疾病防治循证分析与评价ppt课件

1、疾病防治的循证医学实践疾病防治的循证医学实践1授人以鱼授人以鱼 不如不如授人以渔授人以渔2一位慢性肾功能衰竭患者就诊，我们如何制定他一位慢性肾功能衰竭患者就诊，我们如何制定他的治疗方案呢？的治疗方案呢？ 目前对这类患者可选择的治疗方案：目前对这类患者可选择的治疗方案： 保守治疗保守治疗 腹膜透析腹膜透析 血液透析血液透析 肾脏移植肾脏移植 我们对这位患者应如何选择治疗方案呢？我们对这位患者应如何选择治疗方案呢？3针对每一位患者往往会有多种治疗方案的选择，针对每一位患者往往会有多种治疗方案的选择，患同一种疾病的患者，往往会选择不同的治疗方案。患同一种疾病的患者，往往会选择不同的治疗方案。该患者我

2、们要考虑的因素：该患者我们要考虑的因素：年龄年龄原发疾病原发疾病肾功能损害的程度肾功能损害的程度有无并发症有无并发症患者的意愿患者的意愿经济状况经济状况其他其他合理的治疗方案合理的治疗方案4最佳的防治干预措施？最佳的防治干预措施？评价其真实程度：对患者是否安全有效。评价其真实程度：对患者是否安全有效。不良反应或风险。不良反应或风险。患者的接受程度，依从性如何。患者的接受程度，依从性如何。社会经济因素。社会经济因素。其它。其它。科学的方法评价分析科学的方法评价分析最佳的循证医学防治实践效果最佳的循证医学防治实践效果5临床使用的治疗和预防措施，其来源有：临床使用的治疗和预防措施，其来源有：临床随机

3、对照试验（临床随机对照试验（RCT）系统评价系统评价（systematic review，SR）前瞻或回顾型的队列分析（前瞻或回顾型的队列分析（cohort study）非随机的临床对照研究非随机的临床对照研究回顾性病例对照研究回顾性病例对照研究病例总结分析病例总结分析基础医学研究结果基础医学研究结果etc最佳的方法最佳的方法67本章授课目的：本章授课目的： 学习如何运用循证医学原理分析学习如何运用循证医学原理分析和评价关于疾病防治方面的研究证据和评价关于疾病防治方面的研究证据8疾病防治方面的研究证据按研究疾病防治方面的研究证据按研究方法不同可分为两类分类：方法不同可分为两类分类：原始研究证据

4、二次研究证据9疾病防治原始研究证据的循证分析疾病防治原始研究证据的循证分析真实性真实性 (validity)(validity)重要性重要性 (importance) （临床意义和价值临床意义和价值）实用性实用性 (applicability)10疾病防治原始研究证据的真实性评价疾病防治原始研究证据的真实性评价RCT研究证据的关键因素1.分组是否真正随机，（应有科学的随机方法）分组是否真正随机，（应有科学的随机方法） 中小样本量中小样本量-分层问题分层问题2.诊断依据是否可靠，有否具体的纳入及排除标准诊断依据是否可靠，有否具体的纳入及排除标准3.组间的临床基线是否一致组间的临床基线是否一致4.

5、干预措施（干预措施）是否明确，是否采用了盲法干预措施（干预措施）是否明确，是否采用了盲法（单盲、双盲、三盲）（单盲、双盲、三盲）5.研究对象除接受试验措施外，是否同时接受其它治疗研究对象除接受试验措施外，是否同时接受其它治疗116.试验观测中的中间指标和终末指标是什么？试验观测中的中间指标和终末指标是什么？ （两类指标要有机结合，综合判断，（两类指标要有机结合，综合判断， 才能反映证据的真实价值）才能反映证据的真实价值）7.入组总例数在最终结论中是否完全？入组总例数在最终结论中是否完全？ （丢失数大于丢失数大于20%-？）？）8.统计学方法是否正确合理。统计学方法是否正确合理。12非RCT研究

6、证据：1.研究结果所提供的证据阴性研究结果所提供的证据阴性-可信可信 阳性阳性-？2.疑难杂症、罕见病的研究证据疑难杂症、罕见病的研究证据3.无先例疾病无先例疾病任何不客观地将传统的临床医学与循证医学对立任何不客观地将传统的临床医学与循证医学对立都是不科学的！都是不科学的！13原始治疗性证据的重要性评价原始治疗性证据的重要性评价真实性评价差差-放弃放弃真实真实-进行重要性评价进行重要性评价真实的证据真实的证据真正的阴性结果真正的阴性结果无应用价值无应用价值varicocele有争议的结果有争议的结果-需进一步研究需进一步研究真实有效的阳性结果真实有效的阳性结果-联系实际联系实际14一、评价临床

7、治疗效果究竟多大一、评价临床治疗效果究竟多大常用术语常用术语:EER:(experimental event rate)试验组事件发生率CER:(control event rate)对照组事件发生率ARR :(absolute risk reduction)绝对危险降低率 ARR= CER EER RRR:(relative risk reduction)相对危险降低率 RRR=（ CER EER）/ CERNNT :(number needed to treat)得到一个有效病例需治疗的病例数 NNT=1/ARR15例：例：组别病例数病死例数病死率RRRARRNNT试验组74686809.

8、1%EER P16.2%0.6%167对照组74927279.7%CER P2血管紧张素转化酶抑制剂治疗AMI的病死率比较16血管紧张素转化酶抑制剂治疗AMI的病死率比较CEREERRRRARRNNT原始结果9.7%9.1%6.2%0.6%167 A（效果降低10倍）0.97%0.97%6.2%0.06%1667 B（效果提高10倍）97%91%6.2%6%16.7ARRARR、RRRRRR值越高值越高NNTNNT值越小值越小 该防治措施越好该防治措施越好 该疾病防治研究证据临床效果价值越大该疾病防治研究证据临床效果价值越大17上述例中上述例中ACEI治疗治疗AMI使患者受益，可：使患者受益，

9、可：RRR-RBI（ralative benefit increase） （相对效益增高率）相对效益增高率）ARR-ABI（absolute benefit increase） （绝对效益增高率）绝对效益增高率）如用于评价不良反应或有害事件时，如用于评价不良反应或有害事件时，RRR-RRI(relative risk increase) (相对事件危险增高率相对事件危险增高率)ARR-ARI(absolute risk increase) (绝对事件危险增高率）绝对事件危险增高率）NNT-NNH(number needed to harm) (治疗多少病例中发生一例不良反应事件）治疗多少病例中

10、发生一例不良反应事件）18血管紧张素转化酶抑制剂治疗AMI的不良反应比较组别病例数咳嗽发生率RRIARINNH试验组746874210%EER P1150%6%17对照组74923194%CER P2例：例：19二、治疗证据的效果之准确度如何二、治疗证据的效果之准确度如何 1.治疗效果的准确度就是可信的程度，常用治疗效果的准确度就是可信的程度，常用95%可信区间（95%CI，confidence interval）来表示，来表示，可信区间越小，则可信度就越靠近真值，反之，可信可信区间越小，则可信度就越靠近真值，反之，可信度就差。度就差。 2. 检验、检验、t t检验及相关的统计学方法，进行显著

11、检验及相关的统计学方法，进行显著性检验，得出性检验，得出P P值。值。20效果准确性评价效果准确性评价95%可信区间（95%CI，confidence interval）SE=标准误（SE）P1（1P1）+P2（1P2） n1 n295%CI=ARR+1.96SE21高血压病治疗试验高血压病治疗试验SE=P1（1P1）+P2（1P2） n1 n2 =81%（181% 64%（164%） 200 200=0.044（4.4%）组别病例数疗效率RRRARRNNT钙拮抗剂组20081%EER P126.5%17%6受体阻滞剂组20064%cER P2例：例：+22ARR 的的95%CI=ARR+1.

12、96SE=17%+1.960.044=8.4%25.6% =8.4% 25.6%的倒数的倒数NNT 的的95%CI= ARR 的的95%CI的倒数的倒数=1.2 423三、审慎评价中间指标与试验指标的意义三、审慎评价中间指标与试验指标的意义 中间指标和实验室有关指标常用来评价中间指标和实验室有关指标常用来评价干预措施或药物的疗效，但在循证医学临床干预措施或药物的疗效，但在循证医学临床实践中，采用有终点硬指标的证据，以判断实践中，采用有终点硬指标的证据，以判断临床重要价值，指导临床治疗决策，是十分临床重要价值，指导临床治疗决策，是十分重要的。重要的。24原始治疗性证据的实用性评价原始治疗性证据的

13、实用性评价证据真实可靠证据真实可靠有重要的临床意义和价值有重要的临床意义和价值结合病人的临床实际环境结合病人的临床实际环境 病人的具体病情病人的具体病情 病人的意愿和期望病人的意愿和期望权衡证据可否被接受权衡证据可否被接受25实用性评价需考虑以下情况：实用性评价需考虑以下情况：1、有效的证据是否与患者的病况一致、有效的证据是否与患者的病况一致2、可行性如何、可行性如何 技术可行性技术可行性 病人接受的可行性病人接受的可行性 经济的可行性经济的可行性263.实施的治疗措施或药物，要权衡利弊实施的治疗措施或药物，要权衡利弊 在确定应用证据于自己的患者和医疗条在确定应用证据于自己的患者和医疗条件的可

14、行性后，须进一步评价患者从应用此件的可行性后，须进一步评价患者从应用此证据预期可获得有利和不利的结果如何。证据预期可获得有利和不利的结果如何。 从临床经验角度可估计：如果对某种疾病不予从临床经验角度可估计：如果对某种疾病不予干预，其最大的有利或有害后果发生的概率有多大？干预，其最大的有利或有害后果发生的概率有多大？通常以安慰剂对照组的事件发生率通常以安慰剂对照组的事件发生率CER表示，即称表示，即称患者预期事件发生率患者预期事件发生率(patients expected event rate,PEER)并以此计算并以此计算RRR或或RRI，再评价其，再评价其NNT及及NNH。对。对PEER有作

15、过高或过低一点的估计，就有作过高或过低一点的估计，就能反映出患者受益或不利影响的情况，有利于诊治能反映出患者受益或不利影响的情况，有利于诊治决策。决策。27 PEER计算方法，可以从下列途径获得数据：当产生研究证据的患者与我们患者相似时，则直接用其CER为PEER；如与某一亚组患者的病情相似，则以该亚组的CER为PEER；如某一疾病临床可发生相近的后果，且可为其后的独立研究所证实，则亦可采用其CER为PEER；如找到另一研究与我们的患者相似亦可利用该CER为PEER。28 上述4种方法获得的CER，均可用作PEER，并能计算拟采用的证据将对自己的患者带来的利弊后果，其计算公式的演算过程如下：RRRPEERRRRCERCEREERCERCEREERCERARRNNT11111294、病人的期望及价值取向、病人的期望及价值取向 尊重病人，善于沟通，建立和谐的医患关系尊重病人，善于沟通，建立和谐的医患关系 治疗的利弊比（likelihood o