中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025 版）

中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）解读诊断革新·双达标理念·生物制剂时代中华医学会神经病学分会神经免疫学组2025年7月发布内容导览01指南概述更新背景、核心变化与循证基础02诊断革新抗体检测优化、鉴别诊断与危象预警03评估升级MG-ADL量表引入与双达标体系04治疗突破传统治疗优化与生物制剂新格局05分型策略AChR/MuSK/LRP4/SNMG个体化路径06特殊人群与管理妊娠、儿童、ICIs-MG及MDT模式指南概述五年积淀，从症状控制迈向精准达标全面更新诊断、评估、治疗三大维度，开启MG全生命周期管理新纪元01指南发布背景与执笔团队发布期刊2025年7月《中华神经科杂志》2025,58(7):721-741执笔团队常婷副教授（空军军医大学唐都医院），杨欢教授、冯慧宇教授等全国神经免疫领域顶尖专家共同完成循证标准采用英国牛津大学循证医学中心证据分级和推荐标准唐都医院学术地位唐都医院连续3次作为通讯/执笔单位承担指南撰写更新意义时隔五年替代2020版，反映抗体检测技术进步与新型生物制剂获批带来的诊疗格局变革MG流行病学与疾病负担MG虽为罕见病，但疾病负担沉重，诊疗规范化需求迫切流行病学核心指标0.68发病率/10万人年10%短期内恶化致肌无力危象20-30岁|50-70岁双峰分布·女性高峰/男性高峰疾病负担与政策$2219.0直接医疗费用中位数第一批罕见病目录病程长·难治愈·易复发五大核心更新要点从诊断到治疗到管理，2025版实现全链条革新诊断技术优化优先推荐CBA法检测致病性抗体，强化抗体阴性患者鉴别诊断CBA法抗体阴性评估体系升级首次引入MG-ADL量表与MSE，实现主观评估到客观量化MG-ADLMSE治疗目标革新首创双达标理念，MG-ADL动态评估，激素减量至5-10mg/天双达标5-10mg/天生物制剂规范五款新型制剂（FcRn拮抗剂、补体抑制剂等）明确适应症与分层推荐FcRn拮抗剂补体抑制剂全病程管理细化儿童、老年、胸腺瘤患者新增管理策略，强化多学科协作儿童老年胸腺瘤诊断革新精准诊断是精准治疗的基石CBA法优先推荐，首次强调排除诊断，危象预警前移02抗体检测策略革新CBA法优先推荐，抗体分型指导精准治疗检测方法升级：2020版vs2025版2020版未明确优先推荐CBA法—抗体检测标准化不足2025版优先推荐CBA法作为致病性抗体检测方法联合RIA法动态监测抗体演变采用《重症肌无力自身抗体实验室诊断专家共识》标准抗体分型与临床价值AChR抗体约占80%-85%，最常见致病性抗体，对应经典MG表型MuSK抗体约占5%-10%，多见于女性，治疗反应差异显著LRP4抗体及其他新兴识别靶点，完善抗体谱覆盖抗体分型决定治疗方向、预后评估及个体化方案选择VS首次强调排除诊断2025版指南首次提出：无论确诊或疑似MG，均需排除其他疾病疗效不佳/单纯眼肌→排除CMS/甲亢性眼病SNMG疗效不佳者→排除CMS抗体阴性MG患者尤其疗效不佳者，需除外先天性肌无力综合征（CMS），CMS为幼年起病的遗传性疾病单纯眼肌症状→排除甲亢性眼病表现为单纯眼睑下垂和眼动障碍者，需区分眼肌型MG与甲亢性眼病，二者共病情况不容忽视孤立症状/全身型→警惕多系统误诊/危象前预警孤立非典型症状→警惕多系统误诊孤立的垂头、双侧面肌无力、肢体远端无力、肢带肌无力及孤立复视/眼动障碍，更易被误诊为其他疾病全身型高活动状态→识别危象前预警全身型MG患者往往处于高疾病活动状态，对有危象前状态预警征者需早期识别并积极救治电生理与药理学检查RNS联合SFEMG可显著提高MG诊断敏感度RNS核心标准3Hz低频刺激，第4/5波波幅递减≥10%关键数据阳性率70%-80%操作要点停用胆碱酯酶抑制剂12小时，温度≥32℃SFEMG核心标准平均颤抖值>55μs或阻滞现象关键数据眼肌型敏感性>95%操作要点需专业设备与技术支持新斯的明试验核心标准肌力改善相对评分≥60%注意事项备阿托品防副作用准备试验前24小时停药胸腺影像与危象预警胸腺影像·手术决策依据15%合并胸腺瘤70%胸腺增生胸部CT为首选胸腺影像学评估手段合并胸腺瘤者应早期考虑胸腺切除术危象预警·救治前移2025版指南首次提出危象前状态预警征概念，强调全身型MG患者高疾病活动状态的早期识别肌无力危象（MC）即MGFA分型中Ⅴ型，约10%患者出现进行性呼吸困难需呼吸支持紧急启动IVIG或血浆置换联合呼吸支持，缓解后逐步过渡口服免疫抑制剂评估升级让患者的声音被量化听见MG-ADL量表首次推荐，MSE成为疗效评估金标准03MG-ADL量表全面解读说话咀嚼吞咽呼吸眼睑下垂复视肢体活动8项日常活动MG-ADL让疾病评估从医生判断变为患者可参与的客观量化量表结构8项日常活动涵盖基础至精细动作评分标准每项0-3分四级量化达标目标0或1分为理想临床价值患者自评模式居家完成，医生远程监控病情动态评估维度升级从医生主观判断转向客观指标+患者感受双重维度MSE与病情恶化阈值从症状控制到更快更好地回归正常生活恶化阈值MG-ADL评分升高≥2分，提示病情恶化，需及时调整治疗方案MSE监控版本跨越2020版依赖医生主观判断，2025版实现量化突破量化标准动态分层MG-ADL评分变化指导疾病活动度分层分层管理治疗节奏达标治疗与维持治疗的精准调整依据达标治疗双达标理念深度解析首次以治疗目标形式强调激素减量，显著降低骨质疏松、糖尿病等长期副作用风险2025版vs2020版：核心目标对比维度2025版2020版核心目标疗效+安全

双达标仅关注症状改善激素减量5-10mg/天

明确标准未提出具体减量目标安全监测CTCAE≤1级

量化定义无系统安全性达标框架阶梯式减量原则减量幅度每次不超过原剂量

10%-20%，结合MG-ADL动态调整，避免反弹激素依赖患者联合非激素免疫抑制剂替代方案切换至

FcRn抑制剂

实现减停治疗突破从免疫抑制到靶向精准五款生物制剂获批，双达标理念重塑治疗目标04治疗目标与策略重构从症状缓解到

快速达标+长期维持，治疗理念根本性转变达标治疗目标达到最小症状表达（MSE），不良反应≤1级或泼尼松5-10mg/天策略条件允许时启用快速起效疗法，对年轻/女性患者意义重大前提确诊后及时评估严重程度、亚组分型、判断恶化风险，共定个体化方案维持治疗溴吡斯的明酌情减停激素减至5-10mg维持或停药非激素免疫抑制剂每3-6个月减量1次至最低剂量传统治疗药物优化胆碱酯酶抑制剂溴吡斯的明一线对症增加神经肌肉接头乙酰胆碱浓度轻中度初始治疗达标后酌情减停糖皮质激素泼尼松核心免疫治疗快速加量/减量方案维持目标5-10mg/天达标后减至维持或停药，降低长期副作用非激素免疫抑制剂硫唑嘌呤一线联合有效率98%，1-3mg/kg/d，150mg/d无复发他克莫司/MMF/甲氨蝶呤二线方案阶梯减量维持达标后每3-6个月减量，至最低剂量长期维持FcRn拮抗剂：艾加莫德指南地位国内首款FcRn拮抗剂2025版指南首次纳入Ⅰa级证据高级别推荐依据A级推荐治疗突破用法用量方案给药频率每两周一次（Q2W）或固定周期方案疗程要求至少3个治疗周期，之后可逐渐增加周期间隔疗效与可及性Ⅲ期研究MG-ADL持续应答显著优于安慰剂医保准入2023年底纳入国家医保目录可负担性2025年底成功续期，经济负担降低指南拓展推荐：高度活动性MG急性加重快速控制，以及达标后长期维持治疗补体抑制剂与B细胞靶向治疗补体抑制剂·AChR-MG依库珠单抗（Eculizumab）C5抑制剂，A级推荐，用于AChR-MG高度活动性或难治性患者泽利昔珠单抗（Zilucoplan）RAISE-XT研究：至第120周，61.1%患者减停激素，平均减量15.5mg作用机制抑制补体激活，保护突触后膜，阻断神经肌肉接头损伤独特价值难治性肌无力危象、围手术期管理B细胞靶向治疗·MuSK-MG利妥昔单抗MuSK-MG达标及维持治疗首选，500mg每6个月输注1次；新发患者联合激素16周内达最小疾病表现罗泽利昔珠单抗指南推荐用于MuSK-MG维持治疗急性期与危象治疗策略肌无力危象需紧急启动

双通道干预：呼吸支持+快速清除致病抗体静脉注射免疫球蛋白（IVIG）方案：400mg/kg/天

×5天起效：3-4天开始改善，10天达峰疗效持续：1-2个月关键数据：标准方案血浆置换方案：每次2000-3000ml，隔日1次，3-4次/疗程起效：1-2周改善疗效持续：1-2个月关键数据：有效率约

94%艾加莫德新增推荐：急性加重期可启用艾加莫德快速控制症状，为难治性危象提供新选择危象缓解后逐步过渡至口服免疫抑制剂，加强感染防控，预防二次危象发生VS生物制剂证据等级汇总艾加莫德获最高证据等级Ⅰa级A级推荐，覆盖人群最广，包括快速达标、巩固维持和急性期应用五款生物制剂均获指南A级推荐，MG治疗正式进入靶向生物制剂时代生物制剂证据等级对比Ⅰa级Ⅰ级胸腺切除术指征更新指征精准化，微创普及化手术指征合并胸腺瘤：CT首要检出，早期切除非胸腺瘤AChR-MG：50-65岁以下，对症治疗未缓解，建议早期切除MGTX试验核心数据指标手术组非手术组QMG评分5.479.34泼尼松剂量24mg48mg关键要点微创技术（VATS/RATS）出血少、疼痛轻、住院时间短术后早期管理症状可能加重，需密切监测并配合药物治疗术后危象风险发生率

33%-52%适用范围限制AChR抗体阴性获益证据有限；OMG仅适用于药物无效或禁忌者术后危象防范发生率33%-52%，需严密监护与应急预案微创获益边界AChR抗体阴性患者获益证据有限，需个体化决策OMG手术底线仅适用于药物治疗无效或完全禁忌者分型策略同病不同治，分型定策略抗体类型决定治疗方向，个体化方案覆盖全亚型05AChR-MG分层治疗路径轻中度MGFAⅡ~Ⅲ型初始方案：胆碱酯酶抑制剂+激素联合非激素免疫抑制剂未达标或疾病活动时：升级为艾加莫德或依库珠单抗激素禁忌者：可早期选择靶向生物制剂新发患者症状出现12个月内16周内更易达到最小疾病表现推荐激素联合利妥昔单抗早期有效治疗保护神经肌肉接头结构与功能完整性高度活动性含难治性MG早期启动更强疗效药物：艾加莫德、依库珠单抗、利妥昔单抗病情迅速加重者：启用IVIG、血浆置换或艾加莫德快速控制症状AChR-MG维持治疗策略达标后进入维持治疗阶段，溴吡斯的明可酌情减停传统免疫抑制激素减量减量至5-10mg/天维持或停药非激素免疫抑制剂每3-6个月减量1次，至最低剂量长期维持生物制剂维持利妥昔单抗500mg，每6个月输注1次艾加莫德/依库珠单抗继续维持，艾加莫德至少3个周期后逐渐延间隔动态评估MG-ADL评分动态调整治疗方案双达标确保疗效与安全性双达标周期性维持治疗能降低急性发作后一年内复发风险，巩固治疗阶段尤为重要MuSK-MG治疗策略MuSK-MG约占

5%-10%，IgG4型抗体为主，球部症状突出而眼肌症状轻，对胆碱酯酶抑制剂反应差快速干预病情短期内迅速加重者，首选

血浆置换或IVIG

快速改善症状，序贯糖皮质激素或靶向生物制剂达标治疗激素联合非激素免疫抑制剂，或联合

靶向B细胞治疗（利妥昔单抗）快速达标维持治疗小剂量激素或联合免疫抑制剂长期维持利妥昔单抗500mg每6个月艾加莫德、罗泽利昔珠单抗

长期维持艾加莫德虽未获批MuSK-MG适应证，Ⅲ期研究及真实世界研究均纳入MuSK-MG患者，可作为治疗选择参考LRP4-MG与血清阴性MGLRP4-MG首选方案胆碱酯酶抑制剂和（或）糖皮质激素胸腺切除：非胸腺瘤相关证据不支持获益高活动度：疾病前2年内可考虑胸腺切除血清阴性MG（SNMG）轻/中度一线糖皮质激素和（或）硫唑嘌呤进展后升级利妥昔单抗疗效不佳重新评估诊断，除外CMS等非MG疾病2025版指南扩大难治性MG定义，SNMG部分顽固病例归入难治性范畴，享有生物制剂治疗路径难治性MG定义与管理2025版指南扩大难治性MG定义，使更多患者获得靶向治疗机会三重识别标准反应欠佳对常规免疫治疗药物反应欠佳不能耐受或禁忌不能耐受药物不良反应或有使用禁忌证易反复需补救病情易反复需定期给予补救治疗，难以达标10%-20%难治性MG患者占比早期启动更强疗效治疗快速控制症状长期维持治疗IVIG利妥昔单抗血浆置换艾加莫德艾加莫德依库珠单抗特殊人群与管理全生命周期，多学科守护妊娠、儿童、ICIs-MG首次系统规范，MDT模式落地06妊娠与哺乳期MG管理妊娠期MG管理需兼顾母体疾病控制和胎儿安全哺乳期管理可用药物低中剂量糖皮质激素、硫唑嘌呤等可继续使用禁用警示MMF、甲氨蝶呤、环磷酰胺不建议使用，存在潜在风险妊娠期MG管理需兼顾母体疾病控制和胎儿安全妊娠期管理差异化方案制定怀孕计划，提供最佳治疗与信息支持疾病活动度波动约1/3加重、1/3改善、1/3稳定，需加强孕期监测急性加重处理血浆置换和IVIG相对安全，可快速控制多学科协作神经内科、产科、新生儿科共同管理全程儿童与新生儿MG管理儿童及青少年MG青春期前发病单纯眼睑下垂、复视为主，全身型占比不足10%CMS鉴别需与先天性肌无力综合征鉴别，CMS为遗传性、幼年起病激素谨慎药物治疗需考虑生长发育，激素使用更谨慎新生儿MG一过性表现由母体抗体经胎盘传递，出生后数小时至数天出现IVIG/血浆置换症状加重时快速缓解，推荐IVIG或血浆置换自然缓解大多数新生儿数周内随母体抗体代谢而缓解ICIs-MG与疫苗接种ICIs-MG：肿瘤免疫治疗时代的新型挑战病情进展快、死亡率高需尽早积极干预首选大剂量激素冲击联合IVIG或血浆置换尝试依库珠单抗或利妥昔单抗传统治疗不佳者的选择MDT协作神经内科与肿瘤科联合，权衡抗肿瘤与免疫抑制平衡疫苗接种：2025版新增安全评估灭活疫苗相对安全活疫苗需谨慎评估免疫抑制状态关键监测接种前后密切观察MG症状