小剂量AA方案治疗骨髓增生异常综合征RAEB和RAEB.doc

word格式论文小剂量AA方案治疗骨髓增生异常综合征RAEB和RAEB 作者：姚永华 杨青 郑智茵 沈建平 陈均法 虞荣喜 【关键词】 小剂量化疗 【摘要】 目的 研究 联合小剂量化疗药物 治疗 骨髓增生异常综合征原始细胞增多型（RAEB）和原始细胞增多转化型（RAEB-T）的疗效及两组间有无差别。 方法 将RAEB患者39例和RAEB-T患者25例分组，在一般治疗基础上予阿糖胞苷（Ara-C）和阿克拉霉素（ACR）小剂量联合治疗，观察两组的完全缓解（CR）率、部分缓解（PR）率、未缓解（NR）率，并在两组间进行统计学 分析 。结果 RAEB和RAEB-T组CR率分别为48.7%、36.0%，两组在CR率、PR率和NR率上差异均无显著性。结论 RAEB和RAEB-T组对于AA方案小剂量化疗反应较好且基本一致，此方案可认为是治疗高危型骨髓增生异常综合征尤其RAEB-T的有效手段之一，两组疾病对其他方案的反应有无差异有待探讨。 关键词 小剂量化疗 骨髓增生异常综合征原始细胞增多型 骨髓增生异常综合征原始细胞增多转化型 疗效 比较 骨髓增生异常综合征（Myelodysplatic Syndrome，MDS）由一组异质性较强的疾病组成，高危性MDS包括原始细胞增多型（RAEB）和原始细胞增多-转化型（RAEB-T），两种疾病在原始细胞数量、进展、预后上有一定的差异，有学者认为两者在化疗反应上存在不同，我们于1996年10月XXXX年12月间用小剂量阿糖胞苷（Ara-C）和阿克拉霉素（ACR）联合化疗（简称AA方案）治疗RAEB和RAEB-T，观察其疗效，并在两组间进行比较，现报告如下。 1 资料与方法 1.1 一般资料 64例患者均来自本院血液科住院部，RAEB患者39例，男24例，女15例，年龄1780岁，平均54.6岁;RAEB-T患者25例，男16例，女9例，年龄1872岁，平均48.2岁。均为首发或复发中首次使用AA方案，巩固治疗和再次使用者均不纳入调查范围。诊断主要按患者临床和细胞形态学特征参照1982年FAB协作组分型，并结合骨髓活检及细胞遗传学检查辅助诊断。 1.2 治疗方法 通常使用Ara-C12.525mg，皮下注射，12次/d，ACR10mg/d，静脉给药，ACR连续使用一般不超过10天，总疗程421天不等。加用三尖杉酯碱（HHT）者，ACR改为隔日给药，予支持对症治疗，定期检测肝功能、外周血、骨髓以调整治疗方案。另外RAEB组化疗同时有5例加用HHT12mg/d，静脉给药，510天不等，4例同时服用全反式维甲酸40mg/d，2例同时使用亚砷酸每日10mg，共7天，1例同时使用G-CSF75mg/d;RAEB-T组同时使用同等剂量砷剂及G-CSF各1例。 1.3 疗效标准 参照MDS国际工作组血液学缓解标准。完全缓解（CR）:骨髓三系增生正常无病态造血（可出现轻度的巨幼样变），原始细胞比例0.05（红系若0.05，按非红系 计算 ），血常规:血红蛋白110g/L，中性粒细胞1.510 9 /L，无原粒细胞，无病态造血，以上数值至少保持2个月。部分缓解（PR）:满足CR的血常规标准，骨髓原始细胞比例较治疗前至少下降50%或FAB分型至少降低1个等级（不计细胞形态学变化）。其标准中病情稳定、治疗失败及复发等类型在本文中均归入未缓解组（NR）。 1.4 统计学 方法 采用 2 检验进行 分析 ，P0.05有统计学意义。 2 结果 AA方案 治疗 RAEB和RAEB-T的结果见表1。 表1 AA方案治疗RAEB和RAEB-T的结果 略 两组比较CR率、PR率、NR率在统计学上差异无显著性（P0.05）。 3 讨论 化疗是治疗高危MDS的手段之一，虽然有主张在较年轻患者中使用强烈化疗以提高疗效，但相关死亡率上升。由于高危MDS患者多年龄偏大，常伴器官功能不全及骨髓再生能力低下等因素存在，小剂量化疗药物亦经常使用，且有认为联合使用疗效优于单用小剂量药物 1 ，本文主要使用两种药物联合，CR率分别为48.7%和36.0%，从数值上高于多组单用小剂量Ara-C、HHT、ACR组 2，3 。 在高危MDS中，RAEB和RAEB-T存在一定的异质 性，有学者认为由于RAEB-T向白血病转化的倾向更高，预后更差，其特征类似于急性髓性细胞白血病，建议对FAB方案进行修正，在WHO分型系统中将其归入急性白血病范畴。尽管两者存在诸多不同，本文观察小剂量AA方案在两组治疗的缓解率上差异无显著性。已知Ara-C和ACR等除了细胞毒作用外，小剂量下亦存在一定的诱导分化作用，即使RAEB-T恶性度更高，其对AA方案亦有较好的反应。有学者认为小剂量Ara-C对RAEB-T的效果更好亦是原因之一 4 ，其他方案对两者的比较报道较少见，有待进一步 总结 ，本文认为AA方案小剂量联合化疗对高危MDS尤其EAEB-T更有益，但CR的维持及对患者生活质量和总生存期的 影响 有待于进一步探讨。 参考 文献 1 FerreroD，BrunoB，PregnoP，et a1.Differentiating therapy For myelodysplastic syndromes:a phase II study.Leuk Res，1996，20（10）:867-876.