儿童肿瘤治疗新理念

儿童肿瘤治疗新理念从"千人一方"到"精准制导"2026年内容导览01困境与转机传统治疗局限与理念转变契机02精准靶向驱动基因靶向治疗的核心突破03免疫重装CAR-T等免疫治疗的真实疗效04个体化诊疗基因检测驱动的精准医疗实践05挑战与未来现实挑战与发展方向困境与转机从"好坏通杀"到"精准制导"传统治疗遭遇瓶颈，新理念正在破局01传统治疗为何遇到天花板传统治疗的局限：宏观数据与副作用事实400万儿童每年确诊恶性肿瘤癌症已成为儿童第二大死因80%急性淋巴细胞白血病5年生存率传统三驾马车成效显著传统三驾马车的成效与瓶颈传统"手术+化疗+放疗"三驾马车显著提升部分患儿预后但化疗药物"好坏通杀"，造成骨髓抑制、脏器损伤、神经认知障碍、第二肿瘤等不可逆损伤高危、复发难治患儿生存率长期停滞，传统模式遭遇瓶颈儿童中枢神经系统肿瘤已超白血病，成为19岁以下最致命癌症儿童肿瘤为何适合精准打击儿童肿瘤基因突变相对单一，多为胚胎性肿瘤，为精准靶向提供了理想应用条件。治疗方式传统化疗精准靶向方式特点"好坏通杀""精准制导导弹"影响范围杀伤正常细胞仅针对肿瘤细胞核心理念转变从"千人一方"到"因人施策"从"依据发病部位"转向"依据驱动基因"分子生物学、免疫学、基因组学快速发展，让"异病同治"成为可能精准靶向锁定驱动基因，精准打击肿瘤从"依据部位"转向"依据基因"02驱动基因打开精准靶向之门靶向治疗的本质，是识别肿瘤细胞特有的"致命弱点"——驱动基因突变、扩增或融合靶点相关儿童肿瘤代表药物NTRK融合软组织肉瘤、脑胶质瘤第二代TRK抑制剂ALK融合间变性大细胞淋巴瘤ALK抑制剂BRAF突变低级别胶质瘤BRAF抑制剂MEK通路丛状神经纤维瘤MEK抑制剂NTRK基因融合在儿童中发生率高于成人，常见于婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌、神经胶质瘤等特定类型。只要检测出NTRK融合，无论肿瘤长在脑部、软组织还是其他器官，都可用同一种靶向药物治疗。国产靶向新药改写"无药可用"“国产靶向新药正在改写‘无药可用’的困境”从跟跑到领跑，让更多患儿有药可医佐来曲替尼适应证覆盖NTRK融合实体瘤，覆盖成人与12岁以上青少年，儿童已纳入优先审评关键临床数据客观缓解率

89.1%，疾病控制率

96.4%，24个月无进展生存率

77.4%最大优势：挽救第一代药物耐药肿瘤，对已耐药患儿依然有效芦沃美替尼2026年获批国内唯一治疗复发难治儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物

“星光计划”多款儿童新药纳入计划，大幅提高研发效率，让更多患儿摆脱“传统治疗无效、无药可用”的困境免疫重装改造免疫细胞，重装抗癌武器从血液肿瘤到实体瘤的攻坚之路03CAR-T改写白血病治疗命运针对复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病，以CD19为靶点的CAR-T疗法可实现80%-90%的完全缓解率80%-90%CAR-T完全缓解率针对复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病CD19靶点·儿童专用CAR-T关键二期临床数据指标数据最佳完全缓解率90.6%微小残留病变阴性率98.2%受试患儿数64例打破国外技术垄断我国首款儿童专用CAR-T产品普基奥仑赛2025年获批上市。人源化CD19设计全球首创，显著降低免疫原性和抗药抗体产生，从根源上提升安全性。更长期彻底缓解中国患儿有了更长期、更彻底缓解的选择。双抗让高危婴儿迎来转机仅加一个周期CD19双特异性抗体贝林妥欧单抗，便为婴儿KMT2A重排急性淋巴细胞白血病带来惊人长期获益加用贝林妥欧单抗后，4年总生存率60.2%→93.3%，4年无病生存率达

83.3%93.3%4年总生存率（加入后）83.3%4年无病生存率既降低毒性，又大幅提升疗效实现"少受痛苦、更多希望"4年总生存率对比实体瘤免疫疗法迎来破冰01核心突破2026年《新英格兰医学杂志》报道3岁肝母细胞瘤患儿经新型"装甲CAR-T"门诊治疗，转移灶完全消退，持续1年无复发此前经历3线化疗、原发瘤切除和肺转移灶切除，仍复发且化疗失效1年无复发门诊治疗·转移灶完全消退疗效显著安全设计全程安全GPC3靶点精准识别肿瘤细胞IL-15/IL-21补给线细胞因子支援，增强杀伤力iCasp9安全开关全程未出现严重毒性脑肿瘤数据中位生存期GD2-CAR-T治疗针对弥漫性中线胶质瘤中位总生存期达20.6个月疗效显著远高于传统治疗不足一年中国进展全球首款全球首款获批已批准实体瘤CAR-T从探索走向可及儿童实体瘤免疫治疗治疗可及性提升惠及更多患儿个体化诊疗量体裁衣，因人施策基因检测让治疗告别"一刀切"04基因检测让方案"量体裁衣"彻底告别传统化疗“千人一方”的粗放模式，真正实现“同病异治”基因检测让方案“量体裁衣”：3年无病生存率提升至92%，较传统方案提高8个百分点方案落地精准治疗牵头单位国家儿童医学中心研发的儿童急性淋巴细胞白血病个体化精准治疗方案，已在全国

12家

儿童血液病中心推广应用。数据基石临床大数据数据来源2018至2023年5236例患儿依托全国

5236例

患儿临床大数据，构建国内首个儿童ALL个体化治疗数据库。检测机制23基因Panel检测时机治疗前23基因Panel精准识别药物代谢基因（TPMT、CYP3A5）和耐药相关基因变异。剂量监测大幅降低治疗毒性个体化剂量监测对比成效指标传统方案个体化方案3-4级中性粒细胞减少45%18%严重感染率22%8%耐药患儿缓解率68%89%因副作用导致的住院时间缩短

70%，极大减轻了患儿家庭的身心与经济负担。实践中一名低体重患儿依据CYP3A5基因检测结果调整药物剂量，成功规避了神经毒性风险。挑战与未来让更多孩子被精准守护直面挑战，走向可及的精准医疗05精准医疗如何走向每个孩子让每个孩子都被精准守护研发投入不足儿童肿瘤仅占全部肿瘤的

5%以下药企研发投入意愿不足新药研发因病例少、投入低而滞后资源分布不均优质资源集中于大城市基层诊疗能力不足跨区域就医普遍复发难治病例缺乏有效治疗手段成人药拓展成人药拓展儿童适应症作为主要模式推进研发加速新药可及让更多儿童患者尽快用上新药基因检测下沉检测向基层普及推动