血液系统疾病的治疗

血液系统疾病的治疗分类·靶向·免疫·精准血液内科·教学课件汇报人血液内科教学组日期2026年09月疾病分类与临床特征血液系统疾病指原发或主要累及血液和造血器官（骨髓、脾、淋巴结）的疾病，按性质分为良性、恶性两大类。血液系统疾病按性质分为良性与恶性两大类临床共同特征贫血感染出血溶血与黄疸、肝脾淋巴结肿大按性质分类良性缺铁性贫血、巨幼细胞性贫血、血小板减少性紫癜恶性各类白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤按造血部位分类造血干细胞病红细胞病白细胞疾病出血性疾病五类治疗手段总览治疗正从单一化疗走向

多层次联合治疗手段主要方式适用方向化学治疗细胞毒药物联合各类血液肿瘤基础治疗靶向治疗TKI、BCL-2、FLT3抑制剂分子突变型白血病免疫治疗单抗、双抗、CAR-T复发难治血液肿瘤造血干细胞移植自体、异基因重型再障、淋巴瘤、骨髓瘤支持治疗输血、祛铁、补铁贫血类良性血液病表格全景建立治疗工具箱认知五类治疗手段构成血液肿瘤诊疗的完整工具箱，多层次联合成为核心方向白血病治疗格局变革从绝症到可控——靶向疗法与基因组学进展推动白血病治疗显著突破80%部分亚型5年生存率部分白血病亚型的5年生存率已达该水平80%以上慢性淋巴细胞白血病5年生存率慢性淋巴细胞白血病5年生存率90%以上慢性淋巴细胞白血病10年生存率慢性淋巴细胞白血病10年生存率费城阳性急性淋巴细胞白血病从几乎无法治疗转为预后良好BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂：慢性髓系白血病患者预期寿命恢复正常中国上海方案维甲酸联合砷剂治疗急性早幼粒白血病，绝大多数患者完全康复白血病指南核心更新指南发布2026年4月正式发布围绕精准检测与靶向免疫治疗两大主线更新精准检测靶向免疫治疗精准检测成人B-ALL微小残留病检测推荐免疫组库二代测序灵敏度达10⁻⁶至10⁻⁷靶向免疫治疗4项老年（65岁以上）B-ALL新增奥加伊妥珠单抗诱导或序贯贝林妥欧单抗方案高危急性髓系白血病新增联合BCL-2抑制剂维奈克拉IDH1突变急性髓系白血病将艾伏尼布提升至一线推荐慢粒治疗阿斯尼布推荐线数提前至一线白血病靶向药物全景药物类别代表药物作用靶点BCR::ABL1抑制剂达沙替尼、泊那替尼慢粒、费城阳性ALLBCL-2抑制剂维奈克拉急性髓系白血病、慢淋FLT3抑制剂米哚妥林、吉瑞替尼FLT3突变急性髓系白血病IDH抑制剂艾伏尼布、恩西地平IDH1/2突变急性髓系白血病BTK抑制剂伊布替尼、阿可替尼慢淋、套细胞淋巴瘤双特异性抗体贝林妥欧单抗、奥加伊妥珠单抗CD19、CD22CAR-T普基奥仑赛B细胞恶性肿瘤分类表系统呈现主要靶向与免疫药物，形成药物地图淋巴瘤负担与治疗格局9.16万例2024年我国淋巴瘤新发4.13万例2024年我国淋巴瘤死亡80%至90%非霍奇金淋巴瘤占比难治人群困境弥漫大B细胞淋巴瘤最常见侵袭性亚型挽救化疗客观缓解率仅26%中位总生存期仅6.3个月精准治疗时代突破超过六成弥漫大B细胞淋巴瘤患者可实现长期生存CAR-T十年随访长期生存2026年国际期刊发表十年随访数据，单次CD19CAR-T治疗后长期缓解效果显著📊十年随访，长期缓解效果显著弥漫大B细胞淋巴瘤10年无淋巴瘤生存率

32%弥漫大B细胞淋巴瘤10年总生存率

17%滤泡性淋巴瘤10年无淋巴瘤生存率

47%滤泡性淋巴瘤10年总生存率

50%10年随访数据长期缓解10年生存率对比骨髓瘤四药联合时代DVRD四药方案使疾病进展或死亡风险降低58%骨髓瘤复发难治新利器国产创新密集落地，覆盖双特异性抗体、单抗与CAR-T三大路径双特异性抗体2项玛贝兰妥单抗2026年4月获批，联合方案将死亡风险降低

42%纬利妥米单抗2026年8月获批附条件上市，为国产首款BCMA×CD3双特异性抗体CAR-T细胞治疗1项三款国产CAR-T已上市伊基奥伦赛、泽沃基奥伦赛、西达基奥伦赛单抗与治疗优势2项埃普奈明我国自主研发的全球首个DR4/DR5激动剂，为蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单抗耐药患者提供新选择治疗优势双特异性抗体二线治疗无进展生存期显著优于传统方案贫血四大类型鉴别血色素低≠缺铁性贫血——需按病因分型鉴别类型主要病因缺铁性贫血铁缺乏巨幼细胞性贫血叶酸或维生素B12缺乏地中海贫血遗传性珠蛋白基因缺陷再生障碍性贫血骨髓造血功能衰竭铁蛋白低于

15微克/升

基本可确诊缺铁缺铁性贫血治疗三步曲从食补、药补到病因治疗，三步递进讲清缺铁性贫血的规范处理与常见误区三步递进·从轻到重规范处理第一步食补食补适用轻度或预防瘦牛肉、猪肝、鸭血搭配维生素C，提升铁吸收。第二步药补药补适用中重度硫酸亚铁、多糖铁复合物，每日元素铁60–100毫克。第三步病因治疗病因治疗对因处理月经过多、消化道出血、长期素食，分别对因处理。常见误区血红蛋白正常即停药常见误区牛奶钙片与铁剂同服常见误区以红枣红糖作为主要补铁来源地中海贫血治疗与预防三级预防：婚前孕前筛查→产前诊断→新生儿筛查遗传性溶血性贫血，药物无法治愈疾病本质：药物无法治愈的遗传性溶血性贫血。我国南方人群携带率5%至10%第1步输血支持输血支持中间型与重型每

2至4周输注浓缩红细胞，维持血红蛋白

90至105克每升。第2步祛铁治疗祛铁治疗使用去铁酮、地拉罗司、去铁胺，减少铁过载对心肝的损伤。第3步根治手段根治手段造血干细胞移植是重型β地中海贫血的

唯一根治方法。靶向治疗核心理念靶向治疗针对肿瘤细胞与正常细胞的分子差异，选择特异性靶点抑制肿瘤生长增殖阿可替尼联合维奈克拉血液肿瘤领域联合方案2026.02获批适应症：慢性淋巴细胞白血病推动血液肿瘤向无化疗方案转型特立妥单抗联合达雷妥尤单抗骨髓瘤领域免疫联合方案2026.03获批适应症：复发难治骨髓瘤推进免疫治疗向前线前移前沿趋势与核心指标2026年欧洲血液学协会年会大会主题无界血液学治疗趋势双特异性抗体全面向前线治疗拓展Talvey联合方案72%疾病进展或死亡风险降低81.3%24个月无进展生存率复发难治骨髓瘤人群获益最显著MRD阴性率从次要终点跃升为核心硬指标用于判断方案优劣的关键维度深度缓解成为疗效评价焦点非共价BTK抑制剂对共价BTK耐药突变具有潜在覆盖能力可作用于耐药突变位点拓展经治患者用药空间中国创新与政策可及创新疗法正从少数人可用走向可及研发实力中国开展的CAR-T临床试验项目占比达

57.2%，处于全球前列国产创新药密集突破，覆盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤多个病种，患者选择持续