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1、多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安全性邱 林哈尔滨血液病肿瘤研究所 骨髓增殖异常综合症(MDS):获得性克隆性 造血干/祖细胞增殖性疾病 发病机理复杂 (病态造血，缺乏特异性的 细胞遗传学改变） 治疗手段有限（只有造血干细胞移植有效） 临床疗效不佳。研究背景表观遗传学在MDS发病机制中发挥重要所用 抑癌基因启动子区高甲基化与MDS的发生 有密切关系。 与MDS发生有关的抑癌基因包括：p15、 HIC1、E-cadherin 和 ER 。 其中，p15的发生率50%。DNA甲基转移酶抑制剂在MDS治疗中的应用 5-氮杂胞苷（AZA） 2004年FDA通过。(CR7%，P

2、R16%，血液学改善37%) 地西他滨（DAC）2006年FDA通过 （CR 34.8%，PR7.7%) 尿多酸肽（CDA-2）1979年，廖明徽博士发现正常人尿提取物。 含有诱导分化和抑制甲基转移酶活性的成分。 2004年7月获得SFDA审核通过，于当年12月份正式上市。三期临床试验结果显示，对多种实体肿瘤均有疗效。（特种有机酸OA-0.79、有色肽PP-0）CDA-2诱导分化剂分化帮助剂（马尿酸、5-羟基吲哚乙酸、尿赤素）异常的甲基转移酶正常酶甲基转移酶抑制剂CDA-2的主要成分CDA-2对MDS细胞株甲基转移酶表达的影响Con.C 2.0 4.0 8.0 1.0 5.0 10.0 1.0

3、 5.0 10.0CDA-2 (mg/ml)AZA(mol/L)DAC(mol/L)DNMT1DNMT3ADNMT3B卡式评分情况卡式评分例数百分比总体平均分1001614.28901918.75802926.7885.557054.466021.785010.89117例病例中有45例无卡式评分。MDS的分型情况MDS的分型例数 占总人数的比例（%） RA 6353.84 RAS 1311.11 RAEB 2622.22 RAEBT 75.98 RCMD 54.27 CMML 32.56既往治疗史 方案名称 人数 比例（%）骨髓移植00 化 疗1613.67免疫抑制剂3126.49 支持疗法3025.64无7866.66疗程人数骨髓象稳定（%）骨髓象未评估（%）骨髓象恶化（%）总体评价117 61(52.14)22(18.80)7 (5.98)CDA-2疗效观察（续表）不良事件名称 (人数/）发热 6（5.12）头痛头晕 10(8.5)呼吸困难 2 (1.70)心前区不适 3 (2.56) 恶心呕吐或纳差 39（33.3）便秘或腹泻 2（1.7）肢体疼痛 10（8.54）水肿 1（0.85）静脉炎及注射部位疼痛 9 (7.69)肝功异常 3（2.56）不良事件 小结CDA-2治疗MDS 2个疗程时C

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