血液科科年会课件

年度学术报告2026年血液病诊疗前沿进展与最新研究成果细胞治疗·

精准靶向·免疫重塑·可及未来DATE2026年内容导览01细胞治疗体内CAR-T范式革命与可及性突破02精准靶向新药获批与靶点精准化03免疫重塑双抗、CAR-T、ADC三大支柱04可及未来政策联动与功能性治愈CHAPTER细胞治疗打一针完成治疗体内CAR-T重构细胞治疗底层逻辑01体内CAR-T改写底层范式华中科技大学同济医院田代实团队研究发表于《新英格兰医学杂志》，通过单次静脉输注慢病毒载体，直接在体内生成靶向CD19的CAR-T细胞。Ⅰ期临床16例难治性神经免疫疾病患者，均实现体内扩增与快速完全B细胞清除。底层技术逻辑的重构，远比单点疗效突破更具里程碑意义01《新英格兰医学杂志》传统流程抽血→体外改造→扩增→质检→回输过程中耗时数周02体内生成单次静脉输注单次静脉输注慢病毒载体无需体外制备、无清淋化疗中国CAR-T跃居领跑中国已注册CAR-T临床试验超300项，数量首超美国；国家药监局已批准10款细胞与基因治疗药物，其中8款为CAR-T疗法，国内获批产品达9款，另有两款处于审批阶段。300项注册临床试验中国已注册CAR-T临床试验数量，首超美国57.2%全球占比全球CAR-T临床试验约1822项中，中国占据领先份额10款获批细胞与基因治疗药物国家药监局已批准，其中8款为CAR-T疗法9款国内获批产品另有两款处于审批阶段，美国同期获批13款成本骤降打开普惠窗口从价格与可及性痛点出发，阐释技术范式革新带来的普惠价值99万至129万元的治疗费用，仅5%-10%的患者能够承受现状痛点瓶颈与高成本CAR-T治疗费用

普遍处于

99万元至129万元

区间，仅

5%至10%

的患者能够接受治疗高昂成本源于个体化体外细胞制备，质控、运输、存储层层加码→普惠突破成本骤降与可及性提升体内CAR-T将改造环节转移至体内，治疗成本有望降至传统方案的

十分之一甚至更低无需清淋化疗，对老年、重症患者身体条件要求大幅降低，适用人群显著拓展技术创新的终极价值，在于让更多普通患者真正"用得上"CHAPTER精准靶向从广谱到精准新药井喷推动靶点精准化02菲泽妥单抗破解耐药困局稳定靶点的选择，正是破解复发耐药的核心逻辑01全球首款·全新结构菲泽妥单抗（境斐）全球首款全新结构人源化CD38单克隆抗体，用于一线治疗后的多发性骨髓瘤成年患者。CD38在骨髓瘤浆细胞表面超高、稳定、持续表达，复发耐药后靶点依然保留，极少缺失。精准突破一线后复发患者"无药可用"的治疗空白。2026.08.13全球首次获批境斐·上市全球首创PNH迎来口服靶向时代口服创新药富马酸立康可泮胶囊获批，给药模式从静脉到居家口服变革2026年8月20日1类创新药富马酸立康可泮胶囊（恒优达）获批上市

获批信息

富马酸立康可泮胶囊口服补体B因子抑制剂，适应症为既往未接受补体抑制剂的初治成人PNH患者给药模式从医院静脉输注改为居家口服，打破定期输液的时空束缚Ⅲ期临床关键数据18至24周内血红蛋白较基线升高≥2g/dL应答率达95%平均提升5.5g/dL简化的是给药形式，不变的是全程医学监测的必要首创机制改写血友病治疗从源头重建凝血平衡，为血友病非因子治疗树起新坐标全球首个靶向活化蛋白C（APC）的血友病单克隆抗体机制精准调控生理性抗凝通路，在止血同时从源头降低全身过度凝血风险给药皮下注射给药间隔达

4至8周，覆盖伴有或不伴抑制物的血友病A/B等多种出血性疾病76例累计入组受试者5.3%不良反应率0例血栓栓塞事件吉瑞替尼重塑FLT3格局2026EHA公布首个第二代与第一代FLT3抑制剂头对头III期对比研究，吉瑞替尼显著延长FLT3突变AML患者无事件生存期51.1个月头对头III期研究吉瑞替尼vs对照药，中位EFS显著延长19.9个月（对照组）吉瑞替尼联合强化疗降低复发风险

32%移植后维持治疗使累积复发率降至

12.9%CHAPTER免疫重塑三大支柱并进双抗、CAR-T、ADC重塑治疗格局03双抗重塑骨髓瘤格局71%疾病进展或死亡风险降低强生MajesTEC-9研究：Teclistamab显著改善深度缓解。≥完全缓解率对比双抗vs标准治疗头对头比较，双抗可将疾病进展或死亡风险总体降低70%–80%细胞治疗拓展长期生存从末线挽救走向一线干预，细胞治疗的边界正在持续前移双特异性抗体大幅提升骨髓瘤深度缓解率一线骨髓瘤·CAREMM-001试验新发不适合移植骨髓瘤患者一线BCMACAR-T100%输注后3个月MRD阴性率94.4%完全缓解率治疗边界从末线挽救前移至一线干预复发难治淋巴瘤·CAR-T治疗复发难治淋巴瘤患者的长期生存证据83%客观缓解率58%完全缓解率42.6%5年总生存率复发难治患者的长期生存获益持续显现联合免疫治疗多点开花诺诚健华ICP-248+阿扎胞苷初治MDS客观缓解率数据达

100%初治AML复合完全缓解率达

81.8%康方生物AK117（CD47）+阿扎胞苷+维奈克拉不适合强化疗AMLII期客观缓解率

80%科济药业CT0596复发难治骨髓瘤及浆细胞白血病4周内全部MRD阴性安全性无≥3级CRSCHAPTER可及未来从缓解到治愈政策联动推动治疗理念升级04政策支付打通最后一公里政策的温度，决定了创新成果惠及患者的广度制度突破一：商保双目录3项双目录形式审查2026年国家医保局推进商保创新药目录形式审查58个药品通过通过商保创新药目录形式审查CAR-T产品在列多款位列其中制度突破二：双通道打通3项7款药品纳入纳入商保创新药目录通过基本医保审查药品顺利通过基本医保目录形式审查双通道正式打通双通道正式打通制度突破三：惠民保扩容2项沪惠保纳入双抗已纳入治疗多发性骨髓瘤的双特异性抗体纳入特定高额药品目录纳入特定高额药品目录从深度缓解走向功能性治愈功能性治愈：不影响预期寿命，让功能状态接近健康同龄人走向功能性治愈的三大支撑双抗、CAR-T、ADC三大支柱并进，推动复发难治患者生存期从十几月跃升至