细胞和基因疗法研发进展 2024 年中盘点-CGT研发进展白皮书

2024上半年细胞和基因疗法领域亮点总结-第1页2024上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势-第2-8页2024上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-第9-10页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表-第11页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介-第12-18页药明康德内容团队微信矩阵介绍-第19页和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建MoonwalkBiosciences，通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗16654332注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。疗法类型包括基因（编辑）疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因编辑免疫细胞疗法；不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至2024年6月30日。商品名公司适应症作用机制全球首批日期已获批国家/地区辉瑞血友病B通过腺相关病毒（AAV）导入编码FIX的基因，促进FIX生成加拿大、美国、欧盟黑色素瘤经体外经IL-2细胞因子扩增后，回输TIL至患者体内杀伤肿瘤细胞通过慢病毒（LV）转导美国赛恺泽（泽沃基奥仑赛）科济药业多发性骨髓瘤靶向BCMA的CAR-T细胞，回输患者体内识别并杀伤癌细胞中国l2024上半年全球共3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批速度l上半年获批的3款疗法分别用于血液肿瘤、实体瘤和罕见病。其中TIL21113621其他心血管疾病代谢与内分泌疾病CNS疾病罕见病121141141242注：数据来源为各药企公开信息，截至2024年6月。20家大型药企参考行业媒体FiercePharma2024年4月榜单。部分疗法已有适应症获批，但仍在推进更多适应症/地区的研究与监管申请：包括2款临床2期CAR-T疗法、2款临床3期CAR-T疗法，1款注册阶段CAR-T疗法；1款临床3期基因疗法。3AZD0754AZD5851AZD6422AbecmaAnitocabtageneAxicabtagene新确诊多发性骨髓瘤线治疗、滤泡性淋儿童急性淋巴细胞白血病、非霍奇金FDA批准用于FDA批准治疗FDA批准用于FDA批准治疗4ALLO1）YTB323（已获美国FDA批准用于二线治疗，获注：按公司英文名首字母排序5ABBV-RGX-314AB-1001AB-1002AB-1003AB-1005ACTUS-1016注：按公司英文名首字母排序7AfamitresgeneAdaptimmuneAutolus病Abeona8细胞疗法新锐早期融资总额在Q1创下小高峰2022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q3投融资总金额（亿美元）投融资事件数注：早期融资定义为B轮及之前的融资轮次，且融资金额超过1000万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至2024年6月27日。力于通过靶向脂质纳米颗粒(tLNP)进9887676664343投融资总金额（亿美元）投融资事件数注：早期融资定义为B轮及之前的融资轮次，且融资金额超过1000万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至2024年6月27日。A轮A轮A+轮A轮AsgardTherapeuticsA轮A+轮A轮A轮A1轮A轮AmlogenyxA轮 A轮定细胞的体内重编程，具有治疗如癌症、自身免疫疾病等广泛疾病的潜力。为运动障碍患者提供AAV基因疗法。Federoff博士是神经系统疾病先进医药Tr1X的首席执行官BillLis先生在从研发阶段到商业化的公司建设和产品融资，此次融资将支持Moonwalk的表观遗传分析和工程技术平台的持续开现有的基因编辑方法涉及通过切割或产生小断裂来改变DNA，由于的修复过程及其序列的变化，这可能存在风险，这些方于研发能够终身保护人体免受癌症和传染病侵害的疫苗。Corner公司的技术在临床前研究中，Corner的方法已被证明能够