临床科研设计总复习

1、临床科研设计总复习1 .临床研究的基本程序?科研假说：选题?证明假说的过程：设计；观察和实验；资料整理和数据分析；总结Note:有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析；需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计；2 .课程总览?临床科研设计总论?随机对照试验?诊断试验?观察性研究（队列研究、病例对照研究）?调查表设计与量表研制?数据挖掘研究设计?系统评价与meta分析?卫生经济学评价?定性研究?数据管理?项目申请书撰写重复测量、交叉设计、析因设计、协方差分析、CMH卡方等统计方法）ROCffl线分析生存分析、CO涮归Logistic 回归信度、效度分析关联规则、决策树、聚类分析、判别分析、类

2、神经网络SPSS （传统统计分析、随机分组）SPSS Climetine（数据挖掘分析）RevMan （Meta 分析）Epidata （数据管理）3 .临床科研设计实际上是从研究对象、研究因素、效应指 标三个基本要素之间的相互关系由发讲述一个完整的、瑕疵 尽量少的验证科研假说的故事。瑕疵尽量少意味着如何尽可能多地体现科学性原则，同 时要与可行性进行有效结合。可行性与研究的医学领域有 关。4.临床研究的基本原则对照：通过对照平衡非研究因素随机、均衡：让非研究因素在组间可比重复：统计学意义与可行性之间权衡一一样本量估算盲法：避免测量的主观性 -一 单盲、双盲、双盲双模拟5 .对照的设置方法自然形

3、成：队列研究、病例对照研究人为设置：RCT诊断试验?空白对照（不适合临床科研）?实验对照?标准对照?复合对照?安慰剂对照?相互对照6 .随机的实现方法?简单随机?区组随机?分层随机?最小随机化7 .均衡的实现设计阶段? 随机化? 配对、配伍? 研究对象选择的同质性（诊断、纳入、排除标准）分析阶段? 分层分析? 多因素分析模型? 标化处理8 . 样本量估算基本要点? 与研究效应指标直接相关， 组间差异越大， 需要的样本量越小；组间差异越小，需要的样本量越大。? 与研究效应指标的属性有关， 一般以计量资料 （均数±标准差） 为效应指标的会少一些， 以分类资料 （有效率、复发率等）为效应指

4、标的会多一些。9 . 研究设计与科学性原则遵循的原则越多，研究设计的证据等级和论证强度越高。?对照原则：RCT队列研究、病例对照研究、诊断试验。? 随机原则： RCT?均衡原则：RCT诊断试验? 部分均衡：队列研究、病例对照研究? 重复原则：所有研究设计?盲法原则：RCT、诊断试验10 . 研究对象分组依据随机对照试验；队列研究（ 研究因素）病例对照研究；诊断试验（ 效应指标）描述性研究（研究对象）11 .队列研究设计要点?研究对象：暴露组与对照组人群， 选择时要考虑除了暴 露因素以外，其他因素要尽量均衡。?研究因素：除了暴露因素以外，还会有混杂因素，注意 必须设计进去加以分析。 所研究的因素

5、，可以是分类资 料，也可以是计量资料。?效应指标：结局的发生，结局可以是一因多果的。有一 类特殊的效应指标，包括结局和到达结局所经历的时间 两维信息，要采用生存分析和 CO涮归的方法。?科学性原则：对照、均衡（依靠三大标准）12 .病例对照研究设计要点?研究对象：病例组一般采用确诊的新发病例。对照对象必须来自于产生病例的总体。?研究因素：怀疑与所研究疾病有可能发生联系的因素。多数情况下是多因素， 可以是分类资料，也可以是计量 资料。?效应指标：分组依据，病例的概念是广义的，病例要有 明确可靠诊断。明确纳入、排除标准。?科学性原则：对照、均衡（依靠三大标准）13 .诊断试验设计要点?确定金标准：

6、确定有可靠的金标准?选择研究对象：包括病例、需要鉴别的人群?盲法、独立和同步比较诊断试验和“金标准”结果? RO说析：评价诊断价值，寻找诊断临界点。14 .随机对照试验设计要点?研究对象：随机分组，诊断标准、纳入标准、排除标准 是保证研究对象同质性的重要手段。?研究因素：不同的干预方法，应详细介绍干预方法和对 照方法的具体细节。?效应指标：效应指标可以有多种选择， 需根据专业目的 灵活恰当采用。近期、远期；计量资料、计数资料。?科学性原则：如何实现这些原则（随机、对照、盲法、 均衡评价），具体如何操作，应要重点进行设计。15 .预后研究设计关键点?研究对象：分组，诊断标准、纳入标准、排除标准是

7、保 证研究对象同质性的重要手段。?研究因素：不同的影响预后的因素 （包括自然形成的干 预方法）。?效应指标：效应指标可以有多种选择， 需根据专业目的 灵活恰当采用。重点关注失访、与时间相结合的结局指 标。?科学性原则：对照、均衡（依靠三大标准）16 .定性研究设计要点?常用德尔菲专家法：有数据、有过程。在医学研究中， 一般不单独使用，常作为一个研究项目的组成部分由 现。?关注研究过程，重点理解好定性研究的报告规范。17 .卫生经济评价的设计要点在临床研究中，不要套用管理领域的卫生经济学评价方 法，需要与临床作用结合起来评价。临床研究领域常用成本效果和成本效用分析。成本的计算有很多停留于理论阶段，实际处理有难度 时，可以采用组间均衡的原则进行处理。研究对象的可比性是直接关系到临床研究中卫生经济 学评价结果好坏的关键。18 .数据挖掘研究设计要点?数据采集：信息真实性，可靠性，