Cytiva生物制药服务-将mRNA-LNPs从研发推进至临床的一站式服务

mRNA-LNPs从研发推进至临床的12展22在药物开发过程中，开发人员选择与单一合同服务供应商合作，可以避免技术转移延迟，可以掌握工艺专有技术，这时基因药物可充分发挥其全部潜能。单一供应商合作策略可助您成功开发满足监管要求的产品，用详尽的数据和配方直到最终药品生产。PrecisionNanoSystems的生物制药服务(BPS)团队可为您提供专业技术支持，是卓越的脂质纳米颗粒(LNP)技术的一站式服务供应商，并且能够给您提供配方和分析领域久经考验的专业知识，助力您的核酸药物和目标应用取得圆满成功。BPS团队在药物开发的各个阶段提供专业服务，使得在放大过程中确定关键质量属性(CQA)、制定药品标准、为下游工艺操作(如切向流过滤(TFF)和除菌过滤)建立关键工艺参数(CPP)。我们使用小规模系统模拟cGMP工艺，可减少从研发阶段转移到GMP生产时的时间投入、成本和风险，并简化监管申请。BPS团队可借助NanoAssemblr®仪器提供端到端LNP配方服务，结合行业领先的质量保证、分析、生物测定和质量控制能力，以及可靠的专业知识和成功案例，实现从概念验证研究到临床前再到临床转化。BPS的成功轨迹PrecisionNanoSystems的生物制药服务团队由经验丰富的专家组成，他们积累了与26个临床阶段项目合作的经验，助力生产了超过44个GMP批次，并帮助两种药品成功获批。160160+115+~~12555合同服务项目NanoAssemblr和GenVoy™Technologies临床许可协议成功签署获批或待批专利保护专有技术平台纳米药物创新网络中心250250+2800+800+活跃客户加拿大温哥华研发中的cGMP生产线NanoAssemblr仪器全球装机量NanoAssemblr统km快速筛选，体外研究高NanoAssemblr统km快速筛选，体外研究高达20mL(未稀释)、in高达10L(未稀释)、高达50L(未稀释)、in高达240pL(未稀释)配方筛选和研发◦开发包含核酸药物的小规模配方，用于体外试验，以选择效力最强的结构◦筛选脂质组分，确定最佳成分◦执行配方和工艺优化，以提高疗效、安全性和储存稳定性制药服务技术转移和生产◦生产药品批次，用于GLP研究(安全性/毒性)◦生产cGMP药品批次，用于I/II期临床研究◦开发并执行GLP和cGMP批次稳定性研究项目启动-目标产品特征(TPP)PrecisionNanoSystems是纳米颗粒技术和解决方案的全球领导者，我们致力于赋能客户开发基因药物，包括定义药物未来的mRNA疫苗和疗法。BPS团队由配方科学家、生产和质量团队成员组成，是您值得信赖的合作伙伴。得益于我们的端到端LNP配方技术、策略、定制服务和基因药物专业知识，我们可以助您在从药物发现到临床转化的各个应用环节中优化和加速候选药物开发，从而最大限度地提高商业成功率。后期临床后期临床前早期临床前药物发现产业化实验室规模的配方研发可配置用于在cGMP条件生产大型动物研究工工艺开发◦开发并优化用于大规模药品生产的放大工艺◦借助IVT工艺，开发并优化用于RNA生产的放大工艺，以实现最佳产量和质量标准◦中试规模优化下游工艺分析和生物测定分析和生物测定根据目标验收标准检测原料药和药品的既定特性◦开发用于稳定评价任何核酸药物效力和体外基因表达的生物测定法。◦在整个药物开发周期中执行常规检测，在从药物发现到临床应用的过程中选择最佳药物组成质量质量◦执行物料和过程检测，以支持非GMP和GMP条件下生产的产品◦按照GMP标准对药品进行放行和稳定性检测筛选和开发服务4在早期药物发现阶段执行的概念验证研究对于药物成功上市至关重要。我们的BPS团队可以在药物发现阶段帮助您筛选适合您的核酸药物的纳米颗粒配方。我们可以帮助您选择用于概念验证(POC)研究、配方开发或先导配方优化的脂质组成，以提高安全性、有效性、稳定性和工艺可扩展性。我们的科学家可为您提供技术专业知识，帮助您解决在药物发现中遇到的各种挑战，并协助您开展以下工作：•RNA、DNA、多肽和小分子的纳米颗粒配方开发•现有配方的优化和工艺放大•概念验证/可行性研究•纳米颗粒配方的理化特性表征•分析方法的开发•生物测定开发和检测我们能够提供符合您项目要求的成本合理、高质量、研究级的RNA合成服务。•定制化RNA合成•GMP级别RNA•在最小化工艺优化下实现RNA放大生产生物测定能力我们的专业团队由经验丰富的研发科学家组成，帮您检测配方，助力目标药品开发成功。生物测定能力我们的专业团队由经验丰富的研发科学家组成，帮您检测配方，助力目标药品开发成功。•我们开发稳定的生物测定方法，用以在早期开发阶段评价目标核酸药物的效力和体外基因表达。•我们创建高效的工作流程，用于筛选大量变量，以支持配方和工艺开发。•借助我们多年来在设计、优化、鉴定和验证独特API和药物组分的丰富经验，我们已经为一系列模式预开发了快速鉴定的测定方法。•我们在所有主要脂质、核酸药物设计和脂质递送系统方面具有丰富的技术专业知识，包括用于广泛疾病应用的脂质纳米颗粒和脂聚合物制剂给药。定制化LNP配方服务借助我们的脂质纳米颗粒产品组合和GenVoy-ILM™现成的研究专用(RUO)LNP递送试剂盒，实现保护并递送核酸到靶细胞，对于可授权用于临床试验的制剂，在临床前阶段验证药物递送。为了最大限度地提高产业化成功率，BPS可在LNP配方和可电离脂质选择方面为您提供专业技术支持，为您定制满足您需求的脂质配方。基于多年的经验，我们的脂质混合物可完全满足预期的体内/离体应用，其设计合理，可实现最大化性能和效率，从而助您从药物发现到临床转化的各个应用环节加速候选药物开发。我们还提供端到端基因药物工具包，让您能够体验到我们专有的脂质产品组合、LNP技术和专业知识，助您开发出任何所需的脂质纳米颗粒配方。仪器Cytation7细胞成像多模式酶标仪、Biospa和MultiFloFxSDS和Jess全自动免疫印迹仪Biotek酶标仪(比色法+基于发光的测定法)Ella全自动化ELISACytoFLEX细胞仪LAELISA体系(QMS)63在相关生物模型上进行测试1高效建立新配方库23在相关生物模型上进行测试1高效建立新配方库2表征理化性质4微调化学和工艺参数PrecisionNanoSystems的质量管理体系(QMS)符合包括21CFR第210和211部分在内的全球监管要求，支持临床试验材料的开发、生产和检测。该QMS基于ICHQ10制药质量体系中概述的原则以及特定的区域GMP要求。质量保证对GMP活动进行监督和批准，并与客户合作以满足质量和合规要求。开展GMP活动时，应制定质量协议，以定义和确立GMP活动的职责以及各方之间记录和沟通的期望。复分析和理化性质表征凭借行业领先的专业技术知识和易放大的技术，我们开发并应用先进的分析方法来支持原料药、原材料和纳米颗粒制剂的性质表征。分析开发团队与临床前、临床、工艺开发、生产和质量团队共同配合，筛选配方和开发过程中先导候选药物，并确保药品的质量标准在生产规模下保持一致。此外，我们还拥有针对非病毒基因药物的分析仪器、技术和分析服务，包括药品鉴别确认和物理性质表征。借助我们强大的分析能力执行体外效力测定，包括脂质和核酸特异性分析，为概念验证(POC)、临床前或临床里程碑提供有价值的数据，进而加速临床试验的开展。LNPRNA质量RNA设计包封电位数量序列包封率稳定性完整性生产纳米颗粒结构脂质成分结构生物学辅料纯度免疫学分析仪器：我们拥有以下先进技术来评估原料药和产品，其中包括粒度分析仪、生物分析仪、质谱仪、液相色谱系统、低温电子显微镜和流式细胞仪。LNP辅料RNA设计A数量序列稳定性完整性生产脂质成分结构生物学辅料纯度免疫学质量控制(QC)支持我们的QC团队由分析和微生物学子团队组成，他们负责对原料和核酸药样品实施一系列检测。检测用来支持生产工艺，并确保规定的特性符合临床前研究和临床试验中的标准。我们制定了检测方法和相关SOP、质量标准和流程方案，以定义检测、要求和所开展的研究。我们对样品、标准品、数据和文件进行严格管理，以确保在编制监管申请文件时的可追溯性、合规性和易用性。我们的QC团队具有快速调整并将方法和相关研究应用到客户项目中的专业知识和技术，从而降低进入障碍加速药品从概念到临床的时间。QC活动和服务：•材料和药品规范制定•原材料取样和检测•药品放行和稳定性试验•测试方法验证、鉴定和确认•检测方法转移•兼容性、剂量分析和性质表征研究•剂量分析•用于CMC申报的数据和文件包P8一个强大的技术转移包是成功地将一个分子推进到临床试验阶段的关键。我们从早期工艺转移开发到规模化生产对生产条件进行定义，可实现生产技术的无缝转移，加速纳米药物产品的临床开发和产业化进程。Sparkm25–250uLBlazem和Sparkm25–250uLBlazem和Blaze+m高达10LGMP系统高达50L高达60mL我们的BPS可以通过无缝技术转移和卓越的服务，将您的药物从临床前研究推进至开发，直至完成监管申请。我们的技术转移活动包括：•NanoAssemblrGMP系统的安装及确认•将设备、材料和分析方法转移至GMP生产工厂•编制GMP主批记录•使用GMP生产系统制备大规模示范批次•制备GLP-Tox批次并开展供试品性质表征和稳定性试验•生产用于I期和II期临床试验的GMP批次•提供相关文件和现场培训化学生产和控制(CMC)支持•提供工程和GMP批次的生产和检测监督•提供无缝式CMC监管申请的数据报告•质量和法规支持除了在配方和临床前生产方面的专业知识和技术外，我们还能够为您提供下述咨询服务：•药物非临床研究质量管理规范(GLP)合规性•合同生产组织(CMO)的分析支持•向CMO的技术转移：流程、材料、设备和分析方法•在CMO的洁净室中生产工程和GMP批次临床前和临床开发•QCGMP检测•GMP稳定性项目(原液-DS和DP)•监管建议•完整的文件支持GMP脂质和API(saRNA/RNA)生产的来源/供应商确认优化以确保在临床下实现稳定、可重现的PAPI和RNA-LNP的分物分析方法料和药品质量的制定GLP/ToxLNP批次生产CMO活动技术转移至CMO：、设备析方法在CMO洁净室内生产工程和GMP批次包装和分销GMP目 在线稀释减少溶剂比例提高纳米颗粒稳定性过滤除菌药物除菌灌装除菌罐装药品在线稀释减少溶剂比例提高纳米颗粒稳定性过滤除菌药物除菌灌装除菌罐装药品治疗疾病切向流过滤将纳米颗粒加工成最终药物产品的形式微流控混合自组装具有特定粒径和性质的纳米颗粒PrecisionNanoSystems是丹纳赫旗下公司。我们与Cytiva一起，致力于为纳米药物的临床和产业化生产提供端到端生产流程支持和服务。这款适用于商业制造的多功能解决方案提供了在一系列工厂进行纵向和横向扩展的能力。上游处理下游处理GenVoym递送平台NanoAssemblr®仪器ÄKTAmSupor®EKVMicrocell脂质脂质选择满足需求的脂质制剂DNADNA或RNA药物PI我们致力于为每位客户提供灵活、个体化的方法，由我们的全球现场应用科学家团队为您提供支持。与PrecisionNanoSystems的生物制药服务团队合作，帮助您制定明确的项目计划、里程碑、可交付成果并根据您的需求和预算定制适合您的时间表。PrecisionNanoSystemsInc.50-655WestKentAve.N.,Vancouver,BC,V6P6T7CanadaPrecisionNanoSystemsInc.395OysterPointBoulevard,Suite145SouthSanFrancisco,CA,94080USA电话：1-888-618-0031info@ID:bps-BR-FEB23供研究使用或进一步生产。不能直接用于人体。版权所有©PrecisionNanoSyst