同情用药制度规范

PAGE同情用药制度规范一、总则（一）目的为规范同情用药行为，确保在特定情况下，患者能够及时获得尚未批准上市或不在常规治疗方案中的药物，以满足其紧急且特殊的医疗需求，同时保障用药安全、有效、合理，特制定本制度规范。（二）适用范围本制度适用于本公司/组织内涉及同情用药申请、评估、审批、用药监测及相关管理活动的所有部门和人员。（三）基本原则1.患者利益至上原则：始终将患者的健康和利益放在首位，在确保用药安全有效的前提下，尽最大可能满足患者的同情用药需求。2.科学评估原则：依据科学的医学知识、临床研究数据和专业判断，对同情用药申请进行全面、客观、公正的评估。3.依法依规原则：严格遵守国家及地方相关法律法规、行业标准和规范，确保同情用药制度的实施合法合规。4.信息透明原则：在同情用药过程中，保障患者、家属及相关利益方对用药信息的知情权，保持信息公开透明。二、同情用药定义与适用情形（一）定义同情用药是指在开展药物临床试验期间，对于一些患有危及生命且尚无有效治疗手段的疾病，或其他特殊紧急情况的患者，在试验用药物尚未获得批准上市或不在常规治疗方案中的情况下，经申请、评估、审批后，允许其使用试验用药物的一种特殊用药方式。（二）适用情形1.患者患有严重危及生命的疾病，如某些罕见病、晚期恶性肿瘤等，现有治疗方法无效或效果不佳，且无其他可替代的治疗选择。2.疾病进展迅速，患者生命受到严重威胁，急需使用尚未批准上市的药物进行治疗，以争取可能的生存机会。3.患者因个体特殊情况，如对常规治疗药物过敏或不耐受，导致无法接受现有治疗方案，而试验用药物可能对其有效。三、申请与受理（一）申请主体患者本人或其法定代理人（监护人）可作为同情用药的申请主体。若患者为无民事行为能力人或限制民事行为能力人，由其法定代理人代为申请。（二）申请材料1.同情用药申请表，详细填写患者基本信息、疾病诊断、目前治疗情况、申请使用药物名称及理由等。2.患者病历资料，包括完整的病史、诊断证明、检查报告、治疗记录等，以证明患者病情及治疗需求。3.知情同意书，由患者或其法定代理人签署，表明其了解同情用药的相关风险和注意事项，并自愿申请使用试验用药物。（三）受理流程1.申请人将申请材料提交至本公司/组织指定的受理部门，受理部门对申请材料进行形式审查。2.若申请材料齐全、符合形式要求，受理部门予以受理，并出具受理回执；若申请材料不齐全或不符合形式要求，受理部门应一次性告知申请人需要补充或更正的内容。四、评估与审批（一）评估小组组成成立由医学专家、药学专家、伦理委员会成员等组成的同情用药评估小组。医学专家应具备丰富的临床经验，熟悉相关疾病的诊治；药学专家负责对药物的安全性、有效性及用药合理性进行评估；伦理委员会成员从伦理角度审查同情用药申请是否符合伦理原则。（二）评估内容1.患者病情评估：依据患者病历资料及相关检查结果，判断患者疾病的严重程度、进展情况及现有治疗效果，确定是否符合同情用药的适用情形。2.药物评估：审查试验用药物的临床试验进展、安全性和有效性数据，评估其对患者疾病治疗的潜在获益与风险。3.替代治疗方案评估：分析是否存在其他可行的替代治疗方案，以及这些方案与同情用药方案相比的优劣。（三）审批流程1.评估小组对受理的同情用药申请进行全面评估，召开评估会议，充分讨论并形成评估意见。2.若评估意见认为申请符合同情用药条件，评估小组将审批建议提交至本公司/组织的审批决策机构，审批决策机构根据评估意见做出最终审批决定。3.审批决定分为批准、不批准两种。批准的申请，明确用药剂量、用药途径、用药时间等具体用药方案；不批准的申请，应书面告知申请人不批准的理由。五、用药管理（一）用药计划制定1.根据审批决定，由负责治疗的临床医生制定详细的用药计划，明确用药剂量、用药频率、用药途径、用药时间等，并告知患者或其法定代理人。2.用药计划应充分考虑患者的个体差异、病情变化及药物不良反应等因素，确保用药安全、有效、合理。（二）药物供应与调配1.本公司/组织指定专门的部门或人员负责试验用药物的供应与调配。按照用药计划，准确准备药物，并确保药物的质量和储存条件符合要求。2.在药物供应与调配过程中，严格执行双人核对制度，确保药物信息准确无误。（三）用药监测1.临床医生负责对患者用药过程进行密切监测，包括观察患者症状、体征变化，定期进行实验室检查、影像学检查等，及时发现并处理药物不良反应。2.建立用药监测记录档案，详细记录患者用药情况、不良反应发生情况及处理措施等信息，以便跟踪和评估用药效果。（四）剂量调整与停药1.根据患者用药反应及病情变化，临床医生可在必要时对用药剂量进行调整。调整用药剂量需重新进行评估，并报审批决策机构备案。2.若出现以下情况，临床医生应及时决定停药：患者病情好转，无需继续使用试验用药物；出现严重药物不良反应，且继续用药可能对患者造成更大损害；试验用药物已用尽，无法继续供应等。停药决定应告知患者或其法定代理人，并记录在用药监测记录档案中。六、信息管理与保密（一）信息管理1.建立同情用药信息管理系统，对申请、评估、审批、用药监测等全过程信息进行详细记录和管理。2.定期对同情用药信息进行统计分析，总结经验教训，为制度的完善和优化提供依据。（二）保密措施1.涉及患者个人隐私的信息，如患者姓名、病历资料、用药情况等，严格按照保密规定进行管理，仅限相关工作人员在履行职责时使用。2.加强对工作人员的保密教育，签订保密协议，防止信息泄露。七、培训与监督（一）培训1.定期组织对涉及同情用药工作的人员进行培训，培训内容包括同情用药制度规范、相关法律法规、医学知识、药学知识、伦理原则等。2.通过培训，提高工作人员的业务水平和责任意识，确保同情用药工作的规范开展。（二）监督1.建立内部监督机制，定期对同情用药工作进行检查和评估，及时发现问题并督促整改。2.接受外部监督，积极配合相关部门的检查和指导，不断完善同情用