如何进行临床病例

如何进行临床病例登记研究的设计与分析RCT的局限临床研究的“最佳证据”的“金标准”设计的理想化，致使结果的推广范围与实用价值受到限制，因为指导临床个体化治疗的作用在一定程度上偏离了临床实际过度引用国际前沿证据的跟踪性研究，脱离本国病例群体的实际，使得医生诊疗疾病的经验被忽略RCT面对的是某种疾病患者的群体，而实践中临床医生面对的是个体病例，因此基于RCT的最佳证据反映的是群体的平均效应，难以直接转化为个体化治疗方案个体化治疗目的是依据患者的个体差异（或基因组特征、代谢组生物标识物等）优化给药方案的临床诊疗理念。临床真实世界研究的优势RWS:采用大样本观察性研究，依据患者的实际病情和意愿非随机地选择治疗措施，经长期预后研究对其进行评价。特点：试验设计与数据信息的积累过程完全处于临床自然状态下，不需要设置患者的入选和排除条件，医师可以按自己的经验和诊疗常规诊治病人。意义：培养临床研究者在追求研究结论科学性的同时，要注重解决临床实际问题，向临床真实世界靠拢，重新认识临床研究的初衷，使临床研究回归到临床真实世界，为解决临床形形色色的实际问题服务RWS/RCT1、临床研究时期与研究目标不同：RCT为药物上市前研究，关注效力研究，即药物与干预措施能否在理想、严格控制的环境下产生预期效果，重在内部有效性，期望获得高质量的研究证据。Meta分析结果尽管提高研究证据，但解决不了局限性问题。RWS为药物上市后研究，关注效果研究，即评价药物在真实临床环境下的治疗效果，重在外部有效性，期望获得有更强临床实用价值的证据。2、研究时间与设计方案不同RCT：研究时间较短，属于实验性设计；采用随机分组、盲法、安慰剂或标准化治疗；优势是能调整已知的、未知或未观察到的混杂因素的影响，获得高质量结果；弊端是限制了结果的外推应用（多数患者不满足纳入标准被排除），影响结论的可靠性，不符合临床实际。RWS：临床观察及随访时间较长，能评估健康结局，以观察性设计为主。RWS对患者的诊疗决策完全取决于病情和患者的意愿，不使用安慰剂，是非随机、开放性的非盲试验；优势是具有良好的病例代表性，符合临床实际；弊端是由于“开放”，可能会产生较明显的偏倚。3、纳入和排除标准不同RCT具有严格的纳入、排除标准和年龄限制，排除特殊人群、病情严重及合并症较多的病例，即所谓的同质患病人群。解决不了研究人群与目标人群存在差异的问题。RWS采用较宽泛的纳入标准和较少的排除标准，无年龄限定，不明确排除病情严重及合并症者。样本量不同RCT：样本量相对较少，较少考虑亚组结果，致使最完美的RCT也可能因样本量小不能准确回答研究的问题。RWS的样本量往往较大，可用亚组结果分析比较；这种大样本研究可增加统计学效能，结果更有说服力干预措施不同RCT采用干预和对照措施，用药控制较严格（用药单一，不合并用药）RWS依据病情及患者意愿选择治疗措施，不限制用药条件；若需对照组，可选用公认有效的干预措施结局测量指标及统计方法不同RCT的结局测量是以某特定病症或体征为评价目标；严格控制数据采集、管理和分析过程；由于严格随机分组，可有效控制混杂偏倚和选择偏倚，因而可采用常规统计学方法。RWS的结局测量多采用广泛临床意义的指标（病死率、复发率、伤残程度、生活质量等