血液科治疗新技术应用

MEDICALINNOVATION血液科治疗新技术应用细胞治疗·双抗·基因编辑·精准靶向DATE2026年09月血液肿瘤治疗的传统困境传统治疗长期停留在控制疾病层面，根治手段稀缺传统治疗长期停留在控制疾病层面，根治手段稀缺治疗手段局限化疗与靶向药物因肿瘤高度异质性易产生耐药，复发进展难以避免重症β-地中海贫血患者每2至5周需输血一次，长期输血导致铁过载与脏器损伤镰状细胞病反复发作剧烈疼痛危象，传统药物仅能缓解症状，无法阻止疾病进展根治路径受阻异基因造血干细胞移植是唯一根治途径，但配型困难、排异风险高、费用昂贵难治性弥漫大B细胞淋巴瘤挽救化疗客观缓解率仅26%，中位总生存期仅6.3个月约9.16万例2024年淋巴瘤新发病例约4.13万例2024年死亡病例CAR-T疗法的作用机制改造自身免疫细胞，让T细胞自主识别并清除肿瘤1步骤01提取改造基因工程提取患者自身T细胞经基因工程改造使其表达嵌合抗原受体2步骤02精准导航靶向识别嵌合抗原受体如同为T细胞装配精准导航锁定癌细胞表面特定蛋白3步骤03回输监视长期免疫回输后细胞自主增殖、精准杀伤建立长期免疫监视突破传统治疗局限不依赖患者自身T细胞识别能力，也无需供体配型临床与市场双印证7款细胞治疗产品获批中国截至2026年初，其中4款为国产原创88.8亿美元2025年全球市场估值预计2034年突破1900亿美元，年复合增长率40.78%CAR-T血液肿瘤疗效亮眼从数日子到长期生存，血液肿瘤治疗逻辑被重写83.4%复发难治血液肿瘤整体完全缓解率85.2%双靶点方案完全缓解率五年总生存率接近70%远超传统化疗末线患者3至6个月中位生存期儿童B-ALL注册临床80%至90%完全缓解率难治性淋巴瘤客观缓解率

83%完全缓解率

58%5年总生存率

42.6%CAR-T前移至一线巩固治疗窗口前移，是疗效跃升的关键变量300例累计治疗血液、淋巴系统肿瘤患者（2015年起）10例一线B急淋2024年以来应用，全部完全缓解40%→80%五年生存率精准识别高危并于巩固阶段早期应用超80%治愈目标或可免于高风险异基因移植治疗定位从末线救援走向一线利器，重塑白血病治疗格局临床实践要点珠江医院自2015年累计治疗超

300例

血液、淋巴系统肿瘤患者2024年以来将CAR-T用于

10例

一线B急淋患者，全部完全缓解，无一例复发若精准识别高危患者并在巩固阶段早期应用，五年生存率有望从约

40%

提升至

80%

以上期待超过

80%

的患者达到治愈状态，或可免于高风险异基因移植T细胞白血病CAR-T破局攻克自相残杀与耗竭，T系CAR-T迎来新策略2026EHA纳米双表位CD5CAR-T扩增峰值提前至第10天，10例随访无严重感染致死两大瓶颈2项自相残杀肿瘤细胞与正常T细胞共享CD7、CD5等抗原，导致CAR-T自相残杀过早耗竭持续抗原刺激使CAR-T过早耗竭，杀伤功能下降、自我更新能力丧失破解路径2项珠江医院靶向MUC1-Tn的CAR-T，肿瘤细胞特异性高表达联合林普利塞联合口服PI3Kδ抑制剂林普利塞预处理，下调EGR1与DUSP2逆转CAR-T耗竭体内CAR-T开启新路径跳过体外制备，让身体自己成为细胞工厂体内CAR-T：从抽血改造到单次静脉输注，跳过体外制备的新路径传统CAR-T4步抽血体外改造化疗清淋回输流程复杂且价格高昂体内直接生成4项单次静脉输注无需采集细胞与化疗预处理EHA年会数据中剂量组6例复发难治B细胞非霍奇金淋巴瘤，有效率100%，完全缓解率83.3%干细胞记忆T细胞CAR-T完全缓解率45%，对比常规组10%，且无需化疗清淋通用型产品生产成本可降至定制型产品的5%以下实体瘤CAR-T历史性跨越从血液肿瘤跨入实体瘤，全球首款在中国诞生历史性跨越2026年6月22日，舒瑞基奥仑赛注射液获批，成为全球首款实体瘤CAR-T靶向Claudin18.2阳性、HER2阴性、至少二线治疗失败的晚期胃及食管胃结合部腺癌相关研究发表于《柳叶刀》，并非自媒体解读中位生存期对比（月）传统治疗：不足4舒瑞基奥仑赛：近9双特异性抗体强势崛起两只手强制配对，绕开复杂制备流程全球格局与市场前景200+种全球抗肿瘤双抗处于临床研究阶段（截至2026年初）15种全球抗肿瘤双抗已获批上市520亿美元下一代双抗市场规模2035年预测值（2025年近百亿美元）双抗将癌细胞与T细胞强行拉近，免疫治疗进入2.0时代机制突破三部曲1两端结合双抗两端分别结合癌细胞表面蛋白与T细胞表面CD3分子，将二者强行拉近2不依赖识别不依赖患者自身T细胞识别能力，也无需像CAR-T那样经历体外改造与回输3强制征召从药房取出静脉输注即可强制征召T细胞投入战斗双抗攻克多发性骨髓瘤首个在总生存期上击败标准治疗的BCMA双抗MajesTEC-9·III期Teclistamab（BCMA×CD3）纳入

593

例既往接受

1至3线

治疗患者疾病进展或死亡风险71%降低中位无进展生存期

11.2个月死亡风险40%降低18个月总生存率18个月总生存率79.2%vs68.6%试验组

对

对照组成为首个相较标准治疗具总生存期优势的BCMA双抗国产进展：GR1803注射液已进入新药上市申请审评阶段，并获突破性疗法认定双抗全线出击淋巴瘤从滤泡性到弥漫大B，双抗正成为二线推荐双抗在弥漫大B细胞淋巴瘤与滤泡性淋巴瘤两大亚型全面展开临床布局双抗治疗阵线正从后线持续向前线推进淋巴瘤双抗数据Glofitamab·难治弥漫大B客观缓解率51.6%，完全缓解率39.4%完全缓解者持续应答接近78%持续应答超过12个月Epcoritamab·中国获批2026年5月在中国获批，联合利妥昔单抗和来那度胺治疗复发难治滤泡性淋巴瘤新型靶点拓展GPRC5D×CD3双抗客观缓解率70.9%，完全缓解者中84.2%实现微小残留病灶阴性全球首款双抗ADC获批中国首发，双抗与偶联技术的融合产物全球首个双抗ADC药物——伦康依隆妥单抗于

2026年6月22日

获批药物关键信息全球首个双抗ADC药物伦康依隆妥单抗于

2026年6月22日

获批靶点与适应症靶向

EGFR

与

HER3，用于既往经至少二线系统化疗和PD-1或PD-L1抑制剂治疗失败的复发或转移性鼻咽癌作用机制通过靶向两个不同靶点增强结合特异性，有助于克服肿瘤异质性里程碑与产业意义监管里程碑2025年Q3，双特异性ADC首次获美国FDA授予突破性疗法认定产业合作已与百时美施贵宝达成合作，交易总金额最高达

84亿美元从分子剪刀到修正笔不切断DNA双链，从原理上规避染色体风险传统方案传统CRISPR-Cas9分子剪刀切断DNA双链后依靠细胞自身修复双链断裂可能引发染色体大片段缺失、重排等不可控损伤新型方案变形式碱基编辑器tBE修正笔无需切断双链即可精准修正出错碱基在HBG1与HBG2启动子实现高效定点编辑，解除胎儿血红蛋白的转录抑制编辑效率显著提升，脱靶风险极低，相当于自体造血干细胞移植过程，安全性高、副作用少碱基编辑治愈地贫中国原创技术，让重症患者彻底告别规律输血16天摆脱输血依赖5名输血依赖型β-地贫患者单次治疗后平均用时28个月+持续治愈时长首位患者持续摆脱输血，该疗法已让近20名患者实现治愈2026.4.8《自然》在线发表上海科技大学、广西医科大学第一附属医院等合作完成安全性验证深度测序未发现基因组大片段缺失、染色体突变与脱靶突变单次治疗，平均16天摆脱输血依赖总血红蛋白水平（g/dL）镰状细胞病迎来治愈重启自愈基因，一次治疗长期获益监管进展：2026年7月1日，FDA批准该疗法扩展至2岁及以上儿童全球首个获FDA与EMA批准的CRISPR-Cas9基因编辑疗法疗法定位与作用机制2项疗法定位全球首个获FDA与EMA批准的CRISPR-Cas9基因编辑疗法作用机制编辑自体造血干细胞中BCL11A基因增强子，重启胎儿血红蛋白表达28名96.6%镰状细胞病：29名患者中，治疗后12个月无血管阻塞危象39名92.9%输血依赖型β-地贫：42名患者中，12个月内无需输血97%RUBY试验：28名重度患者中，两年随访期完全摆脱镰状细胞危象通用型疗法降本增效从一人一药到通用方案，成本有望降

一个数量级通用型方案以单次设计覆盖同一致病突变的所有患者，取代逐例定制痛点：现有基因疗法的规模化瓶颈现有基因疗法多为私人定制过程复杂且价格高昂，难以规模化两大通用化技术路径2项INSTALL技术哈佛与麻省总医院研发，可将完整治疗性基因大片段送入基因组安全港，无需切断双链INSTALL技术通用型方案理论上可治疗同一基因突变引起的所有患者，无需逐例单独设计制备双粒子系统加州大学研发，经单次静脉注射在体内直接改造T细胞生成CAR-T双粒子系统临床前研究展现对白血病、多发性骨髓瘤及部分实体瘤的治疗潜力创新疗法可及性突围技术已就位，支付端正在跟上技术已就位，支付端正在跟上国际定价现状约200万美元Casgevy单疗程费用15年监管要求开展为期15年随访监测国产可及性突破3项已有

八款CAR-T产品上市覆盖白血病、淋巴瘤与多发性骨髓瘤2026年6月国产CAR-T首次纳入沪惠保2026版目录2026年9月首次有CAR-T企业进入国家基本医保谈判环节多国医保体系正评估将基因编辑疗法纳入支付范围的可行性迈向精准治愈新时代技术矩阵已成，落地仍需体系支撑治疗阵线前移CAR-T从末线救