药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)

药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)一、适用范围本程序适用于列入药品上市许可优先审评审批的申请受理、审核公示、名单公布、审评审批、沟通交流、监督管理全流程管理，符合以下情形之一的药品上市许可申请，可按照本程序申请优先审评审批：1.临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药；2.符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格；3.疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗；4.纳入国家重大新药创制专项、国家重点研发计划的药品；5.技术路线先进、临床价值显著，属于国内首次上市的创新药，或者与现有治疗手段相比具有明显临床优势的改良型新药；6.应对突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗。二、申请与受理（一）申请提出药品上市许可申请人（以下简称申请人）应当在提交药品上市许可申请时，一并提出优先审评审批申请，填写《药品上市许可优先审评审批申请表》，并按照本程序第一条规定的情形提交相应证明材料：1.属于临床急需短缺药品的，需提供国家卫生健康委员会、国家医疗保障局出具的临床急需短缺认定文件；属于防治重大传染病、罕见病的，需提供适应症对应的疾病分类证明、临床需求分析报告，其中罕见病需提供国家罕见病目录收录证明；2.属于符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格的，需提供儿童适应症临床开发方案、儿童药代动力学研究设计说明，以及与现有儿童用药相比的临床优势分析报告；3.属于疾病预防、控制急需疫苗和创新疫苗的，需提供疫苗研发路线说明、临床保护效力数据摘要，突发公共卫生事件急需疫苗需提供国家卫生健康委员会出具的急需认定文件；4.属于纳入国家重大新药创制专项、国家重点研发计划的，需提供专项立项证明文件；5.属于国内首次上市创新药的，需提供核心专利证明、全球创新进展说明；属于具有明显临床优势改良型新药的，需提供头对头临床试验数据、与现有上市药品的临床优势对比分析报告；6.应对突发公共卫生事件急需的疫苗，需提供国务院卫生健康主管部门出具的急需认定文件。申请人未在提交上市许可申请时提出优先审评审批申请的，可在上市许可审评审批结论作出前补充提出，补充提出时需说明延迟申请的合理理由，审核程序同首次申请。（二）受理审核国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）收到优先审评审批申请后，在5个工作日内完成形式审核：申请材料不齐全或者不符合规定形式的，一次性告知申请人需要补正的全部内容，申请人应当在10个工作日内完成补正，逾期未补正的，视为撤回优先审评审批申请；申请材料齐全符合规定形式，或者申请人按照要求补正后符合规定的，予以受理并进入审核环节。三、审核与公示（一）专业审核药审中心受理优先审评审批申请后，应当在10个工作日内组织专业审核，审核内容包括：1.申请情形是否符合本程序规定的优先审评审批范围；2.提交的证明材料是否真实、完整、有效，能够支持优先审评审批的认定；3.申请药品是否具备显著临床价值，是否满足未被满足的临床需求。专业审核由药审中心相应适应症审评业务部门承担，涉及多适应症的由主适应症部门牵头组织，必要时邀请药审中心化药生物制品部、中药民族药部、疫苗部、临床药理部等相关部门联合会审，涉及重大公共卫生需求、罕见病等特殊品种的，可邀请国家药监局相关司局、外聘行业专家参与咨询论证。（二）公示要求经专业审核，拟纳入优先审评审批程序的品种，由药审中心在官方网站向社会公示，公示期为5个工作日。公示内容应当包括：药品名称、申请人、申请类别、适应症、拟纳入优先审评审批的依据、联系人及意见反馈方式。对公示品种有异议的，单位或者个人应当在公示期内以书面形式实名向药审中心提出异议，并提交相应证明材料，异议内容应当具体明确，说明异议理由。药审中心对收到的异议材料进行登记，在公示结束后10个工作日内完成异议核查，将核查结论反馈异议提出人，并对异议处理情况形成书面记录存档。公示期内无异议，或者经核查异议不成立的，予以正式列入优先审评审批名录；经核查异议成立，不符合优先审评审批条件的，不予列入，并将结果书面告知申请人，同时说明理由。（三）名单公布药审中心对经公示无异议或者异议不成立的品种，每月统一汇总后在官方网站公布优先审评审批名单，同时抄送国家药监局药品注册管理司、药品审核查验中心、中国食品药品检定研究院等相关单位，并向申请人发送《优先审评审批通知书》。申请人收到《优先审评审批通知书》后，应当按照优先审评审批要求整理申报资料，配合后续审评工作；对不予纳入优先审评审批的申请人，如有异议，可在收到结论通知后10个工作日内向药审中心申请复审，药审中心在15个工作日内组织复审，作出最终结论并告知申请人。四、审评审批流程（一）优先配置资源对列入优先审评审批的药品上市许可申请，药审中心应当优先配置审评资源，实行单独排序、专人负责、优先审评，审评时限按照《药品注册管理办法》规定执行：1.一般药品上市许可审评时限为120个工作日，优先审评审批品种审评时限压缩为60个工作日；2.疫苗上市许可审评时限为150个工作日，优先审评审批品种审评时限压缩为75个工作日；3.需要补充资料的，补充资料时限按照品种类型正常要求执行，审评部门收到补充资料后优先启动审评，审评时限不超过30个工作日，远短于普通品种60个工作日的补充资料审评时限。审评过程中如需启动药品注册核查、检验，药审中心应当在出具核查、检验通知后，同步抄送药品审核查验中心、中国食品药品检定研究院，相关单位应当将优先审评审批品种列为优先核查、优先检验项目，药品注册核查时限从普通品种的30个工作日压缩为15个工作日，样品检验时限从普通品种的60个工作日压缩为30个工作日，特殊情况无法按时完成的，需提前向药审中心说明理由并协商调整时限。（二）沟通交流管理优先审评审批品种实行优先沟通交流制度，申请人提出沟通交流申请的，药审中心优先安排会议，沟通交流会议按照以下时限执行：1.会前预备审核：普通品种沟通交流会前审核时限为30个工作日，优先审评审批品种压缩为15个工作日；2.会议安排：审核通过后，普通品种安排会议时限为20个工作日，优先审评审批品种压缩为10个工作日，涉及突发公共卫生事件急需品种的，可在5个工作日内安排会议。沟通交流分为三类，具体要求为：1.预申请沟通：申请人在提交上市许可申请前，可就优先审评审批适用情形、资料准备要求提出沟通申请，药审中心核心审评团队参会，明确资料要求，减少申请人补正成本；2.审评中沟通：审评过程中申请人对审评意见存在疑问，或者需要明确后续研究要求的，优先安排沟通，审评人员当场明确研究方向，避免申请人反复调整研究方案；3.补充资料后沟通：补充资料提交后，若存在重大分歧，优先安排专家会审沟通，在10个工作日内给出明确结论。（三）审评结论出具优先审评审批品种完成技术审评后，药审中心应当在5个工作日内完成审评报告起草，10个工作日内完成内部审批，将审评结论报送国家药监局药品注册管理司；需要上国家药监局药品注册审评专家咨询委员会讨论的，优先安排专家会议，在20个工作日内完成专家咨询论证，普通品种专家咨询论证时限一般为40个工作日。国家药监局药品注册管理司收到药审中心报送的审评结论后，对符合批准条件的优先审评审批品种，优先完成行政审批，在15个工作日内作出审批决定，普通品种行政审批时限为20个工作日；对需要进一步补充资料的，由药审中心及时通知申请人，申请人补充资料后优先启动复审程序。五、特殊情形处理（一）突发公共卫生事件急需品种应对突发公共卫生事件急需的药品、疫苗，经国家卫生健康委员会认定为急需的，可以实行边研发边审评，申请人可以分段提交研究资料，药审中心随到随审，同步启动技术审评：1.申请人完成一期临床试验后即可提交临床数据，审评部门同步审核，提前明确二期、三期临床试验设计要求；2.完成三期临床试验后，可滚动提交安全性、有效性数据，审评部门同步开展数据审核，不需要等待全部资料整理完成；3.注册核查、注册检验同步开展，审评结论与行政审批并行推进，整体审评审批时限不超过30个工作日，符合条件的可以加快审批。（二）罕见病药品品种列入罕见病的优先审评审批品种，实行“研审联动”，申请人在完成临床试验申报前，可以就罕见病患者人群选择、终点指标设定、有效性评价方法提前与药审中心沟通，药审中心在10个工作日内给出明确意见，允许申请人采用替代终点开展临床试验，加快上市进程；对于罕见病药品，经审评符合条件的，可以同步启动附条件批准程序，缩短上市时间。（三）儿童用药品种符合儿童生理特征的儿童用优先审评审批品种，允许申请人在成人用药数据基础上，采用外推法获得儿童临床数据，减少不必要的儿童临床试验，药审中心优先审核儿童用药剂型、规格的开发方案，对符合要求的可以加快审评，儿童用药优先审评审批品种的补充资料时限可以再缩短5个工作日，鼓励企业开发儿童适宜剂型。六、动态调整与退出机制（一）主动撤回申请人主动申请撤回优先审评审批申请的，应当向药审中心提交书面撤回申请，药审中心收到撤回申请后，即时将该品种从优先审评审批名录中移除，按照普通上市许可申请程序审评，申请人撤回优先审评审批申请后，不得再次就同一品种提出优先审评审批申请，存在合理理由的除外。（二）不符合条件退出药审中心在审评过程中发现列入优先审评审批的品种存在以下情形之一的，应当启动退出程序，将该品种移出优先审评审批名录，按照普通程序审评：1.申报资料存在弄虚作假，优先审评审批申请提交的证明材料不真实，不符合优先审评审批条件的；2.审评过程中发现药品的临床价值不显著，无法满足未被满足的临床需求，不再符合优先审评审批条件的；3.申请人无正当理由逾期未补充资料，超过补充资料时限30个工作日仍未提交补充资料的；4.因申请人原因导致审评停滞超过60个工作日的。药审中心作出移出优先审评审批名录决定前，应当告知申请人，听取申请人陈述申辩，申请人对移出决定有异议的，可在10个工作日内提出申辩，药审中心在15个工作日内作出最终决定，并在官方网站更新优先审评审批名录，向社会公布移出信息。（三）主动跟踪调整药审中心每半年对优先审评审批名录进行一次梳理，对已经完成审评审批、主动撤回、不符合条件退出的品种及时从名录中移除，更新名录向社会公布，保证优先审评审批名录信息准确，避免误导公众和企业。七、职责与监督管理（一）部门职责1.药审中心负责优先审评审批申请的受理、审核、公示、审评全过程管理，建立优先审评审批品种专门台账，对每个品种的进度进行跟踪，每月更新进度信息，在官方公开平台公布审评节点进度，接受社会监督；2.国家药品监督管理局药品审核查验中心负责优先审评审批品种的优先注册核查，按照规定时限完成核查工作，出具核查报告；3.中国食品药品检定研究院负责优先审评审批品种的优先注册检验，按照规定时限出具检验报告；4.国家药监局药品注册管理司负责优先审评审批品种的行政审批，监督优先审评审批全流程工作，对工作时限、工作质量进行考核。（二）时限监督药审中心建立优先审评审批时限预警机制，对距离时限要求10个工作日尚未完成审评的品种，发出预警通知，督促审评人员加快进度；对无正当理由超出时限的，按照内部工作考核制度追究相应人员责任；因申请人原因导致审评延期的，不计入药审中心审评时限，药审中心应当如实记录延期原因，向社会公开。（三）廉政监督参与优先审评审批工作的工作人员应当严格遵守廉洁自律规定，不得泄露未公开的审评信息，不得接受申请人的利益输送，对违反规定的，按照相关法律法规给予处分，构成犯罪的，依法追究刑事责任；申请人存在提供虚假材料、隐瞒真实情况骗取优先审评审批资格的，记入药品上市许可申请人诚信档案，3年内不受理该申请人提出的任何优先审评审批申请，已经取得资格的，撤销资格，按照《药品注册管理办法》相关规定处理。（四）信