临床试验设计全套1

临床试验

卫生统计与社会医学教研室临床试验设计与统计分析研究室金丕焕2023/11/251绪论2023/11/252讲课老师金丕焕邓伟汪涛2023/11/253学习目的了解临床试验的原理、步骤和方法。为做好临床试验打下根底。了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。为做好研究设计和分析打好根底。正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗技术和设备。正确应用各种药物、医疗技术和设备。2023/11/254学习方法1.各种原理。如：〞为什么要随机化？“、〞假阳性、假阴性和样本大小估计的原理“。2.各种概念及其应用。如：〞临床试验的分期“、〞分析集〞、〞CFLO“、“请洗期〞、“双模拟〞、〞优效性、等效性和非劣效性检“3.不要背公式。2023/11/255临床试验2023/11/256什么是药品

?药品临床试验管理标准?附录2：名词释义15。药品(PharmaceuticalProduct):指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人体生理机能并规定有适应症、用法和用量的物质。(与试验药品不同)2023/11/259临床试验的定义

StuartJ.Pocock:<CLINICALTRIALS>Anyformofplannedexperimentwhichinvolvespatientsandisdesignedtoelucidatethemostappropriatetreatmentoffuturepatientswithagivenmedicalcondition.2023/11/2510临床试验的定义

LawrenceM.Friedman:<FundamentalsofClinicaltrials>Aclinicaltrialisdefinedasaprospectivestudycomparingtheeffectandvalueof(s)againstacontrolinhumanbeings.2023/11/2511非药物的临床试验LawrenceM.Friedman:<FundamentalsofClinicaltrials>：Aclinicaltrialmustemployoneormoreinterventiontechniques.Thesemaybe“prophylactic,diagnosticortherapeuticagents,devices,regimens,procedures,etc.〞2023/11/2512国际上关于药物

临床试验的分期

第一期：临床药理学毒理学研究第二期：疗效的初步临床研究第三期：全面的疗效评价第四期：销售后的监测

2023/11/2513第一期：临床药理学毒理学研究第一期是解决药物对人的平安问题。实验一般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗等，那么必需是在病人身上进行。第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药物递增试验。药物评价的第一步是估计在到达病人不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量〔MaximumTolerancedose-MTD〕。开始剂量可由动物试验所得数据推导，然后增加剂量以到达MTD。2023/11/2514第二期：疗效的初步临床研究

第二期是小规模的药物效果和平安性的研究，这一期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期试验打根底。(Pocock:很少超过100-200例/每药。)2023/11/2515第三期：全面的疗效评价

在证明了药物有相当的效果之后，就需要与当前的标准治疗方法进行比较。这种比较应在条件相同的情况下进行，并需要较大数量的病例。第三期试验是最全面的严格的新药临床科学研究。有些人把临床试验作为第三期临床试验的同义词。