观察性研究的设计与统计分析方积乾

观察研究的统计设计和分析，方店中山大学公共卫生大学医疗统计与传染病系2014.4，两种医学研究，仲裁研究研究者自愿决定为部分实验对象提供一种处理，为其他实验对象提供一种控制处理研究设计形式。例如，RCT (RandomizedControlledTrials)观测研究对研究对象没有任何干预。通过对研究对象的客观观察和记录，说明观察结果，分析因素之间的关系。随机对照试验的局限性，很多RCT患者是高选择，可能不代表典型患者的特点。例如，医生平时可以看到更年轻、病不重或并发症少的患者；显示疗效不是RCT，而是疗效，一般是比较新的治疗方法和安慰剂，与现有最好的治疗方法相比，医生并没有很难区分其他治疗方法；成本高，短期内，对象少的话，可以观察更多的患者，追踪时间不长，遗漏很常见的副作用和长期发生的事件，低估其发生率。-RCT很重要，但需要进行观察研究，以提供有关日常临床决策的其他信息。要比较观察性研究的实用性，“现实世界”中多种药物的效果，必须广泛收集不同层次和类型医疗机构使用多种药物的效果。对于临床上被广泛接受的某些观点(例如糖尿病必须早使用胰岛素)，由于伦理或其他原因，不能任意晚使用或不使用一些患者。对于罕见的副作用(致癌)，只有长期观察才能引发事件。观察中医的研究尤为重要，传统中医科学是观察实践-观察-摘要-观察-摘要-.现代中医，“实践”:数千名患者“观察：更丰富的“总结”:工具更进步现代中医观察研究-电子病历统计分析！随机控制考试的课题，观察研究的优点，观察研究和随机控制考试相辅相成，如何设计理想的观察研究？-6条原则，1 .明确研究的原因和方法，观察研究必须有研究计划(Protocol):背景知识、原因、假设研究小组、曝光、结果统计分析计划(StatisticalAnalysisPlan):计划要做的统计检查；要测试的主要结果，二次结果；如何处理混合变量如何补充缺少的数据。2 .选择具有临床意义的研究组的一个重要优点是选择RCT很少参与的研究组。例如，有多种并发症或服用多种药物的观察性研究的包含标准必须很好地规定，但必须非常广泛，以便研究对象代表感兴趣的普通人口。3 .研究规模的重要性，观察研究的优点是，每个参与者的运营成本比RCT低很多，而且可以招募更多的参与者，因此有能力发现罕见的副作用。如果副作用发生率为1/1000，如果想找出1件，就要找出3000件，如果想找出3件，就要查看6500件。例如，从市场撤出的胰岛素协同效应酮(troglitazone)因1/50000的机会而受到肝脏损害，可以认为其观察规模巨大。4.考虑到偏见，对观察性研究的批评主要存在偏见，隐藏着偏见。队列研究的主要偏见是患者的选择和访问。例如口服降糖治疗，单药好吗？药物组合好吗？临床实践：给轻度患者单一药品，给重病患者多种药品。单个药物和多个药物组的比较？病情与轻重有何不同？访问损失往往与疗效或耐受性有关。访问比较多，怎么办？-设计最重要！5.重视混合。一个变量与性取向的变量相关，同时与你关心的结局相关，这个变量陷入“麻烦”。典型的混合变量包括：年龄、性别、种族、吸烟状态、状态.怎么办？-在混合变量测量统计上校正更多混合变量是隐蔽的，是未知的，尽管研究人员的努力，但可能会有残留混合变量及其效果。，6 .可扩展性，结果是否适用于年龄、性别、种族、疾病的严重性和并发症方面与本研究的包含条件不同的个人、人口？曝光的水平和本质是否与其他地方或人群相比？结果的定义是否适用于其他场所或人群？多年前收集的纵向研究资料今天仍然适用吗？一个国家的卫生服务研究可以应用于其他国家的卫生系统吗？对糖尿病的两项观察研究，胰岛素治疗的2型糖尿病患者胰岛素和胰岛素类似物的容量与癌症的关系，(1)基于现场调查数据传统观察研究、研究方法和设计，本研究包括在以前相关研究中的1-4重叠病例多因素逻辑回归分析将每种胰岛素的平均日剂量作为变量被评为在头5年没有使用胰岛素。恶性肿瘤史患者平均75.9月进行追踪观察，在此期间，胰岛素、迪特胰岛素、赖胰岛素、芦笋胰岛素、人胰岛素(基础，进食时)、预先计划的比较，肿瘤群和对照组之间使用不同胰岛素的人的比例为各种胰岛素的平均日剂量(Meandailydose，)epubheadfeprint，肿瘤危险与胰岛素日剂量的相关性，患者组间胰岛素平均日剂量高于对照组(0.24vs0.16IU/kg/day，p=0.036)，人胰岛素与其他胰岛素类似物肿瘤发生无关，平均日剂量。epubheadfeprint，肿瘤风险与胰岛素日剂量的相关性，每个胰岛素“日平均剂量0.3IU/day*kg”:“大剂量”是Chalrson东病指数，metor min暴露，总胰岛素平均日剂量epubheadfrint，结论，肿瘤组与对照组使用各胰岛素的人数比例没有明显差异。修正混合因素后，高平均日剂量(0.3IU/kg)的胰岛素胰岛素与肿瘤危险有关，其他胰岛素则不然。在评估胰岛素及其类似物与肿瘤危险之间的可能关系时，应考虑剂量。虚拟中药观察研究，mannuccetal . diabete scare . 2010 jun 14。epubheadfprint，中药治疗会导致肾功能障碍吗？研究设计，假设：慢性疾病(如糖尿病)本身可以发展为肾病，中医药治疗，标准2型糖尿病可以加快和增加选择性肾病的发生；选定5年前没有使用中药；患者在没有肾病史的随访期间，接触纯中药，中药主要由西药辅助，纯西药(事先定义为“主要”和“辅助”)标准主要指标：肾功能、总疾病、血糖、糖化血红蛋白等数据结果：“肾脏疾病发生”，明确定义糖化血红蛋白，共病性等25，mannuccetal . diabete scare . 2010 jun 14。epubepubeprint，其他胰岛素促进剂和二甲双胍对心肌梗塞史有或没有的2型糖尿病患者死亡率和心血管风险的比较：丹麦研究，(EHJ影响因素IF=9)，(2)电子健康记录基础-新的观察研究，来源：丹麦国民全部与国内各种登记相关“丹麦国家处方登记”记录了1995年的所有处方。”“全国患者登记”记录了1978年以后所有住院患者出院时的主要诊断(以及必要时的第二次诊断)。”“全国死因登记”记录死因信息。1997年至2006年间，丹麦人使用胰岛素促进剂或二甲双胍单药治疗师，人口为107，806人。随访时间：中值3.3年(最长9年)消除了接受胰岛素单一治疗的8183例和接受多种药物合并治疗的3434例。研究组在有或没有心肌梗塞史的研究中，77%能够改变治疗药物的患者在研究中只使用了一种药物治疗。slide no 28，date，mi，myocadel infarction，研究设计，研究目的：评价与二甲双胍相比常用胰岛素促进剂(包括雷格里纳)的死亡率和心血管风险。大型、回顾性、非随机分组的观察研究。居住在丹麦接受单一口服降糖药治疗的T2DM患者临床注册资料的统计分析。SlideNo29，date，粗心梗历史患者的基准数据组，presentation title，slide no 30，Date，metforminGlim、GlimepirideGlic，GliclazideGlib，GlibenclamideGlip，GlipizideTol、tolbutamide、rep、repaglinide、每个组基线级别的不平衡、不可比较、以前心脏病患者的组基线数据、presentation title、slideno 31、date、mementGlim、GlimepirideGlic，GliclazideGlib，GlibenclamideGlip，GlipizideTol、tolbutamide、rep、repaglinide、每个组基线级别的不平衡、不可交叉、统计方法、趋势匹配、趋势匹配每个人都有一个“倾向分数”，这与出现在两个组之一中的概率P和1-P有关。4.根据促进制组一名患者的“倾向分数”，寻找服用二甲双胍者的“对象”，如果“倾向分数”最近，而且最近的候选人很多，可以随机选择一个位置。5.分数的差距有多大，预先确定的“接近性”；如果梅特波明的人群中没有“接近”得分对象，加斯特林集团的那个成员就找不到“对象”。和基准级别的平衡得到了改善。趋势匹配后，各组数，二甲双胍格列美脲格列美皮里迪尔，1.7，1.7，结果：过去心梗患者组总死亡率，二甲双胍格列美皮里格列美皮里格列美里格利，epubheadtrint，epubepubrint，数据源：一家医院临床数据库，所有慢性病(如银屑病)患者。这个数据库记录了每个患者的初始症状。此数据记录第一次增量(如果需要，还记录第二次增量)。此数据记录了每个患者缓解和复发的信息。研究人口，特定医院年龄20岁以上，在特定年份使用中药治疗特定慢性病的患者总数为n；随访期：中、t年西医单一治疗及西医基础治疗病例消除。入所人群在多项症状研究中允许改变治疗药物的明确缓解标准和复发标准。早期症状和后续症状等TCM分类信息，slideno 44，date，mi，myocadel infarction，研究设计，研究目的：各种症状患者的发作-缓解时间(长度)和缓解-复发时间(长度)中医和中医主要治疗该病的资料的统计分析：SlideNo45，Date，研究方法，分组：按检查后分组，标准：组间潜在混合因素比较选择对照：根据专业知识，选择特定症状组作为对照(例如，人数最多的证词侯组)倾向匹配：认证后组，观察研究报告，观察研究报告往往质量不足。很坏的报告妨碍读者评价一项研究的优点和缺点，以及结果的宣传。，加强观察力学研究报告声明lancet 2007，37033369453-57，strobe statement 2007，标题和摘要1简介2-3方法4-12结果13-17讨论18-17在典型的RCT中，患者接受了集中治疗和随访。观察研究与RCT相比，包含/排除的范围更广，充分反映了医生临床上看到的病例类型。RCT是