药物经济学评价

1、1,中国医师协会药物经济学评价项目执行中心 张金康 2005.03.19, 药物经济学评价指南 ,药物经济学评价指南 项目基本思路与若干问题建议,2,项目任务 项目方向 指南分类 若干建议,目 录,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,3,药品安全性有效性经济学比较(评价)提高公众可及性,发展的市场提出新的需求,主管机构需求提高基本药物可及性；获得药物经济学判据资料；在 购买服务中提高资金利用绩效 学术机构需求评价方法学研究；卫生资源利用评价研究；医疗保险 给付策略研究；经济学研究；社会学研究 医疗机构需求如何指导临床合理用药；如何制订药物配伍方案；临 床药物关联因素研究；药品的集中招标采购

2、 制药企业需求新药的市场预测；制订抵御或攻击竞争产品的策略； 向主管部门和临床医师提供产品经济学评价资料,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,4,建立行业标准 提高结论可采信度,需求的多样性提出新的管理要求如何规范？,缺乏行业指导 尚无行业指导意见，各自为政、各取所需 缺乏可比性 同类品种采用不同评价要素，不同评价方案，不同界定标准、不同的样本、不同的度量 缺乏可信度 临床评价资料的隐秘性，缺乏透明度。影响评价结论的采信度,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,5,把握好项目的定位为评估药物的经济学意义提供技术手段,制订“游戏规则” 包括范围；对象；方法；内容；评价要素；结论判据等等 提

3、出技术标准 包括评价方案和临床方案模型；成本、疗效的指标及其界定标准； 统计、分析模型等等 提供验证评价结论的工具 包括结论的推导方向；结论的验证办法等等,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,应用部门在获得经济学评价结论之后，仍需要对药物的三项基本属性的评价结果进行权衡决策,6,强调应用性从评价理论与方法学研究向应用领域的推进,适用性：最大范围的适用程度和最高的公认程度 可信度：评价资料与过程的公开、公正、公平、透明 可比性：评价指标、定义对象、界定标准的一致性 关联性：评价要素与有效性、安全性的关联程度 可操作性：方法简便而有意义，避免偏见误差与倾向性,项目任务,项目方向,指南分类,若干

4、建议,7,项目的组织,中国医师协会,专业指导委员会,项目执行中心,指南编撰组,临床专家组,行业顾问组,技术支持组,上市前指南,上市后指南,中成药指南,诊疗方案,疗效界定,可行性研究,“游戏规则”,数据库,模型,应用系统,疗效比较,行业需求,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,本期目标：上市后药品,8,探索并建立一套药物经济学评价的行业标准,广泛性：卫生经济、临床药学、临床医学、管理部门多方参与 公正性：指标、标准、程序和评价资料的公开透明 规范性：指标、标准定义的明示，以及评价结果的规范化判据 适用性：对上市前、上市后、中成药（上市后）的指南分类 操作性：评价模型、应用系统的制作，以及判据

5、模型的建立,同时兼顾商业机密数据的安全性,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,9,确立药物经济学评价基本准则,不同药物经济学比较的要素 指标的定义及其界定标准 适用的衡量工具和度量标准 适用的评价方法 规范的评价流程 必要的结论判据模型,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,10,建立通用的评价指标体系及其界定标准,评价方案：评价目的、技术手段、如何测量与赋值、分类方法（生物学 特性药理特性）等。这将决定评价方案与诊疗方案的设计方向、线路 样本采集：定义研究对象、取样对象、规定样本量 疗效界定：治愈、显效、有效、无效、不良反映的临床指标及界定标准 成本界定：直接成本、间接成本、不良反映分

6、别涵盖的内容，价格 敏感性测试：影响因素的细分，不同研究对象与评价方式下的适用原则 分析技术：不同条件下可以选用的统计分析方案及其适用工具 结论判据：判据模型及其架构、描述性文件的生成格式，等等,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,11,建立评价数据库的必要性 更好地利用评价资源（验证评价结论的可信度） 方便的排序（诊疗方案、界定标准、成本、诊疗记录等等） 了解纵向的趋势（通过定群研究） 疾病：ICD10（附有当地的临床修正） 健康状况：WHO国际功能、残疾和健康分类（ICF） 药物：ATC（WHO）；NDC（US）；其它国家代码 特殊环境下的住院治疗/程序/药物：美国DRG,建立必要的技

7、术支持系统,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,12, 列举所有同类案例 通过定义样本关键词、样本结构和样本来源进行搜索 跟踪重点案例 关联指标的后期影响，后期费用的转移和费用节省 提供允许调整偏差的度量 因地区、人群、方案、指标、疗效与成本界定的差异导致,建立判据模型，避免和减少偏见、误差、倾向性,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,13,评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理,基本技术方法的指南分类,上市前,上市后,中成药,模拟评价方案,临床跟踪评价方案,临床跟踪的评价 中医循证推导,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,14,评价设

8、计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理,基本技术方法的分类指导,上市前,上市后,中成药,集中、前瞻、亚典型,分散、回顾、典型,分散、回顾、推导,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,15,评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理,基本技术方法的分类指导,上市前,上市后,可比较、但预期依赖于推导,可回顾、可预期、可比较,疗效比较与预期指标特异性,添加指标： 药物不良反映 预期健康评价 慢性疾病跟踪疗效,中成药,特异指标： 疗效指标及其界定 疗效比较及其方法 中西医结合对照指标,项目任务,项目方向,指南分类,若干

9、建议,16,评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理,基本技术方法的分类指导,上市前,上市后,直接成本推导的间接成本,直接成本间接成本,直接成本间接成本,添加指标： 药物不良反映成本 远期健康结果成本 慢性疾病长期疗效成本 这里的无形成本被忽略,中成药,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,17,评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理,基本技术方法的分类指导,成本,疗效,适宜的分析技术,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,18,若干建议目录,设置评价范围 列出相对统一的评价要素 规范获得疗效数据的过

10、程 明确比较分析所涵盖的范围或适用的范围 建立评价结论判据模型、验证清单和验证人制度 设置评价中可选择技术的界限 设置广义经济学意义的推导方向 处理好中成药物的评价技术问题,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,19,1、设置评价药物范围,以新药为主？ 同一药物中：按专利与仿制区分？按原制与仿制区分？按不同生产企业区分？ 当一个药物从一个地区扩大到另一地区或多个地区时？ 扩大临床适应症的药品？ 已经纳入某一领域重要药物，但尚未见经济学评价报道？ 先从常用或者贵重药品入手？ 其它可以选用的方案？,讨 论,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,20,2、列出相对统一的评价要素, 提出所有的药物

11、经济学评价结论应包含的评价要素，作为 该评价结论是否符合指南的前提 在此基础上，提出各类药物经济学评价可以选用的评价方 法及不同评价方法的适用范围 进而，进一步提出各类药物经济学评价指标的关联参数或 者指标,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,21,3、规范获得疗效数据的过程,疗效指标及其界定标准,不同的评价目的、评价方案,不同的诊疗模型、方案,对应的指标及其采集方案,对应的指标界定标准,讨 论,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,22,两组不同配伍的比较 两个比较药物配上相同配伍的比较 单纯的两个不同药物的比较 药物治疗与物理治疗的比较 同种药物不同治疗方案的比较 ,4、明确比较分析

12、所涵盖的范围或适用的范围,讨 论,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,23,5、建立评价结论判据模型、验证清单和验证人制度,政策 年龄 疗程 给药方式 年份 地区 流行病 价格 偿付（供给）能力 生命（健康）质量,敏感性分析 修正系数 结论判据,应用,判据模型,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,24,验证清单,为评价需求提出者提供一份评价指南清单 为评价技术执行者提供一份评价要素确认清单和标准报告格式 为评价结论验证人提供一套原始资料采样清单,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,25,第三者验证制度？ 建立评价人资质认定制度？ 其它可以选用的方式？,验证人制度,项目任务,项目方向

13、,指南分类,若干建议,26,6、设置评价中可选择技术的界限,界定标准：可以使用绝对标准，也可以是相对标准？ 比较对象：可以是针对性对象，也可以是非针对性对象？ 增量分析：是不是必须进行增量分析？ ,例示,讨 论,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,27,该药品对公众获得药物的可及性方面的意义 该药品在替代性方面的意义（临床、支付） 该药品对医药产业影响度方面的意义 该药品对临床医学发展贡献度方面的意义 ,7、设置广义经济学意义的推导方向（贴现）,以上推导的意义基于在评价指南中嵌入有推导意义的指标,讨 论,项目任务,项目方向,指南分类,若干建议,28,8、处理好中成药物的评价技术：疗效比较技术,中医