DB34∕T 4796-2024 药品临床综合评价质量控制规范

ICS11.120.99

CCSC01

34

安徽省地方标准

DB34/T4796—2024

药品临床综合评价质量控制规范

Specificationforqualitycontrolofclinicalcomprehensiveevaluationofdrugs

2024-04-15发布2024-05-15实施

安徽省市场监督管理局发布

.

DB34/T4796—2024

前言

本文件按照GB/T1.1—2020《标准化工作导则第1部分：标准化文件的结构和起草规则》的规定

起草。

请注意本文件的某些内容可能涉及专利。本文件的发布机构不承担识别专利的责任。

本文件由中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）提出。

本文件由安徽省卫生健康委员会归口。

本文件起草单位：中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）、安徽省药品临床综合评价技

术中心、安徽医科大学、安徽医学高等专科学校、安徽医科大学第一附属医院、安徽中医药大学第一附

属医院（安徽省中医院）、皖南医学院弋矶山医院、蚌埠医科大学第一附属医院、安徽省儿童医院、安

徽理工大学第一附属医院、合肥市第一人民医院。

本文件主要起草人：沈爱宗、陈泳伍、朱鹏里、宁丽娟、张圣雨、颜辉、吴颖其、唐丽琴、陈昭琳、

吴菲、季鹏、冯钰斌、耿亚迪、余翠翠、刘圣、史天陆、孙言才、卢今、刘斌、汤质如、解雪峰、陈谨、

夏泉、孙旭群、江洁美、曹曦、方先骏、陈浩、吴健、李培培、栾家杰、汪盛、王岩、桑冉、王慕华、

宋乐乐、蔡和平、阮文懿、刘彦会、王晓娟、秦侃。

I

DB34/T4796—2024

药品临床综合评价质量控制规范

1范围

本文件规定了药品临床综合评价的质量控制体系和质量控制内容。

本文件适用于药品临床综合评价的质量控制。

注：在不影响混淆的情况下，本文件中的“质量控制”简称为“质控”。

2规范性引用文件

本文件没有规范性引用文件。

3术语和定义

下列术语和定义适用于本文件。

3.1

药品临床综合评价clinicalcomprehensiveevaluationofdrugs

运用卫生技术评估方法及药品常规监测工具，融合循证医学、流行病学、临床医学、临床药学、循

证药学、药物经济学等知识体系，综合利用药品上市准入、临床试验结果、药品不良反应监测、药品临

床实践真实世界数据以及国内外文献等资料，围绕药品的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、

可及性等进行定性、定量数据整合分析的活动。

3.2

药品临床综合评价质量控制qualitycontrolofclinicalcomprehensiveevaluationofdrugs

对药品临床综合评价的项目管理、技术规范及评价报告三个部分的质量进行规范。

4质控体系

4.1质控机构

4.1.1每个药品临床综合评价项目应设立外部质控组和内部质控组。

4.1.2外部质控组内设专家组与秘书组。专家组负责药品临床综合评价质控的技术论证评审等工作，

秘书组负责专家组织、进度安排、质控报告撰写、联络等工作。

4.1.3药品临床综合评价项目牵头单位和合作单位应设立内部质控组，负责药品临床综合评价项目的

内部质控和对接秘书组等工作。

4.2质控人员

4.2.1外部质控人员

外部质控专家组应由药品临床综合评价项目牵头单位和合作单位之外的临床医学、药学、循

证医学、卫生经济学、流行病学、统计学和管理学等领域的专家5人以上单数组成；专家组成员应具有

副高级以上职称，并由专家组成员推荐的一名组长主持质控工作。

1

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外部质控秘书组由药品临床综合评价项目牵头单位和合作单位之外的工作人员担任，人数为

1至2人。

4.2.2内部质控人员

内部质控组由药品临床综合评价项目牵头单位和合作单位各委派1名具有中级以上职称且熟悉药品

临床综合评价工作的成员组成，并由牵头单位成员担任组长主持质控工作。

4.3质控环节

4.3.1外部质控

外部质控应包括但不限于首次质控、中期质控、末次质控，由秘书组形成质控报告，经外部

质控专家组所有成员签字后交项目牵头单位并报省评价技术中心备案。

首次质控宜在药品临床综合评价实施前完成，质控活动包括药品临床综合评价项目的机构及

人员资质审查、主题遴选、专家论证、内部质控评价等环节与内容。

中期质控宜在药品临床综合评价实施中期完成，质控活动包括评价方案的实施与修改、中期

报告、内部质控评价等环节与内容。

末次质控宜在药品临床综合评价结题后完成，质控活动包括结题评审、项目报告撰写、内部

质控评价等环节与内容。

4.3.2内部质控

内部质控应贯穿于药品临床综合评价全过程。

内部质控应制定工作计划，定期对药品临床综合评价项目存在的问题及整改情况进行总结，

并于每季度形成阶段性内部质控报告，结题时形成终期内部质控报告。

5质控内容

5.1项目管理

5.1.1机构及人员资质

外部质控专家组应审查药品临床综合评价项目牵头单位和合作单位是否为医疗卫生机构、科

研院所、高等院校、行业学会等独立法人的主体，并具备组织开展药品临床综合评价的能力。

外部质控专家组应审查药品临床综合评价项目负责人是否具有相关领域副高级以上技术职称，

同时应有国家级或省级机构组织的药品临床综合评价相关研究或培训的经历。

外部质控专家组应审查药品临床综合评价项目团队成员专业方向是否包括临床医学、药学、

循证医学、卫生经济学、流行病学、统计学与管理学等，并熟悉药品临床综合评价的方法和流程。

内部质控内容参照外部质控，外部质控专家组应对机构及人员资质环节的内部质控过程与质

量进行质控。

5.1.2主题遴选

外部质控专家组应对药品临床综合评价项目主题遴选的相关文档资料进行审查。

外部质控专家组审查的内容应包括但不限于主题遴选范围是否基于临床需求，是否聚焦解决

临床实践中的重点和难点问题，是否是国家重大疾病防治基本用药、区域重要疾病防治基本用药和医疗

卫生机构用药等，是否兼顾了特殊用药，主题遴选项目是否在省药品临床综合评价技术中心备案。

2

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内部质控内容参照外部质控，外部质控专家组应对主题遴选环节的内部质控过程与质量进行

质控。

5.1.3评价实施

外部质控专家组应对药品临床综合评价项目的计划任务书、研究方案、专家论证会等相关资

料进行质控。

外部质控专家组应对评价项目的中期报告会进行质控，中期报告会应按照任务书规定时间召

开，对项目的研究进度、实施情况、存在的问题等进行研讨，并形成中期报告。

药品临床综合评价项目实施过程中，需要对计划任务书或研究方案内容进行重大调整的，应

再次召开专家论证会重新论证。

内部质控内容参照外部质控，外部质控专家组应对评价实施环节的内部质控过程与质量进行

质控。

5.1.4结题评审

外部质控组应对结题评审会的专家组成、会议形式进行审查。

外部质控组应对药品临床综合评价项目的评价报告形式和内容进行审查。

外部质控组应对评审意见的执行情况进行审查。

内部质控内容参照外部质控，外部质控专家组应对结题评审环节的内部质控过程与质量进行

质控。

5.2技术规范

5.2.1真实世界数据研究

药品临床综合评价项目应研究制定：对象的纳入和排除标准、暴露因素和研究终点、样本量

的估计、统计方法的考量、缺失数据的处理等相关技术方案。

评价的数据真实、有效、可溯源。

知情同意和伦理免除或审批应符合伦理委员会要求。

5.2.2文献研究及快速综合评价

对现有的卫生技术评估报告、临床指南、系统评价或Meta分析等循证证据应进行检索，并使

用质量评价工具进行评估。

开展新的系统评价或Meta分析，应以系统评价的方式进行文献检索并记录；记录的内容包括

但不限于确定检索数据库、制定检索策略、文献筛选、资料提取、质量评价。

文献检索与筛选、数据提取应由两名以上研究者各自独立完成，并合理处理分歧。

分析报告应遵循系统综述和荟萃分析优先报告的条目原则，主要内容包括：标题、背景、目

的、方法、纳入和排除标准、信息来源和偏倚控制等。

5.2.3药物经济学研究

药物经济学研究质量核查列表应包括研究问题、研究设计、成本、贴现、健康产出、评价方

法、模型分析、差异性和不确定性、公平性、外推性及预算影响分析等11个方面。

药物经济学评价报告应包含5个一级指标，25个二级指标，56个三级指标。具体指标体系

参见附录A。

5.3评价报告

3

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5.3.1药品临床综合评价报告的内容应包括基本情况、研究背景、评价维度、评价结论、结题评审结

果等。

5.3.2基本情况应包括但不限于交代评价项目的潜在利益冲突、资金/资助来源、委托情况、参与评价

人员的分工与职责。

5.3.3研究背景应包括但不限于疾病概况（如疾病的严重性、流行病学特征、诊疗模式和社会负担等）、

评价药物/参比药品的基本信息（如治疗该疾病的主要干预措施、治疗方式、以及所评价药物的特点和

治疗现状等）、开展本次药品临床综合评价的原因及目的、拟解决的临床或政策问题、受众范围。

5.3.4评价维度应包括但不限于安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性六个方面，也可

根据实际需求选择评价维度，对于未纳入评价的维度应进行说明。

5.3.5评价结论应阐述本次评价在流行病学、人群特征、地域特征、临床实践或资源适用模式等方面

的适用程度、差异性，指出本次评价可能存在的主要问题和局限以及评价结论对医疗服务资源可能产生

的影响及对未来医疗决策的意义。

5.3.6结题评审结果应写明评审专家给出的详细建议和评价结论，对于评价结果相悖的，应阐明原因，

并给出未采纳结果的理由及证据。

4

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附录A

（资料性）

药物经济学评价报告指标体系

表A.1给出了药物经济学评价报告的指标体系。

表A.1药物经济学评价报告指标体系

序号一级指标二级指标三级指标

1标题明确阐述研究对象、评价方法及内容等信息

标题与概述概括地描述研究设计、目的、角度、方法、结果结论等主要内

2摘要

容和总体轮廓

3阐述疾病的流行病学信息

4研究背景阐述疾病的经济学负担情况及其与药物评价的相关性

研究背景、目标

5阐述相关卫生干预技术情况

与意义

6明确阐述研究目的

研究目的及意义

7明晰阐述该研究的价值

8阐述研究设计或模型估计中的关键假设

研究假设

9关键假设科学、合理,有相应的证据支持

10明确了研究角度

11研究角度研究角度选择符合研究目的

12所选择的研究角度贯穿始终

13对研究设计类型进行相关描述

研究设计类型

14阐述选择该研究设计类型的依据

15阐述本研究目标人群的主要特征,并阐述选择该人群的原因

研究人群和亚组

16阐述研究中被分析的亚组人群,并阐述选择不同亚组的原因

17介绍了干预措施及对照药

干预措施及对照选择

18明确阐述干预措施及对照药的选择依据

19明确阐述样本量的计算方法

研究设计与方法样本大小

20阐述样本量的计算依据

21明确阐述研究时限

研究时限

22阐述研究时限的选择依据

将不同时间的成本及不同货币类型转换为同一年及同一种货币

23

贴现表达的成本

24阐述贴现率的选择,并说明选择依据

25健康产出指标的选择和所选择的健康产出指标准确阐释了卫生干预技术的健康收益

26测量明确健康产出测量方法并阐述其合理性

27测量和评估基于偏好的说明基于偏好的健康结果评估是从哪个人群中获得的

28健康结果说明基于偏好的健康结果评估的测量方法

29阐明计入的资源消耗和成本类型

30资源消耗和成本计算阐述计入的资源消耗和成本类型的合理性

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序号一级指标二级指标三级指标

31明确卫生干预技术资源消耗计算方法

32资源消耗和成本计算明确各项目单元成本的核算方法,包括基本方法和补充方法

33阐述成本测量方法选择的依据

34评价方法明确阐述药物经济学评价的方法(CUA、CBA、CEA、CMA)

35使用模型并阐释模型选择的依据

36对模型的类型、原理、及关键点进行阐释

模型选择

37报告所有参数的取值、范围、出处、概率分布

研究设计与方法

38阐释模型关键参数、非关键参数获得的依据

39说明了数据来源的真实性、可靠性和完整性

说明所有支持评价的数据分析方法,包括处理数据偏态、缺失、

40数据处理及分析方法

或截尾等方法

41说明结果外推的方法

42明确质量控制的关键点及质量评价指标

质量控制

43对质量控制过程和结果有相关阐述

44对评价结果进行合理解释

成本与健康产出评价

45进行“增量成本/增量产出”分析

46研究结果对研究中的不确定性因素进行单因素或多因素敏感性分析

敏感性分析

47对敏感性分析结果进行阐释

48异质性分析报告亚组间差异对成本、产出、成本效果比的影响

49结论具体且明确

50研究结论