生物医学新技术界定指导原则解读2026

生物医学新技术界定指导原则解读目录01020304总体思路原则清单制定与调整临床研究阶段界定临床转化应用界定总体思路原则界定工作主要针对难以开发为医疗器械或药品的生物医学新技术，特别是创新性强、个性化程度高的领域。通过规范其临床研究和转化行为，在严守安全底线的前提下，支持技术探索与产业发展。生物医学新技术持续涌现，在提供新治疗可能的同时也带来安全挑战。界定工作需统筹发展与安全，既鼓励为尚无有效疗法的疾病提供新方向，又确保临床研究和转化过程风险可控。通过制定并动态调整《备案指导清单》，对早期阶段技术实施包容审慎管理。清单明确技术备案要求，并对出现重大安全、伦理问题或已有同类药械上市的技术及时调出，实现发展促进与安全守底的有机结合。聚焦高风险与个性化技术界定平衡创新加速与风险管控依托清单实现动态安全监管统筹发展与安全TITLEHERE满足健康需求聚焦无有效治疗手段的疾病界定工作以临床需求为导向，优先关注为尚无有效治疗手段的疾病提供新的治疗方向，例如重大慢性病、传染病、儿童疾病和罕见病，旨在为患者带来更多救治选择。加速新技术从概念走向临床验证通过明晰界定路径，支持生物医学新技术在早期阶段规范开展临床研究，加速其从实验室概念向临床验证推进，为行业研发提供前期探索与数据积累。弥补传统药物研发的不足针对传统药物研发周期长、成本高，以及罕见病等领域研发动力不足的问题，引导生物医学新技术发展为患者提供更多可及的治疗方案，满足迫切健康需求。早期阶段界定注重包容审慎不同阶段采用差异化管理方式转化阶段侧重安全有效与可推广性在临床前和临床研究等早期阶段，生物医学新技术迭代快、不确定性高。为此，国家制定《备案指导清单》，由发起机构参照清单自主界定技术属性，体现了包容审慎、支持创新的管理思路。针对生物医学新技术在早期研究阶段与后期转化应用阶段的不同特点，界定工作采用差异化的方式，以适应其创新性强、个性化程度高及转化形式多样的实际情况。在临床转化应用阶段，申请需证明技术安全、有效且符合伦理，并确保其他医疗机构规范实施能得出一致结论。这体现了该阶段管理侧重于技术的成熟度与可重复推广性。考虑阶段特点构建药械管理体系与新路径的互补格局明确部门分工以推动产学研医深度融合通过动态调整机制实现跨部门协调《条例》建立了生物医学新技术临床研究和转化应用的新路径，与现有成熟的药品、医疗器械管理体系形成“错位发展”与功能互补，共同构建多元创新的行业生态。开展生物医学新技术与药品、医疗器械界定注重部门间政策衔接与协同，明晰管理边界，促进卫生健康部门与药监部门协作，推动产学研医各环节深度融合。在《备案指导清单》调整中，国家卫生健康委商国家药品监督管理局组织论证，依据药械上市情况调出或保留技术条目，确保政策协同与行业安全发展同步。部门政策协同清单制定与调整010203界定工作需平衡创新促进与风险防控，重点针对难以转化为药械的个性化、强创新技术，在确保安全底线的前提下支持其规范发展，为患者提供新治疗选择。坚持统筹发展与安全界定工作以临床需求为出发点，聚焦尚无有效治疗手段的疾病领域，推动生物医学新技术加速走向临床验证，为救治提供更多可能，并促进行业研发积累。以满足人民群众健康需求为导向界定需依据技术在不同研发阶段的特点采用差异化方式，同时注重与现有药械管理体系衔接互补，实现错位发展，推动产学研医深度融合与产业进步。充分考虑不同阶段特点并注重部门协同制定原则条件010203动态调整机制临床研究发起机构可随时建议将符合《条例》但未列入清单的新技术纳入《备案指导清单》，需提交规范名称、医学目的、机制原理及非临床研究等材料，由国家卫生健康委组织专家论证后按程序纳入。已纳入清单的技术若出现法律禁止、重大伦理或安全性问题、不可控风险或重大社会不良影响时，由国家卫生健康委直接调出清单，且不再按《条例》开展研究与转化，已备案项目需终止并保障受试者权益。若清单内技术有同类药械批准上市或已获批临床转化应用，国家卫生健康委会商药监局组织论证并调整清单；调出后新研究按研究者发起临床研究规定实施，已备案项目经伦理评估后可继续或终止。动态清单的调入机制直接调出的情形与处理论证后调出的条件与衔接清单增删程序清单新增调入程序清单直接调出情形清单论证后调出机制临床研究发起机构可随时建议将符合《条例》但未列入清单的新技术纳入。需提交规范名称、医学目的、机制原理及非临床研究等材料，由国家卫生健康委组织专家论证后按程序纳入清单并制定备案指引。已纳入清单的技术若违反法律法规、存在重大伦理或安全问题、产生不可控风险或重大不良影响，将被直接调出。调出后不得再按《条例》开展研究，已备案项目需终止并保障受试者权益。当有同类机制原理的药品或医疗器械获批上市，或技术已获临床转化应用批准时，国家卫生健康委会商药监局组织论证。论证调出后，新研究需按研究者发起临床研究规定实施，已备案项目可经伦理评估后继续或终止。临床研究阶段界定在临床前研究和临床研究早期，因技术迭代快、不确定性高，为支持创新，国务院卫生健康部门制定《备案指导清单》，由研究发起机构参照清单自主界定技术属性，体现包容审慎的管理思路。临床研究发起机构需自主界定拟研究技术属性。界定为技术的，按清单要求备案；界定为药械的，则依药械法规开展研究。国家卫健委提供界定咨询，实现分类管理。清单内容并非固定，国家卫健委可根据技术发展、临床需求变化动态调整。机构可建议新增技术入清单，对已存在重大安全、伦理问题或已有同类药械上市的技术，经论证后可调出清单。临床研究阶段界定采用包容审慎原则研究机构自主界定与分类管理要求《备案指导清单》的动态调整机制早期阶段属性界定临床研究发起机构需依据国家卫生健康委制定的《备案指导清单》，对拟开展研究的生物医学新技术进行自主属性判断。界定为技术的，应按清单要求备案；界定为药械的，则依药械法规开展相关工作。参照《备案指导清单》自主界定技术属性若自主界定为生物医学新技术，可备案开展临床研究，其数据用于支持临床转化应用；若界定为药品，则须经批准后开展临床试验并申报上市注册，实现分类监管。自主界定后的分类管理路径国家卫生健康委委托专业机构为发起机构提供生物医学新技术属性界定的咨询服务，辅助机构准确判断技术归属，确保备案或研发路径符合规范要求。专业机构提供界定咨询支持发起机构自主判断010302临床研究阶段的技术备案路径药品与医疗器械的注册路径临床转化应用阶段的审批路径临床研究发起机构需参照《备案指导清单》自主界定技术属性。界定为生物医学新技术的，应按清单要求提交完整资料备案，其研究数据可用于支持后续临床转化应用，体现包容审慎原则。若自主界定属于药品或医疗器械，则必须按药械法规经批准后开展临床试验，并申报上市注册。此路径与传统管理体系衔接，确保安全有效，不适用于生物医学新技术临床转化应用申请。对个性化程度高、无同类上市药械的罕见病治疗等技术，可向国家卫健委申请临床转化应用。经评估安全有效且可规范推广的，按程序审批纳入医疗技术管理，由符合条件的机构实施。备案与注册路径临床转化应用界定个性化高且无同类上市药品罕见病治疗且无同类替代方案排除已符合医疗器械定义的技术适用于个性化程度高、尚无同类机制原理药品获批上市或进入确证性临床试验的生物医学新技术，可申请临床转化应用，旨在为特定患者群体提供创新治疗路径。针对罕见病治疗，若没有同类机制原理及相同适应症的药品已上市或进入确证性临床试验，该技术可作为生物医学新技术提出转化应用申请，填补临床空白。明确符合《医疗器械监督管理条例》定义的技术应按医疗器械法规注册，不得申请生物医学新技术临床转化应用，确保管理边界清晰与体系衔接。转化应用申请条件根据指导原则，若生物医学新技术符合《医疗器械监督管理条例》中医疗器械的定义，则必须按医疗器械法规完成注册，提交完整注册资料，不得申请临床转化应用，以此严格区分技术管理与器械监管路径。界定工作主要针对难以开发为医疗器械的生物医学新技术，通过规范其临床研究和转化，实现与成熟药械管理体系的“错位发展”，在保障安全的前提下支持个性化、创新型技术探索。指导原则注重部门政策衔接，明确生物医学新技术与药品、医疗器械的界定边界，防止重复管理，推动构建多元创新生态，实现技术管理与药械监管的功能互补与协同。明确器械定义排除新技术转化申请聚焦非器械化技术促进差异发展强化部门协同避免管理重叠区别于器械管理010203申请需经专业机构评估，要求临床研究证明安全有效、符合伦理，且其他医疗机构能独立实施并获得一致结论。评估聚焦技术可重复性与普适性，确保转化后医疗质量统一可靠。国家卫生健