血液系统主要疾病的相关药物治疗

血液系统主要疾病的药物治疗贫血·白血病·淋巴瘤·血小板减少症教学课件·面向医学生课程导览01贫血用药缺铁性、巨幼细胞性、肾性贫血与免疫性溶血02白血病用药化疗方案、TKI与新型靶向药物03淋巴瘤用药ABVD、R-CHOP与BTK抑制剂04血小板用药ITP一线治疗与TPO受体激动剂05前沿展望2026指南更新与治疗新趋势贫血用药按病因选药，补其所缺缺铁、巨幼、肾性、免疫性溶血，四类贫血各有其药01贫血按病因分为四大类型按病因选药，补其所缺核心理念：按病因选药，切忌盲目补铁掩盖真实病因核心理念按病因选药切忌盲目补铁掩盖真实病因缺铁性贫血铁摄入不足、吸收障碍或慢性失血，最常见类型巨幼细胞性贫血叶酸或维生素B12缺乏，红细胞生成受阻肾性贫血慢性肾病致促红细胞生成素分泌不足自身免疫性溶血性贫血免疫系统攻击自身红细胞缺铁性贫血首选铁剂硫酸亚铁片经典口服铁剂富马酸亚铁颗粒适合儿童或吞咽困难群体琥珀酸亚铁常用口服铁剂口服铁剂用药提醒服后出现黑便属正常现象，不必恐慌避免与浓茶、咖啡同服，以免影响铁吸收02重度缺铁备选静脉铁剂右旋糖酐铁注射液用于口服无效或不能耐受的重度缺铁使用前必须做皮试以防过敏反应巨幼细胞性贫血补叶酸与B12类型药物用法用量高危人群叶酸缺乏型叶酸片成人口服一次

5-10毫克，直至血象恢复正常叶酸摄入不足者B12缺乏型甲钴胺、腺苷钴胺按医嘱补充长期素食、胃切除术后、萎缩性胃炎单纯补叶酸可能

掩盖B12缺乏的神经损害，须先明确病因；除贫血外常伴手脚麻木、行走不稳等神经症状。肾性贫血与免疫性溶血的用药核心提示：替代治疗重监测，免疫抑制重减量肾性贫血替代治疗重组人促红素

·刺激骨髓产生红细胞使用期间需监测

血压与血栓风险免疫性溶血免疫抑制糖皮质激素

（泼尼松、甲泼尼龙）抑制免疫反应，减少红细胞破坏须逐步减量，不可骤停白血病用药从化疗到靶向，精准制敌急性分髓系淋巴系，慢性靠TKI与BTK抑制剂02白血病分型决定用药策略造血干细胞移植仍是部分急性白血病的重要治愈手段急急性白血病AML急性髓系白血病ALL急性淋巴细胞白血病治疗主线联合化疗慢慢性白血病CML慢性粒细胞白血病CLL慢性淋巴细胞白血病治疗主线靶向药物AML联合化疗方案方案选择依据患者年龄、体能状态与基因风险分层诱导DA与IA为经典诱导方案，以蒽环类联合阿糖胞苷构成治疗骨架DA柔红霉素+阿糖胞苷经典诱导方案IA伊达比星+阿糖胞苷诱导方案其他常用药物1高三尖杉酯碱2米托蒽醌3吡柔比星ALL与APL的特殊方案ALL标准化疗与APL分化治疗的差异对比01ALL经典方案ALL经典VDLP方案长春新碱+柔红霉素+泼尼松+环磷酰胺可加门冬酰胺酶标准化疗02APL方案APL分化治疗方案维甲酸加砷剂，效果显著开创分化治疗先河不再依赖强烈化疗分化治疗CML以TKI为一线治疗讲清TKI的代际演进与慢粒治疗结局，强调靶向治疗的长期价值CML以一线TKI靶向治疗，十年生存率83%以上，迈向长期可治愈。TKI代际演进3第一代·伊马替尼针对BCR-ABL融合基因第二代·达沙替尼用于耐药或不耐受患者第二代·尼罗替尼用于耐药或不耐受患者治疗结局283%以上十年生存率甚至可达治愈停药观察服药三年以上部分患者有望停药观察CLL与白血病新型靶向药靶向药物正在改写白血病治疗格局01抑制剂BTK抑制剂泽布替尼—慢淋患者长期生存获益慢淋患者长期生存获益02抑制剂Bcl-2抑制剂维奈克拉—老年AML新选择老年AML新选择03新一代抑制剂新一代Bcl-2抑制剂索托克拉—拓展复发难治CLL治疗路径拓展复发难治CLL治疗路径04抑制剂FLT3抑制剂索拉非尼、吉瑞替尼—针对FLT3-ITD突变患者针对FLT3-ITD突变患者淋巴瘤用药分型定方案，联合求治愈霍奇金用ABVD，弥漫大B用R-CHOP03淋巴瘤分型与治疗原则分型不同，治疗方案因人而异；化疗仍是淋巴瘤的核心治疗手段淋巴瘤的两大类型霍奇金淋巴瘤（HL）癌细胞源于B细胞，以RS细胞为标志非霍奇金淋巴瘤（NHL）更多见，预后差别大，再分B细胞、T细胞及NK细胞来源分型与治疗原则基因表达差异分型不同，基因表达不同，治疗方案因此因人而异核心治疗手段化疗仍是淋巴瘤的核心治疗手段霍奇金淋巴瘤用ABVD方案ABVD方案为霍奇金淋巴瘤首选多柔比星博来霉素长春新碱达卡巴嗪MOPP备选MOPP方案为传统备选方案。选药依据方案依据病理分型、分期与患者状况制定。弥漫大B用R-CHOP方案一线经典方案利妥昔单抗+CHOP环磷酰胺多柔比星长春新碱泼尼松完成6-8个疗程患者可获治愈60%-80%危双打击、三打击等高危患者替换方案利妥昔单抗联合EPOCH

方案中中枢神经系统淋巴瘤基础方案大剂量

甲氨蝶呤为基础方案惰性与T细胞淋巴瘤用药因惰性B细胞淋巴瘤靶向治疗BTK抑制剂（伊布替尼、泽布替尼）联合方案利妥昔单抗+COP或

氟达拉滨方其他亚型用药CD30阳性间变大细胞淋巴瘤：CD30单抗T细胞淋巴瘤西达本胺；维持治疗：来那度胺血小板用药一线激素，难治靠新药糖皮质激素起步，TPO受体激动剂破局04ITP一线首选糖皮质激素泼尼松为ITP一线药物，可快速提升血小板计数作用机制免疫异常起点血小板破坏源于免疫异常抑制免疫反应起效激素通过抑制免疫反应起效副作用警示骨质疏松长期使用需注意骨质疏松高血压长期使用需注意高血压安全提示IVIG与免疫抑制剂的应用IVIG·急救定位一线用于

急性期

或手术前

快速升板儿童患者效果较好，但作用时间较短免疫抑制剂·二线定位二线环磷酰胺、硫唑嘌呤，用于

激素无效或不耐受

者使用期间需

密切监测血象变化TPO受体激动剂破局难治ITP海曲泊帕成为全球首个获批CTIT适应症的TPO-RA海曲泊帕全球首个CTIT适应症TPO-RA61.4%vs9.7%ITP儿童血小板达标比例75.7%vs39.4%CTIT治疗应答率临床试验：海曲泊帕vs安慰剂同类TPO-RA：艾曲波帕罗米司亭海曲泊帕前沿展望精准检测，去化疗时代2026指南更新，靶向与免疫治疗全面前移052026指南聚焦白血病精准治疗2026CSCO指南：ALL与AML精准检测与靶向更新ALL领域MRD检测升级为免疫组库二代测序，灵敏度更高老年B-ALL推荐奥加伊妥珠单抗或序贯贝林妥欧单抗AML领域高危组新增柔红霉素+阿糖胞苷+维奈克拉方案FLT3突变新增阿扎胞苷+维奈克拉+吉瑞替尼方案慢粒与骨髓纤维化的新推荐慢性髓性白血病（CML）与骨髓纤维化迎来治疗新选择：阿斯尼布晋级一线、吉卡西替尼并列首选。CML一线治疗更新阿斯尼布STAMP抑制剂写入

一线治疗选项为初治患者提供新的治疗选择骨髓纤维化与MDS新药推荐骨髓纤维化一线新增吉卡西替尼，与卢克替尼并列骨髓纤维化二线新增罗伐西替尼等，支持治疗新增罗特西普改善贫血MDS中罗特西普为SF3B1伴RS患者的

I级首选免疫靶向改写血液病结局成人AL