基因工程药物与疫苗ppt课件

1、基因工程药物与疫苗基因工程药物与疫苗Genetically Engineered Drugs and Vaccines Drugs and Vaccines 基因工程药物概论基因工程药物概论基因工程蛋白质类药物基因工程蛋白质类药物基因工程疫苗基因工程疫苗Drugs and Vaccines 第第 一一 节节基因工程药物概论基因工程药物概论Introduction to Genetically Engineered Drugs Drugs and Vaccines 基因工程药物是指采用基因工程技术研制的，能预防和治疗某种疾病但含量极微而难以用传统方法制取的特殊药物。Drugs and Vacci

2、nes 一、基因工程药物种类一、基因工程药物种类蛋白蛋白细胞因子药物细胞因子药物蛋白类激素蛋白类激素溶血栓药物溶血栓药物治疗用酶治疗用酶可溶性受体和黏可溶性受体和黏附分子附分子其它其它核酸核酸DNA药物药物反义反义RNA药物药物RNAi药物药物核酶核酶Drugs and Vaccines 二、建立基因高效表达系统二、建立基因高效表达系统 微生物表达系统微生物表达系统 1动物细胞表达系统动物细胞表达系统2动物活体表达系统动物活体表达系统3植物表达系统植物表达系统4Drugs and Vaccines 三、基因工程药物与疫苗的现状三、基因工程药物与疫苗的现状重金支持重金支持鼓励研发鼓励研发Drug

3、s and Vaccines 全球生物医药产业开展迅猛全球生物医药产业开展迅猛生物药品的销售呈现较快的增长。上世纪生物药品的销售呈现较快的增长。上世纪9090年代年代以后，全球生物药品销售额以年均以后，全球生物药品销售额以年均30%30%的速度增长，的速度增长，这个速度大大高于全医药行业年均不到这个速度大大高于全医药行业年均不到10%10%的增长的增长速度。速度。生物药品销售额占整个医药行业销售额的比例不生物药品销售额占整个医药行业销售额的比例不断提高，从断提高，从19951995年的缺乏年的缺乏4%4%提高到提高到20002000年的年的9%9%。如如20002000年全球生物技术产品总额突

4、破年全球生物技术产品总额突破600600亿美圆，亿美圆，年增长率超越年增长率超越20%20%，其中，其中EPOEPO和和CG-CSFCG-CSF的单种类销的单种类销售额均超越售额均超越1010亿美圆。亿美圆。另一方面，生物医药技术的研发投入不断添加。另一方面，生物医药技术的研发投入不断添加。以美国为例，生物医药研讨研发领域的人均投入以美国为例，生物医药研讨研发领域的人均投入为其他工业领域的为其他工业领域的1010倍。倍。Drugs and Vaccines 我国生物制药产业现状我国生物制药产业现状据估算，我国生物制药的总体产业规模仅为据估算，我国生物制药的总体产业规模仅为8080亿元上下。详细

5、为血液制品亿元上下。详细为血液制品3030亿元、诊断试剂亿元、诊断试剂5 5亿元、生物基因药物亿元、生物基因药物1515亿元、生化制药亿元、生化制药3030亿亿元。元。近几年来我国生物药品市场的进口率趋于下降，近几年来我国生物药品市场的进口率趋于下降，目前这个比率坚持在目前这个比率坚持在36%36%左右。左右。 Drugs and Vaccines 第第 二二 节节蛋白质多肽类药物蛋白质多肽类药物Protein and Peptide Drugs Drugs and Vaccines 基因工程细胞因子类药物基因工程细胞因子类药物1基因工程肽类激素药物基因工程肽类激素药物2重组溶血栓药物重组溶血

6、栓药物3基因工程酶类药物基因工程酶类药物4基因工程蛋白质类药物基因工程蛋白质类药物重组可溶性受体和黏附分子重组可溶性受体和黏附分子5Drugs and Vaccines 细胞因子是指机体细胞合成和分泌的小分子多细胞因子是指机体细胞合成和分泌的小分子多肽类因子，它们具有调理机体的生理功能和免肽类因子，它们具有调理机体的生理功能和免疫功能，因此有能够利用基因工程技术进展消疫功能，因此有能够利用基因工程技术进展消费，用于治疗肿瘤、感染、免疫低下、造血功费，用于治疗肿瘤、感染、免疫低下、造血功能妨碍等疾病。目前已研制胜利或正在研制的能妨碍等疾病。目前已研制胜利或正在研制的基因工程细胞因子类药物主要有促

7、红细胞生成基因工程细胞因子类药物主要有促红细胞生成素素(EPO)、集落刺激因子、集落刺激因子(CF)、干扰素、干扰素IFN、白细胞介素白细胞介素(IL)、肿瘤坏死因子、肿瘤坏死因子(TNF)、趋化因、趋化因子、生长因子子、生长因子GF和凝血因子和凝血因子F等。等。一、基因工程细胞因子类药物一、基因工程细胞因子类药物Drugs and Vaccines 二、基因工程肽类激素药物二、基因工程肽类激素药物肽类激素是由内分泌腺或内分泌细胞产生和肽类激素是由内分泌腺或内分泌细胞产生和分泌的生物活性物质，经血液循环，部分弥分泌的生物活性物质，经血液循环，部分弥散到相应的组织和细胞与受体特异结合发扬散到相应

8、的组织和细胞与受体特异结合发扬其调理作用，参与机体的生长、发育、生殖其调理作用，参与机体的生长、发育、生殖等多种生命活动过程。但是在特殊情况下，等多种生命活动过程。但是在特殊情况下，有些非内分泌细胞可变为内分泌细胞产生激有些非内分泌细胞可变为内分泌细胞产生激素。其实人体的一切细胞内都存在编码这些素。其实人体的一切细胞内都存在编码这些激素的基因，都有产生激素的才干，只是有激素的基因，都有产生激素的才干，只是有的细胞内这些基因处于沉默形状而已。的细胞内这些基因处于沉默形状而已。 Drugs and Vaccines 基因工程肽类激素药物有：基因工程肽类激素药物有：基因重组人生长激素基因重组人生长激

9、素( hGH)重组人胰岛素重组人胰岛素重组人降钙素重组人降钙素重组心钠素重组心钠素(ANP)重组人甲状旁腺素重组人甲状旁腺素重组人胰高血糖素和重组人胰高血糖素样肽重组人胰高血糖素和重组人胰高血糖素样肽-1重组人促黄体素重组人促黄体素Drugs and Vaccines 三、重组溶血栓药物三、重组溶血栓药物急性心肌堵塞、脑堵塞等血栓性疾病的致残率急性心肌堵塞、脑堵塞等血栓性疾病的致残率和致死率都很高和致死率都很高, 严重要挟人类生命和安康。而严重要挟人类生命和安康。而治疗血栓性疾病的平安有效的手段是溶血栓。治疗血栓性疾病的平安有效的手段是溶血栓。临床运用的溶血栓药物有纤溶酶原激活剂、链临床运用的

10、溶血栓药物有纤溶酶原激活剂、链激酶、尿激酶、葡萄球菌激酶以及水蛭素等，激酶、尿激酶、葡萄球菌激酶以及水蛭素等，大部分已有基因重组药物产品。大部分已有基因重组药物产品。 Drugs and Vaccines 四、基因工程酶类药物四、基因工程酶类药物重组超氧化物歧化酶重组超氧化物歧化酶superoxide dismutase,SODsuperoxide dismutase,SOD重组端粒酶重组端粒酶(telomerase)(telomerase)、重组胸苷激酶重组胸苷激酶thymidine kinase,TKthymidine kinase,TK重组葡糖脑苷脂酶重组葡糖脑苷脂酶glucocereb

11、rosidase,GCglucocerebrosidase,GC重组蛇毒磷脂酶重组蛇毒磷脂酶2(phosphlipaseA2,PLA2) 2(phosphlipaseA2,PLA2) 重组重组DNADNA甲基化酶甲基化酶1(DNA methyl tranferase 1,DNMT1)1(DNA methyl tranferase 1,DNMT1)重组乙酰胆碱酯酶重组乙酰胆碱酯酶(acetyl choline esterase,AChE) (acetyl choline esterase,AChE) 重组重组D-D-氨基酸氧化酶氨基酸氧化酶(D-amino acid oxidase,DAAO)

12、(D-amino acid oxidase,DAAO) 重组基质金属蛋白酶重组基质金属蛋白酶(matrix metalloproteinase,MMP) (matrix metalloproteinase,MMP) Drugs and Vaccines 第第 三三 节节基因工程疫苗基因工程疫苗Genetically Engineered VaccinesDrugs and Vaccines 疫苗疫苗 经过注射或经过黏膜途径接种，可以诱经过注射或经过黏膜途径接种，可以诱导机体产生针对特定致病原的特异性抗体或细导机体产生针对特定致病原的特异性抗体或细胞免疫，从而使机体获得维护或消灭该致病原胞免疫，

13、从而使机体获得维护或消灭该致病原才干的生物制品统称为疫苗。才干的生物制品统称为疫苗。 疫苗的根本成分包括抗原、佐剂、防腐疫苗的根本成分包括抗原、佐剂、防腐剂及其他活性成分。剂及其他活性成分。Drugs and Vaccines 抗原是疫苗最主要的成分，决议疫苗的免疫性能。作为抗抗原是疫苗最主要的成分，决议疫苗的免疫性能。作为抗原的生物活性物质有：灭活的细菌或病毒，经过多次传代原的生物活性物质有：灭活的细菌或病毒，经过多次传代得到的减毒细菌或病毒，病毒或细菌的提纯物，有效的蛋得到的减毒细菌或病毒，病毒或细菌的提纯物，有效的蛋白成分，类病毒，细菌多糖，合成多肽，以及白成分，类病毒，细菌多糖，合成多肽，以及DNA疫苗等。疫苗等。佐剂是可以加强抗原的特异性免疫应对的物质，它应该无佐剂是可以加强抗原的特异性免疫应对的物质，它应该无毒、平安，并且稳定，比如油制佐剂。毒、平安，并且稳定，比如油制佐剂。防腐剂是保证疫苗在储存期不会被微生物污染。稳定剂是防腐剂是保证疫苗在储存期不会被微生物污染。稳定剂是为保证作为抗原的病毒或其他微生物可以维持其免疫活性为保证作为抗原的病毒或其他微生物可以维持其免疫活性稳定的物质等。稳定的物质等。另外，疫苗在制备时还需求参与适当的缓冲剂、盐类等成另外，疫苗在制备时还需求参与适当的缓冲剂、盐类