小核酸药物行业深度报告：小核酸市场欣欣向荣国产管线蓄势待发

——小核酸药物行业深度报告l

从

小

核

酸

药

物

英

克

司

兰

跻

身

重

磅

药

物

行

列

，看

小

核

酸

药

物

高

成

长

属性

。诺华

2025年

度

财

报：全球首款

siRNA超长效降脂药

Leqvio（英克司兰钠注射液，

Inclisiran）

全

年

销

售

额

飙

至

11.98

亿

美

元

，

同

比

增

长

57%，跻

身

重

磅

药物行列。

此

外

，2026

年

伊

始

，小

核

酸

药

物

赛

道

催

化

频

出

：

新药获批、资本涌入、技术攻坚、并

购整合四

重奏

，小核酸药物

呈现

破

竹

之

势。l

小

核

酸

药

物

研

发

进入

井

喷

期

，

慢

病

市

场

潜

在

空

间

广

阔

。目

前

小

核

酸

药

物

全球市场竞争格局高

度集中：Alnylam、Ionis、Sarepta三

大

巨

头占

据

全

球

95%的市场份额

，

另

有

Arrowhead、Wave

Life

Sciences等

公

司

加

速

追

赶。截

至2026

年

2

月

全

球

共

获

批

上

市

23

款

小

核

酸

药

物

（含

退

市）

，

13

款

ASO

药

物

、

8

款

siRNA

药

物

、

2

款

核

酸

适

配

体

药

物

，涵

盖

FCS、脊

髓

性

肌

萎

缩

症

、

高

胆固醇血症等适应症。全球研发管线呈现爆发式增长，超百款在研小核酸药物中，

心血管

、代

谢

等

慢

病

成

为

主要研发方向，

CNS、肾

病

领

域

的

研

发占

比

也

在快速提升。国内以

瑞

博

生

物、舶

望

制

药、圣

因

生

物

为

代

表

的

头

部

小

核

酸

Biotech崛

起

，

不

仅

研

发

管

线

推

进

速

度

较

快

，

并

与

MNC

达

成

大

金

额

BD

交

易。成

熟

药企

亦纷纷

布局：信达生物、

信立泰、

华东医药等通过引进或联合开发加速布局，恒瑞医药、石

药集团等自建技术平台，推

动国产

siRNA管线临床

进展。l

小

核

酸

产

业

链

国

内

处

于

起

步

阶段

，国

产

替代

空

间

大

，

CXO助

力行

业

加

速发展

。

小核酸药物产业链涵盖上游核酸单体和试剂生产

，中游新药研发及药品生产和下游产品

商业化。生

产原料、工艺、技术专

利及设

备仪器，

仍存在较高的进口依赖性，国产替代

存在较大空间。中

游药明康

德和凯莱英等

CDMO企业提供小核酸药

物外包研

发服务，助力国内

小核酸药

物行业的快速发展

。l

投

资

建

议：小

核

酸

药

物

在2026年

将

迎

来

大

单

品

放

量

和

多

品

种

数

据

读

出

的

重磅

催

化

，

其

中

减

重

领

域

和

CNS领域预计成为市场关注重

点

，

若数据

进

一

步

验证将极大拓展

siRNA

药

物

的

市

场

潜

力，有

望

成

为

继

GLP-1

后新

一

代重磅炸弹新

药。建

议

关

注

国

内

小

核

酸

上

市

公

司

如

瑞

博

生

物、悦

康

药

业

、必

贝

特

等以

及

中上

游

产

业

链

如

药

明

康

德、凯

莱

英、奥

锐

特、联

化

科

技

、蓝

晓

科

技（银

河

环

保

公用覆盖

）

、

成

都

先

导

等。l

风

险

提

示：

1.宏

观

经

济

压

力

增

大

致

医

药

消

费

不

足

；2.创

新

药

医

保

支

付

不

及预期；

3.地

缘

政

治

带

来

的

全

球

订

单

转

移

；

4.集

采

或

收

费

降

价

超

出

市

场

预

期。重点公司盈利预测

与估值

（截

至

2026

年

4

月

10

日）医药生物行业推荐维持评级相对沪深300表现图

2026年04月10

日股票代码股票名称归母净利润/亿元PE投资评级2026E2027E2028E2026E2027E2028E6938.HK瑞博生物-B-2.53-2.83/////688658.SH悦康药业-0.530.69//122.2//603259.SH药明康德167.95196.97243.4018.916.113.0推荐002821.SZ凯莱英13.9417.2522.5231.425.419.4推荐688759.SH必贝特-U///////小核酸市场欣欣向荣，

国产管线蓄势待发——

小核酸药物行业深度报告2026

年

04

月

13日行业深度报告

·

医药生物行业2025/4/142025/5/142025/6/142025/7/142025/8/142025/9/1440%20%0%-20%2025/10/142025/11/142025/12/142026/1/142026/2/142026/3/14资料来源：

Wind，核心观点1资料来源：SW医药生物沪深300一、从小核酸药物英克司兰跻身重磅药物行列，看小核酸药物高成长属性

3（一）小核酸药物优势独特3（二）长效持久带来颠覆性潜力，

市场进入产品兑现期5（三）长效代谢性疾病成药性被验证，小核酸药物迎来密集催化

10（四）全球小核酸赛道投融资持续推进

13二、小核酸产业链国内处于起步阶段，国产替代空间大17（一）国内小核酸产业链处于起步阶段，上游国产替代空间大

37（二）小核酸药物景气度上行，

CXO助力行业加速发展

42三、小核酸药物研发井喷期，慢病市场潜在空间广阔17（一）全球热门靶点相对集中，部分公司布局全新靶点

17（二）国内已布局丰富的小核酸药物管线，部分产品进入后期临床阶段

20（三）海外小核酸巨头进入业绩兑现期，关注管线研发及商业化动向

29四、

投资建议

46五、风险提示

47目录Catalog行业深度报告·

医药生物行业2小

核

酸

药

物

英

克

司

兰

持

续

高

增

长

，2026年

伊始

小

核

酸

行

业

继

续

高

歌

猛

进

，看

好

小

核

酸

赛

道

高成长属性。

2026

年

伊

始

，

小

核

酸

药

物

赛

道

催

化

频

出：

新

药

获

批、资

本

涌

入、技

术

攻

坚、并

购

整

合

四重奏接连奏响，小

核酸药物

呈现破竹之势。1）2026

年

2

月

4日诺华

2025

年

度

财

报

出

炉：

全

球

首

款

siRNA

超长效降脂药

Leqvio

（英克司兰钠注射液，Inclisiran）全年销售额飙至

11.98

亿

美

元

，同

比

增

长

57%

，跻

身

重

磅

药

物

行

列。2）

2026

年

1

月

6

日

赛

诺

菲

旗

下

靶

向

APOC3

的

siRNA

长

效

药

物

普

乐

司

兰

钠

在

华

获

批

，

成

为

国内首个用于特定遗

传性高血

脂患者的

RNAi疗法。3）2026

年

1

月

9日

国

内

小

核

酸

领

军

企

业

瑞

博

生

物

成

功

登

陆

港

交

所

，募

资

超18

亿

港

元

，公

开发售获超百倍认购

，显示出

资本

市场

对

该

领

域

的

信

心。4）2026

年1月12日在JPM2026大

会

上

尧

景

基

因

发

布了

全

球

首

个

心

脏

靶

向

小

核

酸

递

送

平

台“Kardia

Shuttle”

，打

破

了

该

疗

法

长

期

局

限

于

肝

脏

的

递

送

瓶

颈。5）2026

年

1

月

港

股

龙

头

中

国

生

物

制

药

宣

布以

12

亿

元

全

资

收

购

拥

有“

一

年

一

针

”降

脂

技

术

的

赫吉亚

生

物

，打

响

了

国

内

小

核

酸

领

域

大

型

并

购

的

第

一

枪。6）

全

球

BD

继

续

推

进：2026

年

2

月

圣

因

生

物

与

罗氏

子

公

司

基

因

泰

克

达

成

17

亿

美

元

交

易（首

付款

2亿美元），瑞博生

物与

Madrigal

达成

44亿

美

元

交

易

（首

付

款

6000

万

美

元

）

。（一）小核酸药物优势独特小核酸药物是由

10–30

个

核

苷

酸

组

成

的

短

链

合

成

核

酸

分

子

，

不

同

于

传

统

小

分

子

或

抗

体

药

物

，

小核酸药物不直接与

蛋白结合

，它通过碱基互补

配对原则

靶向RNA（少

数

情

况

下

靶

向DNA/RNA

结构）来调控基因表

达，在转

录后或翻译前作用

于致病基

因，最终影响蛋白

质产量与

功能。小核酸药物的精准干预

，带来了三大颠覆性优势

：

一是拓宽靶点范围

，

理论上已知序列的致病基因均可成为药物靶点

，解决大量

“

不可成药

”

难题

；

二是药物疗效持久

，可实现半年乃至一年给药一次

，显著提升依从性

；

三是研发路径直接

，仅需针对已知基因序列设计药物

，与蛋白质相比结构

更具确定性。小核酸药物主要包

括反义核

酸（ASO）

、小

干

扰

核

酸（siRNA）

、微

小

RNA（miRNA）

、核

酸适

配

体（Aptamer）和

转

运

RNA（tRNA）碎

片。目

前

研

究

最

热

门

的

小

核

酸

药

物

主

要

是

ASO、siRNA和

Aptamer。表1：RNA药物的分类和特性类型长度单双链靶点作用位点作用原理优缺点应用mRNA-单链--翻译表达目的蛋白作为抗原高效能、低成本、安全性高，但稳定性差、递送效率低主要用于作为各种疾病的疫苗，如新型冠状病毒疫苗siRNA21-25个碱

基对双链mRNA细胞质靶向并切割mRNA，抑制蛋白质的翻译特异性高，但具有免疫原性主要用于治疗各种肝脏疾病和罕见病，如急性肝卟啉症和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病miRNA约22个核苷酸单链mRNA细胞质主要通过靶向

mRNA

抑制翻译，也可以降解mRNA一个

miRNA

可以调节多种mRNA的表达，但是特异性低、毒副作用大可用于构建基因敲除小鼠一、从小核酸药物英克司兰跻身重磅药物行列，

看小核酸药物高成长属性行业深度报告·

医药生物行业3资料来源：

厦门大学国家传染病诊断试剂与疫苗工程技术究中心，1.

ASO：ASO

作用于

mRNA

到蛋白质的翻译过程，是

一

种人工

合成的短单链寡核

苷酸，进

入细胞后，通过两种途径

（RNase

H1

依赖性裂解机制、

空

间

位

阻

机

制

）

调

控

蛋白

质

生

成

。目

前

全

球

有13个ASO

药物曾获批上市，

超过

50个

ASO药物处于临床研究

阶段，治疗领

域覆盖中枢神

经

系统、心血管

、

抗

感

染

和

肿

瘤

等

。

领

军

企

业

Ionis

开

发

的

诺

西

那

生

钠

（商

品

名：

Spinraza）是目

前

销

售

额

最

大的

ASO

药物，

2024

年

的

全

球

销

售

额

为

15.73

亿

美

元。图1：细胞质中基于ASO

的基因调节机制ASO13-30个核

苷酸单链mRNA

、miRNA、

Pre-mRNA细胞核、细胞质抑制/降解mRNA，剪接调控，上调蛋白质翻译；

靶向并降解mRNA可以不通过载体直接递送至效应部位，

但是半衰期较短用于治疗各种罕见病，如杜氏肌营养不良症Aptamer20-100个核

苷酸单链蛋白质细胞外功能抑制；具有明确三维结构，特异性结合并抑制蛋白质特异性高，可作为载体递送药物拮抗抗体，破坏疾病相关靶点相互作用，作为载体递送治疗药物资料来源：

MilliporeSigma，2.

小干扰

RNA（siRNA）：siRNA

是

一

类

人

工

合

成

的

双

链

短

RNA

分

子

，能

够

结

合

AGO

蛋白组装成

RNA

诱

导

沉

默

复

合

体（RISC）

，

其

一

条

链

被

降

解

，

另

一

条

链

通

过

碱

基

互

补

配

对

原

则

结

合

并

切

割

降

解

靶

基

因

的

mRNA、阻断

靶

蛋白

的

表

达

，

从

而

达

到

治

疗

相

关

疾

病

的目

的。在

没

有

保

护

性

递

送

载

体

的

情

况

下

，siRNA

需

进行行业深度报告·

医药生物行业4资料来源：

Nat

Rev

Drug

Discov，3.

RNA适配体

(Aptamer)：Aptamer

是

一

段

经

体

外

筛

选

得

到

的、折

叠

成

特

殊

三

维

结

构

的

短

单

链

寡

核

苷

酸

，能

特

异

性

结

合

较大

范

围

的目

标

，包

括

蛋白

质

、

小

分

子

、

金

属

离

子

、

病

毒

、

细

菌

和

全

细

胞

，其

高

特

异

性

和

结

合

亲

和

力可达到抗体水平。相比抗

体药

物，

Aptamer

具

有

体

积

小、较

低

免

疫

原

性、无

细

胞

化

学

合

成

以

及

较

强组织穿透力、易修

饰成本低

等优点，但其三维

构象受

pH

影响较大，亲和性高度

依

赖于溶液性质。第

一

款

Aptamer

药物Pegaptanib

于2004

年获FDA批准，通过空间结

构与血管

内皮生长因子（VEGF）结

合

，抑

制

血

管

生

成

达

到

治

疗

效

果

，因

此

被

开

发

用

于

治

疗

湿

性

年

龄

相

关

性

黄

斑

变

性。化

学

修

饰

，以

确

保

给

药

后

的

稳

定

性

。

N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶

联

是

增

加

siRNA

靶器官积累和促进其细胞摄取的

有效方法。美国

Alnylam公司处于

siRNA药物研发的前列，

2018年公司获批的siRNA药物

Patisiran

是全球首个

siRNA药物，2024年

销

售

额

2.53亿美元。图2：

siRNA作用机制资料来源：

Biomedicines，（二）长效持久带来颠覆性潜力，市场进入产品兑现期行业深度报告·

医药生物行业图3：用于靶向给药系统的各种适配体偶联物5类别小核酸药物小分子药物抗体药物分子量中（>7kDa）小（<500da）大（>

150kDa）靶点丰富度高中低作用类型碱基互补配对静电力吸附蛋白相互作用特异性强中强半衰期长（以月计）短（以小时计）中（以周计）免疫原性低低中-高基因污染风险无无无生产成本中低高新产品早期设计时间数周数月数月新产品开发难度较低中高给药方式静脉、皮下注射或局部给药口服、静脉注射或局部给药等静脉注射安全性

/

毒性肝肾毒性和超敏反应脱靶效应、潜在毒性免疫不良反应优势维度具体内容作用靶点丰富不受靶点成药性限制，

理论上各种由特定基因过表达引起的疾病都可以通过小核酸药物进行治疗，并且可以及时响应靶基因的突变以进行调整靶向特异性强小核酸药物作用于靶基因转录的mRNA，在疾病上游进行调控，可以实现单碱基水平的编辑，保证药物的特异性。随着递送系统的不断更新，

药物靶向性不断优化药物作用长效小核酸药物以mRNA

为目标，

在体内可以通过多次循环工作持续起效。随着化学修饰技术的不断进步，小核酸药物稳定性不断提

高，有望实现以月甚至年为单位的半衰期，减少给药频次，提升患者依从性研发成功率高小核酸药物直接针对靶基因

mRNA序列进行设计，从而避免了传统药物开发中的大规模设计、优化、筛选周期，

药物设计得以主动

进行，研发成功率得以提高。且从动物实验到人体试验有很强的一致性，临床试验阶段成功率>60%生产相对快速相比小分子药物不需要对复杂的合成路线进行优化、规模化放大生产；相比抗体类药物不需要对蛋白进行修饰，同时也避免了大规模哺乳动物细胞发酵及蛋白纯化，

生产相对较快平台优势明显相比小核酸药物序列，

其化学修饰、递送系统同样重要，建立以核酸修饰、递送系统为核心的药物研发平台对小核酸药物开发优势明显新一代治疗技术小核酸药物的技术核心优势在于精准靶向

、

长效持久

、

设计灵活和生产高效，其在药物研发领域具有颠覆性潜力

。

同时

，

这些特性也使得小核酸药物相比其他类型药物的研发成功率相对更高、生

产相对快

速、平台优势明显。表2：小核酸药物的优势资料来源：

Acta

Pharmaceutica

Sinica

B，

药智网，参考小核酸领域头

部企业Alnylam的

研

发

成

功

率，从

临

床I期到

III期

的

累

计

转

化

率

达

到66.7%，相比靶向药（10.3%）和

医

药

行

业

整

体

的

研

发

成

功

率

（5.7%）提

高

6-12

倍。Alnylam

超高的临床转化率与小核酸药

物特性

、

技术平台的通用性

强密不可

分。表3：小核酸药物和小分子药物、抗体药物对比行业深度报告·

医药生物行业资料来源：6资料来源：

AInylam

Pharmaceuticals

官网，

药明康德，小核酸药物的研发

中，ASO和

siRNA是小核酸药物的研

发重点，在

整

体

研

发

中占

比

分

别

为

38%和

32%。

在目

前

在

研

的

siRNA

药物中，布局适应症已经

从过去的罕见病向

重大慢性

病及神经疾病领

域

延

伸

，

小

核

酸

药

物

在

研

管

线

适

应

症

排

名

前

五

的

疾

病

依

次

是

肿

瘤（24%）

、遗

传

病

(22%)、感

觉器官疾病

(13%)、心

血

管

系

统

疾

病

(12%)、消

化

代

谢

性

疾

病（9%）

。此

外

，

小

核

酸

药

物

也

在

皮

肤病、血液病、泌尿

、感染等

多个领域布局。图4：Alnylam

RNAi药物和靶向药研发成功率对比行业深度报告·

医药生物行业7资料来源：

Cytiva，综合来看

，当前小核酸药物研发重点主要集中于由单基因高相关驱动

、

致病机制更明确

（如功能性蛋白

/酶

表

达

上

调

、下

调

或

缺

失

等

）的

适

应

症

，同时

对

于

慢

性

疾

病

或

肝

脏

疾

病

同

样

具

备

机

制

适

配性与递送优势。全球小核酸市场规

模持续增

长，siRNA

市

场

规

模

增

长

迅

速

。

全

球

小

核

酸

药

物

市

场

规

模

从2019年的

27

亿美元增长到

2024

年的

57

亿

美

元

，复

合

年

增

长

率

为

16.2%。

根

据

弗

若

斯

特

沙

利

文

预

测

，

2029

年及2034年

将

分

别

达

到206亿美元及549亿

美

元

，2024年至2029年

的

复

合

年

增

长

率

为29.4%

，2029

年至

2034

年

的

复

合

年

增

长

率

为

21.6%。siRNA

市

场占

比

逐

步

提

升

，

2019

年为

2

亿

美

元

(占比

6.2%)

，

2024

年

增

长

为

24

亿

元

美

元

(占比为

44.5%)，未来

siRNA

药

物

有

望

成

为

小

核

酸

药

物

中

的

主

要

类

型。saRNA,3%

aptamer,5%miRNA,8%sgRNA,

14%siRNA,32%在研小核酸药物适应症分布神经系统,2%皮肤,

7%消化及代谢,9%心血管,

12%脑血管,

1%肿瘤,24%行业深度报告·

医药生物行业图5：小核酸药物在研类型和适应症分布泌尿,3%血液病,4%在研小核酸药物类型分布遗传病,22%感官病,

13%ASO,38%8感染,3%资料来源：

瑞博生物招股书，

弗若斯特沙利文，我国仍处于小核酸药物市场发展的早期阶段

。目前国内患者人群基数大

，

未被满足的的临床需求

较

多，随

着

国

内

小

核

酸

药

物

技

术

的

不

断

成

熟，国

内

市

场

也

将

进

入

快

速

发

展

期，据

Evaluate

Pharma图7：按药物类型划分的全球小核酸药物市场明细行业深度报告·

医药生物行业图6：2019-2034年全球小核酸药物市场规模资料来源：

瑞博生物招股书，

弗若斯特沙利文，9和

BCG

统计分析，预计到

2030

年

我

国

小

核

酸

药

物

市

场

将

达

到

100

亿

元。（三）长效代谢性疾病成药性被验证，

小核酸药物迎来密集催化小

核

酸

药

物

的

研

发

历

程

并

非

一

蹴

而

就

，而

是

以

罕

见

遗

传

病

作

为

突

破口

，验

证

了

技

术

的

可

行

性

与临床价值；

再凭借肝递送系统等关键技术的成熟

，

逐步向患者基数庞大的慢性病领域实现革命性拓展。从

1978

年

反

义

核

酸

概

念

首

次

提

出

，到

1998

年

首

款

ASO

药物获批，行业历

经多次起

落，但自2016

年

两

款

重

要

的

反

义

寡

核

苷

酸（ASO）

药

物

上

市以

来

，

这

一

市

场

逐

渐

打

破了

长

久以

来

的

沉

寂

，

开始展现出强劲的增

长势头。随

着行业技术的更新

迭代，GalNac技术已充分验证，肝靶向

递送效率显著提升

，成功克服了成药瓶颈，迎来商业化爆发的关键时期。

2021年

诺

华

的

长

效

降

脂

针

英

克

司

兰（Inclisiran）上

市

，标

志

着

小

核

酸

药物

从

罕

见

病

迈

向

代

谢

性

疾

病

，小

核

酸

药

物

即

将

迎

来

密

集

催

化。图8：小核酸药物发现到临床应用时间轴资料来源：

Signal

Transduct

Target

Ther，肝靶向技术成熟带动小核酸药物的进一步发展

，其他递送平台的成功将带来较高的技术壁垒

。在所有适应症或在研靶点中

，

肝脏是小核酸药物最先跑通递送与转化的器官

，主要因为肝脏器官的天然生物优势与GalNAc（三聚乙酰半乳糖胺

）等相关

递送平台的高度适

配。一

方

面，肝细胞膜表面天然高度表达

ASGPR（去

唾

液

酸

糖

蛋白

受

体

），

为

GalNAc偶联提供了高度特异、可重复的受体介导内吞通路

；

另一方面

，肝脏在生理上具备极强的外源物清除与耐受能力

，

在对安全性和有效性上拥有更宽的剂量

窗口。2018

年

帕

替

西

兰

(Patisiran)是首个获得

FDA

批准的

siRNA

治

疗

药

物

，其

基

于

脂

质

纳

米

颗

粒(LNP)递送系统，靶向肝细胞

，是首个用于治疗

ATTR

的

非

病

毒

载

体

基

因

治

疗

药

物

。

随

着

GaINAc偶联递送技术的发

展和成熟，大大地提高了核酸

药物的肝

脏靶向递送效果：2022年

采

用

增

强

型

稳

定化学

(ESC)-GaINAc递送系统的第二代

ATTR升级产品vutrisiran

上市。其他器官靶向小核酸药物的递送

，

如中枢神经系统

、肾脏等组织

，还处于非成熟的平台规模化行业深度报告·

医药生物行业10资料来源：

复宏汉霖，全球市场来看，2025年

小

核

酸

上

市

公

司

获

得

资

本

市

场

的

青

睐

。

2025

年

底

全

球

小

核

酸

行

业

龙

头Alnylam

总市值突破

500亿

美

元

。

Arrowhead

自

主

开

发

的

TRIM

平

台

可

实

现

肝

内

及

肝

外

组

织

的

靶向递送，覆盖

ALK7

和

INHBE

的

等

代

谢

、

神

经

退

行

性

疾

病

药物

，2025

年

股价

涨

幅

约

253%。全球ASO

龙头

Ionis

已有

Spinraza

等

6

款

ASO

疗

法

获

批

上

市

（已

退

市

药

物

除

外

）

，

2025

年

股价

涨幅约

126%。展望

2026年

，小

核

酸

药

物

将

迎

来

多

领

域

的

密

集

催

化

，景

气

度

持

续

攀

升。1、研发端

大

适

应

症

数

据

集

中

读

出

。

海外

siRNA

公

司

在

研

项目

26

年

数

据

读

出

等

催

化

剂

。

2026年有望见证小核酸

在减重领

域（肝脏靶向、脂肪靶向

和肌

肉靶向）

、IgA

肾病、

CNS

系统、ApoC3、LPA、

AGT

等

热

门

领

域

/靶点

的

临床

数据读出。Alnylam：

推

进

Nucresiran用于

ATTR-CM和

ATTR-PN

的

III期

试

验、推

进

AGTsiRNA药物

Zilebesiran用

于

高

血

压

的

III期

ZENITH试验；

26H1完成

Mivelsiran

用

于脑淀粉样血管病的II期

cAPPricorn-1

试验；

26H1

启

动

用

于

阿

尔

茨

海

默

病

的

II期试验；26H2

读出

ALN-2232（靶向脂肪组织

ALK7）的

I期

试

验

数

据；26H2

读出

ALN-HTT02

用

于

亨

廷

顿

舞

蹈

症

的

I期

试

验

数

据

，

验证

CNS

递送；

26H2

读出

ALN-6400

用

于

出

血

性

疾

病

的

I

期

健康人群

数

据

和

用

于

HHT（遗

传

性

出血性毛细血管扩张

症

）的

II期试验数据；26H2启动靶向

GRB14

的

ALN-4324用于

T2D

的

II期试验。Arrowhead：

ApoC3

siRNA

药物

Plozasiran

用于

sHTG

预

计

26Q3公布

III

期

试

验

数

据；ANGPTL3siRNA

药物

Zodasiran

预计

26H1完成III期

试

验

入

组

；

PCSK9/ApoC3双靶siRNA药物

ARO-DIMER-PA

将于

26Q3

末公布

I/II

期

试

验

初

步

数

据

。

减

重

领

域：

26

年

将

持

续

更

新

INHBE和

ALK7

siRNA

药

物

，Ib

期

试

验

将

启

动。WaveLifeSciences：

加

速

推

进

INHBEsiRNA药物

WVE-007

的

IIa期

INLIGHT

试验

MAD阶段以及启动联合

治疗和维

持治疗的新临床；RNA编

辑

领

域

26Q1将公布

WVE-006用于

AATD

的Ib/IIa期

RestorAATion-2

试验

400mgMAD数据、600mgSAD

和

MAD数

据

将

于

年

内

公

布

；

用

于肝病的PNPLA3

siRNA

药物

WVE-008将提交

CTA

申请。探索阶段；

一

旦研

发成功，短期将为该平台树

立较高的

技术壁垒。图9：GalNAc（三聚乙酰半乳糖胺）药物递送平台机制行业深度报告·

医药生物行业11治疗领域药物公司类型递送方式靶点适应症催化剂时间罕见病EplontersenIonisASOGalNAc皮下注射TTRATTR-CMⅢ期临床数据读出2026H1NucresiranAlnylamsiRNAGalNAc皮下注射TTRATTR-CM推进TRITON-CM/PNⅢ期临床2026WVE-N531WaveLifeSciencesSplicing静脉滴注DMDExon53DMD提交NDA（支持加速批准）2026心血管ZilebesiranAlnylam/罗氏siRNAGalNAc皮下注射AGT高血压推进ZENITH

Ⅲ期临床2026BW-00163舶望制药/诺华siRNAGalNAc皮下注射AGT高血压临床Ⅱ期数据读出26年底/27年RBD4059瑞博siRNAGalNAc皮下注射FXI冠状动脉疾病临床Ⅱ期数据读出2026CNSZilganersenIonisASO鞘内注射GFAP亚历山大病上市申请2026

年UlefnersenIonisASO鞘内注射SOD1肌萎缩侧索硬化Ⅲ期临床数据读出2026H1MivelsiranAlnylamsiRNA鞘内注射APPCAA/阿尔茨海默病CAA完成cAPPricom-1Ⅱ期入组；开始阿尔兹海默

症的Ⅱ期临床2026H1ALN-HTT02AlnylamsiRNA鞘内注射HTTExon1亨廷顿病Ⅰ期数据2026H2ARO-SNCAArrowhead/诺华siRNATRIM皮下注射（脂质偶联）α-synuclein(SNCA)帕金森病临床试验申请2026

年初代谢PlozasiranArrowhead/维亚臻/赛诺

菲siRNAGalNAc

皮下注射ApoC3sHTGⅢ期临床数据读出2026Q3Pelacarsen诺华/IonisASOGalNAc皮下注射Lp(a)sHTGⅢ期临床数据读出2026H1OlezarsenIonisASOGalNAc皮下注射ApoC3sHTG提交sHTG适应症上市申请2026SYH2053石药siRNAGalNAc皮下注射PCSK9高胆固醇血症/混合型血脂异常临床Ⅲ期2026ARO-ALK7ArrowheadsiRNATRIM皮下注射（脂质偶联）ALK7肥胖启动Ib期试验2026ARO-INHBEArrowheadsiRNATRIM皮下注射（脂质偶联）INHBE肥胖启动Ib期试验2026WVE-007WaveLifeSciencesRNAiGalNAc皮下注射INHBE肥胖3/6个月多剂量数据读出；启动2a期多剂量组2026H1ALN-4324AlnylamsiRNAGalNAc皮下注射GRB14

（生长因子受体结合

蛋白

14）2型糖尿病启动Ⅱ期临床2026H1ALN-2232AlnylamsiRNAGalNAc皮下注射ALK7肥胖与体重管理Ⅰ期数据读出2026H2行业深度报告·

医药生物行业表4：2026年预期小核酸药物关键数据读出12资料来源：2、大

单

品

有

望

加

速

放

量

。诺华

Inclisiran（降

脂

药

）有

望

加

速

放

量

，此

前

小

核

酸

药

物

商

业

化

已在诺华

Leqvio

等

产

品

上

实

现

验

证

。

全球首款

siRNA

超

长

效

降

脂

药

Leqvio（英

克

司

兰

钠

注

射

液

，Inclisiran）2024

年收入

7.54

亿

美

元

，同

比

增

长

114%；

2025

年销售额11.98

亿

美

元

，同

比

增

长57%

，跻

身

“

重

磅

炸

弹

”

药

物

行

列。3、全

球

及

中

国

创

新

药

企

BD

交

易

爆

发

，

可

投

标

的

大

大

增

加

。近

年

来

，

舶

望、瑞

博、圣

因

等中国企业已与

MNC

达成

BD

交

易

，展

现

出

中

国

小

核

酸

的

全

球

竞

争

力

，多

个

小

核

酸

药

物

公

司

IPO

上市

—

—2026

年

将

是

小

核

酸

企

业

上

市

的

大

年

，传

统

企

业

布

局

的

小

核

酸

平

台

也

纷

纷

露

出

水

面

。2025

年

9

月

3日舶望制药与诺华

达成

54亿

美

元

心

血

管

小

核

酸

管

线

授

权

协

议，叠

加

诺

华

22亿

美

元

引

入

Arrowhead临床前

siRNA

资

产

，标

志

着

小

核

酸

药

物

赛

道

正

式

进

入

"超

级

加

速

期

"。4、MNC加

大

布

局

AOC，

重磅

AOC产品

有望

上市

。2025

年

10

月

，诺

华

正

式

宣

布以

120

亿美元

现

金，溢

价

收

购

Avidity

Biosciences，进

入

抗

体

偶

联

寡

核

苷

酸

(AOC，Antibody-OligonucleotideConjugate)技

术

平

台

的

布

局

。以

Avidity

Biosciences的治疗杜氏肌营养

不良

(DMD)的

AOC药物delpacibart

zotadirsen

(del-zota)为

例

，分

子

设

计

上

单

抗

偶

联

磷

酰

二

胺

吗

啉

代

寡

核

苷

酸

(PMO),靶向递送系统通过人

转铁蛋白

受体

1(TfR1)抗

体

精

准

定

位

肌

肉

组

织

，突

破

血

肌

屏

障

限

制

。PMO较传统ASO具

有

更

高

的

稳

定

性

与

生

物

利

用

度

。

Del-zota预计

2026

年

上

市

销

售。（四）全球小核酸赛道投融资持续推进近年来小核酸药物

的投融资

及

BD均有显著突破。2024年先衍生物成功完

成近亿元

融资，所获资金将重点用于推

动其小核

酸新药管线的临床

研究进程；

2025年

5

月

国

内

创

新

药

企

靖

因

药

业

与

基

因药物研发巨头CRISPR

Therapeutics达

成

合

作

，开

展

siRNA疗法的联合开发与商

业化

探索

，这

是CRISPRTherapeutics

首

次

布

局

小

核

酸

药

物

领

域

；

7

月

，瑞

博

生

物

海

外

研

发

中

心

率

先

完

成

3300

万美元融资，随后

完

成

逾

2

亿

元

人

民

币

的

E

轮

融

资

，为

公

司

全

球

化

研

发

布

局

提

供

资

金

支

撑。小核酸药物

BD

方面也

迎

来

历

史

性

爆

发

。

Insight

数

据

库

显

示

，近

三

年

全

球

小

核

酸

药

物

领

域

共达成近百起

BD

合

作

，交

易

笔

数

和

交

易

金

额

均

在

逐

年

提

升

，其

中

2025

年

达

成

了

30

多笔

BD

合作，交易总金额近

300

亿

美

元

。

2025

年

9

月

3

日

舶

望

制

药

与

诺

华

53.6

亿

美

元

合

作

创

行

业

纪

录

，预

示

小核酸药物迈入

“

大

药

企

买

单

、

全

球

化

落

地

”

新

阶

段。抗病毒BepirovirsenGSK/IonisASOGalNAc皮下注射HBVRNA/S抗原HBV提交上市申请2026H1其他SefaxersenIonisASOGalNAc皮下注射ComplementFactorB(CFB)IgA肾病临床Ⅲ期数据读出2026WVE-006WaveLifeSciencesRNAediting-AATDα-1抗胰蛋白酶缺乏Ib/Ⅱa期多剂量数据读出2026行业深度报告·

医药生物行业13资料来源：

Insight

数据库，诺华引领小核酸领

域收并购

及

BD交

易

热

潮

，

关

注

MNC交易动作。2025

年

全

球

小

核

酸

赛

道

交易

中，诺

华

不

仅

多

次

出

手，更

独占

前

四

大

交

易

席

位，具

体

包

括

120

亿

美

元

收

购

RNA

疗

法

公

司

AvidityBiosciences

布局

AOC、超50

亿

美

元

再

次

牵

手

舶

望

制

药

加

码

心

血

管RNAi

疗法、

22

亿美元买下Arrowhead一

款

临

床

前siRNA疗法、17

亿

美

元

收

购

肾

脏

疾

病miRNA

药

物

研

发

公

司RegulusTherapeutics。图10：全球小核酸药物交易趋势

（左轴：个；右轴：百万美元）行业深度报告·

医药生物行业14时间转让方受让方总金额首付款交易内容2023年

5

月大睿生物康诺亚//共同研发同类首创慢性肾炎siRNA药物2023年

12

月瑞博生物齐鲁制药7亿元/RBD7022在大中华区的开发、生产和商业化的独家权利授权2024年

1

月瑞博生物勃林格

・

英格翰25.79亿美元0.27亿美元SR111/SR1122024年

1

月舶望制药诺华41.65亿美元1.85亿美元BW-02；

BW-001632024年

12

月佑嘉生物丽珠医药//YJH-0122025年

1

月AlloyTherapeutics赛诺菲超4亿美元/用于中枢神经系统的ASO药物（合作开发）资料来源：

Insight

数据库，此外，

GSK

以

潜

在

总

金

额

7.45亿

美

元

引

进

Empirico治疗

COPD

的

siRNA

新药

，与

CAMP4合作开发

针

对

神

经

退

行

性

疾

病

和肾

脏

疾

病

相

关

多

个

基

因

靶

点

的ASO

候选药物

。

赛

诺

菲以

超

4

亿美元与

Alloy

合

作

开

发

用

于

中

枢

神

经

系

统

的

ASO

药物

、以

近

4

亿美元引进维亚臻

APOC3

siRNA

新药Plozasiran

的

大

中

华

区

权

益。表5：2023-2026年小核酸领域全球交易情况（截至2026年3月）行业深度报告·

医药生物行业图11：诺华2025年达成的小核酸相关交易152025年

2

月StokeTherapeutics渤健5.5亿美元/遗传性癫痫ASO药物zorevunersen的权利2025年

5

月ADARxPharmaceuticals艾伯维数十亿美元/siRNA技术开发药物2025年

5

月Rznomics礼来超

13亿美元/反式剪接核酶（trans-splicing

ribozyme）平台开发和商业化新型RNA编辑疗法2025年

5

月CityTherapeuticsBiogen10.46亿美元/RNAi触发分子2025年

5

月国为医药信立泰药业3.7

亿元1.8

亿元GW9062025年

5

月靖因药业CrisprTherapeutics8

亿美元0.95

亿美元SRS-D107等2025年

8

月维亚臻赛诺菲3.95亿美元1.3

亿美元Plozasiran的大中华区权益2025年

8

月SkyhawkTherapeutics默克超20亿美元/用于RNA选择性剪接的Skyhawk小分子新药平台2025年9

月ArrowheadPharmaceuticals诺华22亿美元/α-突触核蛋白靶向分子2025年9

月舶望制药诺华53.6亿美元1.6

亿美元严重高甘油三酯血症（sHTG）和混合性血脂异常的发现阶段下一代分子的中国境外许可权，以及BW-00112（ANGPTL3）的首次谈判权2025年9

月迈威生物KalexoBio,Inc.10亿美元0.12

亿美元心血管领域双靶点siRNA创新药2MW71412025年9

月炫晟生物华润双鹤//RG0082025年

10

月EmpiricoGSK7.45亿美元8500万美元共同开发治疗

COPD的

siRNA

新药EMP-0122025年

11

月圣因生物礼来12亿美元/针对代谢性疾病的RNA疗法2025年

12

月CAMP4TherapeuticsGSK/1750万美元共同开发针对神经退行性疾病、肾脏疾病的多靶点

ASO

候选药物2026年

1

月赫吉亚生物中国生物制药12亿人民币/赫吉亚生物100%股权2026年

2

月圣因生物罗氏（基因泰克）17亿美元2亿美元授权一款RNAi药物的全球独家开发和商业化权利2026年

2

月瑞博生物Madrigal44亿美元6000万美元共同开发6款MASH创新siRNA疗法2026年

2

月前沿生物GSK10亿美元4000万美元一款siRNA已进入IND阶段，另一款为临床前候选药物资料来源：

摩熵医药，

凯莱英，

药时代，

TiPLab，

前沿生物公司公告，国内

siRNA药物领域的

BD交易快速升温。1）头

部

Biotech崛起：

2024

年

1

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2026年2月圣因生物与罗氏子公

司

基因泰克达成

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美

元

交

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美

元），瑞

博

生

物

与Madrigal达成

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亿

美

元

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美

元

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慢

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Biopharma

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2026

年

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医

药

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药

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药

企自

建

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siRNA管

线

进

入

临

床

阶

段。行业深度报告·

医药生物行业16企业药物靶点药物类型适应症上市时间2024年销售额（亿美元）Ionis/BiogenSpinraza(Nusinersen)SMNASO脊髓性肌萎缩症2016

年15.73Qalsody(Tofersen)SOD1ASO1型肌萎缩侧索硬化2023

年0.32IonisTegsedi(Inotersen)TTRASO家族性淀粉样多发性神经病变2018

年0.34Waylivra(Volanesorsen)ApoC3ASO家族性乳糜微粒血症2019

年Tryngolza（olezarsen）ASGPR:ApoC-IIIASO家族性乳糜微粒血症FCS2024

年-Ionis/阿斯利康Wainua（eplontersen）TTRASO成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病变2023

年0.85SareptaExondys51(Eteplirsen)DMDASO杜氏肌营养不良症2016

年Vyondys53(Golodirsen)DMDASO杜氏肌营养不良症2019

年9.67Amondys45(Casimersen)DMDASO杜氏肌营养不良症2021

年日本新业Viltepso(Viltolarsen)DMDASO杜氏肌营养不良症2020

年1.5GeronCorp/强生Rytelo(Imetelstat)端粒酶抑制剂ASO低危骨髓增生异常综合征(LRMDS)2024

年-安斯泰来Izervay(Avacincaptadpegol)C5Aptamer黄斑病变引发的地图样萎缩症2023

年3.27AlnylamAmvuttra(vutrisiran)TTRsiRNA家族性淀粉样多发性神经病变2022

年9.71Onpattro(patisiran)TTRsiRNA家族性淀粉样多发性神经病变2018

年2.53Givlaari(givosiran)ALAS1siRNA急性肝卟啉症2019

年2.56Oxlumo(lumasiran)HAO1siRNA原发性高草酸尿症1型2020

年1.67（一）全球热门靶点相对集中，部分公司布局全新靶点目前

小核酸药物

全

球

市

场

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争

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局

高

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中。Alnylam、Ionis、Sarepta

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大

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年

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款

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款