常用化疗药物分类目录及说明

常用化疗药物分类目录及说明化疗药物是肿瘤治疗的“核心武器”之一，但其作用机制、适用场景与毒副反应差异显著。从传统的细胞毒性药物到新型靶向、免疫药物，分类梳理其特性，既是临床制定方案的基础，也能帮助患者及家属理解治疗逻辑。一、细胞毒性化疗药物（传统化疗药物）这类药物通过直接损伤肿瘤细胞的DNA、RNA或蛋白质合成，抑制细胞分裂增殖，多数属于细胞周期非特异性或特异性药物。（一）烷化剂类作用机制：与DNA分子中的碱基形成共价结合，破坏DNA双链结构，阻止其复制与转录，对各周期细胞均有杀伤作用（细胞周期非特异性）。代表药物及临床说明：环磷酰胺（CTX）：临床应用极广，是淋巴瘤“CHOP方案”（环磷酰胺+多柔比星+长春新碱+泼尼松）、乳腺癌“AC方案”（多柔比星+环磷酰胺）的核心药物，也用于白血病、卵巢癌等。代谢产物丙烯醛可引发出血性膀胱炎，需同步使用美司钠（巯乙磺酸钠）解救；骨髓抑制（白细胞、血小板减少）为剂量限制性毒性。异环磷酰胺（IFO）：作用与环磷酰胺类似，但抗肿瘤活性更强，需更高剂量的美司钠保护尿路，中枢神经系统毒性（如嗜睡、精神症状）发生率略高，多用于软组织肉瘤、肺癌等。（二）抗代谢药物作用机制：模拟细胞代谢所需的天然物质（如叶酸、嘌呤、嘧啶），干扰核酸（DNA/RNA）的合成过程，主要作用于细胞周期的S期（细胞周期特异性）。代表药物及临床说明：甲氨蝶呤（MTX）：抑制二氢叶酸还原酶，阻断叶酸代谢，使DNA合成受阻。常用于急性白血病、淋巴瘤、骨肉瘤（需大剂量给药，配合亚叶酸钙解救）。大剂量使用时易出现黏膜损伤、肝肾功能损害，需密切监测血药浓度。氟尿嘧啶（5-FU）：通过抑制胸苷酸合成酶干扰DNA合成，同时影响RNA功能。是消化道肿瘤（胃癌、结直肠癌）的基础用药，也用于乳腺癌。不良反应包括手足综合征（手掌足底红斑、脱屑）、消化道反应（恶心、腹泻），持续静脉输注时毒性更温和。阿糖胞苷（Ara-C）：特异性抑制DNA多聚酶，干扰DNA合成，是急性髓系白血病诱导缓解的“核心武器”。骨髓抑制（白细胞、血小板减少）为主要毒性，高剂量使用时需警惕神经毒性（如小脑共济失调）。（三）抗肿瘤抗生素类作用机制：多通过嵌入DNA双链、抑制拓扑异构酶或产生活性氧自由基，破坏DNA结构与功能。代表药物及临床说明：蒽环类（柔红霉素、多柔比星、表柔比星、吡柔比星）：嵌入DNA双链，抑制拓扑异构酶II，广泛用于白血病、淋巴瘤、乳腺癌、肺癌等。心脏毒性为剂量限制性毒性（与累积剂量相关），可使用右丙亚胺（Dexrazoxane）预防；还可引起脱发、骨髓抑制。其中，表柔比星、吡柔比星的心脏毒性较柔红霉素、多柔比星略低。博来霉素（BLM）：通过产生活性氧断裂DNA链，对淋巴瘤、睾丸癌疗效显著。最突出的不良反应为肺纤维化（发生率约5%~10%），用药期间需定期监测肺功能（如胸部CT、肺弥散功能）；可引起发热、皮肤色素沉着，发热多为自限性（用药后数小时出现，可予退热剂）。（四）植物来源类抗肿瘤药作用机制：多作用于细胞骨架（微管蛋白）或拓扑异构酶，干扰细胞分裂或DNA修复。1.长春碱类（微管蛋白抑制剂）抑制微管蛋白聚合，阻止纺锤体形成，使细胞停滞于M期（细胞周期特异性）。长春新碱（VCR）：对儿童白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤等疗效显著，是“VDP方案”（长春新碱+柔红霉素+泼尼松）的核心药物。神经毒性为主要不良反应（外周神经病变，如肢端麻木、腱反射消失），且与累积剂量相关，一旦出现需调整剂量。长春瑞滨（NVB）：主要用于非小细胞肺癌、乳腺癌，是“NP方案”（长春瑞滨+顺铂）的关键药物。骨髓抑制（中性粒细胞减少）较明显，静脉炎发生率高，需选择大静脉输注（或深静脉置管）。2.紫杉醇类（微管稳定剂）促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，阻止细胞分裂（M期特异性）。紫杉醇（PTX）：适用于卵巢癌、乳腺癌、肺癌等，是“TC方案”（紫杉醇+卡铂）的核心药物。过敏反应发生率高（约30%），用药前需预处理（地塞米松、苯海拉明、H₂受体拮抗剂）；可引起脱发、神经毒性（肢端麻木）。多西他赛（DTX）：作用更强，骨髓抑制（中性粒细胞减少）更显著，还可引起体液潴留（需预处理地塞米松），常用于蒽环类耐药的乳腺癌、非小细胞肺癌。3.拓扑异构酶抑制剂伊立替康（CPT-11，拓扑异构酶I抑制剂）：喜树碱衍生物，通过抑制拓扑异构酶I导致DNA断裂，主要用于结直肠癌（如“FOLFIRI方案”：氟尿嘧啶+亚叶酸钙+伊立替康）。延迟性腹泻为特征性不良反应（用药后24小时后出现，可进展为严重脱水），需及时使用洛哌丁胺（首剂4mg，后每2小时2mg，至腹泻停止12小时）；还可引起胆碱能综合征（早发性腹泻、出汗、瞳孔缩小，予阿托品缓解）。依托泊苷（VP-16，拓扑异构酶II抑制剂）：对小细胞肺癌、淋巴瘤、睾丸癌疗效显著，是“EP方案”（依托泊苷+顺铂）的核心药物。骨髓抑制（白细胞减少）为主要毒性，可引起脱发、消化道反应。（五）铂类化合物作用机制：以铂原子为中心，与DNA链上的碱基形成交叉连接，破坏DNA结构，细胞周期非特异性。代表药物及临床说明：顺铂（DDP）：广谱抗肿瘤药，用于肺癌、卵巢癌、睾丸癌、头颈部肿瘤等，是“TP方案”（紫杉醇+顺铂）、“GP方案”（吉西他滨+顺铂）的基础药物。肾毒性（肾小管损伤）和耳毒性（高频听力下降）为主要不良反应，需充分水化（输液量≥2000ml/天）、利尿；恶心呕吐反应强烈，需联合强效止吐药（如帕洛诺司琼+阿瑞匹坦）。卡铂（CBP）：肾毒性、耳毒性较顺铂轻，骨髓抑制（血小板减少）为剂量限制性毒性，适用于顺铂不耐受或骨髓储备较好的患者（如“PC方案”：紫杉醇+卡铂）。奥沙利铂（L-OHP）：对结直肠癌、胃癌疗效显著，是“FOLFOX方案”（氟尿嘧啶+亚叶酸钙+奥沙利铂）的核心药物。神经毒性（急性神经感觉异常，遇冷刺激加重；慢性累积性神经病变）为主要不良反应，用药期间需避免接触冷物（如冷水、金属餐具）。二、靶向治疗药物（新型精准治疗药物）这类药物通过特异性作用于肿瘤细胞的靶点（如受体、激酶、信号通路等），阻断其生长、增殖或转移的关键环节，对正常细胞损伤较小。（一）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）作用机制：抑制肿瘤细胞表面或胞内的酪氨酸激酶活性，阻断信号传导通路。代表药物及临床说明：伊马替尼：针对BCR-ABL融合基因（慢性粒细胞白血病）、c-KIT突变（胃肠间质瘤），可使多数患者获得长期缓解（慢性粒白患者5年生存率超80%）。不良反应包括水肿、恶心、皮疹，长期使用需监测心脏功能（左心射血分数）。吉非替尼、厄洛替尼、奥希替尼：作用于EGFR（表皮生长因子受体），用于EGFR突变阳性的非小细胞肺癌。吉非替尼、厄洛替尼为一代药物，易出现耐药（如T790M突变）；奥希替尼为三代药物，可克服T790M耐药，且入脑活性强。常见不良反应为皮疹、腹泻、间质性肺炎（罕见但严重，需停药并予激素治疗）。（二）单克隆抗体类作用机制：通过特异性结合肿瘤细胞表面抗原或血管内皮生长因子，发挥杀伤肿瘤或抗血管生成作用。代表药物及临床说明：利妥昔单抗：针对CD20抗原，用于B细胞淋巴瘤（如弥漫大B细胞淋巴瘤的“R-CHOP方案”：利妥昔单抗+CHOP）。过敏反应为主要风险（用药前需预处理：地塞米松、苯海拉明），可引起发热、寒战、低血压（多发生于首次输注）。曲妥珠单抗：针对HER2受体，用于HER2阳性乳腺癌、胃癌（如乳腺癌“AC-TH方案”：多柔比星+环磷酰胺→紫杉醇+曲妥珠单抗）。心脏毒性（左心射血分数下降）为主要不良反应，需定期监测心功能（每3个月1次），若射血分数下降≥16%需停药。贝伐珠单抗：抑制血管内皮生长因子（VEGF），用于结直肠癌、肺癌、卵巢癌等（如结直肠癌“FOLFIRI+贝伐”方案）。主要不良反应为高血压、蛋白尿、出血风险（如咯血、消化道出血），用药期间需监测血压、尿常规。三、免疫治疗药物（肿瘤免疫调控药物）通过激活或调节机体免疫系统，增强免疫细胞对肿瘤细胞的识别与杀伤能力，与传统化疗机制完全不同，但常与化疗联合使用。（一）PD-1/PD-L1抑制剂作用机制：阻断PD-1（免疫细胞表面）与PD-L1（肿瘤细胞或免疫细胞表面）的结合，解除肿瘤细胞对免疫系统的“抑制”，恢复T细胞活性。代表药物及临床说明：帕博利珠单抗、纳武利尤单抗：适用于黑色素瘤、非小细胞肺癌、霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌等多种肿瘤。不良反应为免疫相关毒性（如肺炎、结肠炎、甲状腺功能异常、肝炎），需密切监测（如定期查甲状腺功能、肝功能、胸部CT），一旦出现需及时使用激素或免疫抑制剂处理（如肺炎予激素，结肠炎予英夫利昔单抗）。四、化疗药物使用核心注意事项1.个体化选择：根据肿瘤病理类型、基因检测结果（如EGFR、HER2、MSI-H等）、患者体力状况（PS评分）、肝肾功能等综合选择药物及剂量。例如，老年患者或肝肾功能不全者，需下调顺铂、甲氨蝶呤剂量。2.不良反应管理：骨髓抑制：定期监测血常规，中性粒细胞＜1.5×10⁹/L时使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF），血小板＜50×10⁹/L时使用血小板生成素（TPO）；消化道反应：预防性使用5-HT拮抗剂（如帕洛诺司琼）、NK1拮抗剂（如阿瑞匹坦）止吐，伊立替康需备洛哌丁胺；脏器毒性：蒽环类每化疗周期监测心功能（超声心动图），顺铂需充分水化，奥沙利铂避免冷刺激，免疫治疗需监测免疫相关毒性。3.联合用药原则：不同作用机制、不同细胞周期的药物联合，可增强疗效、减少耐药（如蒽环类