中药新药全生命周期获益-风险评估专家共识

中药新药全生命周期获益-风险评估专家共识摘要随着中药监管科学新工具、新标准、新方法发展，中药新药评价在有效、安全与质量三个维度基础上，引入“性能”评估维度，强化对药品综合获益风险性能的研判，推动中药新药评价进入中药获益-风险（TCMsBenefit-RiskAssessment，TCMs-BRA）的综合性能评估新阶段。TCMs-BRA作为中药性能评价的新兴工具，其输出结果是监管决策与临床价值评判的重要支撑，已经成为中药监管科学的核心议题，近年来受到行业的广泛关注与高度重视。然而，当前中药新药缺乏统一、系统且适配中医药特色的BRA专家共识或技术指导原则，多方视角存在认知差异。本文介绍了中药新药BRA专家共识，本共识旨在为中药新药在上市前研发、上市申请及上市后持续监测的全生命周期的BRA提供系统框架与操作规范，推动建立符合中药特点且具国际认可度的BRA体系。共识融合中药“三结合”审评证据，涵盖中药新药全生命周期各阶段，明确了制定背景、评估框架，获益与风险评估维度、指标来源与构成，风险分级和分场景综合判定，推荐BRA方法与步骤等主要内容。旨在为中药新药研发、上市后评价及临床合理用药提供科学依据和操作指引，推动中药监管科学化、规范化和国际化进程。关键词中药新药；有效性；安全性；质量；性能；获益－风险评估；中药监管科学；三结合证据体系；全生命周期；专家共识中药新药是推动中医药传承创新、促进产业升级与高质量发展的核心载体，其科学评价与监管决策，有赖于贯穿药品全生命周期的获益-风险评估（benefit-riskassessment,BRA）提供支撑。根据国家药监局《中药注册分类及申报资料要求》（2021年实施）、《中药注册管理专门规定》（2023年实施）相关规定，中药新药注册分类包括中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂三类[1-3]。既往中药新药评价以有效性、安全性、质量为核心，近年引入性能概念有助于综合层面的整体研判[4,5]。BRA是现代药品监管科学实施药品综合评估的重要工具[6-8]，中药BRA（TCMs-BRA）作为适配中药特点的性能评估新型工具，有其自身特点，目标是构建中药新药综合性能的系统性评价范式，受到高度关注。其应用覆盖中药新药研发、注册审评与上市后药物警戒完整链条，在中药新药综合性能评判、用药风险防控、支撑中医药高质量发展中发挥不可替代的作用[5]。现行药品BRA主要集中于临床研究和上市后定期监测两个阶段，而中药新药因具有中医药理论和长期人用经验，在立项阶段即可前瞻性预判潜在获益与风险，并为临床前药理、毒理试验及后续临床试验设计提供依据。中药复方多成分协同起效，受药材资源、质量、炮制工艺等多重因素影响，仅凭临床试验与上市后两阶段研究难以全面、客观地评估其获益与风险。因此，中药新药BRA需前移至立项研究阶段，后延至上市后动态评估，覆盖药品全生命周期[9,10]。国际上对化学药品和生物制品已形成相对成熟的BRA体系，但中药新药缺乏统一标准化BRA体系，加之中药新药BRA存在获益维度单一、风险分级模糊，多源证据整合困难、风险影响因素复杂，不同类型新药评价无差异化标准、中医药理论及人用经验证据难以纳入综合研判等实操痛点，亟需建立符合中医药特色的统一规范或业界共识。本共识核心定位在于填补中药新药全生命周期BRA体系空白，衔接ICH、FDA获益-风险框架，适配中药新药监管需求，在系统梳理国内外法规与指南、相关文献基础上，结合《中药注册管理专门规定》《中药注册分类及申报资料要求》等规范性文件及相关技术指导原则（详见附表1），经专家咨询、集中论证及专家征求意见，形成《中药新药全生命周期获益-风险评估专家共识》，明确全生命周期动态BRA框架、评价维度、证据来源与指标构成、获益与风险判定标准，不同中药新药差异化BRA路径及落地实施建议，为中药新药BRA提供参考。1适用范围中药新药：中药注册按照中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂、同名同方药等进行分类，前三类均属于中药新药。中药创新药：根据中药注册分类，包含1.1中药复方制剂；1.2从单一植物、动物、矿物等物质中提取得到的提取物及其制剂；1.3新药材及其制剂。中药改良型新药：根据中药注册分类，包含2.1改变已上市中药给药途径的制剂；2.2改变已上市中药剂型的制剂；2.3中药增加功能主治；2.4已上市中药生产工艺或辅料等改变引起药用物质基础或药物吸收、利用明显改变的。古代经典名方中药复方制剂：根据中药注册分类，包含3.1按古代经典名方目录管理的中药复方制剂；3.2其他来源于古代经典名方的中药复方制剂。适用中药新药临床试验申请（InvestigationalNewDrugApplication，IND）、上市申请（NewDrugApplication，NDA）及上市后全生命周期持续动态BRA评估。2中药新药结构化获益－风险评估与全生命周期评估2.1国内外新药获益－风险评估工具借鉴近年来，化学药品与生物制品BRA体系不断完善。美国食品药品监督管理局（FDA）2023年发布《新药和生物制品的获益-风险评估供企业用的指导原则》，提出了定性BRA结构化框架（benefit-riskframework，BRF），用于人用药品和生物制品的审评程序[10]。欧洲药品管理局（EMA）2009年实施获益-风险方法学项目，推荐PrOACT-URL定性框架用于监管机构的获益-风险决策，在其审评报告中使用效应表（EffectsTable）提升决策质量[11]。国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布了ICHE2C(R2)指导原则《定期获益-风险评估报告（PBRER）》（2012年）及ICHE2C(R2)问答，提出了上市后BRA的要求；ICH在M4E（R2）《人用药物注册通用技术文档：有效性部分》中提出了BRA内容的撰写格式要求。2023年，中国发布《新药获益-风险评估技术指导原则》，为化学药品与生物制品提供评估框架[6]。2025年5月国际医学科学组织理事会（CIOMS）发布《药品风险获益平衡：CIOMS第十二工作组报告》推荐了结构化框架（structuredbenefit-riskframework，SBRF）框架，强调药品全生命周期各阶段均需采用结构化BRA，覆盖从早期研发、监管审评到上市后真实世界监测的持续评估与再评估[12]。多个国家和地区分别开发了BRAIN框架、CMR-CASS框架、UMBRA框架，分别用于结构化的BRA。面对复杂的情况，为了更清晰透明、客观地评估药品获益－风险情况，国内外积极探索和应用多种定量分析方法来支持评估结果。目前使用较多定量工具主要有贝叶斯统计、决策树/价值树、多准则决策分析（multi-criteriadecisionanalysis，MCDA）、效应表、森林图、概率分布以及敏感性分析等。MCDA是定量评估研究应用较多的方法，可以将不同标准的方案整合为一个综合评估。国内外指导原则及定性与定量评估方法课题组已在之前发表文章中进行归纳总结[9]。国外的BRA评估主要是针对化学药品和生物制品设计，并不完适用于中药。国内一些科研机构已开展中药BRA模型、指标体系的探索，一些企业也逐步将获益-风险思维融入处方筛选、工艺优化、临床试验设计全过程，但整体仍处于碎片化探索阶段，未形成统一范式[13-15]。近年来，国家药监局持续推进中药监管科学体系建设[16]，坚持以临床价值为导向和核心开展中药新药审评，发布了质量控制、有效性与安全性评价等系列技术指导原则，搭建起中药新药监管框架，引入获益-风险综合研判理念。针对中药，寻求适配中药“源于临床、用于临床”的研发规律，已构建“三结合”审评证据体系，明确人用经验可作为安全性、有效性的重要支撑，无需完全照搬化学药品评估模式，这为中药新药BRA评估提供了科学依据。2.2基本框架结合中药特点并参照国内外BRA框架[7,17,18]，基本框架如表1。（1）治疗背景：包括药物拟治疗疾病背景、中医辨证、适应证及目标人群，现有治疗选择及局限性。总结其支持性证据，分析不确定性，给出结论。（2）获益：获益是指药物的有利作用，是主要获益证据总结，不局限于疗效，代表对目标人群产生的有益影响。包括临床主要/次要疗效指标，获益强度，中药“三结合”有效性证据，中医药特色获益（如证候改善、核心症状缓解）等。总结其支持性证据，分析不确定性，给出结论。（3）风险和风险管理：药物相关的不良事件/不良反应，其他不利影响等。需要考虑中药新药的特殊风险，如药材固有安全性风险（毒性、质量波动、资源可持续性等），中医药理论及人用经验提示的风险等。总结其支持性证据，分析不确定性，针对风险提出风险最小化措施及管理计划，给出结论。（4）获益-风险结论：在当前治疗背景下，中药新药用于目标适应证的获益-风险评估的结论。综述中药新药获益和风险的支持性证据以及不确定性、风险管理计划、支持监管决策的理由。2.3全生命周期获益与风险评估维度及风险分级2.3.1获益与风险评估维度按照IND、NDA及上市后研究主要阶段，进行全生命周期动态评估（表2），同时还应考虑不确定性对BRA结论的可靠性带来的影响。针对获益不确定性，现有知识和对疾病认知不足，对治疗产生不确定性；由于数据局限、研究设计或外推因素，导致对获益的估计存在不可靠或变异的风险。针对风险不确定性，缺乏广泛人群应用数据风险未被充分识别、特殊人群数据缺失等。2.3.2风险分级依据美国卫生及公共服务部《常见不良事件评价标准》（CTCAE）对风险严重程度分级，并参考ICHE2C、E2F，将中药新药风险分为以下三级。一级（高风险）：严重不良反应/事件，导致死亡、危及生命、致残，导致住院或延长住院时间，严重脏器毒性、永久伤害等；风险发生频率较高，风险无法预测、不可逆性、无可预防的管控措施；有毒药材，无法有效控制毒性，易致严重中毒甚至危及生命。二级（中风险）：常见不良反应，无致残/致死、无永久伤害，脏器一过性损伤，存在潜在肝肾代谢负担；风险发生频率不高，具有可逆和可控性；有毒药材，毒性可控或毒性成分含量可控。三级（低风险）：轻微一过性不良反应，无特殊使用风险及潜在不确定性风险，有长期安全人用经验；风险无症状或轻微，仅为临床或诊断所见，无需治疗。2.4全生命周期动态评估2.4.1确定治疗背景阶段考量明确拟治疗的疾病或身体状况，中医辨证，适配的中医疾病分型，拟治疗的人群。依据不同疾病场景（表3），确定疾病严重性、预后及风险容忍度；现有中西医治疗手段、选择及局限性。总结其支持性证据，分析不确定性，给出结论。2.4.2IND阶段获益与风险判定中药新药IND阶段获益与风险维度证据，涵盖研发立项、药学研究及药理毒理研究，是全生命周期的初始阶段。基于治疗疾病背景，总结有效性与安全性支持性证据，分析其不确定性，初步确定其获益和可能存在的潜在风险，为后期临床试验设计及审评决策提供科学依据[8,9,13,18]。（1）获益与风险维度证据来源中药新药BRA融合传统应用经验与现代研究证据，互为补充、缺一不可，该阶段获益证据主要包含临床定位与未满足的临床需求、中医药理论及人用经验收集的有效性证据及证据质量，药学研究中对药品质量和性能的可控性，及非临床有效性研究；风险证据来自药材本身固有的质量波动、安全性、资源可持续性等风险，中医药理论对配伍禁忌及配伍减毒的证据，人用经验挖掘的潜在风险信号及证据质量，药学研究中生产和制剂工艺可能带来风险，及毒理研究等提示的安全性风险。（2）获益与风险指标构成依据上述获益与风险维度证据来源，针对不同治疗疾病背景和评估的中药新药设定指标池，指标池涵盖获益指标和风险指标两大类别，设定不同级别指标，分别评价获益与风险。主要包含立项研究指标、中医药理论及人用经验指标、药学指标和药效学指标。指标应体现中药特色，融合“三结合”证据指标与现代医学指标[20]。在BRA评估过程中，统一量化多维来源指标，依据定量和定性方法来确定各指标的相对重要性，即各指标权重。权重设定应公开透明，并在评估结论中予以说明。在涉及不同疾病特征、治疗阶段或应用场景时，采用动态权重调整机制，以增强评估体系的适应性与实用性。（3）潜在获益与风险判定IND阶段BRA是基于中医药理论、人用经验、药学研究及药理毒理研究数据，预判进入临床试验的可行性，核心是“风险是否可控、获益是否值得探索”。获益评估：①重点考虑是否填补临床治疗空白，满足未满足的临床需求（如疑难病、慢性病、特殊人群用药）；②依据中医药理论、人用经验证据，判断处方组成合理性、适应证明确（中医证候），该方药在目标适应证上是否存在明确的疗效信号，确定证据质量和强度。③评估药学研究及非临床药效学获益，评估其与中医药理论、人用经验证据是否一致，有无矛盾。风险评估：①依据中医药理论、人用经验证据及以非临床毒理试验数据，评估可能产生的不良事件/反应、各脏器毒性等，确定证据质量和强度；②中医药理论、人用经验与非临床安全性试验证据是否一致，是否显示有明确毒性。获益-风险判定结论：①可以进入临床试验：人用经验显示明确疗效信号、未显示明显毒性，非临床研究未显示毒性或毒性为可逆性且监测手段成熟。②不建议进入临床试验/暂缓：非临床研究显示致死性、严重不可逆毒性，且无充分减毒证据；或中医药理论、人用经验、非临床安全性研究证据存在显著矛盾，获益前景不明，显示有明确毒性，无法通过配伍、炮制等方式解决，或前期人用经验评估未显示其明显获益的，不予批准临床。如严重危及生命疾病，且无其他有效药物的，应予以特殊考虑。2.4.3NDA阶段获益与风险判定中药新药NDA阶段获益与风险，是获批上市与监管决策最主要依据。主要是临床研究阶段BRA，同时参考IND阶段BRA，最终给出综合结论。总结临床试验有效性与安全性支持性证据，分析其不确定性，根据不同疾病场景，综合判定上市前中药新药BRA，提供上市审评决策及上市后合理使用、风险管控等监管依据，保障中药新药上市后安全、有效。（1）获益与风险证据来源临床试验阶段主要获益证据为所开展各期临床试验的有效性证据，如目标适应证疗效终点、临床症状改善、疾病进程干预、患者生活质量提升、公共健康获益等；风险证据为中药新药可能引发的不良事件/反应、毒性中药/及毒性成分使用风险等，临床试验中辨证不当、用药不规范、适应证或用药人群不明确等使用不当可能带来的风险，以及缺乏广泛人群及特殊人群使用数据、临床周期限制等不确定性风险等。该阶段以临床试验证据为主，同时兼顾IND阶段获益与风险证据，要考虑上市后规模化生产的一致性、稳定性和均一性证据指标，形成完整的“三结合”证据链，综合分析获益与风险。（2）获益与风险指标构成中药新药NDA阶段指标主要来自上述临床试验阶段数据，核心指标构成包括获益指标，主要/次要疗效终点、中医疗效指标；风险指标，药物本身不良反应/事件，药物使用相关风险指标，及不确定风险等指标。同时，要整合IND阶段获益及风险指标，建立上市前获益/风险指标池，量化各个指标。根据治疗疾病背景，权衡临床试验研究及IND阶段BRA指标重要性，确定各个指标权重，通过IND、NDA不同阶段各指标权重动态调整机制，综合评估中药新药上市前获益与风险。（3）获益与风险确证性判定NDA阶段基于临床试验大样本数据，结合IND阶段证据，形成完整“三结合”证据，做出最终是否允许上市的决策。获益评估：①依据治疗疾病背景，判定临床试验疗效指标（含现代医学疾病指标与中医证候指标），明确临床获益；②整合IND阶段证据，形成完整“三结合”证据链，判定中医药理论、人用经验和临床疗效指向是否一致，是否有根本性逻辑矛盾。风险评估：①依据临床试验数据，评估可能产生的不良事件/反应、严重程度、发生率、可逆性等。②“三结合”证据是否存在矛盾。若“三结合”证据显示出一致的风险，明确风险严重程度及管控措施，具有严重风险，要根据疾病场景与风险容忍度综合判断。若“三结合”证据不一致，中医药理论与人用经验无风险记载或提示，但临床试验出现新的不良反应（如罕见过敏），或者临床试验未显示明显不良反应，而中医药理论与人用经验提示潜在风险，要列为上市后重点风险监测，并给出管控措施。③含毒性药材或毒性成分，经炮制或其他配伍减毒措施，要重点评估是否显示毒性及其毒性情况，明确临床使用风险，在上市后持续进行风险监测和管控。综合判定结论：在当前治疗疾病背景下，综述IND阶段与临床研究阶段中药新药获益和风险的支持性证据以及不确定性，针对风险给出风险管理计划，提供支持审评和监管决策的依据。①证据综述。综合判断获益大小、概率及临床相关性；总结风险性质、严重程度及可管理性；明确证据质量和强度，评估不确定性，如获益持久性、风险全貌及中医指标临床意义。②获益-风险权衡。在当前治疗疾病背景下，综合中医证候指标、现代医学指标，明确临床价值，依据不同疾病场景评估风险容忍度，论证获益是否大于风险，风险管理计划是否可接受。③结论与监管行动。得出正向、负向的BRA结论，明确风险管控措施，给出是否支持上市的决策依据。2.4.4上市后阶段获益与风险判定上市后阶段BRA是中药新药全生命周期的最终阶段，主要是评估真实世界使用中获益与风险，挖掘长期用药的有效性、安全性，上市后BRA主要参考ICHE2C(R2)推荐的PBRER，进行总结撰写。上市后中药新药BRA可动态修正监管决策，及时识别罕见/长期风险，优化风险管理措施，触发说明书修订、限制使用或撤市等监管决策，保障公众用药安全、有效。上市后BRA还是中药新药实现再定位与再评价的核心科学依据，明确药物的临床价值优势与安全性特征，从而优化功能主治、提升质量标准或发现新适应证。（1）获益与风险证据来源上市后阶段BRA主要证据来源于上市后IV期临床试验与真实世界的有效性和安全性研究数据，以及不良反应自发报告及主动监测等数据识别安全性信号及风险特征。整合上市前与上市后的获益与风险证据，实现实时动态评估。（2）获益与风险指标构成上市后获益指标主要为临床试验和真实世界疗效指标，综合评估考虑上市前与上市后获益情况与差异。上市后获益评估应基于当前最新科学认知和临床诊疗标准动态考量，不能固守上市前历史标准。上市后获益指标考量必须结合当前医疗水平、患者需求及科学现状，动态调整疗效终点，确保评估结果真实反映该药物在当前临床实践中对患者的实际价值，而非拘泥于过往的数据。上市后风险指标主要为上市前与上市后已识别的风险、上市后新发现的风险。上市后新发现的风险主要包括：①药品说明书中未提及的药品不良反应，特别是严重的药品不良反应；②药品说明书中已提及的药品不良反应，但发生频率、严重程度等明显增加的；③疑似新的药品与药品、药品与器械、药品与食品间相互作用导致的药品不良反应；④疑似新的特殊人群用药或已知特殊人群用药的变化等风险。该阶段需建立全生命周期获益/风险指标池，量化指标，基于上市后安全有效使用原则，权衡各指标重要性，动态提高上市后指标权重，下调上市前指标权重，持续评估上市后获益与风险，动态调整监管决策。（3）获益与风险动态判定上市后在真实世界大样本、长期、复杂人群用药背景下，验证前期获益-风险结论，进一步验证疗效、考察安全性，捕捉迟发/罕见风险，动态调整风险等级及监管决策。获益评估：①观察真实世界疗效是否稳定，在复杂用药环境和更宽泛人群中是否仍有效，获益明显。②明确长期用药的疗效持久性，以及中医证候疗效与现代医学终点事件的关联性。风险评估：①明确上市前的固有风险，上市后安全性数据是否与NDA阶段结果一致。②重点关注潜在风险/新增风险，若上市后长期广泛使用发现罕见/严重不良反应等，需调整监管决策，立即升级风险等级，开展紧急安全性核查，进行说明书修订，必要时启动风险沟通与强制管控措施。③对于IND与NDA阶段风险结果不一致，需依据上市后安全性研究进行调整。如“三结合”证据，即中医药理论、人用经验与临床结果不一致；或者毒理研究显示毒性，临床试验未发现明显风险信号，在上市后真实世界大样本数据及不良反应监测等未发现相关风险，可下调风险等级，简化管控措施，但仍保留风险提示（如说明书警示）。综合判定结论：在当前治疗疾病背景下，综述中药新药上市后持续获益证据和对固有和新发现风险的支持性证据以及不确定性，并参照NDA阶段BRA证据，动态调整上市后监管决策。①上市后获益持续稳定，未发现新增重大安全性信号，风险管理计划执行有效，维持原上市使用监管决策。②上市后发现新增中、低风险不良事件，或发现特殊人群用药风险明显高于普通人群。则需采取强制修改说明书，限制适用人群，缩短用药疗程等措施。③发现严重不可逆迟发性风险、罕见风险；或真实世界获益远不及预期，而风险暴露持续存在；或风险管理计划无法避免风险等情况。需采取撤销批准文号，停止生产销售，启动召回程序等措施。3不同类别中药新药差异化BRA路径中药注册按照中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂、同名同方药等进行分类，前三类均属于中药新药。不同类型中药新药其创新程度、研发基础、证据来源和风险特征差异显著。各类别根据其中医药理论和人用经验情况，调整“三结合”证据权重，区分不同类型非临床与临床研究差异，调整全生命周期各阶段评估重点及指标权重，视具体情况差异化评估获益与风险。3.1中药创新药避免将三类中药创新药“一刀切”评估，需按子类拆分差异化评估。其中1.1类中药复方制剂，应充分体现“三结合”证据的优势。以系统性的临床试验证据为核心，结合非临床有效性与安全性评价研究结果，同时充分发挥中医药理论和人用经验的支撑作用。1.2、1.3类中药创新药不涉及处方配伍，证候疗效评价等内容，中医药理论及人用经验证据关联较弱，需重视非临床研究结果。要依据研发路径调整获益/风险评价关键点、“三结合”证据支撑度、中药特色价值等。3.2中药改良型新药对比原制剂开展风险-获益差异分析，聚焦改良带来的获益提升与风险优化。依据改良目的，对药学研究、药理及毒理研究、临床试验及上市后研究进行差异化评估，权衡改良带来的获益增量、风险降低幅度。可沿用原药品中医药理论和人用经验的支持度，依需求阐释改良后适配理论和人用经验。3.3古代经典名方中药复方制剂该类制剂是“三结合”审评证据体系中医药理论和人用经验权重最高的类别。其评估重点在于以中医药理论为核心，以人用经验（即古代经典名方长期应用的临床实践）为主要证据来源。对于符合条件的经典名方制剂，可仅提供药学及非临床安全性研究资料，免报药效学研究及临床试验资料，重点关注中医药理论与人用经验所呈现的组方配伍合理性、长期疗效、配伍禁忌、潜在风险，以及药学与非临床安全性研究结果。3.1类需进行药学及非临床安全性研究；3.2类在此基础上，还应提供古代经典名方关键信息及其依据，并应当提供对中医临床实践进行的系统总结，说明其临床价值。上市后，MAH应当开展药品上市后临床研究，持续充实完善临床有效性与安全性证据，持续收集不良反应信息，及时修改完善说明书，对临床使用中发现的非预期不良反应及时开展非临床安全性研究，动态调整BRA，提供监管决策依据。4面向研发、审评、监管的落地实施建议本共识推荐采用定性与定量相结合的评价策略，建议引入多种定量方法、人工智能等前沿技术，提升评估的科学性与客观性。定性框架用于明确评估流程和关键要素，提高决策透明度和结构一致性；定量模型用于整合不同来源证据，引入定量决策模型，全面客观评估BRA。本共识以上述2.2中药新药BRA框架的定性结构为基础，推荐采用改良的多准则分析（MCDA）方法，结合其他方法进行评估[21,22]。分为三个阶段，涉及8个步骤：具体如下：第一阶段：建立决策环境与指标评价体系步骤1：建立决策环境。建立决策环境包括确定临床问题、评价目标、评价对象以及评价涉及的利益相关者等内容。步骤2：构建指标评价体系。确定证据来源、评价维度、评价指标以及指标呈现形式等内容。宜采用中西医结合指标，融合“三结合”证据体系。从有效性、安全性等评价维度出发，选择治疗相关的疗效和安全性指标及其他相关指标，分别作为获益和风险指标。第二阶段：数据收集处理与价值量化步骤3：数据收集处理。收集来源于中药全生命周期中的多个环节的证据与数据，确定指标体系。步骤4：指标评分。将无法进行直接比较的数据进行无量纲化处理，转化为0~100之间的偏好值。步骤5：指标赋权。为各指标分配一个数值以反映其在药物决策中的相对重要性。步骤6：价值量化。基于每个指标权重和评分值，计算获益值、风险值以及获益风险总值。第三阶段：结果评价与报告撰写步骤7：不确定性分析。一方面灵敏度分析，获益和风险的权重具有主观性，检验该模型的结果是否对权重变化敏感。另一方面是蒙特卡洛模拟方法计算决策方案出现差异的概率。步骤8：解读评价结果并撰写BRA研究报告。5共识局限性与更新机制5.1现有局限[9]（1）专属方法学缺失。尚未形成适配中药复方、创新处方的量化评估模型与指标体系，评估仍以定性描述为主，主观判断占比偏高，评估结果一致性不足。（2）证据评价标准不统一。全生命周期各阶段数据质量参差不齐，缺乏系统性的高质量数据，分级、采信规则、证据评价尺度不统一。人用经验证据的规范化收集和评价方法尚未建立统一标准。（3）权重设定的主观性挑战。BRA中指标权重的设定涉及多方利益相关者的价值判断，如何在科学性和代表性之间取得平衡，仍需进一步探索共识机制。（4）跨专业协作不足。中药BRA需要中医药专家、药学专家、流行病学家、统计学专家、监管专家等多学科协同，但当前跨专业交流和协作机制尚不健全。（5）国际化推进有限。中药BRA体系与国际主流监管框架的对接和互认工作尚处于起步阶段。5.2更新机制（1）加快方法学工具研发。依托中药监管科学研究计划，加强中药新药BRA新工具、新标准、新方法研发。特别是利用人工智能、机器学习前沿技术，构建数字化、智能化的BRA评价平台。推动定性与定量评估融合应用，开发BRA模型，探索权重设定方法。（2）细化创新药证据分级与采信标准。针对中药新药特点，明确不同类型证据的层级要求、提交规范与审评采信原则，统一全行业证据评价口径。建立人用经验证据规范化收集与评价的技术指南。（3）加强人才培养与多学科协作。培养兼具中医药知识、创新药研发、药品监管的复合型人才。建立常态化的监管-产业-学术多方协作机制。深化产学研用协同攻关，推动监管机构、创新企业、高校科研院所组建联合团队，开展联合研究，搭建技术交流平台。（4）推动国际化标准对接。积极参与ICH相关指南的制定和修订，推动中药BRA标准与国际主流框架的协调互认。总结和推广中药BRA的中国方案，提升我国在传统药物监管领域的国际话语权。（5）建立定期更新机制。本共识发布后，根据方法学进展、监管政策变化和产业需求变化及时修订与更新。参考文献[1]国家药品监督管理局.国家药监局关于发布《中药注册分类及申报资料要求》的通告（2020年第68号）（2020-09-28）[2026-09-05]./xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20200928164311143.html[2]国家药品监督管理局.《中药注册分类及申报资料要求》政策解读[EB/OL].（2020-09-30）[2026-09-05]./xxgk/zhcjd/zhcjdyp/20200930164259184.html[3]国家药品监督管理局.国家药监局关于发布《中药注册管理专门规定》的公告（2023年第20号）（2023-02-10）[2026-09-05]./xxgk/fgwj/xzhgfxwj/20230210173401120.html[4]赵军宁.中药监管科学：助力更高水平的中药科学监管[J].中国药学杂志,2023,58(9):749-761.[5]李东影,华桦,房军,等.中药新药的性能评估：“三结合”证据体系作为中药监管科学新工具的重要作用[J/OL].中药药理与临床,1-27[2026-06-29]./10.13412/ki.zyyl.20260428.002.[6]国家药品监督管理局药品审评中心.新药获益－风险评估技术指导原则[S].2023-06-20./main/news/viewInfoCommon/cf70af12d88f6068a9fcbb11b7d8db6b.[7]FDA.Benefit-RiskAssessmentforNewDrugandBiologicalProducts:GuidanceforIndustry[EB/OL].(2023-10-17).[2026-06-20]./media/152544/download[8]ICH.定期获益－风险评估报告（PBRER）E2C（R2）[EB/OL].（2012-12-17）[2026-06-09]./ichWeb/guideIch/toGuideIch/3/1[9]李东影,华桦,房军,等.中药获益－风险评估体系构建策略及其发展前瞻[J].中国中药杂志,2025,50(20):5896-5904.[10]魏芬芳,吴文宇,李丽敏,等.国外药品获益－风险评价方法概述与启示[J].中国药物警戒,2024,21(08):900.[11]左书凝,何春俐,赵建中.药品评价中的获益风险评估[J].中国临床药理学杂志,2021,37(13):1757-1763.DOI:10.13699/ki.1001-6821.2021.13.033.[12]CouncilforInternationalOrganizationsofMedical