骨髓增生异常综合征MDS的诊疗现状.ppt

骨髓增生异常综合征（mds）的治疗现状,mds的国际预后积分系统（ipss）,参数 分 值 0.5 1.0 1.5 2.0 骨髓原始细胞 0.05 0.050.10 - 0.110.20 0.210.3 染色体核型* 好 中等 差 - 血细胞减少系列数* 0/1系 2/3系 - - - 注* 好：正常, -y, 5q-, 20q-;差：复合染色体异常（种异常）或号染色体异常；中等：其它异常。 *血细胞减少标准：血红蛋白100g/l;中性粒细胞1.8109/l;血小板100109/l. 危变评定：低危：分;中危: 0.5-1.0分;中危: 1.5-.0分; 高危：2.5分,mds是一组异质性疾病，根据危险度评估选择治疗方案,therapeutic choices of mds, 单纯支持：to avoid any manipulation of hematopoisis and just rely upon supportive therapy（输血） 促进造血：to stimulate normal residual hematopoietic progenitors and/or improve the efficiency of the myelodysplastic hematopoiesis（细胞因子，免疫抑制） 清除异常克隆：to eradicate the myelodysplastic clone and restore a normal hematopoiesis（化疗、移植）,mds治疗指南支持治疗红细胞输注和祛铁治疗,现今尚无确定是否需要红细胞输注的血红蛋白值界定值，主要根据贫血相关症状判断。 当反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红细胞 当患者接受的铁超过5g(约25单位红细胞)而需继续红细胞输注患者应考虑采用祛铁治疗，祛铁胺,20-40mg/kg,皮下输注12小时，或1g/d,皮下注射，5-7天/周，至铁蛋白浓度1000ug/l,当铁蛋白浓度2000ug/l后，祛铁胺剂量不要超过25mg/kg,mds治疗指南支持治疗血小板输注,慢性血小板减少患者只需观察而不必进行预防性血小板输注 血小板计数10109/l为预防性血小板输注的指征 当有发热、感染时应提高到20109/l,mds治疗指南支持治疗感染的处理,中性粒细胞减少的mds患者尚无证据支持常规给予预防性抗细菌或真菌药物。 严重中性粒细胞减少患者可以考虑预防性小剂量g-csf治疗以维持中性粒细胞计数1109/l(推荐水平b)。 有明确感染灶时采用静脉抗生素治疗。,mds治疗指南造血生长因子(一),疗效较肯定的方案为重组人红细胞生成素( rhuepo)粒细胞集落刺激因子（g-csf） 有贫血症状、不需或红细胞输注量每月少于2单位及血清epo水平200u/l的ra、raeb患者应首先单独用rhuepo，10000u/d, 连用6周，无效者可再用6周或加用g-csf rhuepo+ g-csf可作为有贫血症状、红细胞输注量每月少于2单位及血清epo水平500u/l的ras患者的首选治疗,mds治疗指南免疫抑制剂治疗,需进行治疗的低危或中危患者，如果不适合进行化疗或造血干细胞移植，应接受一疗程atg 或cy-a治疗（推荐等级b） ,特别是那些骨髓低增生或hla-drb1-15单倍体患者（推荐等级a）。,mds治疗指南小剂量单药化疗,已有充分的证据表明不要使用小剂量ara-c治疗（推荐等级b）。 高危（中危），特别是有克隆性染色体异常患者，年龄75岁但不适合sct或aml样化疗者，应接受一疗程decitabine或azacytidine（推荐等级b）。 建议采用小剂量治疗方案（decitabine不要超过130mg/m2, azacytidine不要超过335mg/m2）（推荐等级c）。,mds治疗指南aml方案化疗,年龄6065岁 ，确诊后时间不长，ps良好，ipss中危-和高危的mds患者可选择强烈联合化疗（推荐等级a） 属中危或高危组的年龄在55岁至65岁患者，如果体能状况好（ecog 0-1）,也可以采用aml方案化疗（推荐等级d）。 建议采用标准或大剂量ara-c联合蒽环类或氟糖胞苷（fludarabine）方案（推荐等级b）。,mds治疗指南allo-hsct,年龄55岁的中危、中危或高危组患者建议采用hla匹配的同胞供体allo-sct（推荐等级b）。 年龄40岁的中危、中危或高危组患者可以采用hla匹配的无关供体allo-sct（推荐等级d）。 sct前是否进行化疗尚无统一意见。干细胞来源建议采用外周血干细胞（推荐等级b）。预处理方案建议采用马利兰/环磷酰胺方案且马利兰血浆浓度应达600-900ng/ml（推荐等级c）。,mds治疗指南auto-hsct, aml样化疗后达完全缓解的患者如果无hla匹配的同胞供体建议进行auto-sct（推荐等级d）。 建议采用清髓性预处理和外周血来源的造血干细胞（推荐等级b）。,mds治疗指南实验性治疗,13顺式维甲酸、全反式维甲酸、9顺式维甲酸、维生素d3、干扰素、维生素b6、维甲酸联合小剂量ara-c治疗等均不推荐使用。 马法兰、拓扑替康（topotecan）、反应停、磷酸氨基硫醇(amifostine) 、己酮可可碱(pentoxifilline)只能在严格设计的临床试验中使用。,nccn指南 for 低危 中危-1 mds,nccn指南 for 高危 中危-2 mds,需要常规开展的项目：,染色体检测：如失败，fish检测； 流式细胞术：检测形态难以确定的异常细胞； 骨髓活检标本的免疫酶标； epo浓度测定；,治疗药物,地西他宾（decitabine） 5-氮杂胞苷（azacytidin