2025年中国慢性粒细胞白血病患者调研白皮书

患者调研慢性患者调研Whi2025 1 1 1 2 2 2 4 4 4 4 4 5 5 6 6 6 7 8 4.营造包容性社会环境，消除就业歧视、促进职业康复和完善社会福利与救助.47 慢性髓系白血病（ChronicMyeloidLeukemia,CML又称慢性髓细胞性白血病、慢性随性白血病、慢性粒细胞白血病（慢粒是一种源于造血干细胞的克隆性骨髓增殖性疾病，由9号和22号染色体末端易位t(9;22)(q34;q11)，导致产生费城染色体（Philadelphiachromosome，PhCML是慢性白血病中最常见的一种类型，全球年发病率为1.6-2.0/10万，占成人白血病15%1。我国相较欧美国家，中国CML患者的中位诊断年龄与欧美国家（55-65岁）相比偏年轻（45-50岁）2。目前，CML患者仍面临着多重挑战：1.长期用药导致生存质量受损与疾病负担沉重生存质量(QualityofLife，QoL)是个人对其在所处文化和价值体系背景下的生活状况以及与其目标、期望、标准和关注点相关的认知，当与疾病健康相关时，则称为健康相关生存质量(HealthrelatedQualityofLife，HRQoL)。通常使用SF-36、EuroQolEQ-5D和世界卫生组织生活质量量表(WHOQOL)等问卷来衡量效用值。研究表明，EQ-5D衡量CML患者的效用值范围在0.72-0.89之间3，4，无治疗缓解（TreatmentFreeRemission，TFR）的患者效用值更高，可见TFR对患者的生存质量有积极影响5。同时，焦虑和抑郁是患者常见的心理问题，多项研究证明患者面临着不同程度的、甚至中重度的焦虑和抑郁问题6。全球CML的疾病负担*1990-2017年之间逐渐下降7。CML患者因为需要长期治疗、不良反应发生率高，长期面临耐药和不耐受的威胁，加重疾病健康负担的同时，因为需要转换治疗药物，疾病经济负担也随着治疗线数的增加进一步加重8。研究表明，CML患者年用药费用占直接医疗花费为费用的60-80%9，10。虽然医保政策的不断完善，多款TKI药物自2021年以来陆续纳入国家医保目录，提高了药物可及性的同时显著降低了患者的经济负担11，但是不同地区的医保报销比例不一，形成高收入地区的药物可及性、医保覆盖范围及区域医疗资源分布方面明显优于低收入地区，城乡及地区差异突出12。患者异地就医的现象普遍，导致交通、住宿等直接非医疗花费成本增加，经济负担进一步加重13。2.耐药/不耐受患者未满足医疗需求突出随着酪氨酸酶抑制剂（Tyrosinekinaseinhibitor，TKI）的出现到广泛应用，CML从致死性疾病转变为可控、可治、可管理甚至实现临床治愈的慢性疾病。10年生存率总体上从50%提高到85-90%14。TKI已成为CML一线治疗的基石，国内已上市代表性药物包括第一代TKI伊马替尼，第二代TKI达沙替尼、尼洛替尼、氟马替尼，第三代TKI奥雷巴替尼、泊那替尼以及变构抑制剂阿思尼布。但CML患者的医疗需求仍不容忽视，药物不良反应发生率高15，16，17，长期用药带来的不良反应严重影响患者的生活和依从性18；约20-30%的患者不能达到理想缓解效果（原发性耐药）或缓解后复发（继发性耐药）的情况19，20，这些都是导致患者复发及死亡的重要原因，同时也为患者及家庭带来更重的身、心以及经济的考验。*疾病负担：包括了健康负担和经济负担。疾病经济负担在疾病治疗花费，如疾病治疗相关的检查、住院、门诊、买交通、食宿、营养、陪护等支持费用；3）间接花费，如疾病导致的3.从慢病管理迈向减量停药探索的挑战进入慢病管理阶段的CML患者面临着不良反应发生率高、经济负担重以及患者依从性下降问题。追求TFR是许多患者的期望，而减量策略可有效提高TFR的成功率，同时也是老年、不耐受以及停药期间饱受焦虑、抑郁等心理压力的患者新选择。减量停药是减轻长期用药经济压力，降低副作用，改善生存质量的有效途径21，22。近年来，国外开展多项关于TKI停药的临床研究（比如STIM、A-STIM、EURO-SKI等）发现患者停药成功率达41-50%23，24，25，而国内一项多中心回顾性研究表明，58.2%患者实现TFR26。DESTINY研究提出了“先减量后停药”的策略，表明减量过渡有助于提高停药成功率27，也有研究表明，全剂量或低剂量用药患者停药成功率类似错误!未定义书签。，28，由此可见停药前减量对停药实现TFR没有负面影响。年龄较轻、疾病持续时间较短且疾病症状负担较重的患者更有可能尝试TFR，但是患者对停药安全性及复发风险普遍存有担忧26。4.用药依从性和医患共同决策的重视不足国内有研究表明，26%的CML患者曾不同程度地减少过用药剂量，其中38%的患者在过去一个月有忘记服药错误!未定义书签。。25-35%的CML患者存在依从性低的情况29。依从性与性别、年龄、教育水平、药物副作用、治疗效果和经济负担等相关21，30，31，32，33。但是，保持良好的用药依从性能够有助于CML患者取得良好的治疗效果，同时也能进一步改善生存质量34。因此，需要进一步患者提高对长期疾病管理和用药依从性问题的关注。医患共同决策（SharedDecisionMaking，SDM）是一种新型的医疗决策模式，基于最佳的循证医学证据鼓励患者共同参与诊断、治疗和随访的讨论，与医生一同制定出最适合患者的个体化的临床决策。SDM在CML管理中至关重要，可以有效加强医患沟通，提高患者依从性，使临床决策与患者的价值观和偏好保持一致且符合伦理原则，并促进医患和谐关系。研究表明，大部分患者倾向以双向互动的方式制定医疗决策，由医生、患者及家属共同决策，尤其在慢性病管理中35，36。患者与医护团队保持紧密沟通，可以有效评估不良反应情况、支持按时按量用药和及时调整药物剂量，但在国内总体仍处于初期阶段，患者普遍被动，对共同决策的认知不足。医患共同决策与用药依从性的优化路径探索是未来的发展方向，因此需要不断加强患者教育和引导。5.患者未满足需求洞察与政策转化空间尽管CML诊疗取得里程碑进展，可选择的治疗方案增多，药品价格、医保政策改变，但是长期服药和定期的医院随访为患者的工作和学业带来了不同程度影响。很多患者的社交圈会缩小，白血病患者这一身份令其面临边缘化和歧视，导致其求职、交友、婚恋受阻。随着时间和社会的变化，患者的疾病经济负担和生存质量可能随之发生变化，患者的需求和关注点也可能发生北京新阳光慈善基金会（以下简称“新阳光”）自2014年发布了首版《中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》（以下简称为“白皮书”每三到五年更新，持续跟踪洞察CML患者最新的未满足需求，探索政策完善方向，最近一版于2021年发布。白皮书显示，患者在疾病治疗上的年平均医疗花费为3万至8万；58%的患者认为疾病带来的个人身体和心理上的影响增加了就业困难；41%的患者认为疾病和治疗限制了个人发展；22%的患者无法在常住地获得治疗药物37。综上所述，CML目前相关的研究多围绕用药信息、疾病治疗、生存质量和疾病负担等方面，研究方法也多为病例信息、随访或问卷调研，为更好地帮助这一群体，推进医学水平、增强对患者的人文关怀，新阳光联合广西医科大学附属第一医院、河南省肿瘤医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院、江苏省人民医院、四川大学华西医院、中国医学科学院血液病医院等全国多家医疗机构的专家团队，在项目顾问专家委员会的大力支持下发起了2025年中国慢性粒细胞白血病患者调研，旨在更新CML患者画像、诊疗用药现状，绘制患者诊疗关注点、经济负担及生存质量的动态轨迹，为分阶段精准干预和政策制定提供实证基础。1.调查方法研究采用线上问卷调查的方式，通过“问卷星”平台开展。在中华医学期刊全文数据库、知网、万方、PubMed、Webofscience数据库等国内外资料库中检索“慢性粒细胞白血病”“慢性髓性白血病”“慢性髓细胞性白血病”“ChronicMyeloidLeukemia”“CML”进行二手资料搜集，阅读并整理问卷初稿，由6名临床医学专家组成的顾问委员会通过德尔菲法对问卷进行了多轮修改。在问卷得到顾问委员会一致认可后，邀约3名调查对象进行一对一预调研访谈，根据预调研结果进行最后一轮问卷修改。后在顾问委员会专家支持下进行小范围的测试，根据调查对象反馈进一步调整问卷措施和表达。2.抽样方法研究采用滚雪球非概率抽样法，一方面通过北京新阳光慈善基金会公众号发布调查招募信息；另一方面通过顾问委员会专家公众号转发或所在单位：中国医学科学院血液病医院、广西医科大学附属第一医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院、河南省肿瘤医院、四川大学华西医院、江苏省人民医院等招募调查对象。顾问委员会成员：序号姓名单位1234563.调查对象调查对象纳入标准：l被临床诊断为慢性粒细胞白血病的患者；l自愿参加本研究，并签署知情同意书；l完整填写问卷并通过质量控制。4.调查内容调查问卷内容参考以往研究和文献综述自行设计，内容包括：l社会人口学背景，主要涉及性别、年龄、户口、常住地、婚育状况、教育程度、就业状况、职业等；l诊疗情况，主要涉及疾病分期、治疗方式、基因情况、监测频率、共存疾病等；l用药情况，主要涉及药物类别、药物不良作用、用药便捷性和可及性、转换药物情况、用药依从性、减量停药情况等；l生存质量和心理状况；l经济情况，主要涉及调查对象家庭的总收入、药品等直接医疗费用支出和交通等直接非医疗费用支出等。5.问卷调查时间2025年2月14日至2025年3月31日6.数据清洗项目组在数据分析前对数据进行预处理，具体步骤包括：数据复查，数据一致化，极端值、异常值标注。将出现极端值、异常值的数据条目与相关联条目交叉对比，若异常值无合理解释则剔除该数据。7.局限性说明本次调研共获得1984例有效受访者样本，具备较强的数据基础，但仍存在一定局限性：l研究采用线上问卷调查方式，样本结构存在网络覆盖面影响，即便覆盖样本覆盖全国，但因为通过新阳光患者群和顾问专家委员会患者群推广传播，样本分布存在不均；线上问卷信息技术和操作能力依赖高，使用能力较低人群的代表性可能不足；受访者缺乏专业调查员解释指导，操作能力和问卷理解能力存在偏差。l问卷时间和篇幅有限，部分潜在影响因素尚未深入挖掘，存在信息维度覆盖不全的可能。l作为横断面观察性调研，受访者回答或存在主观偏差，如社会期望性或记忆误差。综上，本研究结果仍需结合其他研究和真实世界数据进行综合验证，希望有更多的研究者关注CML疾病领域的患者未满足需求，形成更多以患者为中心的多维度证据。此次调研共收回慢性粒细胞白血病受访者问卷2045份，白皮书将13岁以上受访者纳入统计范围，经清洗和质量控制后，纳入有效问卷为1984份。1.基本人口学特征1984名受访者中，男性1125名（56.7%女性859名（43.3%）。男性较女性多，与国内外研究相符。55.4%的受访者（1099人）是城镇户口，44.6%（885人）是农村户口。1983名提供了年龄信息的受访者平均年龄为（45.7±13.6）岁，中位年龄46岁。年龄分布多集中在40岁以上（65.7%，1303人）。1557人（78.5%）已婚，其中193人（12.4%）在确诊慢粒后结婚。128人离婚（6.4%其中62人（48.4%）在确诊慢粒后离婚。279人（14.1%）未婚，20人（1.0%）丧偶。1534人（79.3%）在确诊慢粒前曾经生育，366人（18.9%）未生育，107人（5.5%）确诊慢粒后生育。在确诊后生育的107名受访者中，93.5%（100人）为自然受孕，2.8%（3人）通过人工授精、试管婴儿等辅助生殖技术受孕。3.7%的受访者（4人）有多于一个孩子，自然受孕和人工受孕两者均有。绝大部分的受访者（93.5%，100人）生育健康的孩子（发育正常，没有畸形，也没有重大疾病等）。确诊后生育的女性受访者中，近八成（78.4%）在孕期及分娩期间停药，停药时间4个月到4年不等，22%的受访者没有停药。为高中/中专/技校，76人（3.8%）为硕士研究生及以上。（如表1）分类频数性别男112556.7%女85943.3%户口类型城镇户口109955.4%农村户口88544.6%年龄13-17岁613.1%18-29岁8.8%30-39岁44422.4%40-49岁49124.8%50-5948624.5%60及以上32616.4%婚姻状态155778.5%离婚6.4%丧偶201.0%未婚27914.1%生育状态未生育36618.9%确诊慢粒前曾经生育153479.3%确诊慢粒后曾经生育5.5%受教育程度初中及以下60130.3%高中/中专/技校49525.0%大学专科/本科81240.9%硕士研究生及以上3.8%图表1受访者基本人口学特征2.受访者职业在职业方面，384人（19.4%）无业，339人（17.1%）为退休、离休人员，216人（10.9%）为普通工人（如工厂工人/体力劳动者等187人（9.4%）为自由职业者/灵活就业，185人（9.3%）为专业人员（如医生/律师/文体/记者/老师等166人（8.4%）为普通职员，还有117名学生图1受访者职业分布在1158名处于18-50岁的劳动年龄的受访者中，超七成的受访者（73.5%，851人）处于工作中，其中166人（14.3%）为普通工人、154人（13.3%）为普通职员、139人（12.0%）为自由职业者/灵活就业、126人（10.9%）为医生/律师/老师等专业人员、68人（5.9%）为政府/机关干部/公务员等等。高达20.3%劳动年龄的受访者（235人）处于无业。（如图2） 图218-50岁劳动年龄受访者职业分布3.受访者常住地参与此次调研的受访者遍布全国31个省市，还有来自海外的受访者。受访者主要分布于湖图3受访者常住地分布f图4受访者常住地分布f图4受访者常住地分布全国区域受访者人数颜色编号黑龙江485内蒙古445甘肃315新疆3宁夏42陕西415山西365河北857北京867天津8辽宁365吉林204山东897河南343青海52西藏22四川8重庆3湖北431安徽365江西234江苏546浙江385福建3湖南596贵州3云南3广西847广东536海南52-1上海3受访者人数颜色编号颜色011232043055067820093004401.疾病分期CML的疾病分期分为：慢性期、加速期和急变期。1984名参与调研的受访者中，绝大部分的受访者（874名，94.5%）确诊时疾病分期为慢性期，90人（4.5%）为加速期，20人（1.0%）为急变期。几乎全部受访者（98.6%，1956人）目前疾病分期为慢性期，仅有17人（0.9%）为加速期，11人（0.5%）为急变期。（如图5）确诊时疾病分期图5受访者确诊时及目前疾病分期2.发现疾病的途径1984名受访者中，有861人（43.4%）在常规体检检出CML，723人（36.4%）因出现症状（发烧、虚弱）就医时发现，剩下的400人（20.2%因其他原因发现，其中17.7%的受访者（71人）因脾大相关症状进一步检查发现。（如图6）常规体检时检出因出现症状（发烧、虚弱）就医其他脾大等脾脏问题图6受访者发现患有CML的途径3.治疗情况1984名受访者中，绝大部分的受访者（96.6%，1917人）都是仅服用TKI治疗，没有尝试其他治疗方法（如图7）。3.4%的受访者（67人）尝试过除TKI之外的其他治疗方法，其中大部分尝试的是化疗（88.1%%，59人还有移植（8.7%，6人）、放疗（4.3%，3人）和CART-T（4.3%，图7受访者除TKI治疗之外尝试过的治疗方法（多选）4.检查频率胞遗传学反应（CCyR）后每12～18个月监测1次ABL聚合酶链反应扩增BCR∷ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗CML的反应标准通常以3个月为疗效监测周期，从《慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南（2020年版）》关于治疗反应监测的描述中，针对不同的治疗反应，分别有3、6、12个月等不同的监测频率要求。（如表1）1984名参与调研的受访者中，目前的随访频率为每三个月一次的受访者占比40.1%（795人一个月一次的占比25.8%（513人半年一次的占比15.6%（310人一年一次的占比6.8%（135人每周一次的占比3.7%（74人与指南基本相符。（如图8）图8受访者目前的随访频率5.基因情况1984名受访者中，有288名受访者（14.5%）表示不清楚具体数值对应的意思、没有关注基因检测结果、最近一次的基因检测结果还没出来等。其余1696名受访者中，368人（18.6%）染色体转阴，393人（19.8%）疗效达到MMRMR3，即BCR∷ABLIS≤0.1%308人（15.5%）疗ABLIS)≤0.0032%或检测不出归为288,308,染色体转阴，即染色体报告没有发现费城染色体达到MMR（＞MR3），即288,308,达到DMR（＞MR4），即BCR∷ABL(IS)≤0.01%基因转阴，即BCR∷ABL(IS)≤0.0032%或检测不出图9受访者最近一次的基因情况6.合并症情况1984名受访者中，患有高血压的占比15.0%（297人有消化道疾病的占比8.1%（160人有肾功能不全问题的占比8.0%（160人有糖尿病的占比7.6%（151人有心功能不全问题的占比6.6%（131人有甲状腺功能不全问题的占比6.5%（128人有乙肝的占比3.0%（60人还有肝功能不全、动脉闭塞、再生障碍性贫血、精神疾病等其他疾病和其他肿瘤46人等。近六成的受访者（57.0%，1131）表示没有上述合并症。（如图10）图10受访者的其他合并症（多选）7.受访者就医地及流动情况提供了目前就医医院信息的1978名受访者中，目前治疗的医院所在地主要是湖北（22.9%，其中15.4%的受访者（305人）在中国医学科学院血液病医院就医，14.6%（288人）在华中科技大学同济医学院附属协和医院就医，8.7%（172人）在河南省肿瘤医院就医，6.2%（122人）在四川大学华西医院就医，5.5%（109人）在北京大学人民医院就医，3.6%（71）在广西医科大学附属第一医院就医。图11受访者常住地和目前就医医院所在地分布受访者目前常住地址前往医院所需要的时间，超六成的受访者（60.4%，1198人）所需时长在2小时以内，其中15分钟及以内的受访者占比5.1%（101人15至30分钟的受访者占比11.8%（234人30分钟至1小时的受访者占比20.5%（406人1-2小时的受访者占比23.0%（457人）。前往医院所需要的时间2小时至半天的受访者占比23.3%（462人半天至一天的占比10.9%（217人1-2天的占比4.6%（91人2天以上的占比0.8%（16人）。（如图12）217,n1-2天a15分钟及以内a15至30分钟a1至2小时u2天以上u2小时至半天n30分钟至1小时n半天至1天图12受访者常住地址到医院时长分布从人口流动情况看，天津、北京、湖北、河南、上海等地区的就医人数相比常住人数增幅最大；河北、山东、内蒙古、黑龙江、山西等地区的就医人数相比常住人数降幅最大，意味着这些地方的常住患者较多选择跨省异地就医（图13）。在1978名准确反馈常住地和目前就医医院信息的受访者中，对比受访者常住地以及医院所在地，15.5%的受访者（307名）存在跨省异地就医的情况，84.5%的受访者（1671）省内就医，其中超三成的省内就医受访者（31.1%，520名）存在省内异地就医的情况。0图13就医流动情况（通过每一省份的就医受访者人数减去常住地省份的受访者人数获得，正值意味着来到该省就医的患者比离开该省去外省就医的患者多，负值相反）1.服药情况1984名参与调研的受访者中，1866人（94.1%）目前正在服用TKI，118人（5.9%）目前没有服用TKI，其中92人（4.5%）已停药，其他因计划或意外妊娠怀孕中、刚确诊还未开始服用或者是图14目前是否在服用TKI目前正在服用TKI的受访者当中，560人（30.0%）在服用氟马替尼，524人（28.1%）服用伊马替尼，440人（23.6%）服用尼洛替尼，263人（14.1%）服用达沙替尼，51人（2.7%）服用奥奥雷巴替尼达沙替尼氟马替尼尼洛替尼伊马替尼其他（阿思尼布、泊那替尼、临图15目前服用的TKI种类正在服用伊马替尼、尼洛替尼和达沙替尼的1227名受访者中1，近一半的受访者（48.9%，600人）目前服用的是原研药，即由最初研发该药品的公司生产的药品。43.4%的受访者（532人）目前服用的是仿制药，7.7%的受访者（95人）不清楚自己目前服用的是原研药还是仿制药。目前服用TKI的1863名提供了用药便利性评价的受访者中，从个人角度看来，目前使用的TKI的便利性，如服药频率、购药的难易程度、对生活的影响程度（0是指非常不便利，10是指非常便利平均分数是（6.7±2.9中位分数是8.0。其中439人（23.0%）评分为满分10分，l服用伊马替尼的524名受访者中，57.3%的受访者（300人）服用的是仿制药，36.6%的l服用氟马替尼的559名受访者认为其使用的便利性平均分数是（6.7±2.9中位分数是7.0。l服用尼洛替尼的440名受访者中，80.2%的受访者（353人）服用的是原研药，仅12.7%（56人）服用仿制药，是原研药使用比例最高的TKI。（如图16）尼洛替尼的使用便利性平均分数是（6.4±2.9中位分数是6.5，是四种TKI里评分最低的。（如表3）l服用达沙替尼的263名受访者中，66.9%的受访者（176人）服用的是仿制药，仅20.9%的受访者服用原研药。（如图16）达沙替尼的使用便利性平均分数是（7.1±2.8中位分数是8.0，是4种TKI里评分最高的。（如表3）1目前针对CML适应症的TKI药物，仅伊马替尼、尼洛替药 国内上市仿制药的TKI伊马替尼尼洛替尼图16原研药和仿制药使用分布表3受访者从个人角度评价目前使用的TKI的的便利性，如服药频率、购药的难易程度、对生活的影响程度（0是指非常不便利，10是指非常便利）2.不良反应情况目前服用的TKI的1863名受访者中，目前服用的TKI最常造成的不良反应是：乏力（34.4%，增加（14.8%，275人）、便秘（12.2%，228人）、血小板降低（12.1%，225人）、血红蛋白降低（11.2%，109人）、肾功能异常（11.0%，205人）等等，仅9.7%的受访者（180人）表示以上的不良反应都没有。（如图17）平均不良反应数量为3个，20.5%的受访者反馈五种及以上的不良反目前服用TKI的1863名受访者从个人角度去评价目前使用TKI的不良反应可承受程度（0是指不良反应完全难以承受，10是指不良反应完全可以承受药物副作用的可承受程度平均分数是（6.7±3.0中位分数是8.0，较为良好。（如表4）图17目前服用的TKI最常见的不良反应（多选）图18不良反应数量皮疹（22.3%）和血红蛋白降低（20.4%仅有4.4%的受访者表示以上不良反应都没有。（如图19）平均不良反应数量4.1个，35.3%的受访者反馈五种及以上的不良反应，是4种TKI中最高的。（如图20）伊马替尼的不良反应耐受程度平均分数是（6.8±3.0l在服用氟马替尼的559名受访者中，服药最常造成的不良反应是：腹泻（31.1%）、乏力肝功能异常（12.9%）等，14.7%的受访者表示以上不良反应都没有。（如图19）平均不良反应数量2.6个，11.9%的受访者反馈五种及以上的不良反应，是4种TKI中最低的。（如图20）氟马替尼的不良反应耐受程度平均分数是（6.8±3.1中位分数是8.0。（如表4）l在服用尼洛替尼的440人中，服药最常造成的不良反应是：皮疹（50.2%）、肝功能异常（38.4%）、乏力（32.0%）、皮肤/头发颜色改变（16.82%）和肌肉痉挛或疼痛（15.2%）等，10.2%的受访者表示以上不良反应都没有。（如图19）平均不良反应数量2.7个。尼洛替尼的不良反应耐受程度平均分数是（6.8±2.9中位分数是8.0。（如表4）皮肤/头发颜色改变（28.5%）、水肿（22.8%）、胸腔积液（18.3%）等，9.1%的受访者表示以上不良反应都没有。（如图19）平均不良反应数量2.9个，18.0%的受访者反馈五种及以上的不良反应。（如图20）达沙替尼的不良反应耐受程度平均分数是（6.3±3.1中位分数仅7.0，低于其他TKI的不良反应承受程度，是4种TKI中平分最低的。（如表4） 45.2%图19服用伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和氟马替尼的受访者最常见的不良反应（多选） 图20服用伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和氟马替尼的常见不良反应数量表4受访者从个人角度评价目前使用的TKI的不良反应程度（0是指不良反应完全难以承受，10是指不良反应完全可以承受）1984名参与调研受访者中，“只要发现不良反应，就会就医”的受访者仅占25.7%（509人“即便不良反应可以忍受，只要它影响生活（如不能正常上班、上学、做家务就会就医”的受访者占比22.7%（451人“不良反应严重到无法忍受时就医”的受访者占比19.7%（390人“即便不良反应对生活影响不大，只要不良反应带来不适就会就医”的受访者占比19.6%（389人但“从不因为不良反应就医“的受访者仍占12.3%（245名不良反应早期发现和报告的意识需不良反应严重到无法忍受时就医从不因为不良反应就医），只要发现不良反应，就会就医图21因为不良反应就医情况3.用药依从性Morisky服药依从性量表（Moriskymedicationadherencescales-8，MMAS-8）是目前全球使用最广泛的服药依从性评估量表之一。MMAS-8量表评估CML受访者服药依从性，共8个条目。该量表条目①~⑦答案均为“是”与“否”，除条目⑤以外，其余各条目回答“是”计0分，“否”计1分，条目⑤正好相反，条目⑧答案为“从不”“偶尔”“一般”“经常”“总是”，分别计1，0.75，0.5，0.25分和0分。量表满分为8分，得分<6分表示依从性低，得分≥6分且<8分表示依从性中等，得分8分表示依从性高。1885名正在服用或因各种原因短暂停止服用TKI的受访者依从性评估得分为（6.5±1.7中位分数是7.0。其中，依从性高的受访者542名（28.7%依从性中等的受访者897名（47.6%是否MMAS-81.你是否有时会忘记服用TKI？2.过去2周，你是否有哪些天漏服过TKI？3.你是否曾经在没有告知医师的情况药物用量或者停止服药，原因是服药让你感觉到更糟糕4.当你去旅行或者离开家时，你有时是否会忘记携带TKI？5.昨天你是否按时服用了TKI？6.当你觉得症状得到控制时，您是否有时会自行停药？7.对于一些人来说每天坚持服药会有些不方便。你对坚持TKI用药治疗方案是否感到过烦从不偶尔一般经常总是8.你觉得要记住按时按量服用药物很困难吗?表5MMAS-8服药依从性情况（N=1885）依从性高依从性中等依从性低图22受访者服药依从性等级4.转换药物情况正在服用TKI的1863名受访者中，只使用过一种TKI的受访者高达54.3%（1012人使用过两种TKI的受访者占比24.8%（462人使用过三种TKI的13.4%（250人使用过四种及以上TKI的受访者占比7.3%（136人还有3名受访者不知道除了目前的TKI还使用了哪些种类136,136,换过，使用过三种TKI换过，使用过四不知道图23受访者服用TKI的种类数量追问这941名受访者关于TKI更换的原因，321人（34.1%）选择了“虽未耐药，但未达最佳治疗反应（MMR）”,310人（32.9%）选择了“不耐受/不良反应太严重”，281人（29.9%）选择了“耐药/治疗失败”，178人（18.9%）选择了“追求减量或者停药”，112人（11.9%）选择了“原TKI太贵”，34人（3.6%）选择了“原TKI买不到”，40人（4.3%）选择了“其他”，包括停药失败、怀孕而图24更换TKI的原因（多选）l由其他TKI换成服用达沙替尼的207人中，更换TKI的原因是“虽未耐药，但未达最佳治疗反应（MMR）”（44.4%，92人）、“耐药/治疗失败”（27.5%，57人）、“不耐受/不良反应太严l由其他TKI换成服用尼洛替尼的204人中，更换TKI的原因是“虽未耐药，但未达最佳治疗反应（MMR）”（38.7%，79人）、“耐药/治疗失败”（33.3%，68人）、“不耐受/不良反应太严l由其他TKI换成服用氟马替尼的277人中，更换TKI的原因是“不耐受/不良反应太严重”（52.7%，146人）、“虽未耐药，但未达最佳治疗反应（MMR）”（41.l由其他TKI换成服用伊马替尼的160人中，更换TKI的原因是“追求减量或者停药”（38.8%，药，但未达最佳治疗反应（MMR）”（15.0%，24人）。（如图25）图25更换到目前使用的TKI的原因（多选）5.医患共同决策情况医患共同决策（Shareddecision-making）在国际上被普遍讨论和实践，是“以患者为中心”的重要体现之一。通过患者共同参与决策，一起制定最适合的、个性化的临床决策，能够加强医患沟通，改善医患关系，提高患者依从性，减少决策失误等39，40，41。但是，让患者在短时间内理解和明白疾病信息和参与决策所需的相关知识，比如前沿的诊疗研究、国内诊疗现状以及益处和风险等是比较困难的。目前我国关于医患共同决策仍处于摸索阶段，缺乏相应的政策法规指引、相关培训体系和本土化的决策工具等42。在选择目前服用的TKI时参与决策的程度方面，绝大部分的受访者（93.8%，1748人）在用药方案上有不同程度地参与医疗决策。其中近六成的受访者（57.9%，1079人）选择了“医生向我推荐了一个TKI，并问我是否同意”，近三成的受访者（27.6%，515人）选择了“医生给了我多个TKI选择，让我自己选”。参与度最高的受访者占比8.3%（154人由受访者自行向医生提出具体用药选择且被医生采纳了。而6.2%的受访者（115人）因为医生没有给任何选择的空间，而没我自行向医生提出我想吃哪个药，医生也采纳医生给了我多个TKI选择，图26目前TKI的用药决策的参与程度在941名更换过TKI的受访者中，问及是谁先提出更换TKI的想法时，仅138人（14.7%）选择了“医生先提出，医生决定换成哪个药，没问我的意见”，完全没有参与到用药的决策中。其他受访者（85.3%，803人）都有不同程度的参与用药、转换药物的决策，其中532人（56.5%）选择了“医生先提出，但他询问了我想换成哪个药”，181人（19.2%）选择了“我先提出，同时我跟医生提出我想换成哪个药”，90人（9.6%）选择了“我先提出，但是我没跟医生提出我想换成哪个图27转换TKI的决策参与程度1.减量停药的意愿和顾虑没有尝试过减量停药的1300名受访者中，具有减量停药意愿的受访者占比67.5%（877人没有减量停药意愿的受访者占比22.5%（293人不清楚是否具有减量停药意愿的受访者图28是否具有减量停药的意愿对于减量停药的顾虑方面，参与调研的1984名受访者中仅有26.6%的受访者（528人）表示没有顾虑。超过半数的受访者（53.3%，1057人）担心疾病进展到加速或急变期，38.2%的受访者（757人）担心重新吃药后之前的药物不管用了，33.8%的受访者（671人）担心疾病回到最开始吃药的状态，25.2%的受访者（499人）担心停药后基因检测更频繁，2.8%的受访者选择了其他，比如还没有达到考虑减量停药的时候，选择听医生的建议、担心减量影响停药等。（如图29）26.6%26.6%图29受访者关于减量停药的顾虑（多选）2.减量停药情况正在服用TKI的1863名受访者减量停药的情况，超六成的受访者（61.9%，1153人）从未减量停药，23.2%的受访者（433人）正在减量中且病情稳定，2.8%的受访者（52人）曾经减量又复发，2.2%的受访者（41人）曾经停药又复发，还有7.3%的受访者因不耐受/不良反应严重、怀孕、手术等原因短暂减量停药。（图30）其他图30是否曾减量停药（多选）曾经减量又复发或者目前减量中病情稳定的541人中，由医生提出减量的想法的占比67.5%（365人受访者或家属提出减量的想法的占比32.5%（176人）。（如图31）大部分减量的受访者（91.5%，495人）在医生监督下进行，但仍有8.5%的受访者（46人）没有在医生监督下进行图31谁提出减量的想法的否是图32减量是否在医生监督下进行3.减量停药的原因追问曾经减量又复发或者目前减量中病情稳定的541名受访者减量的原因，50.6%的受访者（274人）选择了“不耐受/不良反应严重”，47.0%的受访者（254人）选择了“疗效好”，13.9%的受访者（75人）选择了“经济压力重”，0.9%的受访者（5人）选择了“妊娠/有生育打算”，7.4%的受访者（40人）选择了其他，比如医生建议、想停药等。（如图33）曾停药又复发或者已经停药的164名受访者中，停药的原因是：56.1%的受访者（92人）选择了“疗效好”，26.8%的受访者（27人）选择了“不耐受/不良反应严重”，16.5%的受访者（27人）选择了“经济压力重”，9.8%的受访者选择了“妊娠/有生育打算”，15.9%的受访者（26人）选择了其他，比如不想吃药、医生建议、不好买药等。（如图33）图33减量或者停药的原因（多选）减量后不良反应程度的改善情况，大部分受访者（88.4%，478人）认为不良反应程度有所改善，其中大幅改善的受访者占比39.7%（215人轻微改善的受访者占比48.6%（263人认为没有改善的受访者占比10.0%（54人认为不仅没有改善还更严重了的受访者占比1.7%（9263,48.6%263,48.6%图34减量后不良反应程度是否改善1.核心需求围绕CML患者需求的核心逻辑和临床管理路径，并参考CML在治疗中关注的问题，整合梳理了以下问题分类：疾病认知：“CML基础知识”“CML疾病危险度”疾病治疗：“治疗选择”“TKI远期疗效”“TKI耐药”“转换一代与二代TKI”“转换国产TKI”“TKI新药进展”监测与用药管理：“化验报告单解读”“基因检测”“TKI剂量调整”“TKI药物减量”“TKI停药”“服药依从性”“药物相互作用”药物可及（即“有得卖”“买得到”“买得起”“TKI药物价格”“TKI医保报销政策”“国产与进口TKI”“仿制药质量”生存质量：“TKI不良反应及处理”“生活注意事项”“生育”“病友治疗经验”参与调研的1984名受访者在治疗中最关心的问题包括：“基因检测”（55.2%，1095人）、“TKI医保报销”（48.4%，960人）、“TKI不良反应及处理”（43.2%，858人）、“TKI药物价格”（43.2%，857人）、“TKI远期疗效”（41.4%，822人）、“CML疾病危险程度”（41.3%，820人）、“TKI耐药”停药”（31.6%，627人）、“生活注意事项”（31.3%，620人）、“TKI新药进展”（（如图35）37.28.81.31.43.23.2%26.86.86.8%图35受访者在治疗中最关心的问题（多选）与2021年1、2015-2016年2的调研相比，受访者对“基因检测”、“化验报告单解读”和“药物1刘昱婷,张小帅,侯悦,等.2021年中国慢性志,2022,43(9):760-765.相互作用”的关注显著提高，受访者对“TKI停药”、“TKI剂量调整”、“生育”、和“转换国产TKI”的关2025年2021年2015-2图362025、2021与2015-2016年在治疗中关注的问题比较按确诊时长分组，确诊1年及以内（初诊受访者）307名、确诊1年以上5年及以下受访者789名、确诊5年以上10年及以下的受访者514名、确诊10年以上的受访者375名，分成4组观察不同确诊时长的受访者在治疗中更关心的问题。l确诊1年及以内（初诊受访者）307名，在治疗中最关心的问题包括：“TKI不良反应及159人）、“TKI远期疗效”（51.6%，158人）”、“TKI耐药”（50.7%，155人）、“TK价格”（48.7%，149人）、“TKI医保报销”（48.0%，147人）、“药物相互作用”（47.1%，144人）……n该阶段的受访者核心需求是快速解决治疗与生活的直接冲突，对于疾病对生存质量的影响、疾病治疗、监测和用药管理、药物可及等方面信息的关注都比较高。l确诊1年以上5年及以下受访者789名，在治疗中最关心的问题包括：“基因检测”“TKI不良反应及应对”（44.1%，348人）、“TKI远期疗效”（43.9%,346人）、“TKI耐药”（43.7%，345人）、“CML疾病危险程度”（40.4%，319人）……n该阶段的受访者开始适应疾病与治疗，进入规律用药和监测的慢病管理阶段，面临长期用药的经济压力，对“基因检测”的关注达到最高峰，对药物可及（“TKI医保报销”、“TKI药物价格”等）和疾病治疗（“TKI远期疗效”、“TKI耐药”等）保持高关l确诊5年以上10年及以下的受访者514名，在治疗中最关心的问题包括：“基因检测”“TKI不良反应及应对”（39.7%，204人）、“CML疾病危险程度”（39.5%，203人）、“TKI远期疗效”（35.8%，184人）……n该阶段的受访者需要长期规律用药和监测，长期治疗带来经济压力、用药副作用、生活影响等问题，使其更关注药物可及的问题，核心需求是希望应对长期治疗的735–741.doi:10.1007/s00432-01经济压力，对于“不良反应及应对”、“TKI远期疗效”等关注有明显下降。l确诊10年以上的受访者375名，在治疗中最关心的问题包括：“基因检测”（52.8%，198危险程度”（36.8%，138人）、“TKI远期疗效”（35.7%，134人）、“TKI不良反应及应对”（33.1%，124人）……n该阶段的受访者核心需求是维持治疗稳定性与健康监测，更加关注监测与用药管理、药物可及、疾病和并发症治疗及应对，很多问题的关注度都有显著下降。随着确诊的时长增加，确诊1年及以下的受访者对“TKI不良反应及应对”“TKI药物剂量调整”“TKI药物减量”的关注（59.5%&29.4%&29.1%）会明显高于其他分组，远高于确诊10年及以上的受访者（33.1%&12.5%&11.5%）。确诊10年以上的患者的关注度普遍下降，但对“转换国产TKI”的关注高于其他分组。确诊5年及以下的受访者（1年及以下，50.7%；1年以上5年及以下，43.7%）对于“TKI耐药”的关注度明显高于5年以上的受访者（5年以上10年及以下，30.9%；10年以上，29.3%）。无论处于什么确诊时长的受访者都对疾病危险程度、疾病监测、药物可及和药物相互作用抱有较高的关注度。..514名确诊5年以上10年及以下的受访者375名确诊10年图37不同确诊时长的受访者在治疗中最关心的问题2.未来期盼如果有新的治疗方式，1984人中会更在意的因素排名第一的是“是否能延长生存期”，其次是“能否遏制疾病进展”，第三是“能否更快达到缓解”，第四是“不良反应是否严重”，第五是“服药方式是否便捷”，第六是“购药途径是否便利”，第七是“价格是否经济”，其他更多是关注是否能治愈、名表6对于新的治疗方式，受访者更加关注的因素排序（排序）9.1%4.73.0%图38对于新的治疗方式，受访者更加关注的因素（排序）1.生存质量欧洲五维健康量表（EQ-5D）是由欧洲生命质量学会于2005研发，具有较高的信度和效度，在国际上被广泛应用，该量表由健康描述和视觉模拟标尺(EQ-VAS)两部分构成。EQ-5D-5L量表应用于我国居民也同样具有良好的信效度1。该量表包括行动能力、自我照顾能力、日常活动能力（如工作、学习、家务、家庭或休闲活动）、疼痛或不舒服、焦虑或沮丧五个维度，水平1~水平5表示严重程度分级，分别表示“没有困难”“有一点困难”“中度的困难”“严重的困难”和“非常严重的困难/无法进行”，水平级别越高，严重程度越大。EQ-VAS是受访者对自己整体健康感知的定量描述，自行打分。健康效用值作为生命质量的量化指标，是指人们对某种特定健康状态的偏好程度，由于各国在使用该量表时效用值积分体系不同，本研究使用基于中国人群的EQ-5D-5L量表效用值积分体系进行换算。根据1984人的EQ-5D-5L调查结果显示，焦虑或沮丧的问题最突出，超过一半的受访者814名）有不同程度的疼痛或不舒服。大部分的受访者在行动能力、自我照顾能力、日常活动能力方面表示没有任何困难，占比分别是87.4%（1734人）、97.5%（1934人)、90.4%（1793人）。（如表7&图40）在行动能力、自我照顾、日常生活、疼痛或不舒服、焦虑或沮丧等五个维度均表示没有困难的受访者占比35.0%（695人）。生命质量是以患者为中心的主观健康状态和个体满意度，尽管客观生化指标提示患病状态，但自觉疾病未造成躯体、社会和心理的障碍，故认为自己是完全健康的状态。水平1（没有严重的困难/无法进行）行动能力1734（87.4%）2043574自我照顾1934（97.5%）37715家庭或休闲活1793（90.4%）16344疼痛或不舒服1170709（35.7%）8717焦虑或沮丧969805（40.6%)161（8.1%)29（1.5%)20（1.0%)表7EQ-5D-5L各维度水平分布（N=1984）图39EQ-5D-5L各维度水平分布更高，但比中国大陆普通大众的平均效用值（0.939）3稍低。EQ-VAS的平均值是（79.4±19.1中位值是81，其中11人评分为0，342人评分为100分。（如图40）0-2021图40受访者EQ-VAS分布2.心理状况心理健康问卷包括：受访者健康问卷（PHQ-9）和广泛性焦虑障碍量表（GAD-7都是常用的抑郁和焦虑筛查工具。受访者健康问卷（PatientHealthQuestionnaireDepressionScale-9item，PHQ-9）1：主要评估抑郁症状，共9个条目，根据症状出现的频度分为0~3共4级评分，分数越高抑郁症状越严重。得分范围为0-27分，得分分为5类（0-4无抑郁、5-9轻度抑郁、10-14中度抑郁、15-21中重度抑郁、22-27重度抑郁）。中文版本具有良好的信度和效度，Cronbach系数0.82，信度0.762。广泛性焦虑量表（GeneralizedAnxietyDisorder-7item，GAD-7）3：主要用于焦虑的筛查和严重度评估，共7个条目，根据症状出现的频度分为0~3共4级评分，分数越高焦虑症状越严重。得分范围为0-21分，得分分为4类（0-4无焦虑、5-9轻度焦虑、10-14中度焦虑、15-21重度焦虑）。中文版本具有良好的信度和效度，灵敏度和特异度均在85%以上4。1984名参与调研受访者当中，近一半的受访者（46.3%，918人）有不同程度的抑郁问题，其中评分处于轻度抑郁的占比28.6%（568人处于中度抑郁的占比9.3%（184人处于中重度抑郁的占比6.7%（132人处于重度抑郁的占比1.7%（34人）。53.7%的受访者得分处于无抑132,132,无抑郁(0-4)轻度抑郁(5-9)中度抑郁(10-14)中重度抑郁(15-21)重度抑郁(22-27)图41受访者抑郁情况分布62.0%的受访者（1231人）评分处于无焦虑分组，其余38.0%的受访者均有不同程度的焦虑问题，其中26.9%的受访者（534人）处于轻度焦虑，7.6%（150人）处于中度焦虑，3.5%（69人）150,150,图42受访者焦虑情况分布完全没有好几天一半以上天数几乎每天1.做事时提不起劲或没有兴趣1021(51.5%)690(34.8%)189(9.5%)84(4.2%)2.感到心情低落、沮丧或绝望1109(55.9%)660(33.3%)152(7.6%)(3.2%)3.入睡困难、睡不安或睡眠过多866(43.6%)703(35.4%)254(12.8%)161(8.2%)4.感觉疲倦或没有活力736(37.1%)840(42.3%)263(13.3%)145(7.3%)PHQ-95.食欲不振或吃太多1157(58.3%)601(30.3%)160(8.1%)(3.3%)6.觉得自己很糟—或觉得自己很失败，或让自己或家人失望1138(57.3%)593(29.9%)152(7.7%)101(5.1%)7.对事物专注有困难，例如阅读报纸或看电视时1259(63.4%)502(25.3%)154(7.8%)(3.5%)8.动作或说话速度缓慢到别人已经觉察？或正好相反—烦躁或坐立不安、动来动去的情况更胜于平常1402(70.7%)435(21.9%)98(4.9%)49(2.5%)9.有不如死掉或用某种方式伤害自己的念头1571(79.2%)306(15.4%)(3.3%)41(2.1%)GAD-71感觉紧张，焦虑或急切1112664147(56.0%)(33.5%)(7.4%)(3.1%)2.不能够停止或控制担忧1186(59.8%)589(29.7%)155(7.8%)54(2.7%)3.对各种各样的事情担忧过多978(49.3%)710(35.8%)206(10.4%)90(4.5%)4.很难放松下来1124(56.6%)634(32.0%)150(7.6%)76(3.8%)5.由于不安而无法静坐1463(73.7%)397(20.0%)93(4.7%)31(1.6%)6.变得容易烦恼或急躁998(50.3%)729(36.8%)187(9.4%)70(3.5%)7.感到似乎将有可怕的事情发生而害怕1236(62.3%)550(27.7%)136(6.9%)62(3.1%)表8PHQ-9和GAD-7问题和症状频率（N＝1984）1.参保情况1984名受访者中，1967人有国家基本医疗保险，参保率高达99.1%。其中1058人（53.3%）参加城镇职工医保，403人（20.3%）参加城乡居民医保，491人（24.7%）参加新型农村合作医疗（新农合其他还有公费医疗等。17人（0.9%）没有医保。（如图43）仅438名受访者（22.1%）有普惠险、惠民保等商业补充险。（如图44）城乡居民医保，一般是在校学生、全职家庭主妇城镇职工医保，一般是拥有一份包含五险一金或灵活就新型农村合作医疗（新农合大部分地区已合并为城乡居民医保在图43国家基本医疗保险参保情况图44国家基本医保外其他商业保险参保情况2.家庭收入1984名受访者中1948人提供了家庭年收入信息，平均家庭年收入为（8.4±11.4）万元，中位收入5.0万元。其中家庭年收入在1万及以下的有208人（10.7%在1-3万之间的有283人（14.5%在3-5万之间的有583人（29.9%在5-8万之间的有210人（10.8%在8-12万之间的有404人（20.7%在12-20万之间的有179人（9.2%在20-50万之间的有58人（3.0%家庭年收入在50万以上的有23人（1.2%）。（图45）图45受访者家庭年收入3.直接医疗花费1490名受访者提供了每年慢粒治疗、买药、检查费用信息，平均每年慢粒导致的治疗、买药、检查直接医疗花费为（2.2±1.7）万元，中位花费是2.0万元。其中直接医疗花费在0.5万元及以下的有187人（12.6%在0.5-1万之间的有264人（17.7%在1-1.5万元之间的有159人（10.7%在1.5-2万之间的有363人（24.4%2-3万之间的有319人（21.4%3-5万96图46受访者年直接医疗花费（治疗、买药、检查费用）4.直接非医疗花费1291名受访者提供了每年慢粒导致的交通、食宿、营养、陪护费用信息，平均每年慢粒导致的交通、食宿、营养、陪护等非直接医药花费为0.7±0.9万元，中位花费为0.5万元。其中直接非医疗花费在0.1万元以下的有323人（25.0%在0.1-0.3万元之间的有259人（20.1%在0.3-0.5万元之间的有235人（18.2%在0.5-1万元之间的有283人（21.9%在1-2万元之间的有121人（9.4%在2-5万元之间的有54人（4.2%5万元及以上的有16人（1.2%）。（如图47）0.1及以下0.1-0.3万0.3-0.5万图47受访者年直接非医疗花费（交通、食宿、营养、陪护费用）5.经济负担“灾难性卫生支出”（CatastrophicHealthExpenditure）是对一个国家或地区的家庭因疾病造成的医疗卫生经济负担和财务脆弱风险进行衡量。世界卫生组织（WorldHealthOrganization，WHO）在2009年提出，一段时间内一个家庭的医疗支出占家庭可支付能力的比例达到40%时，即认定发生了灾难性卫生支出。考虑到我国居民倾向于对疾病等风险提前进行“预防性储蓄”和理性消费，因此家庭支出一般高于家庭可支配收入（家庭可支付能力此处以家庭年收入衡量家庭可支付能力。在提供了家庭年收入、直接医疗花费和直接非医疗花费信息的1176名受访者中，近一半的受访者（48.4%，570人）发生了灾难性卫生支出1，其中192人医疗支出甚至超出家庭年收入。图48家庭年收入和直接医疗花费箱式图1984名参与调研的受访者中，超一半（51.1%）表示在开始疾病治疗之后，经常或总是担心自身经济情况，比2021年调研结果（61.9%）有明显的下降。10.0%的受访者表示从不担心疾病治疗所带来的经济负担，比2021年调研结果（5.3%）有明显增加。与2021年相比，在国家医疗保障政策的不断完善下，疾病治疗所带来的经济压力影响有明显改善。（如图49）1灾难性卫生支出直接医疗花费+直接非医疗花费）/家庭年收入≥40%45.0%38.9%36.1%40.0%38.9%36.1%32.9%32.9%从未发生偶尔发生2025年2021年图49受访者对治疗对经济情况的担忧研究通过问卷调查法，统计了1984名受访者的基本情况、诊疗情况、用药及依从性情况、减量停药情况、核心需求情况、生存质量和经济负担情况。基于研究结果有以下发现：1.就业生活情况：年富不力强，就业受阻，婚育忧虑受访者平均年龄为（45.7±13.6）岁，中位年龄46岁，65.7%的患者年龄集中在40岁以上。在就业方面，在劳动年龄（18-50岁）患者中，20.3%处于无业状态，显著高于社会平均水平，由此可见疾病对受访者就业产生了比较大的负面影响。在生活方面，受访者的生育和婚姻都有显著影响。离婚的受访者近一半（48.4%）在确诊后离婚。仅5.5%的受访者在确诊后生育，78.4%的女性在孕期停药。由此看出，疾病影响着受访者的婚育决策。但是，在医学不断发展的现今，93.5%确诊后生育的受访者在科学的指导下生育健康的孩子，受访者能够拥有与常人一般的婚育生活。2.诊疗情况：治疗稳中求进，但基层医疗资源待加强94.5%的受访者在确诊时处于慢性期，当前98.6%维持在慢性期，96.6%的患者仅接受TKI治疗，66.9%的受访者基因情况达到MMR或更深层分子学反应，由此可见TKI治疗在疾病控制方面效果显著。在疾病发现途径方面，43.4%的受访者通过体检发现，36.4%因出现症状（如发热、乏力）就诊而被发现，可见定期体检有利于疾病早期检出。在随访频率方面，40.1%的受访者每3个月随访一次，25.8%每月随访一次，与临床指南推荐基本吻合。就医呈现集中化趋势，受访者高度集中在顶尖医院。近四成受访者就医时间在2小时以上，其中23.3%需要2小时至半天时间前往就医医院，15.5%的受访者存在跨省异地就医的情况，在省内就医的受访者中超三成（31.1%）存在省内异地就医的情况，反映出基层医疗资源不足。3.用药行为与依从性：药不能停，副作用多，依从性有待提高目前受访者常用TKI药物包括氟马替尼（30.0%）、伊马替尼（28.1%）、尼洛替尼（23.6%）和达沙替尼（14.1%）。用药便利性平均得分（6.7±2.9评价良好。有仿制药的药物中，原研药使用占比48.9%。尼洛替尼原研药使用比例最高（80.2%但用药便利性评价最低（6.5）。受访者用药后出现的主要副作用有乏力（34.4%）、皮疹（30.9%）和水肿（25.4%平均不良反应反馈量3个，用药耐受性平均得分（6.7±3.0评价良好。不同药物的不良反应有所差异，伊马替尼导致水肿（63.7%）和乏力（45.2%）的比例较高,不良反应反馈数量最多（4.1个尼洛替尼导致皮疹（50.2%）和肝功能异常（38.4%）的比例较高；达沙替尼易引起胸腔积液（18.3%且服用的受访者耐受评分较低（6.3±3.1）。在用药依从性方面，76.3%的受访者用药依从性中等及以上（高依从性28.7%，中依从性47.6%用药依从性亟待提高。4.医患共同决策：掌握身体和治疗的主动权93.8%的受访者不同程度地参与了用药决策，其中57.9%的受访者是在医生推荐后同意用药，36.0%的受访者是自主选择治疗药物。超半数的受访者（54.3%）仅使用过一种TKI，20.7%的受访者使用过三种及以上的TKI。转换药物的受访者中，85.3%的受访者不同程度的参与了转换药物决策，28.8%的受访者是自主提出转换药物需求，主要原因包括未达到最佳治疗反应（34.1%）、药物不耐受（32.9%）和耐药（29.9%经济压力（11.9%）和购药困难（4.3%）也是部分受访者转换药物的因素。5.减量停药意愿与现状：期望与现实的矛盾67.5%未进行减量停药的受访者希望尝试，但仅26.6%的受访者表示对减量停药没有顾虑，其他受访者因担忧疾病进展（53.3%）、疾病复发（33.8%）、重启治疗后药物失效（38.2%）和更频繁的基因检测（25.2%）等对减量停药有顾虑，反映出患者在减量停药决策上的矛盾心理。4.5%的受访者已停药，94.1%的受访者正在服用TKI，其中23.2%的患者在减量过程中病情保持稳定，5%的患者在减量或停药后出现疾病复发。减量的主要原因是药物不耐受（50.6%）和疗效良好（47.0%停药的主要原因是疗效好（56.1%）。值得注意的是，减量后88.4%的受访者不良反应得到改善。6.患者核心需求及未来期盼：省钱、减少副作用是重点全人群受访者最关注的治疗相关问题包括基因检测（55.2%）、医保报销（48.4%）、不良反应应对（43.2%）和TKI药物价格（43.2%）。患病时长的不同，受访者的关注点存在差异。确诊时长≤1年的受访者更聚焦于不良反应应对（59.5%）、长期疗效（51.6%）和耐药风险（50.7%确诊不满10年的受访者则持续关注基因检测（55.6-57.3%）和经济负担（医保报销44.9-51.5%、药价39.9-46.1%确诊10年以上除了对疾病监测（基因检测52.8%）保持关注外，其他内容关注度都明显下降。受访者对新疗法的期待主要集中在延长生存期（69.5%）、遏制疾病进展（51.9%）和快速缓解症状（42.9%而对治疗的经济性和便捷性的关注度相对较低。7.生存质量与经济负担：身心与钱包的双重考验EQ-5D-5L生存质量量表评估显示，身心问题（疼痛或不舒服41.0%和焦虑或沮丧51.2%）是受访者面临的突出健康问题，仅有35.0%的受访者在所有健康维度上无困难。心理评估结果显示，46.3%的受访者有不同程度的抑郁问题（PHQ-9量表评估其中8.4%达到中重度以上；38.0%的受访者存在不同程度的焦虑情绪（GAD-7量表评估其中11.1%达到中重度。在经济负担方面，48.4%的家庭发生了灾难性卫生支出（医疗花费≥40%家庭年收入其中有192名受访者的医疗支出超出了家庭年收入，51.1%的患者经常或总是担忧经济负担。尽管TKI治疗显著改善了CML患者的生存期，患者群体从此进入慢病管理阶段，但研究揭示该群体在就业、医疗科技、疾病带来的身心健康和经济负担、生育决策、停药等方面仍存在诸多挑战。基于研究发现，提出针对性、多层次、多部门的政策建议：1.优化医疗资源配置与分级诊疗服务模式，系统性提升标准化检测可及性：就医高度集中化，近四成受访者就医时间大于2小时，56.7%的受访者存在跨省或省内异地就医情况，反映出基层诊疗能力