利司扑兰临床应用考核试题

利司扑兰临床应用考核试题

一、选择题1.利司扑兰（Risdiplam）主要用于治疗以下哪种疾病？（）[单选题]*A.脊髓性肌萎缩症（SMA）B.多发性硬化症C.肌萎缩侧索硬化症（ALS）D.杜氏肌营养不良症答案：A解析：利司扑兰是一种口服SMN2基因剪接调节剂，被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），通过增加功能性SMN蛋白的表达改善患者症状。2.利司扑兰的作用机制是？（）[单选题]*A.抑制SMN2基因外显子跳跃B.促进SMN1基因表达C.直接修复SMN1基因突变D.激活肌肉细胞再生答案：A解析：利司扑兰通过结合SMN2pre-mRNA，促进外显子7的保留，增加功能性SMN蛋白的产生，而非直接作用于SMN1基因。3.利司扑兰的适用人群包括？（）[多选题]*A.2个月及以上SMA患儿B.成人SMA患者C.仅限SMN1基因纯合缺失患者D.所有类型的肌营养不良患者答案：A、B解析：利司扑兰适用于2个月及以上儿童及成人SMA患者，无论SMN1基因突变类型，但需通过基因检测确认诊断。4.利司扑兰的常见不良反应包括？（）[多选题]*A.发热B.腹泻C.皮疹D.肝功能异常答案：A、B、C、D解析：临床试验中报告的不良反应包括发热、腹泻、皮疹及肝酶升高，需定期监测肝功能。5.利司扑兰的给药方式是？（）[单选题]*A.静脉注射B.皮下注射C.口服混悬液D.吸入给药答案：C解析：利司扑兰为口服溶液，每日一次，需根据体重调整剂量，适合长期家庭用药。6.利司扑兰治疗SMA的疗效评估指标通常不包括？（）[单选题]*A.CHOP-INTEND运动功能评分B.生存率C.血红蛋白水平D.HFMSE量表评分答案：C解析：CHOP-INTEND和HFMSE用于评估运动功能改善，生存率为长期终点指标，血红蛋白水平与疗效无关。7.利司扑兰与诺西那生钠相比的优势是？（）[单选题]*A.无需鞘内注射B.价格更低C.治愈率更高D.适用于所有神经系统疾病答案：A解析：利司扑兰的口服给药方式避免了诺西那生钠的反复鞘内注射，提高了治疗便利性。8.利司扑兰的禁忌症是？（）[单选题]*A.轻度肝功能不全B.对活性成分过敏C.高龄患者D.合并高血压答案：B解析：对利司扑兰或其辅料过敏者禁用，肝功能不全患者需谨慎调整剂量。9.利司扑兰的储存条件是？（）[单选题]*A.2-8℃冷藏B.室温（≤30℃）保存C.冷冻保存D.避光即可，无温度要求答案：B解析：未开封的利司扑兰口服液可室温保存，开封后需在1个月内使用完毕。10.利司扑兰的临床试验中，哪项研究证实其对2型SMA患儿的疗效？（）[单选题]*A.FIREFISH研究B.SUNFISH研究C.JEWELFISH研究D.RAINBOWFISH研究答案：A解析：FIREFISH研究针对1型SMA婴儿，SUNFISH研究纳入2-25岁2/3型患者，证实运动功能显著改善。11.利司扑兰的剂量调整依据是？（）[单选题]*A.年龄B.体重C.基因型D.肝功能答案：B解析：剂量需根据患者体重精确计算，每日推荐剂量为0.2mg/kg（≥20kg）或0.25mg/kg（<20kg）。12.利司扑兰治疗期间需定期监测的项目是？（）[多选题]*A.肝功能B.血小板计数C.肾功能D.心电图答案：A、B解析：需监测肝酶和血小板，因可能引起肝毒性和血小板减少，肾功能异常者无需常规监测。13.利司扑兰对孕妇的安全性分类是？（）[单选题]*A.A类（安全）B.B类（有限证据）C.C类（潜在风险）D.D类（禁忌）答案：C解析：动物实验显示胚胎毒性，人类数据有限，妊娠期仅在获益大于风险时使用。14.利司扑兰与以下哪种药物可能存在相互作用？（）[单选题]*A.对乙酰氨基酚B.华法林C.奥美拉唑D.维生素D答案：B解析：利司扑兰可能抑制CYP2C8/2C9酶，增加华法林的血药浓度，需监测INR值。15.利司扑兰的疗效通常在用药后多久显现？（）[单选题]*A.1周内B.1-3个月C.6个月以上D.1年以上答案：B解析：多数患者在1-3个月内运动功能改善，但完全疗效需长期治疗。16.利司扑兰不适用于以下哪种SMA类型？（）[单选题]*A.1型B.2型C.3型D.0型（先天性）答案：D解析：先天性SMA（0型）患儿病情进展极快，利司扑兰尚未证实对该人群的生存获益。17.利司扑兰的停药指征不包括？（）[单选题]*A.严重肝损伤B.持续高热C.运动功能稳定D.过敏反应答案：C解析：运动功能稳定为治疗目标，非停药指征；严重肝损伤或过敏需立即停药。