前，泄露具有商业敏感性或专有性的我们认识到，涉及健康志愿者的I期试验申办方及其合作研究者，重视研究透明度要求和合规时间表的确定性，以便他们确信在英国进行试验时，其因此，健康志愿者参与的I期试验申办方将被授予注册和结果共享的自动延期，最长可至试验结束后30个月，前提是申办方提前注册一份最低限度的记录。这包括注册编号、IRASID、研究者和申办方联系方式、伦理委员会决定、临床试验性质（例如，“24名健康志愿者的生物等效性试验”）、关键日期（试验开始/结束和招募日期）以及延期理当延期（包括任何延期）结束时，或试验因安这平衡了公共利益与创新激励。在保护早期知识产权的同时，确保即使在延期期间，公众也能知此外，申办方可以在申请时可申请两次额外30个月的延期，用于发布结果摘要和与参与者共享结果。若理由正当，基于商业机密性，这些延期将被凭借自动延期加上这些额外请求的延期，申办方可能无需在试验结束后90个月（7.5年）内发布或提供结果摘要。还可以提出进一步请求，但总延期期限不能超过试验结束后10年。此后，申办方必须临床试验法规中修订后的执行条款，也将新的透明度要求（向"相关人员"提供通行摘要的要求除在未获批准的延期或豁免情况下，未注册试验或发布结果摘要（不包括提供通行摘要的要求），将构成新立法下的违法行为。若违法行为未得到纠正，英国药品和健康产品管理局可采取执法行动。该机构采用渐进式合规方法，运用包括使用违规通知和潜在起诉在内的一系列合规措施。使得法律执修订后的法规还赋予英国药品和健康产品管理局一项权力：若申办方在其他试验中未遵守注册和结果发布要求且未能予以纠正，该机构有权不予批准其新的试验。英国卫生研究管理局、药品和健康产品管理局将共同努力，有效支持并促进对新法规募参与者的试验，必须在招募首位位参与者之前，或在“生效日期”起90天内（即不晚于2026年7月•对于正在进行且已招募首位参与者、但尚未注•正在进行中的试验无需向所有相关人员提供通月28日仍在进行中，则该延期结束日期将自动延长至试验结束后30个月，并且该延期将同时适用于注•识别"旧规"英国临床试验及其预期结束日期，•必要时确保在法定截止日期前完成注册，并为•识别任何正在进行、已有延期并将获得自动延•更新标准操作程序、启动清单和合同，以便在招募首位参与者前已经就注册平台选择、必填数据•确认相关程序已就位，确保在首位参与者入组前或批准后90天内（以较早者为准）完成注册；注册应成为常规研究启动的一部分，而非后期任务。•为科学结果摘要和通行摘要指定明确的责任人•记录申请延期时的理由，并在每个30个月决策•将通行摘要视为简明语言沟通，而非市场宣这些改革并非行政负担，而是发展机遇。透明度能提升科研诚信、促进公众参与，并加速研究成将研究透明度融入日常实践的申办方，将能够降低合规风险、恰当尊重参与者的贡献、帮助患者并赢得其信任，从而维护英国作为开展高质量临床试验的世界级优选之地的声誉，这些试验旨在改善下一场AI革命：计算机系统验证作者：KamilaNovak；MariaKellner；PaulaHorowitz；RichieSiconolfi；TerryKatz；SrideviNagarajan作者单位：KANConsulting；VirtuaPharmaTechnology；AbbVieInc.；RichardM.Siconolfi,LLC；DaiichiSankyo（GLP）最早发布了对计算机化系统的验证要求，台了多项指南倡导基于风险的软件验证方法，例如（例如电子病例报告表[eCRF]或电子试验主文件AI自动生成测试数据可以减少对既往案例的依据挖掘疾病模式、疗法安全性以及未满足的临床需了在医疗保健领域应用AI的监管框架，要求提供安助人工识别潜在风险。虽然此类功能本身也需要验•通过快速分析历史数据，以目的为导向解决问•尽早识别高风险系统需求、检测软件变更，从而降低整体开发成本；并在验证通