北京方案单倍体相合异基因造血干细胞移植

专题汇报北京方案单倍体相合异基因造血干细胞移植技术原理·临床疗效·发展历程·前沿进展日期2026年10月内容导览01供者之困与破局之道配型困境与北京方案技术原理02疗效数据全景白血病及罕见病生存数据验证03从探索到全球引领发展历程与国际认可地位04前沿拓展与未来方向罕见病进展与个体化治疗前景技术破局篇供者之困与破局之道从无望等待到人人有供者配型困局如何被中国原创技术改写01移植供者的世界性困局全相合供者稀缺，是限制造血干细胞移植发展的世界性难题供者极度稀缺移植供者的全球性困局：HLA全相合配型可遇而不可求，100%全相合成为横亘在患者与生机之间的巨大屏障。供者来源的多重困局5项造血干细胞移植治愈白血病等恶性血液病最有效的手段之一传统移植要求供者与受者HLA配型需达到100%全相合同胞兄弟姐妹之间全相合概率仅25%，父母与子女之间约等于零非血缘供者找到相合配型的概率低至1/10万至1/5万中国独生子女国情进一步加剧了供者来源匮乏的困境什么是单倍体相合移植定义1项单倍型相合供者与受者HLA仅一个单倍型相合，通常为5/10或6/12位点相合供者来源3项父母子女半相合同胞配型速度1项3至5天配型检查仅需3至5天，远快于骨髓库的数周至数月改造而非去除T细胞以体内免疫调控替代体外T细胞去除，是北京方案的技术内核技术内核以体内免疫调控替代体外T细胞去除，是北京方案的技术内核技术原理01核心策略利用粒细胞集落刺激因子联合抗胸腺细胞球蛋白，在体内调控T细胞活性02关键技术非体外去T细胞单倍型相合移植体系临床突破01抗白血病保留较强的移植物抗白血病效应，有助于降低原发病复发风险02降排异显著降低移植物抗宿主病发生率，突破了单倍型移植的临床禁区03全球首例2000年，团队完成全球首例改造T细胞的半相合移植手术两大单倍体移植体系对比北京方案与PT-Cy方案，构成国际公认的两大技术路线对比维度北京方案PT-Cy方案核心机制G-CSF联合ATG体内调控T细胞移植后大剂量环磷酰胺代表团队北京大学人民医院黄晓军团队美国巴尔的摩团队T细胞处理改造而非去除移植后清除活化T细胞技术起源中国原创国际开发北大方案与PT-Cy方案构成国际公认的两大技术路线疗效数据全景数据是最有力的语言白血病与罕见病疗效的循证验证02白血病生存率实现跃升半相合移植白血病患者三年生存率，从约两成跃升至约七成单倍型移植3年总体生存率达

74%至79%，与同胞、非血缘全相合移植疗效一致中危白血病移植优于化疗中危急性髓系白血病首次缓解期，移植疗效显著优于化疗74.3%3年无病生存单倍型移植

74.3%vs化疗

47.3%80.8%3年总生存单倍型移植

80.8%vs化疗

53.5%移植优于化疗单倍型移植是降低白血病复发、提高生存的

独立有利因素重型再障疗效接近全相合以优化预处理方案的临床数据验证单倍体移植在重型再障中的价值100%稳定植入率预处理优化方案实现接近100%的稳定植入率，总生存率与无失败生存率均接近90%01预处理优化在环磷酰胺和ATG基础上加入白消安促进植入02长期随访验证9年随访证实生活质量与同胞全相合移植无差异03指南推荐中国指南已推荐单倍体移植作为50岁以下重型再障患者一线治疗地中海贫血疗效同样亮眼超800例大样本，验证单倍体移植在地贫中的安全有效地贫移植同样表现亮眼：专属预处理方案护航，关键疗效数据媲美同胞全相合。专属预处理方案护驾移植成功白消安ATG氟达拉滨羟基脲环磷酰胺关键疗效数据三类供者植入率均接近

100%排斥率低至

0.5%2年总生存率高达

95%重度急性移植物抗宿主病发生率约

10%，与同胞全相合移植相当更多罕见病迎来治愈希望北京方案的经验，正被复制到更多罕见病领域疾病关键疗效指标阵发性睡眠性血红蛋白尿症年轻患者生存率超90%，年长患者约70%范可尼贫血成功植入率可达96%，5年总生存率约80%上述病种总体移植物抗宿主病发生率略高，但重度病情仍可控SAA领域北京方案更优在重型再障中，北京方案拥有更可靠的长期疗效数据治疗方案植入率总生存率北京方案接近

100%9年约

90%PTCy单用约

67%—PTCy联合低剂量ATG94%1年约

81%2025年EBMT注册数据提示，PTCy方案结局受供者类型显著影响全球引领篇从探索到全球引领二十余年，从跟跑到引领技术演进与国际学术地位的确立03从首例探索到全球命名二十余年攻坚，走出中国原创移植技术之路1998探索思路非体外去T细胞半相合移植思路黄晓军开始探索新路径2000首例手术全球首例改造T细胞的半相合移植完成全球首例手术2004五十八例58例

半相合手术成功团队已成功完成2016正式命名世界骨髓移植协会正式命名为北京方案该技术体系获国际命名2024杰出服务奖国际血液与骨髓移植研究中心颁发杰出服务奖获国际权威机构授奖中国原创获世界认可从跟跑到引领，北京方案改写全球血液病治疗格局从跟跑到引领——北京方案获国际权威教科书收录、被50余项国际指南采纳，被评价为全球应用最广、疗效最佳的单倍型移植系统世界认可·北京方案四大里程碑4项权威收录国际权威教科书《托马斯造血干细胞移植》正式收录北京方案指南共识已被纳入

50余项

国际指南和共识国际评价国际血液与骨髓移植研究中心评价其为全球应用最广、疗效最佳的单倍型移植系统学术荣誉2023年黄晓军当选中国工程院院士，2025年当选世界科学院院士移植规模与覆盖持续扩大移植中心数量与半相合移植占比同步攀升65%半相合移植占比95%北京方案国内覆盖50%以上北京方案全球半合相移植覆盖关键技术已推广至韩国、意大利、法国、以色列等国家前沿拓展篇前沿拓展与未来方向让治愈机会惠及更多患者罕见病拓展与个体化治疗新图景04EBMT年会展示中国数据单倍体移植正从恶性血液病拓展至罕见病领域EBMT年会现场，单倍体移植以真实世界数据拓展至罕见病治疗版图EBMT年会·中国单倍体移植数据亮相欧洲年会报告第52届欧洲血液与骨髓移植学会年会，黄晓军院士作单倍体移植治疗罕见病专题报告罕见病覆盖系统展示重型再障、地中海贫血等多种罕见病的最新临床数据供者类型对比研究提示：年轻单倍体供者可能优于年长的全相合同胞供者EBMT数据2025年EBMT注册数据表明，PTCy方案结局受供者类型显著影响迈向个体化根治性治疗更安全、更个体化的移植方案，是未来的努力方向北京方案的成功经验正拓展至遗传性疾病领域，让治愈机会惠及更广泛的患者群体拓疾病拓展成功经验正拓展至地贫、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、范可尼贫血等遗传性疾病领域新策略去除T细胞联合PTCy策略在部分病