随机对照试验和随机化方法.ppt

1、随机对照试验和随机化方法、邓伟、试验设施修订原则、实验设施修订三原则随机：保证受试情况各组间的均衡性对照：消除随机变异和其他非研究因素的影响，强调研究药物的效果重复：充分的样本量，确实存在差异临床试验要求相同， 说明没有对照的必要性就无法鉴别的假说是否正确：假药镇痛的效果从60%达到70%， 控制实验中非研究因素的影响和偏倚：个体差异和影响因素不同的白细胞订数全天波动5-FU快速注射治疗晚期结肠癌20临床试验：有效率8%至85%的病例选择：病情发展程度、好转标准病的自我治愈倾向感冒、哮喘等100名感冒患者的体温、鼻塞鼻涕状况； 一周后观察：体温下降和鼻塞鼻涕缓解情况，服用感冒药a，结论：该药能

2、有效治疗感冒，改善鼻塞鼻涕情况，常用对照，空白对照：试验组为新药(对照组)。 对照组对照安慰剂(与试剂性状相同但不含有效成分)其他有效药物：试验组对照新药(治疗方法)，对照组对照原有效药物或治疗方法本身：前后：时间问题其他：历史对照、文献对照(缺乏比较性：患者来源和试验) 随机化的目的：通过随机化来均衡干扰因素的影响，使试验组和对照组具有比较性，避免主观配置偏颇的随机化是整个统一纠正分析的基础，对每个观察单位选择同等的机会，并对同等的机会进行分组。(这里的整体是符合假设规定的入选标准的有限整体)、随机化原则、随机患者选择性：对医院、治疗医生、药物医生的选择性：患者分组其他：疾病自身规则、患者年

3、龄、性别等结果：因为不是影响疗效的判断随机性， 各组差异不符合概率论和统订学原理，统订学检查结果无效，进行随机对照试验，英国临床医学研究理事会从1946年开始拥有随机对照组的第一个临床试验链霉素治疗肺结核支持者认为：随机化有对照临床试验，使医生选择真正的治疗方法美国实施的人类历史上最大规模的临床试验：尽管对Salk疫苗对小儿麻痹和小儿麻痹的预防效果进行了评价有抵触，但1/4的人在随机化1960年，反应停止事件促使药物修正法案的诞生，将FDA转变为药物的最终仲裁员，在临床试验制定了一系列的制度， 药物疗效确定的感冒患者200名，服用药物a，1W后体温下降，症状缓解，不服用药物a，1W后体温下降，

4、症状缓解，随机，服药组100名，不服药组100名，治疗前症状差无统计学意义， 治疗1 d体温患者代表：明确诊断进入和排除标准：医师和患者同意在随机化临床试验中的要求：试验开始前准备随机配置表(随机数表)的随机配置表，严格按照随机配置表，常用的随机方法简单随机，取任意数字侗数组，常用的随机化方法简单随机化，方法2:随机数字随机化分组，如下例：想把9个对象分成3组，随机数字按大小顺序随机化，重复和删除0，第1-3 4-6为乙组过大-中期分析时引起区群断裂中心间病例调整时，应以区群为单位调整，以1abc2acb3bac4bc5ca6cba，3种处理为例：方法1 )每个随机数字对应一个区群排列， 随机数1-6分别表示不同区群排列的常用随机化方法区组随机化，常用随机化方法区组随机化，方法2 )除数法：以侑数分组，常用随机化方法层次随机化， 分层目的：选择对结果影响较大的因素在各组中尽可能相等的分层因素：如果不是由不同疾病引起的分层，则组合过多、患者收集一定程度困难的中心随机可以视为一个分层随机调度， 常用的随机化方法分层随机化，如某中医方法治疗婴儿呃逆临床试验，按月龄和性别分层随机化，比较组例数分配，试验组和对