2021年中国核酸药物行业发展现状、发展趋势及推动行业发展的对策建议图

1、2021年中国核酸药物行业发展现状、发展趋势及推动行业发展的对策建议图一、核酸药物种类及原理核酸药物包括小干扰RNA（siRNA），小激动RNA（saRNA），微小RNA（microRNA），信使RNA（mRNA）。mRNA疫苗原料为信使RNA，单链，不需要进入细胞核，无外源基因片段整合到基因组的风险。mRNA进入细胞后转染后生成的蛋白就有更好的构象和活性。且mRNA疫苗好生产、成本低，可通过简单的复制模板快速获得。而因为单链结构，mRNA非常脆弱，易被体内的酶降解。分子量大，亲水性强，是小分子药物的上千倍。影响mRNA成药性的关键就是载体和输送技术。mRNA疫苗需要特殊的修饰和递送系统，以实

2、现细胞内表达。自身携带负电荷，难以通过细胞膜进入细胞内。核酸药物的原理开发mRNA疫苗难点有两个：1、规避专利设计可电离阳离子脂质及脂质的工业化生产；2、工业生产设备。开发mRNA疫苗难点二、核酸药物行业发展现状核酸药物是具有特定碱基序列的药物,包括寡聚核苷酸药物、核酸适配体药物和核酸疫苗.目前核酸药物已被广泛用于基础研究,疾病的临床诊断和治疗，如肿瘤、感染性疾病、血液病及神经退行性疾病等。近年来，我国大力鼓励创新药物研发，药品优先评审、药品上市许可人制度等重磅政策频出，有力地促进了我国创新药行业的发展。核酸药物行业相关政策 HYPERLINK /research/202109/975617.

3、html 相关报告：智研咨询发布的2022-2028年中国核酸药物行业市场全景调查及发展趋势分析报告加速了RNA药物的上市，随着递送技术的发展和RNA药物形式的多样化发展，核酸药物已经开启繁荣发展的时代，也被称为继化学药、抗体药后的第三代药物。核酸药物包括mRNA、反义寡核苷酸、环形RNA、非编码RNA、核酶、脱氧核酶、小干扰RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)等多种形式。目前，全球获批的核酸药物有14款，获得FDA的紧急使用授权的有2种mRNA疫苗，除此之外，还有众多核酸药物在临床试验中，预计随着核酸药物技术的不断改进和对遗传调控的深入理解，未来核酸药物会有更加长足的发展，并在传染

4、病以外的疾病领域也会有所突破。全球获批的核酸药物mRNA疫苗为有效应对COVID-19，mRNA疫苗的研发被提上日程，也取得了较大进展。截至2020年底，获得美国FDA紧急使用授权的两款疫苗均为mRNA疫苗。BNT162b2和mRNA-1273在期临床试验中显示对COVID-19的保护效力分别达到95.0%和94.1%，主要不良反应为轻中度，严重不良事件发生率较低，初步表明疫苗具有较高的有效性和安全性。全球mRNA疫苗获授权情况近年来，在一系列创新型企业带动下，我国原创新药研发取得了一系列新进展。艾博生物、蓝鹊生物和斯微生物等积极致力于mRNA药物/疫苗的研发，2020年6月，艾博生物联合军事

5、医学研究院、云南沃森生物共同研制的针对COVID-19的mRNA疫苗(ARCoV)获批临床试验，是国内第一个获得批准的mRNA疫苗，现已进入II期临床阶段。截至2020年12月我国核酸药物临床试验数据核酸药物领域是近两年增长最快的生物医药细分领域。近年来，中国国内资本市场也继续深化对核酸药物的布局，投融资事件有了大幅的增长。2021年中国核酸药物市场投融资事件45起，同比增长114.3%。2018-2021年中国核酸药物市场投融资数量及增长2020年中国核酸药物市场投融资金额为108.1亿元，同比增长1701.7%；2021年中国核酸药物市场投融资金额为150.5亿元，同比增长39.2%。20

6、18-2021年中国核酸药物市场投融资金额及增长近年来，生物医药细分领域融资热度增长最快的是核酸药物领域，mRNA疫苗在中出色的表现吸引了大量投资人的关注。其中，艾博生物mRNA疫苗在2021年11月29日获得C+轮3亿美元的融资。中国核酸药物领域国内融资事件三、核酸药物的发展趋势及推动行业发展的对策建议核酸药物以其疗效显著、开发周期短成为临床用药和新药市场的热点。我国原创新药起步较晚，当前新药获批上市不多，但依托国内顶尖研究力量和一大批创新型研发企业砥砺奋进，已有多款新药处于临床试验和临床前阶段。2021年，我国开启“十四五”踏上新征程，面向人民生命健康的重大需求，围绕核酸药物前沿关键技术难点，汇聚企业、高校和科研院所等多元创新主体的强大力量，围困我国核酸药物研发的靶向性差、脱靶效应和稳定性