2023年2月全球新药研发进展报告

DProgressReportFebruary2023月全球新药研发进展erved 2023年02月全球获得特殊审评审批创新药统计 04 HT erapeuticsFDAsparsentanIgA 医药魔方制作,仅供医药魔方数据库Nextpharma订阅用户使用，该报告专注于收录以下几类重要进展：1)临床结果类：新靶点的POC/FIRSTINHUMAN试验结果披露，注册性临床试验结果披露，挑战标准疗法的头对头试验结果披露；2)注册进展类：突破性疗法，FIRSTINCLASSBESTINCLASS用户清晰回顾每月药品医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。本报用Tips本报告中药品标题已添加超链接，魔方订阅用户可直接点击药品名称跳转到Nextpharma数据内容参考信息的链接，可直接点击链接跳转到相关网页。魔方君。扫描二维码申请数据库试用联系魔方君解决问题准上市31/451/17准上市31/451/172023年02月全球获批创新药统计在研管线数量全球在研/国内在研在研管线数量全球在研/国内在研准上市获批时间/是否首地区次批准2023-02-02是2023-02-03否2023-02-14是2023-02-15是2023-02-15是1莫德7/17/125/7228/36ScrippsResearch;多发性硬化症228/36Receptos(Bristol-MyersSquibb)准上市欧洛凝血素Ⅷ-α准上市欧洛凝血素Ⅷ-α53/1085/202点：factorVIII准上市1/05/准上市1/05/03(AcordaTherapeutics);SwedishOrphanBiovitrum;UCB;Syngenta准上市40/926/64柯菲平;准上市40/926/64靶点：protonpump准上市40/963/65柯菲平;准上市40/963/65靶点：protonpump准上市AbbVie溃疡性结肠炎656/2准上市AbbVie溃疡性结肠炎656/26203/452023-02-20否7154/25准上市/AstellasPharma;7154/25准上市/SumitomoDainipponPharma;GileadSciences;Clinigen;Bristol-MyersSquibb;TevaPharmaceutical;2023-02-21是2023-02-21是德曲妥珠单抗108/40准上市363/187103/559AstraZeneca;DaiichiSankyo108/40准上市363/187103/559Sanofi准上市401/102VaxigripTetraSanofi准上市401/102VaxigripTetra225/542023-02-24否2023-02-24否2023-02-24否2023-02-27否2023-02-01否2023-02-07否准上市替雷利珠单抗332/183542/256Novartis准上市替雷利珠单抗332/183542/256准上市替雷利珠单抗332/183184/87Novartis;准上市替雷利珠单抗332/183184/87帕准上市18/1238/4GSK;帕准上市18/1238/4靶点：TPOreceptor准上市美赛珠单抗85/2010/4准上市美赛珠单抗85/2010/47/2靶点：factorX|factorIxa列净AstraZeneca;Bristol-MyersSquibb射血分数保留的竭准上市糖尿病肾病er准上市糖尿病肾病er13/480/252023-02-20是26/542/11dezaparvovec靶点：factorIX01替西木单抗|度伐利尤单抗企业名称适应症MedImmune(AstraZeneca);非小细胞肺癌Pfizer|AstraZeneca;Celgene(Bristol-MyersSquibb)II准上市II准上市 023-02-22在研管线数量全球在研/国内在研90/47391/220应症1024/40519度伐利尤单抗 MedImmune(AstraZeneca);肝细胞癌Pfizer|AstraZeneca;Celgene(Bristol-MyersSquibb) 准上市 023-02-2290/4790/47391/220 384/19220阿莫奈韦AstellasPharma;Maruho带状疱疹 靶点：Hel/Prim023-02-24否4/140/1821伊布替尼Johnson&Johnson;Pharmacyclics(AbbVie)套套细胞淋巴瘤准上市 023-02-24否10/2111/55104/412222乌帕替尼AbbVie放射学中轴型脊柱关节炎准上市023-02-24否56/2611/3 23达罗他胺Bayer;Bayer;Orin激素敏感性前列腺癌准上市023-02-27否92/3120/524塞利尼索OnoPharmaceutical;多发性骨髓瘤德琪医药;KaryopharmTherapeutics准上市023-02-21否11/9555/22725达普司他KyowaKirin;慢性肾病贫血SmithKlineBeecham(GSK) 2023-02-01是是21/10 40/2126拉那利尤单抗(TakedaPharmaceuticals)遗传性血管性水肿准上市023-02-03否27/338/727戈沙妥珠单抗Immunomedicsiences准上市023-02-03否 42/33103/55133/5228阿柏西普Bayer;早产儿视网膜病变RegeneronPharmaceuticals准上市023-02-08 178/0311/229velmanasealfa靶点：α-mannosidase Zymenex(Zymenex(ChiesiFarmaceutici)2023-02-16是4/03/030sparsentanViforPharma(CSL);IgA肾病TravereTherapeutics;Pharmacopeia(LigandPharmaceuticals);Bristol-MyersSquibb2023/2/17是75/818/648/2131pegcetacoplanSwedishOrphanBiovitrum;ApellisPharmaceuticals地图样萎缩2023-02-17否19/040/232氘代丁苯那嗪AuspexPharmaceuticals迟发性运动障碍(TevaPharmaceutical)准上市2023-02-17否17/14/133氘代丁苯那嗪AuspexPharmaceuticals(TevaPharmaceutical)病2023-02-17否17/170/302否否是是是是否否是是是是2023年02月全球获批创新药统计在研管线数量全球在研/国内在研获批时间/是否首在研管线数量全球在研/国内在研获批时间/是否首34efanesoctocogalfa023-02-23023-02-28023-02-28023-02-28023-02-02023-02-28023-02-0253/1053/1012/185/20Bioverativ(Sanofi)85/20SwedishOrphanBiovitrum靶点：factorVIII|vWFSanofisarilumabSanofisarilumab20/96/035报头痛/86/7Nerivio36Dr.Reddy'sLaboratories报头痛/86/7Nerivio36Theranica报弗立特里希氏共济失调omaveloxolone报弗立特里希氏共济失调omaveloxoloneNefecon30/131/822/337MDAnderson;48/2148/21185/1938CalliditasTherapeuticsAB德迟释胶囊)靶点：glucocorticoid报DynavaxTechnologies39250/72报DynavaxTechnologies39250/72319/124报225/54401/10240SKYCellflu报225/54401/10240靶点：influenzavirusNextPharma药指新分子实体或新复方组合，仿制药或简单的改良型新药不收录。3.靶点/适应症相关药品管线为研发仍处于"active"状态的药品；"是否首次批准"指该药品是否在该国家/地区首次获批。03 US1ZAzafarosAzafaros2BUS2B靶点：NMDAreceptor靶点：NMDAreceptor兰诺隆AAreceptorrexlemestrocel-L舒沃替尼PsycheceuticalBioscience；Parke-Davis(Pfizer)EndogenaTherapeuticsBiogen;Shionogi;SageTherapeuticsRocketPharmaceuticals3获得时间：2023-02-02456(US)67孤儿药资格788获得时间：2023-02-08;Mesoblast;;Mesoblast;9Cephalon(TevaPharmaceutical)获得时间：2023-02-08优先审评(MabionCD20Mylan(Viatris);MabionNefecon(布地奈德迟释胶囊)CalliditasTherapeutics,孤儿药资格云顶新耀,STADA,Viatris伊基仑赛伊基仑赛信达生物;驯鹿医疗;SanaBiotechnology重组人重组人IL12/15-PDL1B中国生物技术股份有限公司;US单纯疱疹I型溶瘤病毒ViroginBiotech靶点：IL-12|IL-15Rα|PDL1|IL-15靶点：IL-12|IL-15Rα|PDL1|IL-15AOC1020AvidityBiosciencesJBI-778JubilantLifeScienceseagenSHRA恒瑞医药KIN003KinnateBiopharmaavasopasemmanganeseGaleraTherapeuticsKH康弘药业avacincaptadpegolIvericBio;ArchemixPMG普沐生物获得时间：2023-02-132-132-132-13癌疡癌疡2-1420优先审评(202-152212-1622优222-172232-17 优先审评(US)来特莫韦靶点：terminase仑卡奈单抗玛巴洛沙韦2获得时间：2023-02-1725优先审评(CN)25优先审评(CN)获得时间：2023-02-1726优先审评(CN)26优先审评(CN)(TakedaPharmaceuticals)获得时间：2023-02-17优先审评(CN)获得时间：2023-02-17优先审评(CN)获得时间：优先审评(CN)获得时间：2023-02-17优先审评(CN)获得时间：2023-02-17罕见儿科用药资格(US)获得时间：2023-02-20孤儿药资格(EU)获得时间：2023-02-20孤儿药资格(US)获得时间：2023-02-20优先审评(US)获得时间：2023-02-20快速通道资格(US)获得时间：2023-02-21优先审评(US)获得时间：2023-02-21优先审评(US)获得时间：2023-02-21快速通道资格(US)获得时间：2023-02-21优先审评(US)获得时间：2023-02-22孤儿药资格(US)获得时间：2023-02-22孤儿药资格(EU)获得时间：2023-02-22突破性疗法资格(US)获得时间：2023-02-22优先审评(US)获得时间：2023-02-23孤儿药资格(EU)获得时间：2023-02-24突破性疗法资格(CN)获得时间：2023-02-24孤儿药资格(EU)获得时间：2023-02-27优先审评(US)获得时间：2023-02-27孤儿药资格(US)获得时间：2023-02-2827靶点：cap-dependentendonuclease28AzafarosAzafaros29Azafaros3Azafaros30331Valneva;ButantanInstituteValneva;ButantanInstitute32axax33Pfizer34Pfizer34RegeneronPharmaceuticals;AlnylamRegeneronPharmaceuticals;AlnylamPharmaceuticalsBiohavenPharmaceuticals(Pfizer);Bristol-MyersSquibbPfizer35336靶点：myostatin373838SageTherapeuticsSageTherapeutics39靶点：NMDAreceptor40RegeneronPharmaceuticalsRegeneronPharmaceuticalsTimberPharmaceuticals414242靶点：retinoid4343单纯疱疹病毒AsklepiosBioPharmaceuticalAsklepiosBioPharmaceuticalSpringWorksTherapeuticsLaevorocOncology症44445靶点：γ-secretase462023年02月全球获得特殊审评审批创新药统计孤儿药资格(US)孤儿药资格(US)适应症Ymmunobio肝癌Aravive胰腺导管癌apeuticsNapoPharmaceuticals;S微绒毛包涵体病alixPharmaceuticals(BauschHealth);GlenmarkPharmaceuticalsIchnosSciences多发性骨髓瘤呋哌瑞448孤儿药资格(4849孤儿药资格(49获得时间：2023-02-2850孤儿药资格(5051获得时间：2023-02-2752甫康药业获得时间：2023-02-28osciencesosciences53PharmAbcine渗漏综合征获得时间：2023-02-21Immutep;药明康德;eftilagimodalphaImmutep滨eftilagimodalpha/紫杉醇vsImmutep;药明康德;eftilagimodalphaImmutep滨eftilagimodalpha/紫杉醇vs 戈沙妥珠单抗Immunomedics;Seagen;戈沙妥珠单抗/帕博利珠单抗vsNCT05633654GileadSciences 1514人靶点：TopI;TROP2lerociclib嘉和生物;G1Therapeutics; lerociclib/来曲唑vs320人abscale贝伐珠单抗(Mabscaleabscale贝伐珠单抗(Mabscale)/紫杉醇/620人Pfizer;400人Pfizer;400人SermonixPharmaceuticals;氟维司群/阿贝西利Azure;LigandPharmaceuticalsERER lifileucelIovancelifileucelIovanceBiotherapeuticslifileucel/帕博利珠单抗vsNCT05727904Iovance靶点：notavailable8人8人 IksudaTherapeutics; IksudaTherapeutics;LegoChemBiosciences;HERmicrotubule贝达药业;益方生物贝福替尼vs埃克替尼CTR20230429贝达药业EGFRTMEGFRTM 玻璃酸酶/GileadGileadSciences赛帕利单抗/含铂化疗/贝伐珠单抗orCTR20230235ArcusBiosciencesvs/贝伐珠单抗or无GLS-010-32TaihoPharmaceutical;药明生物424TaihoPharmaceutical;药明生物424人072023年02月全球肿瘤领域新发起核心临床统计PMCDCDCDCD 安罗替尼;TQB2450安罗替尼;TQB2450中美冠科;正大天晴;TQB2450/安罗替尼//卡铂vsTQB2450-III-12(阳离子脂质体)570人替雷利珠单抗/紫杉醇Advenchen替雷利珠单抗/紫杉醇PSB205培美曲塞vs替雷利珠单抗/ss人纳武利尤单抗OnoPharmaceutical;vs卡培他滨醌脂质体)试验周期：2023-02-01至2026-09-01注：本报告每条信息标题中的药品名称已添加超链接，点击可直接跳转到Nextpharma药品详情页面2023-02-012023年2月1日，GSK宣布FDA批准了达普司他治疗至少接受4个月透析的成人慢性肾病(CKD)贫血(红细胞数量减少)患者，此次获批是基于III期ASCEND-D研究(NCT02879305)的盲)、多中心的III期试验，用以评估daprodustat对比重组人红细胞生成素的疗效。结果显示，达普司他可将患者血红蛋白水平提到并维持在10-11g/dL的目标范围内，类似于重组人促红细胞生成素。该药物最常见的副作用包括高血压、胃糜烂和胃肠道出血。达普司他是首个在美获批上市治疗慢性肾病贫血达普司他有一个黑框警告，表示血栓性血管(凝血)事件的风险增加，包括死亡、心脏病发作、中风和肺部、腿部或透析通路部位的血栓。达普司他的警告和预防措施包括因心力衰竭住H/news-releases/fda-approves-first-oral-treatment-for-anemia-caused-by-chronic-kidney-disease-for-adults-on-dialysis-301736770.html/s/U1_a82zBxUkb3XGMTT5G4Q2023-02-08别公布了2项关于瘤内注射溶瘤病毒候选药物MVR-T3011治疗黑素瘤和晚期头颈一项2期试验纳入了19名先前接受过PD-1或PD-1/CTLA-4联合疗法且失败的黑色素瘤患者，其中近90%的患者有远端转和超过5厘米。结果显示，患者接受MVR-T3011治疗(包括剂量递增阶段的低剂量队列)后，确认的ORR和DCR为21.1%(4/19)和47.4%(9/19)，中位PFS为12.9个月，12个月PFS率为二线单药免疫疗法mPFS为2.8和3.6个月，PD-1单抗联合另一项2期试验共纳入19例晚期头颈部鳞癌，其中18例既往接受过铂类化疗及PD-1免疫治疗失败，17例受试者有远处转移，6例受试者的基线靶病灶直径之和超过5cm。mPFS为标准疗法(ORR:5.8%/10.1%)和PD-1免疫疗法(ORR:13.3%/14.6%)。MVR-T3011是一款3合一的oHSV创新产品，通过改造使其在肿瘤细胞中保持强劲的复制能力，在正常细胞中限制其/news-releases/immvira-clinical-snapshot-intratumoral-injected-ov-mvr-t3011-it-monotherapy-achieved-median-pfs-of-12-9-months-on-treatment-of-melanoma-301742055.html/news-releases/immvira-clinical-snapshot-intratumoral-injected-ov-mvr-t3011-it-monotherapy-achieved-orr-of-25-on-late-stage-hnc-patients-indicating-significant-advantage-over-soc-and-pd-1-treatment-301748325.htmlIRI、贝伐珠单抗三联疗法治疗转移性结直肠癌关键3期PRESERVE1试验(NCT04607668)的顶线数据。PRESERVE1、随机化、安慰剂对照的关键3期试验，共纳入326例mCRC患者。患者接受曲拉西利+FOLFOXIRI(5-FU、亚叶酸、奥沙利铂和伊立替康)+贝伐珠单抗的一线三联疗法，此方案每14天为一周期，每次连续用药两天。结果显示，该试验实现了严重中性粒细胞减少症指标的共同主要终点，与安慰剂相比，曲拉西利组患者诱导期间严重中性粒细胞减少症的发生率(安慰剂：20%vs.曲拉西利：1%；p<0.001)和第1个周期至第4个周期严重中性粒细胞减少症平均持续时间(安慰剂：1.3天vs.曲拉西利：0.1天；p<0.001)均有临床意义和统计学意义降低。然而，早期的抗肿瘤疗效数据，包括ORR(安慰剂组：61%vs曲拉西利：50%)和初步的生存期数据都倾向于安慰剂组)。鉴于安慰剂的疗效优于曲拉西利，其决定终止该项祖细胞截在G1期，在化疗结束后重新进入细胞周期，长时/news-release/2023/0tsfromPivotalPhaseTrialofTrilaciclibintientsReceivingTripletTherapywithFOLFOXIRIBevacizumab-for-Metastatic-Colorectal-Canc.html03Talazoparib+恩扎卢胺2022-02-162023年2月16日，辉瑞公布了他拉唑帕尼联合恩杂鲁胺治疗mCRPC的3期TALAPRO-2研究(NCT03395197)结果。TALAPRO-2是包含两部分的两队列、多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床研究，在全球招募了1106例确诊后未经全身治疗的mCRPC患者。此项研究分为两个队列：所有类型患者(n=750)和HRR突变患者(n=380)。这些患者在研究中接受雄激素剥夺疗法(ADT)或双侧睾丸切除术后再随机接受他拉唑帕尼+恩杂鲁胺或安慰剂+恩杂鲁胺治疗。数据显示，相较于安慰剂+恩杂鲁胺，他拉唑帕尼+恩杂鲁胺的rPFS达到统计学和临床意义上的改善，且无论是否伴有HRR突变，他拉唑帕尼+恩杂鲁胺治疗组将疾病进展或死亡风险降低37% 此外，FDA已授予他拉唑帕尼联合恩杂鲁胺sNDA优先审评资做出对sNDA的决定。他拉唑帕尼是一种第二代PARP抑制剂，活性是其他PARP/news/home/20230216005496/en/Pfizer-Announces-Positive-TALZENNA%C2%AE-and-XTANDI%C2%AE-Combination-Data-from-Phase-3-TALAPRO-2-Study2023-02-20HT2023-02-202023年2月20日，君实生物公布了特瑞普利单抗联合紫杉醇治疗首诊为IV期或复发转移性三阴性乳腺癌(TNBC)3期TORCHLIGHT研究(NCT04085276)期中分析结果。单抗联合紫杉醇(白蛋白结合型)与安慰剂联合用紫杉醇(白蛋白结合型)的疗效和安全性。研究结果显示，相较于紫杉醇，瑞普利单抗联合紫杉醇可显著延长PD-L1阳性患者的无进展生存期(PFS)；此外，全人群和PD-L1阳性人群的总生存期(OS)也显示出明显获益趋势。结果的3期研究。君实生物将于近期与监管部门沟通相关上市/news-release/2023/02/21/2611703/0/en/Junshi-Biosciences-Announces-Toripalimab-in-Combination-with-Chemotherapy-for-Treatment-of-Advanced-Triple-negative-Breast-Cancer-Met-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Clinical-Study.html2023-02-222023-02-22黑素瘤突破性疗法资格。该资格授予基于2b期签2b期试验，招募了157名III/IV期黑色素瘤患者，患者在手术切除后随机接受mRNA-4157(共9剂)和帕博利珠单抗(每三周200mg，最多18个周期)治疗或只使用帕博利珠单抗治疗1年，直至疾病复发或出现不可承受的毒性。试验的主要终点为结果显示，相较于帕博利珠单抗组，联合治疗组联合治疗组可显著降低44%的复发或死亡风险(HR=0.56[95%CI,0.31-1.08]pmRNA与先前1期试验中报道的一致，联合治疗组有14.4%的患者观察到严重的治疗相关监管机构讨论并在2023年启动用于黑色素瘤的3期临床试验，aandMermRNA-1010A2023-02-162023年2月16日，Moderna公布了mRNA-1010用于预防成人流感的关键3期试验(NCT05415462)中期结果。该项研究是一项全球、随机3期试验，在南半球流感季节时阿根廷，澳大利亚，哥伦比亚，巴拿马和菲律宾招募了6102例成人，旨在评估mRNA性和安全性。对比已上市的季节性流感疫乙型/Yamagata谱系菌株的两个终点均未达到非劣效性。安全48%，并且老年组的发生率更低。大部分SAR为1级，最常见的RmRNA球开展的对比已上市四价灭活流感疫苗的III期试验正处于入组mRNA价流感疫苗，可编码WHO推荐的4种流感病毒的抗原，包括两个甲流株系(H1N1与H3N2)和两个乙流株系(Victoria和Yamagata)。/739660/Moderna-Announces-Interim-Phase-3-Safety-and-Immunogenicity-Results-for-mRNA-1010-a-Seasonal-Influenza-Vaccine-Candidate02lenacapavir+广谱中和抗体+zinlirvimab2023-02-222023-02-222023年2月22日，Gilead公布lenacapavir联合广谱中和抗体teropavimab和zinlirvimab作为一年两次长效HIV疗法接受抗逆转录治疗期间病毒学抑制(HIV-1RNA<50copies/mL)≥2年的成年患者，受试者对两种广谱中和抗体敏mL周/news-and-press/press-room/press-releases/2023/2/gilead-presents-positive-proof-of-concept-data-for-investigational-combination-regimen-of-lenacapavir-with-broadly-neutralizing-antibodies-as-a-potent2023-02-172023年2月17日，Apellis宣布FDA批准其靶向补体C3环肽抑制剂pegcetacoplan上市，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。本次获批是基于两项三期临床试验OAKS研究是为期2年的多中心，随机化，双盲研究，旨在评估pegcetacoplan全性。两项研究纳入的637例和621例患者的最佳矫正视力至少24个字母，GA面积在2.5至17.5mm²之间或多灶性GA中一个局灶性病变≥1.25mm²的患者。结果表明，相较于对照组，在24个月内，OAKS和DERBYpegcetacoplanGA病变区域进在美国及全球分别有超过100万例和500万例地图样萎缩A/news-release/2023/02023-02-172023-02-17双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂sparsentan，用于原发性IgA肾病患者降低蛋白尿(一般UPCR≥1.5g/g)，该药也成为了该疾病领域首个且唯一的非免疫抑制疗法。此项获批是基于一项三期PROTECT研究(NCT03762850)的关键中期结果。该项研究是一项随机，双盲多中心试验，共纳入404例IgAN患者，旨在评估sparsentan对比厄贝沙坦的疗效，该研究也是IgAN领域迄今为止规模最大的干预性研究。数据显示，sparsentan组患者的蛋白水平相较于基线降低百分比超过厄贝沙坦组的3倍(49.8%vs15.1%，p=0.0001)，达到预设中期主要终点，此项研究的2年确证性终点的顶线结果预计在2023Sparsentan成为首个获批用于IgA肾病的endothelin/-/news-release/2023/02023-02-182023年2月18日，武田公布了维得利珠单抗用于预防肠道急性 (NCT03657160)的最新数据。该研究是一项随机、双盲、安的血液系统恶性肿瘤或骨髓增生性疾病患者，旨在评估维得利珠单抗预防患者发生肠道aGvHD的疗效与安全性。在术后第180天，相较于安慰剂组，维得利珠单抗组患者无肠道aGvHD计学意义和临床意义的改善，达到试验主要终点 p与安慰剂相比，未观察到新的安全信号，安慰剂组和vedoli-维多珠单抗特异性结合α4β7整合素，阻断α4β7与/news/home/202302180en/Takeda-Presents-Positive-Results-from-PhasellTransplantation-allo-HSCT03Omavaloxolone2023-02-282023年2月28日，Reata宣布FDA批准Skyclarys(maveloxol-one)用于16岁及以上青少年和成年人治疗弗立特里希氏共济失调。这是首个且唯一一个获批用于治疗该适应症的药物。此次获批是基于MOXIe研究(NCT02255435)的第二部分试验的疗MOXIe研究第一部分试验和MOXIe扩展试验的额外支持性数据。MOXIe研究是一项随机、安慰剂对照、双盲2期临床试验(包括双盲部分和开放标签部分)，共纳入103患者。结果显示，在第48周时，相较安慰剂，Skyclarys治疗mFARS评分显著降低，安慰剂校正差异为-2.41分 FACOMS究中匹配的未接受过治疗的患者相比，接受Skyclarys治疗的患者3年后mFARS评分较低。MOXIe研究第二部分中最常见的不良反应是肝酶(AST/ALT)美国大约有5,000例确诊的弗立特里希氏共济失调患者。Omaveloxolon是一种口服的Nrf2激动剂，曾获得过FDAOmaveloxolone的MOXIe试验是第一个证明可以改善弗/news/home/20230228006450/en/Reata-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-SKYCLARYS%E2%84%A2-Omavaloxolone-the-First-and-Only-Drug-Indicated-for-Patients-with-Friedreich%E2%80%99s-Ataxia04Sarilumab2023-02-282023年2月28日，Regeneron和Sanofi宣布FDA批准sarilumab用于对皮质类固醇响应不足或不耐受成年患者治疗风湿性