T∕CAS 1170-2025 医疗领域真实世界数据治理 通 用数据模型构建

中国标准化协会发布 Ⅲ 1范围 12规范性引用文件 13术语和定义 14缩略语 25数据治理的CDM构建概述 35.1构建目标与原则 6数据治理的CDM构建方法 46.1需求分析与数据源定义 46.2数据模型设计 46.3术语标准化与映射 6.4数据集成与整合 66.5模型验证与质量评估 66.6模型维护与演进 67CDM建设的附加要求 77.1数据治理基本要求 77.2偏倚控制要求 7.3分析结果的可重复性 8 I本文件按照GB/T1.1—2020《标准化工作导则第1部分：标准化文件的结构和起草规则》的规定起草。请注意本文件的某些内容可能涉及专利。本文件的发布机构不承担识别专利的责任。本文件起草单位：北京大学医学部、国家药品监督管理局药品评价中心、万达信息股份有限公司、宁波市鄞州区疾病预防控制中心、宁波市卫生信息中心、浙江宁数健康大数据运营有限公司、海南乐城真实世界研究院、上海申康医院发展中心、中国医学科学院阜外医院、首都医科大学附属北京安定医院、宁波市第二医院、河北省儿童医院、中国中医科学院西苑医院、青岛市第三人民医院、长治市人民医院、艾昆纬企业管理咨询(上海)有限公司、阿斯利康投资(中国)有限公司、复旦大学智能医学研究院、上海交通大学转化医学研究院、南京医科大学公共卫生学院、深圳理工大学、西安交通大学药学院、新疆医科大学中医学院、石河子大学公共卫生学院。本文件主要起草人：孙凤、詹思延、宋海波、邓刚、王丹、张敬谊、林鸿波、朱宇、孙烨祥、殷玥琪、唐玲、叶栋、杜芳菲、李潮、袁玮鸿、何萍、夏寒、郭娟娟、张伟丽、洪晶、陈亚红、丰雷、王巍巍、胡爱荣、陈琴、殷铮、李静、MuiVanZandt、肖阳、刘雷、吕晖、刘俊昌、王聪慧、谢俊卿、EricYukFaiWan、陈勇、步凡、冯梦凌、杨祖耀、杨爱民、胥洋、杨羽、郑泳祺、陈晓薇、章萌、刘力嘉、于业贤、宋宇飞、王馨平、冯志强、龙子临、陈博庆、孙瑞、李德阳。通用数据模型在医疗领域真实世界数据治理中的重要性不仅体现在其跨系统、跨平台的数据一致性与互操作性，更在于解决当前未采用通用数据模型时存在的问题。多源数据结构与术语异构导致的可比性不足，缺乏统一的数据治理工具或方法，影响过程可追溯与结果复核；单个研究反复开展数据治理工作，导致研究成本高、周期长。通用数据模型通过对数据结构的标准化，使不同来源的数据集成，便于分析和共享，这不仅能够提升数据质量和利用效率，减少重复的数据清洗和转换工作，还可以支持构建联邦式数据网络，在协同分析的同时无需共享患者层级的数据，从而支持科学决策，提高监管效率。近年来，各国监管机构纷纷探索将真实世界数据纳入药品全生命周期监管。在真实世界研究中，医疗领域真实世界数据作为重要数据来源，在治理过程中尤其依赖于通用数据模型的支撑，通过标准化的数据结构和流程实现跨机构、跨人群的研究可比性与可重复性。在我国先后发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》和《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(试行)》等政策文件中数据治理部分已提出鼓励采用通用数据模型，但尚缺乏针对多来源数据整合场景下通用数据模型构建与使用的系统性技术规范。基于上述背景，本文件针对支持医疗领域真实世界数据的通用数据模型构建过程中所涉及的关键技术进行说明。1医疗领域真实世界数据治理通用数据模型构建本文件确定了医疗领域真实世界数据治理的通用数据模型构建的目标、原则和流程，描述了构建方法，并规定了数据治理、偏倚控制、分析结果的可重复性等相关要求。本文件适用于医疗领域真实世界数据治理的通用数据模型的设计和构建。2规范性引用文件下列文件中的内容通过文中的规范性引用而构成本文件必不可少的条款。其中，注日期的引用文件，仅该日期对应的版本适用于本文件；不注日期的引用文件，其最新版本(包括所有的修改单)适用于本文件。GB/T35295—2017信息技术大数据术语GB/T37964信息安全技术个人信息去标识化指南3术语和定义GB/T35295—2017界定的以及下列术语和定义适用于本文件。通用数据模型commondatamodel;CDM是多学科合作模式下对多源异构数据进行快速集中和标准化处理的数据模型，其主要功能是将不同数据标准的源数据转换为统一的结构、格式和术语，以便跨数据库/数据集进行数据整合。真实世界数据real-worlddata;RWD来源于日常所收集的，与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。真实世界证据real-worldevidence;RWE通过对真实世界数据(3.2)进行恰当和充分的分析所获得关于药物的使用情况和潜在的获益-风险的临床证据，可用于支持监管、临床与政策决策。2真实世界研究real-worldstudy;RWS针对临床研究问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康状况和/或诊疗及保健有关的数据 (真实世界数据)或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用价值及潜在获益-风险的临床证据(真实世界证据)的研究过程。数据模型datamodel对分析的图像和文本表述，该分析识别了组织为完成其使命、功能、目标、目的和战略，以及管理和评价组织所需要的数据。数据治理datagovernance对数据进行处置的格式化和规范化的过程。数据的命名、定义、结构和取值规范方面的规则和基准。数据抽取、转换、加载extract-transform-load;ETL从一个源或多个源系统抽取数据，按照预定规则进行清洗、标准化映射与转换，并将结果加载到目标数据库的过程。4缩略语下列略缩语适用于本文件。DBMS:数据库管理系统(DatabaseManagementSystem)3HIS:医院信息系统(HospitalInformationICD:国际疾病分类(InternationalClassificationofDiLOINC:观测指标标识符逻辑命名与编码术语(5数据治理的CDM构建概述CDM是开展RWS中实现多源异构数据标准化、整合与分析的数据模型，其构建目标主要是统一数据结构与术语：通过标准化数据结构、实体关系和术语体系，实现不同来源、不同格式数据的统一表达，便于全域数据整合与分析。CDM的构建需遵循以下核心原则，以确保其在开展a)标准化与一致性：采用国际、国家或行业通用的数据标准、术语集、编码体系和结构化数据模型，确保数据定义、格式和编码的一致性，保障数据在不同系统、不同机构间的互操b)科学性与合理性：应基于科学合理的RWD结构和关系设计，符合RWD研究领域业务逻c)数据治理与安全保护：在模型设计与实施中，应建立完善元数据管理、数据质量控制、版本控制等机制，确保数据的完整性与可靠性。同时应严格遵循数据安全与隐e)以需求为导向：CDM的构建应紧密围绕RWS的实际业务需求，确保模型能够有效支持基于RWD开展的科研全流程。l需求分析与数据源定义2345模型适用性评估报告、模型功能验证报告、数据质646数据治理的CDM构建方法6.1需求分析与数据源定义a)明确需求调研的参与者，涵盖医疗专家、数据专家、数据合规性负责人等，通过访谈、问d)明确CDM所服务的用户角色，如科研院校、监管部门、医疗机构、医药企业，形成详细的针对CDM使用场景，进行数据源匹配程a)应从数据源是否包含使用场景所需核心变量，数据覆盖人群是否符合目标人群等适用性维b)应从数据的完整性、准确性、一致性等质量维度评估。c)数据更新频率是否满足RWS的时效要求，数据延迟是否可控等时效性维度。d)数据采集和使用是否符合《个人信息保护法》及相关法规要求，是否具备合法授权及数据评估结果可用于指导数据源的并确定数据源在CDM构建中的优先级和使用范围，确保所选数据源能够有效b)定义实体属性及实体间关系(如研究对象与研究人群队列的归属关系、疾病诊断与治疗措施的对应关系等),绘制ER图；c)明确模型边界和关键业务流程，形成概念模型文档，为后续设计提供顶层框架。在概念模型基础上，进一步细化实体的属性和关系，按照以下步骤将概念模型转化为具体的数5b)确定设计主键、外键关联关系，建立数据完整性规则，通过规范化处理减少数据冗余；根据逻辑模型，结合选定的DBMS的特点和性能a)确定数据存储结构(如表空间、索引、分区等)、数据存储格式、数据存储位置等。b)应根据数据的访问频率、数据量大小等因素，优化物理模型的存储布局，提高数据的读写术语库，纳入并维护ICD-10-CN、国家医保药品编码、国家医疗器械分类目录编码等中国规范性和适用性。例如，对于某些地区特有的疾病名称或特殊的诊断术语，在遵循国际标准的基础上进行适当本地化调整，以满足本地研究的语义表达需求，同时保持与国际标准a)应建立多源数据术语与标准术语的映射关系表，将不同数据源中含义相同但表述各异的术语映射到术语标准库中的统一术语上。包括简单映射(一对一)与复杂映射(多对一、一对多)类型。b)简单映射：不同数据源中含义相同但表述各异的术语(如疾病俗称、简称)精准映射到术c)复杂映射：多个源数据术语共同指向同一标准术语核心语义或单个源数据术语涵盖多个标d)采用自动化映射工具与人工校验相结合的方式，保存人工校验过程，可以用于人工智能模e)制定映射关系表版本管理机制，根据数据环境、业务需求以及相关术语标准的更新情况对6制定ETL流程和规则，从各个数据源中抽取所需数据，并进行清洗、转换和整合操作。a)数据抽取：根据数据源的特点、数据质量状况以及业务需求，设计不同的抽取策略，如全量抽取、增量抽取、实时抽取、离线抽取等，合理规划批量窗口时间和抽取频率，优化抽b)数据清洗：制定数据清洗规则，识别并处理缺失值、重复值、异常值等问题数据。d)数据加载：利用ETL工具或编写数据导入脚本，将清洗转换后的数据按照CDM物理模型结构加载至目标数据库，采用增量加载、全量加载或者两者相结合的方式，根据数据特性选择最优加载策略。建立数据加载日志，记录数据来源、加载时间、数据量等信息，确保不必再额外采集或计算即可直接用于分析。对于适用性评估，需要将研究方案列出的所有“必须变量”与模型字段逐一对照，记录缺失项。确认模型能覆盖研究所需的时间段、地域和人群特征等。由领域专家小组审阅上述核对结果，确认无遗漏。变量必须100%在模型b)功能性验证重点检查模型是否满足业务需求。对于功能性验证，需要模拟典型研究流程并核对结果。检查常见关联是否完整、无错位。保证模拟流程100%成功，数据结果与核对一c)数据质量评估重点检查数据的规范性、完整性、准确性、一致性、时效性、可访问性。对于数据质量评估，随机抽取一定比例的记录，复核关键字段，检查必填字段是否空缺，异常值是否明显偏离合理范围，保证核心变量缺失率≤5%,明显异常值≤2%,重复记录≤1%。记录平均耗时，同时模拟多用户并发访问，观察系统表现。典型查询的平均响应时间应a)按照验证方案执行测试，记录测试结果与问题，生成模型适用性评估报告、模型功能验证b)根据验证结果，深入分析问题根源，提出相应的改进措施和建议，为模型的优化和完善提a)版本管理：建立CDM版本控制机制，管理模型迭代。对模型的每个版本进行唯一标识和7记录，包括版本号、版本发布日期、版本变更内容等信息。当模型进行更新或修改时，按b)动态更新机制：定期评估监管政策变化、数据环境变化或业务需求变化等，制定模型更新计划，更新内容包括新增数据源的集成、数据结构的调整、术语标准的更新、业务规则的变更等。明确数据更新频率(如每日、每周、每月),建立数据更新流程，确保模型持续c)持续优化：建立用户反馈与专家评审机制、监控指标等，持续优化模型结构与功能，优化1)数据维度的扩展：随着主动监测范围的拓展，应根据业务需求纳入新的数据类型或主题领域，包括引入可穿戴设备数据、患者自发报告结局数据；通过拓展表承载我国特3)应建立数据类型扩展的兼容性校验规则，特别是针对非结构化数据(如影像报告、病历文本),需明确格式转化过程中元数据的保留。4)CDM平台应能够通过扩展服务于多个监管场景，而不需要为每个新场景完全重建。CDM的运用涉及大规模健康数据的收集和使用，应严在CDM建设初期，研究者应当开展数应遵守医疗机构对医疗信息的管理处理机制。替代机制包括：在安全隔离环境下的现场审核访问、受控虚拟环境共享、联邦分析仅输利用CDM开展RWS时，在满足国家相关法律法规及数据提供方管理制度关于数据安全保护、数据所有权归属和分级访问授权、最小必要使用等合规要求的前提下，应优先确保数据和分析流程a)CDM概述：提供CDM覆盖的数键变量及数据沿袭记录与备案)、数据量统计及人口统计学分布。b)变量定义与ETL操作：说明关键变量的业务定义，描述从原始数据到CDM的ETL流程。c)在报告结果时，应参照国际已有的透明度报告规范8CDM汇集的主要是非干预性的RWD,因此利用CDM进行研究和监测时，应当识别并校正各a)选择偏倚：不同数据源及其涵盖的人群并非随机样本，可能存在系统性差异。三级医院患者往往病情较重，不能简单外推至基层医疗机构人群。在设计对照组时选择同层级医疗机b)信息偏倚：不同数据源中的ETL过程错误或记录标准不一致会引入信息偏倚。应采用敏感性分析(如排除降低质量数据源后重新分析)来验证结果的稳健性；d)报告偏倚：主动监测自发报告时存在严重事件报告率高、轻微的不良事件报告率低或被漏a)分析代码版本锁定：分析脚本应绑定特更，必须同时开发分析脚本的适配版本，并完整保留历史版本，确保所有先前的研究路径b)标准化与自动化分析工具：开发并使用开源、可自动执行的标准化分析工具。对于常规信c)结果公开与同行验证：在得出可能用于监管决策的研究结论时，应同步发布分析方法摘要9[1]GB/T22239—2019信息安全技术网络安全等级保护基本要求[2]GB/T36344—2018信息技术数据质量评价指标[3]GB/T39725—2020信息安全技术健康医疗数据安全指南[4]GB