临床试验中的基本概念

1、临床试验中的基本概念临床试验中的基本概念指研究对象曾经接触过某些因素，或具备某些特征，或处于某种状态。这些因素、特征或状态即为暴露因素。暴露指研究对象曾经接触过某些因素，或具备某些特征，或处于某种状态偏倚（bias）研究中的偏倚表示与真相的偏离在实际工作中，无论采取任何措施，临床研究的结果和客观真实情况总会存在差别偏倚（bias）研究中的偏倚表示与真相的偏离选择偏倚混杂偏倚信息偏倚偏倚选择偏倚混杂偏倚信息偏倚偏倚试验完成预定检测的实施能力，用于鉴别有病和无病反映临床研究的结论正确和准确的程度真实性（validity）试验完成预定检测的实施能力，用于鉴别有病和无病真实性（val真实性反映结论正确

2、和准确的程度内部真实性外部真实性真实性反映结论正确和准确的程度内部真实性外部真实性可重复性可靠性（reliability）可重复性可靠性（reliability）衡量某种试验检测出有病者的能力，将实际有病的人正确的判定为真阳性的比例。灵敏度（sensitivity）衡量某种试验检测出有病者的能力，将实际有病的人正确的判定为真衡量试验正确地判定无病者的能力，将实际无病的人正确地判定为真阴性的比例。特异度（specificity）衡量试验正确地判定无病者的能力，将实际无病的人正确地判定为真约登指数（Youdens index） 约登指数是灵敏度与特异度之和减去1表示发现真正的患者与非患者的总能力约

3、登指数（Youdens index） 约登指数是灵敏度与假阴性率，又称漏诊率，是指实际有病者而被判定为非病者的百分率假阳性率，又称误诊率，是指实际无病者而被判定为有病的百分率假阴性率，又称漏诊率，是指实际有病者而被判定为非病者的百分率试验结果阳性者中真病例的概率阳性预测值（positive predictive value PPV)试验结果阳性者中真病例的概率阳性预测值（positive p试验结果阴性中确未患病的概率。阴性预测值（negative predictivevalue NPV)试验结果阴性中确未患病的概率。阴性预测值（negative 真实性计算真实性计算在一次糖尿病的筛检试验的评

4、价中，共检查1000人，其中糖尿病患者20人，非糖尿病患者980人，检查结果真阳性18人，假阳性49人，假阴性2人，真阴性931人。灵敏度=18/20=90%特异度=931/980=95%假阴性率=2/20=10%，假阳性率=49/980=5%PPV=18/67=26.9%，NPV=931/933=99.8%约登指数=0.90+0.95-1=0.85 在一次糖尿病的筛检试验的评价中，共检查1000人，其中糖尿病临床研究基本设计类型临床研究基本设计类型谁WHO什么WHAT为什么WHY什么时候WHEN什么地点WHERE会怎么样SO WHAT描述性研究谁什么为什么什么时候什么地点会怎么样描述性研究趋

5、势分析规划寻找病因线索描述性研究趋势规划寻找病因描述性研究个案报告(case report)病例系列报告(case-seriels report)横断面研究(cross-sectional studies)监测(surveilliance)生态学相关性研究(ecological correlational studies)描述性研究个案报告(case report)描述性研究又称现况研究（prevalence study）对某人群在某一时间断面的有关因素及健康状况进行的调查研究，从而客观反映有关因素与疾病的分布及二者之间可能存在的关系某个特定时间点，观察暴露因素和疾病存在的关系横断面研究快 照

6、又称现况研究（prevalence study）横断面研究快特点属观察性、描述性研究无事先设立的对照组只能反映某一特定时点的情况因果并存，不能确定因果关系横断面研究特点属观察性、无事先设立的对照组只能反映某一特定时点的情况因病例对照研究回顾性研究耗用时间小、成本小队列研究从暴露到结局的研究减少偏倚分析性研究病例对照研究回顾性研究耗用时间小、成本小队列研究从暴露到结局回顾性研究从结局如患某种疾病追溯到暴露因素以现在确诊的患有某特定疾病的病人作为病例，以不患有该病的但具有可比性的个体作为对照，通过询问、实验室检查或复查病史，搜集既往各种可能的危险因素的暴露史，经过统计学检验，分析因素和疾病之间是否

7、有关联，推断出某个或某些暴露因素是疾病的危险因素，从而达到探索和检验疾病假说的目的。病例-对照研究回顾性研究病例-对照研究病例-对照研究病例-对照研究队列研究队列研究队列研究队列研究随机对照试验（randomised controlled trials RCT）临床研究的金标准排除偏倚能力较强随机对照试验（randomised controlled t临床证据金字塔临床证据金字塔根据美国预防服务工作组（US Preventive Task Force）评估系统对临床证据的分级如下：级证据由至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据1级证据由设计良好的非随机对照试验中获得的证据2级证据由设计良好的队列研究或病例对照研究获得的证据（最好是多中心研究）3级证据由多个时间序列的有或没有干预的研究获得的证据。重要的非对照试验的结果有时也可作为这个等级的证据级证据来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告的权威性意见根据美国预防服务工作组（US Preventive TaskA级推荐 良好的科学证据支持该干预行为B级推荐