流行病学第八章临床决策分析

流行病学课件第八章临床决策分析第1页，课件共73页，创作于2023年2月为什么要作决策分析？临床医生每天要面临很多选择。20％死亡危险和80％的生存机会？

第2页，课件共73页，创作于2023年2月怎样选择？在发生某灾害（包括疾病爆发）时，有600人面临危险，2种措施：200人获救；2/3可能全部死亡，1/3机会所有人获救，第3页，课件共73页，创作于2023年2月怎样选择？在发生某灾害（包括疾病爆发）时，有600人面临危险，2种措施：400人死亡；1/3机会所有人获救，2/3可能全部死亡，

在面临选择时，对危险不自觉的夸大；临床上存在很多危险和利益共存的情况，所以决策第4页，课件共73页，创作于2023年2月决策和决策分析决策(decision)就是选择一个方案。决策分析(decisionanalysis)是运用各种数学模型，从各个备选方案中选择最佳方案的过程。第5页，课件共73页，创作于2023年2月临床决策通过估计各种结局的效用值，计算不同的临床选择或临床策略的期望效用值，从而对各种策略做出量化的、具有代表性的选择的一个过程。第6页，课件共73页，创作于2023年2月决策Anexplicit,quantitativeandsystematicapproachtodecisionmakingunderuncertainty.

Handdixetal.,PreventionEffectivenessOxfordUniversityPress1996第7页，课件共73页，创作于2023年2月临床决策Uncertainty:

机会事件发生的概率；决策结果的不确定最大优点是可依病人preference的不同而有不同决策结果。临床决策实际上是Evidence-basedmedicine

的最终目的，是可以说是EBM个体化的过程。是individualizedEvidence-basedmedicine的最高境界。第8页，课件共73页，创作于2023年2月风险型决策存在一些可能会影响结果的因素，这些因素对结果的影响可以用概率加以估计。临床上最常见的决策大部分都是风险型决策。第9页，课件共73页，创作于2023年2月决策树decisiontree决策树分析法是临床决策分析中最常见的方法，它模拟临床医生在诊疗过程中的分析过程，采用分层的方法，用概率表示各种诊疗过程中的决策和其相应的结局，犹如一棵不断分支的树，因而称为决策树。第10页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的结构模型基本的树形结构决策结：decisionnode--square机会结:chancenode--circle决策枝：onedecisionbranchdenoteonechoiceorstrategy机会枝：onechancebranchdenoteoneuncertaintyoutcome第11页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的结构第12页，课件共73页，创作于2023年2月临床决策分析软件

第13页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的结构各种随机事件的发生概率RCTtrailmeta-analysisSystematicreviewCase-baseddata

第14页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的结构每一个结局的效用值。可以反映决策目标的量化的指标，不同的结局效应值不同。效应值是指研究者和病人对该结局的一个偏好评价，临床决策可以选用不同的效用值，因而不可避免得带有主观性

第15页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析基本步骤明确决策问题，确定备选方案列出所有可能的结局明确各种结局出现的概率确定各种结局的效应值计算备选方案的期望值敏感性试验或灵敏度分析第16页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

明确决策问题，确定备选方案

决策问题：就是指通过决策树分析需要解决的问题：病人是否患有某种疾病？某种疾病的病人应该选择哪一种治疗方案？第17页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

明确决策问题，确定备选方案决策目标：主要是最大限度的延长期望寿命或减少死亡或致病水平。备选方案：所有的临床治疗方案，有多少备选方案，就决定了决策树第一层有多少分支，即从第一个决策结可以引出多少分支。第18页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

列出所有可能的结局直接结局

immediateoutcome

：每一个机会结点上可能发生的事件，每一个机会结可以引出两个和两个以上的结局，这些结局是互相排斥的，他们发生的概率之和应该是1。最终结局

finaloutcome：一系列机会事件的最终结果第19页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析确定备选方案和各种结局后，我们可以绘制决策树的基本结构。决策树至左向右，最初等决策结在最左边，中间是一系列的机会结和相应得结局(或机会事件)，最右边是最终结局，用结局结表示。第20页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

明确各结局发生的概率Probability概率RCTtrailmeta-analysisSystematicreviewCase-baseddata

第21页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

明确各结局的效用值utility：反映决策目标：延长病人的生命－期望寿命提高病人生命质量－质量调整的期望寿命减少费用－医疗费用第22页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

计算备选方案的期望效用值从最终结局开始向最初决策的方向，采用概率相乘的办法，计算备选方案的expectedutilityvalue回乘法

averagingandfoldingback。第23页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

敏感性试验或灵敏度分析sensitivetest目的：测试决策分析结果的真实性即当机会事件发生的概率或结局的效用值在一定的范围内波动时，决策分析的结果是否稳定或是否具有真实性。第24页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

敏感性试验或灵敏度分析产品：灵敏度分析就是改变某一参数的值，观察各个策略效用值的变化，以参数为横轴，效应值为纵轴绘制效应值随参数变化的灵敏度曲线第25页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的绘制和分析

敏感性试验或灵敏度分析one-waysensitivityanalysis：改变某个参数，观察效用值的变化

two-waysensitivityanalysis：同时改变两个因素所进行的灵敏度分析，表示两个参数的不同组合下，最佳方案的变化和决策。第26页，课件共73页，创作于2023年2月例某种疾病后期怀疑有癌变可能，可以进行药物化疗，也可以采用手术探查，如发现肿瘤，则可进行肿瘤切除，如果切除可以保证生命的延长和生存质量的提高，则不需要进行决策，可直接选择手术治疗。当切除不能保证效果，并且存在一定的负作用时，如何选择治疗方案。第27页，课件共73页，创作于2023年2月决策问题：是否应该选择手术探查决策目标：尽量延长病人的期望寿命第28页，课件共73页，创作于2023年2月备选方案：手术探查药物治疗不进行任何治疗决策树表现为在最初等决策结上引出三条主要的决策臂，一条表示手术探查、一条表示药物治疗，另一条表示不进行处理。

第29页，课件共73页，创作于2023年2月第30页，课件共73页，创作于2023年2月可能的机会事件假设在手术探察的过程中有死于手术的危险，药物治疗也可以致死。但是如果药物治疗不发生严重致死副作用，则不发生其他副作用。则根据可能的机会事件绘制决策图：第31页，课件共73页，创作于2023年2月第32页，课件共73页，创作于2023年2月各个机会事件发生的概率假设这类病人患有肿瘤的可能性为30%；不进行治疗病死率为90%；化疗的死亡率为5%；手术中死亡的危险为12%。术后治愈的概率为90%。药物化疗治愈的概率为5%。第33页，课件共73页，创作于2023年2月第34页，课件共73页，创作于2023年2月结局效用值假如术后治愈的期望寿命是10年，未达到临床治愈患者的期望寿命是1年，死亡的期望寿命为0年。则完整的决策树结构：第35页，课件共73页，创作于2023年2月第36页，课件共73页，创作于2023年2月计算期望效用值Expectedlifeyears（手术治疗）=8.5624年；Expectedlifeyears（药物化疗）=7.0633年，Expectedlifeyears（不治疗）=7.03年。

第37页，课件共73页，创作于2023年2月第38页，课件共73页，创作于2023年2月敏感性试验患病率期望寿命（年）手术治疗药物化疗不做治疗08.89.5100.058.76049.09399.5050.108.72088.68789.010.158.68128.28168.5150.208.64167.87558.020.258.6027.46947.5250.308.56247.06337.030.358.52286.6576.5350.408.48326.2516.04第39页，课件共73页，创作于2023年2月单因素敏感性分析第40页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的评价

真实性1、是否包含了临床所能预见的各种结局2、各种机会事件的发生概率是否来源可靠3、效用值的获得是否科学4、是否运用敏感性试验对决策树进行了分析第41页，课件共73页，创作于2023年2月决策树的评价

重要性实用性第42页，课件共73页，创作于2023年2月回顾敏感性研究U（手术治疗）=U（药物化疗）？U（手术治疗）=U（不治疗）？U（药物化疗）=U（不治疗）？第43页，课件共73页，创作于2023年2月如果用Pcancer表示肿瘤的患病率，设在Pcancer=P0时手术治疗的方案与不治疗期望寿命相同：第44页，课件共73页，创作于2023年2月阈值分析法

第45页，课件共73页，创作于2023年2月如果这个诊断不明确的病人患病的可能性为P，则：治疗的期望值ET=PU1+(1-P)U2不治疗的期望值ENT=PU3+(1-P)U4第46页，课件共73页，创作于2023年2月存在一个P

0使ET等于ENT，在这一点上，给病人某种治疗措施和不给予病人该种治疗的效果是一样的，医生在此时对决策保持中立，该点称为治疗阈值。

P0U1+(1-P0)U2=P0U3+(1-P0)U4得P

0=(U4-U2)/(U1-U3+U4-U2)第47页，课件共73页，创作于2023年2月U4-U2指未治疗非患者（第四种情况）和治疗非患者（第二种情况）的结局效用值的差，实际上可以认为表示治疗的代价或者是给非病人进行某种治疗所遭受的损失，用C（cost）表示。第48页，课件共73页，创作于2023年2月U1-U3指治疗患者（第一种情况）和不治疗患者（第三种情况）的结局效用值的差，实际上表示给病人治疗的疗效或收益用B（Benifit）表示则：P0=C/(B+C)第49页，课件共73页，创作于2023年2月用阈值分析法分析前例第50页，课件共73页，创作于2023年2月U1=0.88×9.1＝7.908U2=0.88×10＝8.8U3=0.1U4=10，则：B=U1-U3=7.908-0.1=7.808C=U4-U2=10-8.8＝1.2第51页，课件共73页，创作于2023年2月治疗阈值=C/(B+C)=1.2/(1.2+7.808)=0.1332与灵敏度分析的结果相同第52页，课件共73页，创作于2023年2月诊断试验第53页，课件共73页，创作于2023年2月诊断试验检测的阳性率和阴性率阳性率=（Sne×p)+(1-Spe)×(1-p)阴性率=（1-Sne）×p+Spe×(1-p)第54页，课件共73页，创作于2023年2月诊断实验的阳性预测值条件概率：第55页，课件共73页，创作于2023年2月两个阈值一个是不做治疗与诊断试验后决定是否给予治疗相当的患病率P1（诊断阈值）检查是否值得？另一个是做诊断试验与直接给予治疗相当的患病率P2（治疗阈值）直接治疗是否合适？第56页，课件共73页，创作于2023年2月诊断阈值和诊疗阈值

0诊断阈值诊疗阈值1第57页，课件共73页，创作于2023年2月例根据肺炎病人的症状、体征和X线检查，怀疑有结核的可能，因为抗结核治疗有一定的副作用，会给病人的生理和心理带来一定的影响，故需要进一步的检查后再决定是否给予治疗，抽胸水进行进一步的检查具有一定的风险，这种情况怎样做出决策？第58页，课件共73页，创作于2023年2月1、根据具体的症状、体征和其它实验室检查，假设该类病例发生结核的可能性p=0.75。

2、确诊患有结核的病人经过正规合理的抗结核治疗，假设有80%病人将会恢复健康，如果用质量调整的期望寿命年作为评价结局的效用值，抗结核治疗治愈者质量调整的期望寿命为20年，结核病人不进行治疗者质量调整的期望寿命为15年。第59页，课件共73页，创作于2023年2月3、假设20%的病人因长期的服药肝脏受损，心理受到影响导致生活质量下降，质量调整的寿命年减少3年。

4、假设新的诊断试验的真实性评价指标为灵敏度Sne=90%,特异度Spe=95%,假阳性率FPR=5%,假阴性率FNR=10%；则诊断试验的阳性预测值为0.98，阴性预测值为0.76。第60页，课件共73页，创作于2023年2月第61页，课件共73页，创作于2023年2月第62页，课件共73页，创作于2023年2月诊断试验检测的阳性率和阴性率阳性率=（Sne×p)+(1-Spe)×(1-p)=（0.90×0.75)+(1-0.95)×(1-0.75)=0.6875阴性率=（1-Sne）×p+Spe×(1-p)=0.3125第63页，课件共73页，创作于2023年2月诊断实验的阳性预测值条件概率：第64页，课件共73页，创作于2023年2月三种方案的期望寿命U（直接治疗）

=18.65年U（诊断试验）

=18.53年U（不治疗）

=16.25年第65页，课件共73页，创作于2023年2月患病率诊断试验检测

阳性预测值阴性预测值阳性率阴性率0.000.050.95010.050.09250.90750.4864860.994490.100.1350.8650.6666670.9884390.150.17750.82250.7605630.9817630.200.220.780.8181820.9743590.250.26250.73750.8571430.9661020.300.3050.6950.8852460.9568350.500.4750.5250.9473680.9047620.600.560.440.9642860.8636360.650.60250.39750.9709540.8364780.700.6450.3550.9767440.8028170.750.68750.31250.9818180.760.800.730.270.9863010.7037040.900.8150.1850.9938650.5135141.000.90.110第66页，课件共73页，创作于2023年2月患病率各种方案的期望寿命(年)直接治疗诊断试验不治疗0.0019.419.97200.0097119.3902919.9514519.951450.0519.3519.874519.750.1019.319.77919.50.1519.2519.683519.250.2019.219.588190.2519.1519.492518.750.3019.119.39718.50.5018.919.01517.50.6018.818.824170.6263718.7736318.7736316.868150.6518.7518.728516.75