血友病治疗中国指南

**章节一：概述与背景****章节二：指南制定过程****章节三：治疗原则****章节四：治疗分类与方案**CONTENTS目

录主题一：疾病定义严重程度与类型根据凝血因子活性的不同，血友病可分

为轻型、中间型、重型，其中重型患者

出血表型最重。并发症风险颅内出血在血友病中虽不常见，但一

旦发生死亡率极高，需高度重视预防

和治疗。出血部位分布血友病患者的出血多发生在关节和肌

肉，特别是膝关节、踝、髋、肘、腕

及肩关节。主题二：临床表现非因子类产品的广泛应用除了传统的凝血因子替代治疗外，

非因子类药物例如艾美赛珠单抗和

Mim8

等也开始应用于血友病的治疗

中，提供了新的治疗选择。长效凝血因子产品的问世随着科技的进步，长效凝血因子产品如rFVⅢFc-VWF-XTEN等被开发

出来，这些产品通过延长半衰期技

术改善了患者的疗效。基因治疗的发展基因治疗作为一种前沿的治疗方法

,正在不断发展中，为血友病患者

提供了潜在的长期治疗方案。主题三：治疗进展主题一：专家团队01专家团队的组成2024年4月，中华医学会血液学分会血栓

与止血学组以及中国血友病协作组成员组

成的专家组。03问卷调查与推荐强度采用问卷调查的方式给出推荐强度，推荐

专家占比>85%定义为强推荐，75%~84%为

推荐，65%~748为弱推荐。02文献检索与讨论专家组成员经过多轮讨论形成指南初稿，进一步扩大讨论范围后，基于Delphi

法形

成推荐意见。专家组成员讨论经过多轮讨论形成指南初稿，进一

步扩大讨论范围后，基于Delphi

法

形成推荐意见。检索数据库包括PubMed、

万方数据库、维普、

中国知网等中英文相关文献。纳入文献标准根据发表时间、发表期刊的质量及

内容相关度，最终纳入49篇文献。主题二：文献检索治疗原则治疗血友病的基本目标是保护关节，避免残疾和严重出血事件。建立分级诊

疗体系和多学科合作团队，提升实验室诊断能力，提供安全有效的替代治疗临时替代治疗在出血、外伤后有出血风险时给予的短期替代治疗，目的是及时止血。推荐

使用基因重组FVⅢ或FIX制剂，根据体重计算剂量，并考虑延长半衰期的产

品以提高疗效。规律替代治疗规律性输注凝血因子或非因子制剂，以减少出血发生，维持正常关节和肌肉

功能。初级和次级规律替代治疗远期疗效更好，应长期维持规律替代治疗。主题三：推荐意见主题一：保护关节规律替代治疗规律性输注凝血因子或接受非因

子制剂，以减少出血发生，维持

正常关节和肌肉功能。临时替代治疗针对出血、外伤后有出血风险等

情况给予的短期替代治疗，目的

是及时止血并避免手术等过程中可能的出血。个体化规律替代治疗方案根据患者的出血表型、关节状况

等因素制定更有针对性的个体化

方案，以提高治疗效果和患者依

从性。专业培训与家庭治疗的结合医护人员需接受专业培训，同时推广

家庭治疗模式。建立血友病分级诊疗体系通过分级诊疗，确保患者能及时获得

规范治疗。多学科合作团队的构建组建跨学科团队，提供全面综合关怀

及长期随访管理。主题二：分级诊疗主题三：多学科合作建立血友病多学科合作团队01

为患者提供全方位综合关怀及长期随访管理，包括血液科、骨科等专业。提升实验室诊断能力02

加强基因检测能力，为治疗方案的选择和疗效判断提供依据。制订并推广特定工具监测血友病患者病程并衡量疾病及其治疗结局的特定工具，如关节超声、药

代动力学计算工具等。03个体化规律替代治疗方案根据患者的出血表型、关节状况等因素制

定个性化的治疗计划，以实现更好的治疗

效果和生活质量。规律替代治疗规律替代治疗通过规律性输注凝血因子或

非因子制剂，以减少出血发生并维持关节

和肌肉功能。临时替代治疗临时替代治疗指在出血、外伤后有出血风

险、围手术期和其他有创操作时给予的短

期替代治疗，目的是及时止血。020301主题一：替代治疗治疗开始时机初级和次级规律替代治疗远期疗

效更好，三级规律替代治疗可减

缓关节损害进展。治疗对象所有重型患者以及反复发生出血的中间型患者应尽早进行规律替

代治疗。治疗持续时间在条件允许时应长期维持规律替

代治疗。主题二：规律替代治疗艾美赛珠单抗艾美赛珠单抗是一种人源化双特异性

单克隆抗体，通过模拟FVⅢa的辅因子

功能，可同时桥接FIXa和EX,

使FX

在缺乏FVⅢ的情况下得以激活，重新恢复凝血通路。Mim8(denecimig)Mim8是一种全人源双特异性IgG4

抗

体，通过桥接FIXa

和EX

模拟EVⅢa的

功能，增强FIXa

的蛋白水解活性并能