Ⅱa期临床试验结束后沟通交流会的有关要求

西安杨森制药有限公司翻译北核协会审核药审中心最终核准 1 1 2 2 3 3 4 4 51I.前言本指导原则为临床试验新药申请（IND）的申办人提供ⅡA期临床试验结束后（EOP2A）会议相关信息。EOP2A会议的目的是促进FDA与寻求临床试验设计相关指全性的影响试验、生物标记物研究和概念验证试验），则可召开EOP2A会议。鉴于本指导原则的目的，EOP2A会议是在完成1期临床试验和首组患者暴露-效应试验后、2B的会议。药物开发计划中，EOP2A会议拟讨论的内容可以包括后期有效性试验中的剂量预测和剂量选择。当要设计新试验时，可在EOP2A会议上讨论新试验的实用性和适lEOP2A会议申请的审查要点本文件不讨论正式会议的申请、安排、召开和纪要的一般程序，相关议题参见PDUFA长期以来，FDA一直关注新药的期望效应和非期望效应的量效关系和药代动力学/23期临床试验的剂量选择都是个棘手问题，甚至可能导致试验失败。精准的早期剂量选试验计划可能得到改进。FDA鼓励充分利用这些科学技术促进试验设计备选方案的探现在，FDA和申办人在不同研发阶段开会讨论药物开发策略，如IND前、2期临床试验结束时、NDA前或BLA前、以及总体指导会议。通常，这些会议不允许深入讨论EOP2A会议并不能代替其他会议，但是提供了更多机会与FDA一起就药物开发中后续续试验参数设计和给药方案选择提供信息。其他议题包括，根据剂量-效应、基因型、FDA经常进行试点项目的建模分析。然而，将来我们希望申办人进行建模分析，并将其包含在会议资料卷中，这样FDA可在计划后续工作时审阅这些信息。另外，FDA3可进行内部建模研究以解决某一特定问题，或独立评价申办人的模型。预计FDA建模Ⅲ.EOP2A会议EOP2A会议的总体目的是在药物开发早期，讨论试验设计、建模策略和临床试验从而提高药物开发效率。所讨论的暴露-效应数据可能关系到有效性结果或不良反应结特征或其他生物标记确定的特殊人群试验、其他PKEOP2A会议的主要目的是为药物开发的下一个阶段选择给药方案提供帮助，并结合已有的量化认知，设计可获得更多信息的剂量-效应和剂量选择临床试验，为后期的理想情况下，企业和FDA在EOP2A会议前，先就建模和模拟方法达成一致意见，这样会议时间可充分用于阐释结果、讨论剂量和/或试验设计问题。申办人也可就其他l通过生物标记物、替代终点或临床终点之间的机制性或经验性关系，应用定量l应用动物和人体受试者中药物作用的定量知识，支持剂量范围试验设计和安全—安慰剂作用—疾病严重程度（基线）作用—疾病终点变异和时程4并且：(1)特别注明是EOP2A会议申请，(2)要求该申请立即交至临床药理学审评室和l申办人方面参会人员（包括头衔）和顾问。申办人应提供技术专家的姓名（以截止目前，大部分EOP2A会议申请已获批准。某些情况下，会议申请不符合会议l有关药物开发内容的问题，包括试验周期、剂量个体化、药物基因组学和数据5l支持拟定设计或分析方法的初步暴露-效应分析及其解释，包括相关表格与图l用于建模和模拟的条件与方法，以便FDA进行评价；或者申办人表明是否希望FDA进行此项工作。尽管这是可行的，但FDA资源有限，因此，将在具体情况数据集应以带有模型代码的SAS传输文件形式提交，最终的模型输出应以带有‘txt’正式会议指导原则中描述了召开EOP2A会议的程序。FDA会议主持部门取决于会）；E