造血干细胞移植新进展

学术汇报造血干细胞移植新进展机制·供者·联合·防控·规范汇报人血液科医师·2026年09月汇报导览01基础突破骨髓微环境、超级干细胞与免疫调控新发现02供者拓展单倍体移植与脐带血移植的策略优化03联合增效移植与CAR-T联合治疗的协同机制与证据04复发防控移植后复发的预测、预防与挽救治疗05规范落地指南更新、干细胞药物与临床实践转化基础突破机制解析是疗效提升的起点从微环境到免疫调控，重塑移植生物学基础01骨髓微环境调控新突破2026年全球造血干细胞研究聚焦微环境调控、基因编辑与衰老免疫三大方向核心发现：中科院精准解析骨髓造血微环境调控机制，明确Procr⁺血管内皮细胞新亚群造血微环境调控核心发现机制解析中科院精准解析骨髓造血微环境调控机制明确Procr⁺血管内皮细胞新亚群：支撑造血干细胞定植、增殖、稳态分化的关键载体快速增殖修复移植术后该亚群快速增殖，修复受损骨髓血管网络，构建稳定造血微环境精准调控分化调控干细胞分化节奏，避免分化紊乱、增殖不足解决三大痛点针对性解决移植后造血重建缓慢、干细胞定植率低、异体适配性差整体体系整体研究已形成机制解析到临床落地的完整体系超级干细胞与冻存修复细胞层面的功能优化，正在为供者选择提供新依据从造血潜能到冻存损伤逆转，细胞层面研究正拓宽脐带血应用边界超级干细胞程涛院长团队结合单细胞组学与AI大模型，在传统CD34⁺细胞基础上发现一类具有更强造血潜能的干细胞以CD19表达为主要特征，造血重建能力更强，可能为供者选择提供重要依据冻存损伤可逆长期冻存的脐带血干细胞在冻存过程中发生代谢变化通过线粒体代谢干预，可逆转长期冻存对干细胞功能的损伤为脐带血库的质量优化与临床应用拓展提供新思路免疫调控解锁GVHD预测免疫调控层面的发现，正在把GVHD从被动应对转向主动预测黄晓军院士团队G-CSF动员后

PDY⁺、CD40⁺、CCR7⁺的CD8⁺T细胞亚群

增加，急性GVHD发生风险更低朱小玉团队下午回输干细胞的患者急性GVHD发生率更低，提示生物节律对免疫控制发挥作用张希教授团队随机对照研究证实，脐血脐带来源间充质干细胞对单倍体移植后急性GVHD预防起重要作用上述研究从基础到临床，为提高异基因移植疗效提供了重要进步。基因编辑与衰老机制新解从修复基因缺陷到逆转干细胞衰老，治疗边界持续外扩从基因缺陷修复到衰老逆转，治疗边界持续外扩，衰老与免疫记忆成为血液病防控新战场。基因编辑技术3项CS-206碱基编辑靶向疗法针对镰状细胞病、地中海贫血，通过修饰自体造血干细胞后移植，帮助患者摆脱长期输血依赖13个月临床随访无血管阻塞危象发作，无基因脱靶与细胞变异风险新型CD33基因敲除技术优化造血干细胞特性，规避CAR-T治疗中健康干细胞被误伤的问题衰老与免疫记忆3项炎症免疫记忆特性国际团队证实造血干细胞具备该特性，持续炎症刺激会导致干细胞功能衰退与分化异常靶向溶酶体修复技术可逆转干细胞衰老状态，为老年造血功能衰退与慢性血液病预防提供新路径lncRNA基因HOTSCRAMBL可调控干细胞自我更新平衡，是白血病风险防控的新分子靶点供者拓展人人有供者，不再是愿景单倍体与脐带血双路径破解供者难题02北京方案领跑全球单倍体单倍体移植把供者可获得性从不足20%提升至95%以上单倍体移植打破全相合供者壁垒，让更多患者获得移植机会研究还提示：年轻单倍体供者有时可能优于年纪较大的全相合同胞供者。技术原理供者仅需HLA配型达到

5/10或6/12以上

即可完成移植国际两大技术体系之一：以G-CSF联合ATG在体内去除T细胞的

北京方案，被世界骨髓移植学会命名临床证据重型再生障碍性贫血：优化预处理方案（环磷酰胺+ATG+白消安）实现接近

100%的稳定植入率多中心大样本研究显示：患者总生存率与无失败生存率均接近

90%，长达9年随访的生活质量与同胞全相合移植无差别相关指南已将单倍体移植列为

50岁以下重型再障患者的一线治疗，打破全相合移植40岁以下的传统门槛单倍体移植结局决定因素疾病状态是影响移植后结局最主要的决定因素研究纳入2016至2021年单中心169例连续AML患者，中位随访3.4年与CR1期移植相比，未缓解或部分缓解期移植患者生存显著更差基于BU+MEL/TT的强化预处理方案与更低的急性GVHD发生率独立相关HLA配型、供者来源与患者年龄对长期生存无独立影响分析因素结局指标风险比HRP值NR/PR期移植总生存OS5.58小于0.001NR/PR期移植无白血病生存LFS5.45小于0.001NR/PR期移植非复发死亡NRM4.670.007BU+MEL/TT强化预处理II-IV度aGVHD0.320.008BU+MEL/TT强化预处理III-IV度aGVHD0.260.022移植物操作技术迭代升级靶向清除特定细胞亚群，比传统免疫抑制剂更具优势移植后环磷酰胺方案严重急性GVHD发生率控制在15%以下急性GVHD发生率

15%以下复发率

22%–30%区间TCRα/β⁺细胞清除III至IV级急性GVHD发生率降至8%III–IV级急性GVHD8%未增加EBV再激活风险德国多中心试验CD19⁺细胞清除联合利妥昔单抗慢性GVHD发生率从45%压缩至12%慢性GVHD发生率

45%→12%中国序贯疗法预处理强度降低50%，无病生存率维持68%预处理强度

降低50%无病生存率

68%CAR-T桥接单倍体移植序贯疗法脐带血移植现状与优势脐带血正从替补选择走向不可替代的供者来源3%-5%全球占比60%日本非血缘占比1838例回顾队列全球格局60%日本非血缘供者移植占比，居国际领先700余例中国2024年完成脐带血移植360万中华骨髓库登记志愿者临床优势慢性GVHD发生率显著降低改善移植后长期生存质量原发病复发率较低高危难治复发病例中移植物抗肿瘤效应较强免疫重建NK细胞约30天开始恢复，CD4⁺T细胞91至180天恢复水平优于同胞全相合、单倍型及非血缘移植联合增效序贯协同，实现一加一大于二移植与CAR-T的机制互补与临床验证03ASCT联合CAR-T协同机制联合方案通过重置免疫稳态，为CAR-T扩增与持久性创造条件单疗瓶颈尚未突破，联合机制正在重塑治疗格局。ASCT×CAR-T单疗瓶颈3项病种占比B细胞淋巴瘤占非霍奇金淋巴瘤

80%至90%，弥漫大B细胞淋巴瘤占

30%至40%自体移植局限依赖大剂量化疗清除肿瘤，疗效常受微小残留病持续与免疫抑制性肿瘤微环境限制CAR-T挑战改变复发难治性B细胞淋巴瘤结局，但面临抗原逃逸、T细胞耗竭与持久性欠佳等挑战联合机制2项免疫重建自体移植诱导免疫重建，增强CAR-T细胞持久性并重编程肿瘤微环境降负荷先通过自体移植降低肿瘤负荷，为CAR-T进入病灶、清除残留病灶创造条件CD7CAR-T序贯移植新模式序贯治疗在保证植入的同时保留CAR-T功能并控制GVHDCD7CAR-T序贯移植，在保证植入的同时保留CAR-T功能并控制GVHD黄河教授团队一体化方案CD7CAR-T与异基因造血干细胞移植序贯治疗无需清髓性预处理化疗，亦无需GVHD预防药物针对复发或难治性CD7阳性白血病及淋巴瘤患者临床结果10名患者CAR-T治疗后全部达到完全缓解半相合移植后，8名患者实现完全供体嵌合3名出现移植相关2级急性GVHD，1名因感染性休克和脑炎死亡随访与生存CAR-T治疗后中位随访15.1个月，6名患者维持微小残留病阴性完全缓解1年总体生存率

68%，1年无病生存率

54%研究证实该方案安全有效，为难治复发血液病提供了可行路径中国联合治疗临床实践从序贯桥接到反向治疗，本土团队拓展了联合治疗的多种路径首例联合技术落地新疆维吾尔自治区人民医院完成全疆首例CAR-T联合自体移植，救治原发耐药弥漫大B细胞淋巴瘤序贯策略：先清底、再精准CAR-T回输后第10天粒细胞成功植入反向治疗新策略蒋瑛主任团队针对T淋巴母细胞淋巴瘤患者先异基因移植清除肿瘤负荷、重建供者免疫功能再利用供者来源淋巴细胞制备CD7CAR-T巩固发挥移植物抗白血病效应与CAR-T协同作用中枢神经系统淋巴瘤数据EBMT2026胡凯主任团队纳入153例复发难治性中枢神经系统淋巴瘤患者桥接治疗有效组3个月客观缓解率达91%自体移植联合CAR-T显著改善无进展生存复发防控复发不是终点，而是新治疗起点从危险度分层到挽救治疗的全程防控04复发风险的精准预测复发风险的量化识别，是分层干预的前提“复发风险的量化识别，是分层干预的前提。”国内146例AML患者研究四项危险因素以下四项为移植后复发的独立危险因素移植前化疗未缓解TP53突变阳性移植后HLA相关分子丢失或低表达程序性死亡受体1（PD-1）阳性模型AUC0.732特异度0.919策分层管理临床可依据患者移植前的白血病种类、分子学特征、缓解状态以及移植后微小残留病监测结果，实施危险度分层管理。预处理改良降低复发调整预处理方案，是高危白血病移植防控复发的关键环节针对性预处理与移植后分层防治，共同构筑降低复发的双重防线实现个性化与统一性相结合的治疗理念，最大限度降低移植后复发针对性预处理方案高危急性髓系白血病采用CLAG联合改良BuCy（Flu）预处理方案急性淋巴细胞白血病采用分次全身照射（FTBI）联合改良FLU/Ara-c/Cy方案方案成效上述改良方案有效降低了白血病移植后的复发率移植后分层防治分层依据以移植前白血病种类、分子学特征、缓解状态及移植后微小残留病监测为依据防治策略采用危险度分层联合供者嵌合状态监测指导复发防治干预手段基因监测指导下的靶向药物维持、小剂量去甲基化药物免疫调节、改良供者淋巴细胞输注与免疫治疗复发后挽救治疗策略复发不是治疗终点，而是新一轮治疗起点新型疗法再化疗缓解后行二次自体移植；年龄

<50岁

且有相合供者，可转行异基因移植。异基因移植后复发停用抗排异药物，联合靶向药物治疗供者淋巴细胞输注，抑制肿瘤细胞、控制疾病Ph阳性等特殊疾病可用相应靶向药物视患者状况评估二次异基因移植，需严格权衡获益与风险CAR-T细胞疗法在部分血液肿瘤移植后复发中展现良好前景免疫调节剂可增强移植物抗肿瘤效应二次移植适用性取决于身体状况、首次移植效果与供体来源，相比首次移植风险更高规范落地让前沿证据走进每一间病房指南更新与药物可及推动实践转化05NCCN指南核心更新移植正从统一方案走向个体化诊疗GVHD预防更新4项2026.V3版将T细胞耗竭相关表述改为移植物工程新增异基因调节性T细胞免疫疗法联合方案，获2A类推荐，仅用于清髓性预处理移植后环磷酰胺方案在HLA相合、半相合及非血缘供者移植中均获高级别推荐，在减低强度预处理中为1类推荐阿巴西普获FDA批准，联合钙调磷酸酶抑制剂与甲氨蝶呤用于非血缘供者及7/8等位基因不匹配供者移植的急性GVHD预防指南版本迭代预处理方案2项新增氟达拉滨联合Treosulfan作为异基因移植清髓方案，为2A类推荐白消安需进行药代动力学监测，AUC目标多推荐在60至100mg·h/L清髓方案更新适应证修订1项AML移植适应证从中危组推荐，修改为中危组需MRD监测后决策，并新增TP53突变患者移植前靶向治疗联合方案。MRD决策中国指南与中心准入规范化与质控标准，是移植疗效可复制的前提指南范围2026中国临床实践指南针对重度再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植的综合管理。覆盖从移