临床科研设计的一般方法

关于临床科研设计的一般方法一、临床科研的一般过程原始想法或问题的提出和分析研究假设的形成科学论证与分析性的文献综述科研课题设计调查、观察、检测、实验等收集数据数据处理与分析结果解释与论文撰写第2页,共29页，2024年2月25日，星期天二、临床科研的选题原则应选择疾病负担（BurdensofDisease)大的疾病要有科学性、先进性要有临床意义和临床价值具有可行性第3页,共29页，2024年2月25日，星期天三、立题立题：确定研究的主要问题及解决问题的方法（科学、先进、可行）具体的问题可检验的问题文献复习的重要性第4页,共29页，2024年2月25日，星期天四、临床科研设计的三个基本要素研究因素效应指标研究对象第5页,共29页，2024年2月25日，星期天四、临床科研设计的三个基本要素研究因素明确区分研究因素和非研究因素（影响因素）研究因素应当标准化第6页,共29页，2024年2月25日，星期天四、临床科研设计的三个基本要素效应指标客观与主观指标计量与计数指标灵敏度与特异度精确度

精确度准确度：与真实值的符合程度精密度：可重复程度第7页,共29页，2024年2月25日，星期天四、临床科研设计的三个基本要素研究对象样本与总体的关系纳入标准与排除标准确定样本大小的意义样本越大越好的局限性样本含量太小导致检验效能（1-ß）偏低确定样本大小时应当具备的条件ą水平：<=5%ß水平：(1-ß）>=75%X,SD;P,SP及其差值（文献、经验、预试验）常用估计样本含量的方法第8页,共29页，2024年2月25日，星期天五、误差与偏倚影响科研结果的因素真正研究因素的作用（期望的结果）误差的干扰（随机误差，过失误差）偏倚（bias）的干扰第9页,共29页，2024年2月25日，星期天五、误差与偏倚误差非随机误差随机误差过失误差系统误差（偏倚）第10页,共29页，2024年2月25日，星期天六、临床科研设计的三大原则随机化：随机抽样和随机分配，避免偏倚的影响，保证真实性；对照：同期对照或非同期对照，使结果具有可比性；盲法：安慰剂的应用，避免测量和分析时偏倚的影响。第11页,共29页，2024年2月25日，星期天七、研究类型的选择（一）

设计方案

研究因素能否主动控制？

NOYES

观察性研究(Observational)

试验性研究(Experimental)

是否有对照组？

NOYES

实验室

动物

人体

描述性研究(Descriptive)

分析性研究(Analytic)

从暴露因素还是研究结果开始研究？

患病率发病率

(Startwithcauseorresult）(Cross-sectional)(Longitudinal)

EOEOE/O

回顾性研究

前瞻性研究

断面研究

(Case-control)(Cohort)(Cross-sectional)

第12页,共29页，2024年2月25日，星期天七、研究类型的选择（二）根据上述三个问题，按论证强度将设计方案分为四级：第13页,共29页，2024年2月25日，星期天一级论证方案特点偏倚因素及研究措施可以主动控制同期对照实验开始时尚无研究的结果方案随机对照研究（Randomizedcontroltrial)半随机对照研究（Quasi-randomizedcontroltrial)交叉试验（Cross-overtrial)第14页,共29页，2024年2月25日，星期天二级论证方案特点试验措施及偏倚不能控制没有对照试验开始时尚无研究的结果方案队列（组群）研究（cohortstudy)对照组源于同一人群对照组源于不同人群前-后对照研究同一个体不同个体第15页,共29页，2024年2月25日，星期天三级论证方案特点偏倚因素及试验措施不能被主动控制可有对照组结果在研究开始时已存在方案病例-对照研究（Case-controlstudy)横断面调查研究（Cross-sectionalstudy)非随机对照试验（Non-randomizedcontroltrial)第16页,共29页，2024年2月25日，星期天四级论证方案特点偏倚因素较多无对照组方案叙述性研究（Descriptivestudy)专家评述(Expertopinion)第17页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－利用病案资料作描述性研究医院内感染率在不同病区的分布描述（case1）

2002.1～2002.12全部病案资料分病区计算全年医院内感染率比较分析各病区间该感染率的差异第18页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－利用病案资料作分析性研究出生缺陷危险因素的病例对照研究（case2）2001.1.1以来确诊有出生缺陷的新生儿为病例组2001.1.1以来出生无缺陷，同日、同性别的新生儿为对照组查阅病案（围产期保健资料），登录相关因素的暴露状态（如X线）比较各暴露因素在病例组与对照组之间的差异，作出结论第19页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－利用病案资料作分析性研究孕妇贫血与出生缺陷的队列研究（case3）怀孕期有贫血的产妇为暴露组，无贫血的为对照组以婴儿出生时有无先天缺陷为效应观察指标比较两组出生缺陷发生率的差异，作出结论第20页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－利用体检资料作描述性研究体检群体疾病患病率分析（case4）组织体检对象进行体检检出体检对象患某病（如糖尿病）的病人计算体检对象糖尿病的患病率

糖尿病的患病率＝糖尿病病人数体检对象总数×100％第21页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－利用体检资料作描述性研究婴幼儿群体体检中母乳喂养与营养性贫血的关系研究（case5）第22页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－临床随访资料的队列研究低体重出生儿存活情况（生存率）评估（case6）第23页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－临床随访资料的队列研究不同疗法的预后的队列研究（case7）第24页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－利用体检跟踪资料作临床试验健康教育干预对儿童龋齿控制的作用研究（case8）首次体检龋齿患者正常儿童干预组对照组干预组对照组体检再次体检龋齿情况比较：1.儿童龋齿病人的情况

2.正常儿童龋齿病人的出现率第25页,共29页，2024年2月25日，星期天八、案例－专门调查资料与常规资料结合老年人生活行为与健康体检情况（case9）组织参加体检的老年人进行问卷调查收集健康体检资料，建立数据库比较不同生活行为老年人的健康状况第26页,共29页，2024年2月25日，星期天九、应注意的问题1.