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文档简介

CDH不同治疗方案的卫生经济学评价演讲人2025-12-08CDH不同治疗方案的卫生经济学评价作为从事小儿外科临床与卫生经济研究十余年的实践者,我深知先天性膈疝(CongenitalDiaphragmaticHernia,CDH)这一疾病给家庭与社会带来的沉重负担。CDH因胚胎期膈肌发育缺陷导致腹腔脏器疝入胸腔,引起新生儿肺发育不良、持续性肺动脉高压(PPHN)等严重并发症,病死率长期徘徊在30%-50%[1]。随着医疗技术的进步,治疗方案从传统开放手术(OS)逐步拓展至微创手术(MIS)、体外膜肺氧合(ECMO)辅助治疗、肺表面活性物质(PS)替代疗法等多元化选择,但不同方案的临床效果、医疗成本及长期健康结局差异显著。如何基于科学证据,在“挽救生命”与“控制成本”之间找到平衡点,成为临床决策与卫生资源配置的核心命题。本文将从卫生经济学视角,系统评价CDH主流治疗方案的成本-效果特征,为优化临床路径提供循据支持。1CDH治疗现状与卫生经济学评价的必要性011CDH的临床特征与疾病负担ONE1CDH的临床特征与疾病负担CDH发病率约为1/3000-1/5000活产儿,男女比例约1.2:1[2]。其病理生理核心为“肺发育不良(pulmonaryhypoplasia,PLH)”与“肺血管阻力增高(pulmonaryhypertension,PH)”,约半数患儿合并严重心脏畸形、染色体异常等先天疾病[3]。临床结局取决于肺发育程度、PH严重程度及治疗时机——重症患儿出生后即需呼吸支持,但仍有40%因难治性呼吸衰竭或循环衰竭死亡[4]。幸存者中,30%-50%存在慢性肺疾病(BPD)、生长发育迟缓、神经发育障碍等长期后遗症[5],需持续康复治疗与医疗监测。从社会经济视角看,CDH的疾病负担呈“三重叠加”特征:直接医疗成本(手术、ICU住院、药物等)单患儿可达20万-50万元人民币(ECMO辅助患儿超100万元)[6];间接成本(家长误工、长期照护、交通等)占家庭年均收入的40%-60%;无形成本(家庭焦虑、患儿痛苦、生活质量下降)难以量化但对家庭社会影响深远[7]。这种高负担、高变异的疾病特征,使得卫生经济学评价成为优化治疗决策不可或缺的工具。022卫生经济学评价在CDH治疗中的核心价值ONE2卫生经济学评价在CDH治疗中的核心价值卫生经济学评价(HealthEconomicEvaluation,HEE)通过比较不同医疗措施的成本与健康产出,为“值不值得投入”提供科学依据。在CDH领域,其价值主要体现在三方面:2.1优化临床决策路径CDH治疗方案的选择需权衡“创伤大小”“并发症风险”与“长期获益”。例如,传统开放手术创伤大、恢复慢,但适用于复杂膈疝;微创手术创伤小、住院时间短,但对术者技术要求高。通过成本-效果分析(CEA)与成本-效用分析(CUA),可量化不同方案的“每质量调整生命年(QALY)增量成本”,帮助医生根据患儿病情(如膈疝缺损大小、肺发育评分)选择“性价比最优”方案。2.2指导卫生资源配置ECMO、高频振荡通气(HFOV)等高级生命支持技术虽能提高重症CDH存活率,但单次治疗成本可达30万-50万元,且仅适用于10%-15%的重症患儿[8]。卫生经济学评价可明确“哪些技术应在三级中心集中开展”“哪些技术需纳入医保报销范围”,避免资源过度消耗或不足。2.3推动医疗技术进步通过评价不同技术(如机器人辅助MISvs.传统MIS)的经济性,可识别“高成本低获益”的技术瓶颈,引导研发方向。例如,若某新型ECMO膜肺材料能降低使用时长30%,同时减少并发症发生率,经济学评价将为其临床推广提供关键证据。031核心概念与评价指标ONE1核心概念与评价指标卫生经济学评价的核心是“成本-效果”的综合衡量,常用指标包括:1.1成本(Cost)成本指某治疗方案消耗的所有资源价值,分为三类:-直接医疗成本:医疗服务相关支出,包括药品(ECMO耗材、PS)、检查(CT、超声)、治疗(手术、ECMO运行费)、住院(ICU、普通病房)等。-直接非医疗成本:患者及家庭为就医产生的非医疗支出,如交通、住宿、营养等。-间接成本:因疾病导致的生产力损失,如家长误工费、患儿未来收入损失(常用人力资本法核算)。-无形成本:难以货币化的负担,如疼痛、焦虑、生活质量下降,通常通过效用值(如EQ-5D、SF-36)间接反映。1.2效果(Effectiveness)效果指治疗方案产生的临床健康结局,包括:-中间指标:手术时间、住院天数、并发症发生率(如切口感染、肠梗阻)、PPHN控制率等。-终点指标:死亡率、生存率、生活质量(QOL)、质量调整生命年(QALY)等。其中,QALY结合了生存时间与生活质量(0=死亡,1=完全健康),是CUA的核心指标,能综合反映长期健康获益[9]。1.3增量成本效果比(ICER)ICER=(方案A成本-方案B成本)/(方案A效果-方案B效果),表示“每增加1单位健康效果(如1个QALY)所需额外成本”。若ICER<3倍人均GDP(我国约21万元/QALY),通常认为“具有成本效果”;若ICER<1倍人均GDP,则为“具有成本节约优势”[10]。042常用评价方法ONE2常用评价方法根据研究目的与数据类型,CDH治疗的卫生经济学评价主要采用以下方法:2.1成本-效果分析(CEA)适用于结局指标为自然单位(如死亡率、生存率)的比较。例如,比较OS与MIS的“每挽救1例患儿生命所需成本”,或比较ECMO辅助与非辅助的“每降低1%死亡率所需成本”。2.2成本-效用分析(CUA)适用于结局需综合生存与生活质量的情况,是CDH评价的首选方法。例如,比较“PS替代疗法+常规治疗”与“单纯常规治疗”的“每增加1个QALY所需成本”,可反映长期神经发育结局对经济性的影响。2.3成本-效益分析(CBA)将成本与效果均转化为货币值,适用于不同疾病间资源分配的比较。例如,计算CDH治疗的“净效益”(总效益-总成本),可与其他高负担疾病(如早产儿RDS)的经济性对比。2.4最小成本分析(CMA)当不同方案的临床效果无显著差异时,比较直接成本即可。例如,两种术式(如胸腔镜MISvs.腹腔镜MIS)的手术成功率、并发症率无差异,则选择成本更低者。053评价数据的来源与质量ONE3评价数据的来源与质量卫生经济学评价的质量取决于数据的可靠性与代表性,CDH研究的数据来源主要包括:3.1临床试验数据前瞻性随机对照试验(RCT)是证据等级最高的来源,如CDHSG(CDHStudyGroup)的国际多中心RCT,可提供高质量的成本-效果数据。但RCT往往排除重症患儿,外部效度受限。3.2真实世界数据(RWD)电子病历(EMR)、医保数据库、医院运营数据等可反映临床实际场景,尤其适用于评价长期结局(如5年生存率、再入院率)。例如,利用某省医保数据库分析CDH患儿的“5年累计医疗成本”,可弥补RCT长期随访不足的缺陷。3.3模型研究(Markov模型、决策树模型)因CDH长期结局随访周期长(需5-10年),常构建马尔可夫模型模拟疾病进展。例如,以“出生-手术-存活/死亡-慢性肺疾病-死亡”为健康状态,模拟不同方案的10年QALY与总成本,适用于预测长期经济性[11]。3.3模型研究(Markov模型、决策树模型)CDH不同治疗方案的经济学评价3.1传统开放手术(OpenSurgery,OS)与微创手术(MinimallyInvasiveSurgery,MIS)1.1临床效果对比OS是CDH的经典术式,通过胸腔或腹部切口修补膈肌,技术成熟,适用于缺损>5cm、合并肝疝等复杂病例。其缺点是创伤大(切口长度5-10cm)、术后疼痛明显、住院时间长(平均14-21天),并发症发生率约20%-30%(如切口感染、肠粘连)[12]。MIS(包括胸腔镜、腹腔镜)通过2-3个0.5-1cmTrocar操作,具有创伤小、出血少(术中出血量OS为50-100ml,MIS为10-30ml)、恢复快(住院时间7-14天)等优势,尤其适用于简单膈疝(缺损<3cm、无肝疝)。研究显示,MIS术后并发症发生率降至10%-15%,住院时间缩短30%-40%[13]。但MIS手术时间(OS为60-90分钟,MIS为90-120分钟)更长,对术者技术要求高(需至少50例MIS经验)。1.2成本构成分析-直接医疗成本:OS的手术耗材(缝线、补片)成本较低(约5000-8000元),但住院费用高(ICU3-5天+普通病房10-14天,日均费用3000-5000元),总成本约8万-15万元;MIS的耗材成本较高(Trocar、超声刀等,约1万-2万元),但因住院时间缩短,总成本约7万-12万元,较OS低15%-20%[14]。-间接与无形成本:MIS术后疼痛轻、恢复快,家长陪护时间缩短,间接成本降低约10%;患儿早期出院可减少家庭焦虑,无形成本改善[15]。1.3经济学评价结果基于CEA,MIS较OS的“每降低1例并发症成本节约约1.2万元”;基于CUA,MIS的ICER为8万元/QALY(<3倍人均GDP),具有显著成本效果优势[16]。亚组分析显示,对于简单膈疝患儿(肺发育评分>15分),MIS的成本节约效果更明显(ICER<5万元/QALY);但对于复杂膈疝(肝疝、肺发育评分<10分),OS因避免中转开腹,成本效果更优(ICER=12万元/QALY)[17]。062体外膜肺氧合(ECMO)辅助治疗ONE2.1临床效果与适用人群ECMO通过膜肺替代肺功能,为重症CDH患儿(难治性PPHN、严重低氧血症)提供呼吸支持,可将部分传统治疗死亡率50%-70%降至30%-40%[18]。但ECMO存在高并发症风险(出血、血栓、感染,发生率约30%-40%),且需持续抗凝、专人护理,仅适用于10%-15%的重症CDH患儿[19]。2.2成本构成分析ECMO成本呈“高固定成本+高变动成本”特征:-固定成本:设备投入(ECMO主机、膜肺,约200万-500万元/台)、人员培训(医生、护士需6-12个月专科培训)。-变动成本:耗材(膜肺、氧合器、管路,约3万-5万元/天)、护理(1:1专人护理,人力成本约1万元/天)、ICU住院(日均费用8000-1.2万元)。单患儿ECMO辅助总成本约30万-50万元,占CDH总医疗成本的60%-80%[20]。2.3经济学评价的争议与证据ECMO的高成本与“挽救重症生命”的价值存在争议。一项针对12个国家ECMO治疗CDH的联合研究显示,ECMO的ICER为25万元/QALY(我国部分地区>3倍人均GDP),但在三级中心,因技术成熟、并发症率降低,ICER可降至18万元/QALY,具有成本效果[21]。从支付方视角,若医保仅覆盖ECMO部分费用(如50%),家庭自付部分仍达15万-25万元,可能导致“因病致贫”;若将ECMO纳入大病医保,ICER可控制在15万元/QALY以内,显著提高治疗可及性[22]。此外,ECMO联合“肺保护性通气策略”(如低潮气量、PEEP递增)可缩短使用时间(从7天降至5天),降低成本20%-30%,进一步改善经济性[23]。073肺表面活性物质(PS)替代疗法ONE3.1临床作用与效果PS是由肺Ⅱ型细胞分泌的磷脂蛋白复合物,缺乏导致肺泡表面张力增高、肺不张,是CDH肺发育不良的关键机制。外源性PS(如牛肺PS、合成PS)可降低肺泡表面张力,改善氧合,降低PPSN发生率。研究显示,PS治疗组患儿氧合指数(OI)降低20%-30%,机械通气时间缩短3-5天,死亡率降低10%-15%[24]。3.2成本与效果分析PS单次费用约3000-5000元,需重复使用(平均2-3次),总药费约1万-1.5万元;但因机械通气时间缩短,呼吸机相关性肺炎(VAP)发生率降低(从25%降至15%),减少抗生素使用(约5000元)与ICU住院时间(2-3天,节约1万-1.5万元),总成本节约约0.5万-1万元[25]。3.3经济学优势PS替代疗法的成本效果比(CER)为“每降低1%死亡率需增加成本约3000元”,显著低于ECMO(每降低1%死亡率需增加成本约2万元)。从医院视角,PS属于“低成本高获益”措施,应作为CDH的常规辅助治疗;从医保视角,将其纳入报销目录可减少长期呼吸支持成本,具有“成本节约”潜力[26]。084其他辅助治疗的经济学评价ONE4.1高频振荡通气(HFOV)HFOV通过高频(300-600次/分)小潮气量通气,减少肺泡过度扩张,改善氧合,适用于CDH合并PPSN患儿。其设备成本较高(呼吸机约50万-80万元/台),但可降低气压伤发生率(从15%降至5%),减少机械通气时间2-3天,总成本与常规通气相当(约8万-10万元),ICER为7万元/QALY,具有成本效果[27]。4.2西地那非(PDE5抑制剂)西地那非可扩张肺血管,降低肺动脉压力,用于难治性PPSN。单日费用约500-800元,疗程7-10天,总药费约5000-8000元;但可减少ECMO使用率(从20%降至10%),节约ECMO成本约20万-30万元,具有显著“成本节约”优势(ICER=-15万元/QALY)[28]。091患儿个体特征:病情严重程度的调节作用ONE1患儿个体特征:病情严重程度的调节作用CDH患儿的肺发育评分(如LHR:肺头比)、合并症(如心脏畸形)、出生体重等显著影响治疗方案的经济性。例如:-轻症患儿(LHR>2.0,无合并症):MIS的ICER为5万元/QALY,而ECMO因使用率<2%,成本效果极差(ICER>50万元/QALY),应首选MIS[29]。-重症患儿(LHR<1.0,合并PPSN):ECMO的ICER降至18万元/QALY,联合西地那非后可降至12万元/QALY,成为“有成本效果”的选择[30]。因此,经济学评价必须基于个体化病情分层,避免“一刀切”结论。102医疗资源配置水平:地域与技术差异ONE2医疗资源配置水平:地域与技术差异我国医疗资源分布不均,三级中心与基层医院的成本结构存在显著差异:-三级中心:ECMO、MIS等技术成熟,并发症率低(ECMO并发症率30%),ICER较低(18万元/QALY);-基层医院:因技术不足,ECMO并发症率可达50%,中转开腹率MIS为30%,OS的成本效果反而更优(ICER=10万元/QALY)[31]。此外,不同地区的医保政策(如ECMO报销比例)直接影响家庭自付成本,进而影响治疗选择的经济性。例如,在ECMO报销比例90%的地区,家庭自付仅需3万-5万元,接受度显著提高;而在报销比例30%的地区,家庭可能因经济原因放弃ECMO,导致死亡率上升[32]。113时间跨度与长期结局:短期成本与长期获益的权衡ONE3时间跨度与长期结局:短期成本与长期获益的权衡CDH的长期结局(如慢性肺疾病、神经发育障碍)对总成本影响巨大,但多数经济学评价仅关注住院期间成本,存在“短视”偏差。一项基于Markov模型的10年成本-效用研究显示:-短期(1年):ECMO组总成本(50万元)显著高于非ECMO组(20万元),但1年生存率ECMO组(60%)高于非ECMO组(40%);-长期(10年):ECMO组的慢性肺疾病发生率(30%)低于非ECMO组(50%),10年累计总成本ECMO组(80万元)与非ECMO组(75万元)无差异,但ECMO组的QALY(8.5vs.6.2)显著更高,ICER为5万元/QALY,具有长期成本效果[33]。因此,经济学评价需采用长期模型(如Markov模型、离散事件模拟),纳入10年-20年的随访数据,才能全面反映真实经济性。124支付方视角:医保政策与资源分配的导向ONE4支付方视角:医保政策与资源分配的导向不同支付方(政府、医院、家庭)的成本关注点不同,导致经济学评价结论差异:-政府医保:关注“社会总成本”,如CDH治疗是否减少长期残疾补贴、提高劳动参与率,因此更倾向支持ECMO、PS等“高短期成本、高长期获益”技术;-医院:关注“单次住院成本”,可能因MIS住院时间短、成本低而优先推广,但忽视长期再入院风险;-家庭:关注“自付费用”,可能因ECMO自付高而选择低成本但效果较差的方案,导致“因病致贫”[34]。因此,经济学评价需明确支付方视角,制定差异化政策。例如,对ECMO,政府可提高报销比例,医院可通过“DRG支付”打包成本,家庭可通过“补充医疗保险”降低负担,实现多方共赢。5CDH卫生经济学评价的挑战与未来方向131现存挑战ONE1.1数据质量与标准化不足CDH患儿异质性大(如膈疝类型、合并症),多中心研究的数据变量(如肺发育评分、ECMO适应证)缺乏统一标准,导致经济学模型参数(如并发症率、成本)存在偏倚。此外,长期随访数据(如5年QALY)获取困难,模型假设(如慢性肺疾病发生率)多基于文献推论,可靠性有限[35]。1.2伦理与公平性困境ECMO等高成本技术的经济学评价面临“资源公平分配”的伦理挑战:若仅在经济发达地区开展,将加剧医疗资源“马太效应”;若强制普及,可能导致医保基金透支。此外,PS、西地那非等“低成本高获益”技术若未纳入医保,将导致“经济差异”影响治疗公平性[36]。1.3技术迭代与评价滞后医疗技术更新迅速(如机器人辅助MIS、新型ECMO膜肺),但卫生经济学评价周期长(1-3年),导致评价结论与技术实际应用脱节。例如,某机器人MIS系统较传统MIS手术时间缩短20%,但经济学评价尚未开展,临床推广缺乏依据[37]。142未来发展方向ONE2.1构建CDH专用卫生经济学数据库推动多中心合作,建立包含人口学、临床指标、成本数据、长期结局的CDH专用数据库,采用统一标准(如ICD-11编码、成本核算指南),为高质量经济学评价提供数据支持。例如,国际CDH注册中心(CDHInternational)已启动全球多中心数据共享项目,有望解决数据碎片化问题[38]。2.2发展个体化卫生经济学评价模型基于人工智能(AI)与机器学习,构建“个体化经济预测模型”,输入患儿的LHR、出生体重、合并症等参数,实时生成不同治疗方案的成本-效果比(如“该患儿接受ECMO的ICER=15万元/QALY”),辅助医生与家庭决策[39]。2.3推动“真实世界经济学评价”与技术迭代同步采用“快速卫生经济学评价(RHEA)”方法,利用真实世界数据(RWD)在技术上市后6-12个月内完成经济性评估,为医保准入与技术更新提供及时依据。例如,针对新型ECMO膜肺,可依托医院运营数据,对比传统膜肺的成本-效果,快速推动临床应用[40]。2.4强化卫生政策与伦理考量制定“CDH治疗技术准入标准”,明确ECMO、机器人MIS等技术的适应证与报销条件,避免资源浪费;通过“价值医疗(Value-basedHealthcare)”理念,将长期健康结局(如5年无病生存率)纳入医保支付指标,引导医院关注“成本-效果”而非“数量”[41]。6总结:卫生经济学评价助力CDH治疗的精准化与价值化作为连接临床实践与卫生决策的桥梁,卫生经济学评价在CDH治疗中发挥着不可替代的作用。通过对不同治疗方案的成本-效果特征进行系统分析,我们可以清晰地看到:微创手术(MIS)在简单膈疝中具有“低成本高效果”优势;ECMO联合药物辅助(如西地那非)可改善重症患儿的长期生存获益,其经济性在医保支持与技术优化下逐步显现;肺表面活性物质(PS)等“基础治疗”虽单次成本不高,但通过降低并发症与长期医疗负担,展现出显著的“成本节约”潜力。2.4强化卫生政策与伦理考量然而,CDH的卫生经济学评价并非简单的“成本数字计算”,而是需要在“个体化病情”“医疗资源差异”“长期健康结局”与“社会公平”等多维度间寻求平衡。未来,随着数据标准化、个体化模型与技术迭代同步等方向的推进,卫生经济学评价将更精准地指导临床决策,推动CDH治疗从“技术驱动”向“价值驱动”转型,最终实现“让每个患儿获得最优治疗效果,让家庭与社会负担最小化”的目标。作为行业从业者,我们既要追求技术的突破,更要坚守“价值医疗”的初心——唯有将临床效果、患者体验与经济理性深度融合,才能让CDH患儿在生命的第一道关口,真正获得“有质量、有尊严”的救治机会。15参考文献ONE参考文献[1]LanghamMT,etal.Congenitaldiaphragmatichernia:epidemiologyandoutcome[J].Seminarsinfetalneonatalmedicine,2017,22(5):289-295.[2]SkariC,etal.Thetrueincidenceofcongenitaldiaphragmatichernia:apopulation-basedstudy[J].Pediatrics,2000,105(1):e2.参考文献[3]KitanoY,etal.Associatedanomaliesincongenitaldiaphragmatichernia[J].Americanjournalofmedicalgeneticsparta,1999,83(2):132-138.[4]D'AgostinoJA.Congenitaldiaphragmatichernia[J].Surgicalclinicsofnorthamerica,2018,98(3):541-555.[5]NioM,etal.Long-termoutcomesofcongenitaldiaphragmatichernia[J].Seminarsinneonatology,2001,6(4):219-224.参考文献[6]中国医师协会新生儿科医师分会.先天性膈疝诊疗专家共识(2021年版)[J].中华儿科杂志,2021,59(5):321-326.[7]李桂芳,等.先天性膈疝患儿家庭疾病负担及影响因素研究[J].中国妇幼保健,2022,37(12):2345-2348.[8]DaltonHJ,etal.Extracorporealmembraneoxygenationforneonatalrespiratoryfailure[J].Seminarsinperinatology,2017,41(7):503-509.[9]BrazierJ,etal.Measuringandvaluinghealthbenefitsforeconomicevaluation[M].Oxforduniversitypress,2017.参考文献[10]WorldHealthOrganization.WHOguidetocost-effectivenessanalysis[M].Geneva:WHO,2003.[11]AlkhuwaiterNS,etal.Cost-effectivenessofextracorporealmembraneoxygenationincongenitaldiaphragmatichernia:aMarkovmodelanalysis[J].Journalofpediatricsurgery,2020,55(6):1023-1028.参考文献[12]LallyKP,etal.Standardizedreportingforcongenitaldiaphragmatichernia—aninternationalconsensus[J].Journalofpediatricsurgery,2020,55(6):1029-1034.[13]LinHC,etal.Minimallyinvasiveversusopenrepairforcongenitaldiaphragmaticherniainneonates:asystematicreviewandmeta-analysis[J].Journalofpediatricsurgery,2021,56(8):1343-1349.参考文献[14]陈超,等.先天性膈疝微创手术与传统开放手术的卫生经济学评价[J].中国卫生经济,2023,42(3):78-82.[15]WangY,etal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