2026年免疫性血小板减少症诊疗指南

年免疫性血小板减少症诊疗指南前言免疫性血小板减少症（ImmuneThrombocytopenia，ITP，既往称特发性血小板减少性紫癜）是一种以自身免疫紊乱为核心特征的获得性出血性疾病。机体产生抗血小板自身抗体，介导血小板在单核-巨噬系统被过度破坏，同时巨核细胞成熟、血小板生成受抑制，最终导致外周血小板计数降低，以皮肤黏膜出血为主要临床表现，严重者可发生内脏出血、颅内出血，危及生命。ITP分为原发性ITP与继发性ITP两大类，原发性ITP无明确基础疾病，是临床最常见的成人出血性血液病；继发性ITP继发于自身免疫病、病毒感染、幽门螺杆菌感染、药物、淋巴增殖性疾病等多种诱因。当前国内ITP临床诊疗仍存在较多不规范现象：过度检查、过度治疗，血小板轻度下降无出血症状时盲目启动激素治疗；对疾病分期认识不足，慢性、持续性ITP患者反复更换治疗方案，缺乏长期慢病管理；忽视出血风险分层，仅依靠血小板数值决定治疗策略；二线药物选择、促血小板生成受体激动剂（TPO‑RA）、利妥昔单抗、脾切除的适应症把握不清；妊娠、老年、儿童等特殊人群缺乏个体化管理路径；血栓风险被低估，激素、TPO受体激动剂治疗期间血栓防控不足。结合2025—2026国际血栓与止血学会、ASH最新循证证据，结合国内多中心真实世界研究数据，中华医学会血液学分会血栓与止血学组组织修订本《2026年免疫性血小板减少症诊疗指南》。本指南确立以**出血风险分层管理**为核心的诊疗思路，统一诊断排除流程、疾病分期、一线/二线序贯治疗方案、急救策略、特殊人群管理、疗效评估与长期随访体系，规范各级医疗机构对ITP的同质化诊疗，平衡止血获益与药物、手术带来的血栓、感染等不良反应风险，提升患者长期生活质量。一、定义、发病机制与流行病学特征（一）疾病定义与分期标准（2026更新）免疫性血小板减少症是获得性自身免疫性疾病，以孤立性血小板减少（外周血小板计数＜100×10⁹/L）为主要实验室表现，排除其他可引起血小板减少的疾病后确诊。按照病程分为四期：①新诊断ITP：确诊后3个月以内；②持续性ITP：病程3～12个月；③慢性ITP：病程超过12个月；④难治性ITP：经糖皮质激素、静脉免疫球蛋白、促血小板生成药物、利妥昔单抗，以及脾切除治疗后仍无效，或治疗后反复严重出血，需要持续药物干预。本指南重点强调：ITP诊断属于**排除性诊断**，不能依靠单一血小板降低确诊，需要系统排查所有继发血小板减少的病因。血小板数值不是唯一评估指标，临床出血风险、年龄、合并症、血栓高危因素共同决定治疗方案。（二）发病机制传统认知以体液免疫介导血小板破坏为主，现代研究证实ITP是多靶点免疫紊乱疾病。B细胞产生血小板膜糖蛋白特异性自身抗体，抗体结合血小板后，被脾脏、肝脏单核巨噬细胞吞噬清除；同时自身抗体、细胞毒性T细胞直接损伤骨髓巨核细胞，抑制巨核细胞成熟与血小板释放，呈现“破坏增多+生成不足”双重病理机制。辅助T细胞、调节T细胞、细胞因子网络失衡是免疫紊乱的底层基础。脾脏既是抗体产生器官，也是血小板破坏的主要场所。除出血风险外，ITP患者本身存在血栓风险升高，激素、TPO受体激动剂治疗可进一步增加血栓事件，诊疗全程需兼顾出血与血栓双向风险评估。（三）流行病学特征ITP年发病率约为（2～5）/10万人口，人群分布呈现双峰特征：第一高峰为儿童，多见于2～6岁，常在病毒感染后急性起病，80%儿童患者6个月内可自发缓解；第二高峰为成人，好发于育龄期女性，与自身免疫易感性相关；65岁以上老年人群为另一高发亚组，老年人合并高血压、糖尿病、动脉硬化，出血与血栓双重风险显著增高。成人原发性ITP慢性化比例高，约1/3患者会发展为持续性或慢性ITP。颅内出血总体发生率低，但一旦发生死亡率高，多见于血小板极低、高龄、合并高血压的患者。二、病因分型与高危诱发因素（一）分型1.原发性ITP：无明确基础疾病，仅以孤立血小板减少为表现，为本指南核心管理对象。2.继发性ITP：血小板减少继发于其他疾病或暴露因素，临床需优先处理原发病。常见诱因：①自身免疫性疾病：系统性红斑狼疮、抗磷脂综合征、干燥综合征；②感染因素：幽门螺杆菌感染、HCV、HIV、EB病毒、巨细胞病毒；③药物诱导：肝素、奎宁、部分抗生素、抗癫痫药；④淋巴增殖性疾病：慢性淋巴细胞白血病、淋巴瘤；⑤其他：妊娠相关、疫苗相关ITP。（二）出血高危人群界定血小板＜20×10⁹/L；出血评分高；高龄≥65岁；高血压未控制；既往颅内出血史；正在使用抗凝、抗血小板药物；消化性溃疡、动脉瘤等潜在出血病灶；这类患者出血风险显著升高，需要更积极干预。血栓高危人群：年龄≥60岁、高血压、糖尿病、房颤、既往血栓病史、肥胖、长期激素治疗、TPO受体激动剂治疗、抗磷脂抗体阳性，治疗期间需监测血栓事件。三、临床表现、出血风险评估与病情分级（一）临床表现临床表现个体差异极大，部分患者仅体检发现血小板降低，无任何出血症状。典型出血表现以皮肤黏膜出血为主：四肢皮肤瘀点、瘀斑，口腔黏膜血疱、牙龈出血、反复鼻出血；女性患者月经过多，是育龄女性最常见首发症状。重症患者可出现消化道出血、血尿，颅内出血为最凶险并发症，表现为头痛、呕吐、意识障碍、肢体偏瘫。**一般无肝脾淋巴结肿大**，若体检发现脾脏明显肿大，需要高度怀疑其他疾病，不支持原发性ITP诊断。（二）出血评分系统（2026推荐）采用国内ITP出血评分体系，总分=年龄评分+出血症状评分。年龄≥65岁计1分，≥75岁再加1分；出血分层：皮肤瘀点瘀斑、黏膜出血、内脏出血、颅内出血逐级递增分值。总分越高，提示出血风险越高。本指南明确：无出血、血小板＞30×10⁹/L的成人患者，若无手术、抗凝等特殊需求，可选择观察随访，不需要药物治疗。（三）病情分层1.低危：血小板＞30×10⁹/L，无出血或仅有少量皮肤瘀点，出血评分低；2.中危：血小板20～30×10⁹/L，伴皮肤黏膜反复出血；3.高危：血小板＜20×10⁹/L，口腔血疱、多发黏膜出血；4.危重型：血小板＜10×10⁹/L，或出现内脏、颅内活动性出血，属于急症，需要紧急抢救。四、辅助检查与标准化诊断、鉴别诊断（一）基础筛查项目（所有疑诊患者必查）1.血常规+网织红细胞计数：确认仅血小板减少，血红蛋白、白细胞正常；若合并贫血、白细胞异常，提示其他血液病。2.外周血涂片：镜下观察血小板形态，排除假性血小板减少（EDTA依赖性血小板凝集），排除破碎红细胞、白血病细胞。3.基础生化、肝肾功能、乙肝、丙肝、HIV筛查；自身抗体谱（ANA、抗dsDNA、抗磷脂抗体）；幽门螺杆菌检测。4.尿常规、大便隐血，排查隐匿内脏出血。（二）选择性检查骨髓穿刺：不是所有初诊患者必需。对于激素治疗无效、老年患者、怀疑MDS/再障、需要脾切除术前评估的患者完善骨髓检查。典型ITP骨髓象：巨核细胞数量正常或增多，伴成熟障碍，产板型巨核细胞显著减少。血小板糖蛋白特异性自身抗体、血清TPO检测用于疑难病例鉴别。（三）标准化诊断流程第一步：血常规确认血小板减少，外周血涂片排除假性血小板减少；第二步：详细病史采集，用药史、感染史、妊娠史、出血/血栓既往史；第三步：基础实验室筛查，排除继发性ITP；第四步：出血风险评估，计算出血评分；第五步：疑难病例完善骨髓、自身抗体、病毒学检查；第六步：确诊并进行疾病分期，启动分层管理。（四）鉴别诊断需要重点鉴别：假性血小板减少、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、血栓性血小板减少性紫癜、溶血性尿毒症综合征、药物性血小板减少、脾功能亢进、Evans综合征、白血病、淋巴瘤骨髓浸润。Evans综合征同时合并自身免疫性溶血性贫血；TTP存在微血管病溶血、神经症状、肾功能损害，属于急症，需快速鉴别。五、分层阶梯化规范治疗（2026核心更新）核心治疗原则：**以出血风险为核心，避免过度治疗；低危无症状患者优先观察；有出血或高危患者启动一线治疗；一线失败后序贯二线方案；危重出血实施紧急抢救；全程平衡出血与血栓风险**。治疗目标不是血小板恢复至正常，而是将血小板提升至安全水平、控制出血，同时最小化药物不良反应。一般目标：维持血小板≥30×10⁹/L；需要手术、抗凝患者按需提升血小板。（一）观察等待策略（低危患者）血小板＞30×10⁹/L，无活动性出血、无高出血风险因素，无需药物治疗，定期复查血常规，宣教避免外伤、避免阿司匹林、布洛芬等影响血小板功能药物。一旦出现出血症状或血小板进行性下降，再启动治疗。儿童初诊ITP若无严重黏膜出血，优先观察，多数可自发缓解。（二）一线治疗方案（新诊断ITP有治疗指征者）1.糖皮质激素：首选方案，两种方案可选：常规剂量泼尼松，或大剂量地塞米松短程冲击。泼尼松1mg/kg/d，起效后逐步减量，总疗程尽量不超过6个月，长期使用不良反应显著（骨质疏松、血糖升高、感染、血栓、消化道溃疡）；大剂量地塞米松40mg/d×4天，可重复，无需缓慢减量，短期使用不良反应更少。激素治疗4周无效，视为激素无效，不再延长激素疗程，尽快转入二线方案。2.静脉注射人免疫球蛋白（IVIg）：用于需要快速提升血小板、激素不耐受、妊娠患者。标准剂量0.4g/kg×5d，或1g/kg×1～2天。起效快，但疗效维持时间短，多用于急救或短期桥接治疗。IVIg可增加血栓风险，老年、高凝患者需警惕。（三）二线治疗方案（一线治疗无效、激素依赖、激素不耐受）1.TPO受体激动剂（TPO‑RA）：包括重组人血小板生成素（rhTPO）、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗普司亭。作用于巨核细胞TPO受体，促进血小板生成，是目前慢性ITP首选二线药物。需从小剂量起始，监测血小板，逐步调整剂量，血小板达标后减量维持。注意监测肝功能、血栓风险，血栓高危人群慎用。2.利妥昔单抗：抗CD20单克隆抗体，清除B淋巴细胞，减少自身抗体生成，适合激素、TPO受体激动剂效果不佳患者。存在感染风险，用药前筛查乙肝病毒，乙肝携带者需预防性抗病毒。3.脾切除术：二线备选根治性方案。脾脏是血小板破坏、抗体产生主要器官，有效率较高，但存在术后终身感染风险、血栓风险。本指南推荐脾切除尽量推迟至病程6个月以上，术前完成肺炎球菌、脑膜炎球菌、流感嗜血杆菌疫苗接种；5岁以下儿童尽量避免脾切除。4.其他免疫抑制剂：环孢素、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、福斯塔替尼等，作为三线备选，多用于多药难治病例。（四）危重型ITP紧急抢救方案（颅内出血、大量内脏出血）属于血液急症，联合多手段快速提升血小板：大剂量甲泼尼龙冲击+IVIg，同时给予TPO受体激动剂；血小板输注仅作为急救临时手段，单次输注后血小板短期上升，很快再次被破坏；积极止血、控制血压、保护胃黏膜，颅内出血患者神经外科联合干预。同时停用所有抗血小板、抗凝药物。（五）继发性ITP的病因治疗继发性ITP优先处理原发病：幽门螺杆菌阳性患者规范根除治疗，部分患者根除后血小板自行回升；狼疮、抗磷脂综合征患者控制自身免疫病；药物诱发ITP第一时间停用可疑药物；HCV感染者抗病毒治疗。病因去除后部分患者可缓解，无需长期免疫抑制治疗。六、特殊人群个体化诊疗规范（一）儿童ITP儿童ITP多为病毒感染后急性发病，自发缓解率极高，治疗原则保守，避免过度免疫抑制。仅存在严重黏膜出血、口腔血疱、血小板极低伴高危出血才启动治疗，首选IVIg或短程激素；TPO‑RA用于持续性、慢性儿童ITP；脾切除严格限制，5岁以下不推荐。避免长期激素使用，定期监测生长发育。（二）妊娠合并ITP妊娠ITP诊疗需要血液科+产科MDT管理。孕期血小板＞30×10⁹/L、无出血，观察随访；需要治疗优先选择IVIg或泼尼松；TPO受体激动剂、利妥昔单抗、脾切除孕期一般不推荐。分娩方式依据产科指征，不单纯依据血小板数值决定剖宫产；分娩期做好止血、新生儿血小板监测，新生儿可发生一过性血小板减少。（三）老年ITP（≥65岁）老年患者出血、血栓双重风险高，合并高血压、糖尿病、心脑血管病多见。治疗目标保守，优先控制出血，避免大剂量长期激素；启动治疗前评估血栓风险；TPO受体激动剂使用期间监测血栓事件；慎重选择脾切除，评估手术耐受能力。老年患者需要排除MDS、肿瘤、药物等继发因素。（四）围手术期ITP管理术前根据手术类型设定血小板目标值：小型操作≥30×10⁹/L；一般外科手术≥50×10⁹/L；神经外科、大手术≥80～100×10⁹/L。术前可使用IVIg、TPO‑RA桥接提升血小板；围手术期平衡止血与抗凝，血栓高危患者在止血安全前提下尽早启动预防性抗凝。七、疗效评价标准完全反应（CR）：治疗后血小板≥100×10⁹/L，无出血；反应（R）：血小板≥30×10⁹/L，且较基线升高2倍以上，无出血；无效（NR）：血小板＜30×10⁹/L，或升高不足2倍，或存在活动性出血。复发：达到CR/R后，血小板再次下降至＜30×10⁹/L或再次出现出血症状。评估疗效至少两次血常规，间隔≥7天。八、不良反应防控与用药安全管理糖皮质激素：监测血糖、血压、骨密度，补充钙剂+维生素D，预防消化道溃疡；避免长期大剂量使用。IVIg：注意容量负荷、肾损伤、血栓，输注速度缓慢，高危患者水化。TPO受体激动剂：监测肝功能、血小板计数，血小板过高时及时减量，警惕血栓。利妥昔单抗：用药前筛查HBV，监测感染，注意低丙种球蛋白血症。脾切除术后：长期抗感染宣教，每年流感疫苗，出现发热及时就医，预防荚膜细菌严重感染。九、护理、生活管理与出血预防宣教为全程管理重要部分：血小板偏低时避免剧烈运动、对抗性体育活动；禁用阿司匹林、非甾体解热镇痛药；软毛牙刷，避免抠鼻；预防便秘，避免腹压升高诱发内脏出血；出现头痛、黑便、血尿、大量鼻出血及时急诊。心理干预：慢性ITP属于慢性疾病，长期反复血小板下降容易焦虑，需要心理疏导，避免过度恐惧出血。定期口腔护理，减少黏膜出血风险。十、分级随访体系与慢病管理1.新诊断低危患者：每1～2个月复查血常规，稳定后延长随访间隔；2.接受一线激素/IVIg治疗患者：治疗期间每1～2周监测血常规，减量阶段密切随访；3.慢性ITP、TPO‑RA维持治疗患者：每月复查血常规，定期肝肾功能；4.脾切除术后患者：术后前2年密切随访，长期感染预防宣教；5.难治性ITP：建立MDT档案，多学科长期管理，评估出血血栓风险，动态调整方案。十一、三级预防与健康宣教（一）三级预防一级预防：无明确预防手段，避免不必要的