2025年大学《生物统计学》专业题库- 生物统计学在药物副作用监测中的应用

2025年大学《生物统计学》专业题库——生物统计学在药物副作用监测中的应用考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、选择题（每题2分，共20分）1.在药物临床试验中，用于监测患者报告的任何不期望的医学事件的是？A.有效性指标B.安全性终点C.安慰剂对照D.亚组分析2.以下哪项通常被认为是不良药物反应（ADR）而非副作用？A.服药后出现皮疹B.超剂量服用导致的肝损伤C.药物设计时未预料到的中枢神经抑制D.服用特定药物后血糖水平升高3.当比较两组（例如治疗组vs.安慰剂组）的副作用发生率（都是分类数据）时，首选的假设检验方法是？A.t检验B.方差分析（ANOVA）C.卡方检验D.Wilcoxon秩和检验4.在描述一组不良事件的严重程度分布时，除了频率或百分比外，还常使用的统计量是？A.标准差B.相关系数C.中位数和四分位数间距D.回归系数5.某研究欲比较新药A与现有标准药B导致严重不良事件的累积发生率，数据类型是时间至事件，且存在删失数据，最适合使用的统计方法类别是？A.参数检验B.非参数检验C.相关性分析D.群体药代动力学分析6.在药物副作用监测报告中，统计显著性（p值）小通常意味着？A.副作用实际发生的概率很低B.观察到的副作用发生率差异很可能是偶然发生的C.观察到的副作用发生率差异不太可能是偶然发生的D.该副作用对患者生活质量影响很小7.在评估一个新药的安全性时，除了关注副作用的发生率和严重程度，还需要关注？A.药物的生物利用度B.副作用的持续时间C.药物的价格D.研究者的个人偏好8.“暴露-反应关系”在药物副作用监测中的含义是？A.不同医生对副作用的判断标准不同B.患者报告副作用的时间与就诊时间的关联C.患者接受药物剂量或暴露时间与副作用发生风险或严重程度之间的关系D.副作用在不同患者群体中的分布差异9.以下哪项是药品监管机构（如FDA、EMA）在审批新药时必须严格评估的内容？A.药物的市场前景B.药物治疗的有效性C.药物的包装设计D.药物的广告宣传策略10.当研究者在分析药物副作用数据时发现，随着用药剂量的增加，某种副作用的发生率也增加，这被称为？A.副作用叠加B.剂量依赖性副作用C.副作用拮抗D.特异质反应二、填空题（每空1分，共10分）1.严重不良事件（SAE）通常指可能导致死亡、危及生命、永久性残疾或功能损害、或需要医疗干预以避免上述后果的事件。2.在进行组间副作用率比较的卡方检验中，要求理论频数不宜太小，一般期望所有单元格的理论频数大于等于5。3.描述性统计主要用于总结和展示数据的特征，如集中趋势（均值、中位数）和离散程度（标准差、范围）。4.药物临床试验中的安全性数据通常在试验前预先规定收集，以统一监测标准，确保数据的完整性和可靠性。5.统计学上的显著性（p<0.05）并不直接等同于临床意义或实际重要性，需要结合效应大小和实际背景进行判断。三、简答题（每题5分，共15分）1.简述在药物临床试验中，建立不良事件（AE）监测系统的目的和重要性。2.解释什么是“安慰剂效应”，并说明在药物副作用监测中考虑其影响的原因。3.简述在药物副作用监测研究中，选择合适的统计分析方法时需要考虑哪些关键因素？四、计算与分析题（共15分）假设一项比较药物X（治疗组）与安慰剂（对照组）治疗某疾病的有效性和安全性的临床试验结束了。以下是部分安全性数据摘要：*总受试者人数：药物X组100人，安慰剂组100人。*治疗期间，药物X组报告发生至少一次任何级别副作用的患者数为75人，其中发生至少一次严重副作用（SAE）的患者数为10人；安慰剂组报告发生至少一次任何级别副作用的患者数为60人，其中发生至少一次严重副作用（SAE）的患者数为5人。请根据以上信息，完成以下分析：1.计算药物X组和安慰剂组至少发生一次任何级别副作用的发生率，并比较两组差异。（5分）2.计算药物X组和安慰剂组发生至少一次严重副作用（SAE）的发生率，并使用适当的统计检验方法（需说明方法并写出关键步骤或结论），判断两组发生率是否有显著差异。（10分）试卷答案一、选择题1.B2.B3.C4.C5.B6.C7.B8.C9.B10.B二、填空题1.功能损害2.单元格3.特征4.预先规定5.临床意义三、简答题1.目的与重要性：监测和记录药物在人体内的所有不良反应，评估药物的安全性；及时发现潜在的严重安全问题，以便采取相应措施（如调整剂量、暂停试验）；为药品监管部门提供决策依据；为医生处方和患者用药提供参考，帮助患者了解风险。其重要性在于保障患者用药安全，是药物研发过程中不可或缺的一环。2.安慰剂效应解释：安慰剂效应是指受试者在接受无活性成分的安慰剂治疗时，由于相信治疗有效或受到其他心理因素影响，而表现出症状改善或好转的现象。在药物副作用监测中考虑其影响的原因是，安慰剂效应可能导致部分在安慰剂组出现的“副作用”并非由药物引起，而是受试者心理因素所致。因此，在评估药物的真实安全性时，需要将安慰剂组发生的事件作为参照基线，以区分真正的药物副作用和安慰剂效应。3.选择分析方法的考虑因素：*数据类型：区分定量数据（连续变量）和定性数据（分类变量，有序或无序）。不同类型数据适用不同的统计方法。*研究目的：是描述数据特征、比较组间差异、探索变量间关系还是建立预测模型。*样本量大小：样本量影响统计方法的选择（如小样本可能需用t检验或非参数检验，大样本可用Z检验）。*数据分布：参数检验（如t检验、ANOVA）通常要求数据服从特定分布（如正态分布），非参数检验则无此要求。*是否存在缺失数据或删失数据：需要考虑如何处理这些数据。*研究设计类型：如平行组设计、交叉设计、析因设计等，影响组间比较或多因素分析的方法选择。*专业背景：如副作用监测中常用生存分析处理时间数据。四、计算与分析题1.发生率计算与比较：*药物X组任何级别副作用发生率=75/100=0.75或75%*安慰剂组任何级别副作用发生率=60/100=0.60或60%*差异=75%-60%=15%*解析思路：首先根据定义计算两组的副作用发生率（发生副作用人数/总人数）。然后直接计算两组发生率的绝对差值，以比较其差异大小。这里X组高于安慰剂组，差值为15个百分点。2.SAE发生率比较分析：*药物X组SAE发生率=10/100=0.10或10%*安慰剂组SAE发生率=5/100=0.05或5%*比较两组发生率，X组高于安慰剂组，差值为5个百分点。*统计检验方法选择与结论：由于两组样本量相等（n=100），且比较的是比例/率，且样本比例不算特别小，可以使用卡方检验（Chi-squaretestfortwoproportions）或Z检验（Z-testfortwoproportions）。*（以卡方检验为例，仅说明步骤和结论）：*建立假设：H0：两组SAE发生率无差异；H1：两组SAE发生率有差异。*构建列联表（2x2）：||SAE+|SAE-|合计||--------------|----|----|----||X组|10|90|100||安慰剂组|5|95|100||合计|15|185|200|*计算理论频数（T）：T11=(100*15)/200=7.5；T12=(100*185)/200=92.5；T21=(100*15)/200=7.5；T22=(100*185)/200=92.5。*计算卡方统计量（χ²）：χ²=[(10-7.5)²/7.5]+[(90-92.5)²/92.5]+[(5-7.5)²/7.5]+[(95-92.5)²/92.5]=(2.5²/7.5)+(2.5²/92.5)+(2.5²/7.5)+(2.5²/92.5)≈0.833+0.068+0.833