1型糖尿病免疫药物临床应用专家指导建议总结2026

1型糖尿病免疫药物临床应用专家指导建议总结2026目录CONTENTST1DM疾病负担与诊疗转型专家指导建议制订背景替利珠单抗分子机制国内外获批适应证治疗前患者评估要点医疗机构硬件与团队条件14天给药规程与配制细节特殊人群管理与长期随访T1DM疾病负担与诊疗转型010203患病人数达62.6万长期依赖胰岛素替代向疾病修饰疗法转变截至2025年，我国成人1型糖尿病（T1DM）患病人数已达62.6万，位居全球第3位。长期以来，T1DM的临床管理主要依赖外源性胰岛素替代治疗，但患者仍面临血糖波动大、代谢控制率低以及糖尿病酮症酸中毒（DKA）等急慢性并发症风险。为了推动我国T1DM诊疗从传统的“单纯血糖控制与外源性胰岛素替代”向“源头阻断自身免疫损伤、主动保护残存β细胞功能”的疾病修饰疗法（DMT）转变。T1DM疾病负担与诊疗转型专家指导建议制订背景TITLEHERE专家指导建议制订背景联合组织制订建议中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组、中国医师协会青春期健康与医学专业委员会和国家代谢性疾病临床医学研究中心（长沙）联合组织国内成人及儿童内分泌领域专家，制订了《1型糖尿病免疫药物临床应用专家指导建议（2026版）》。替利珠单抗核心亮点作为目前在国内获批用于≥8岁2期T1DM患者的代表性抗CD3单克隆抗体，替利珠单抗（Teplizumab）的规范化应用是本指导建议的核心亮点。免疫损伤复杂病理1型糖尿病的免疫损伤是由T细胞、B细胞及细胞因子网络共同参与的复杂病理过程，其中效应T细胞的活化和功能在启动β细胞破坏中居于核心地位。替利珠单抗分子机制01”02”03”人源化改造设计降低CRS发生风险调控T细胞免疫应答替利珠单抗分子机制替利珠单抗是在鼠源OKT3基础上开发的“人源化”抗CD3单抗，在保留了OKT3核心功能区域的同时，通过将Fc段第234和235位亮氨酸替换为丙氨酸。显著减弱其与巨噬细胞及自然杀伤细胞表面Fc受体的结合亲和力，有效降低细胞因子释放综合征（CRS）发生风险，实现了疗效与安全性的平衡。替利珠单抗通过靶向CD3分子，调控细胞毒性CD8+T细胞转化为耗竭型，同时诱导CD4+T细胞动态变化，减弱自身反应性T淋巴细胞的免疫应答强度。国内外获批适应证010203中国：2025年9月获国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于≥8岁儿童和成人2期T1DM患者，以延缓其向3期进展。中国获批适应证美国：FDA批准用于≥1岁儿童和成人2期T1DM患者；2026年6月，FDA进一步批准其新适应证，用于8~17岁新诊断3期T1DM儿童及青少年患者，以延缓内源性胰岛素分泌下降。美国FDA批准范围此外，在替利珠单抗减轻免疫攻击的作用下，Treg细胞的免疫调节功能得以恢复和增强，亦有利于对胰岛β细胞的保护。Treg功能恢复增强国内外获批适应证治疗前患者评估要点治疗前患者评估要点全血细胞计数要求肝功能与感染筛查疫苗与妊娠试验全血细胞计数：血红蛋白（Hb）>100g/L；血小板计数（PLT）>150×10⁹/L；淋巴细胞计数>1.0×10⁹/L；中性粒细胞计数>1.5×10⁹/L。肝脏功能：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）低于正常值上限（ULN）的2倍；总胆红素低于ULN的1.5倍。疫苗接种状态：已完成适龄疫苗接种，且8周内未接种减毒活疫苗，2周内未接种灭活疫苗或mRNA疫苗。医疗机构硬件与团队条件输液设施与配制人员急救设备与药品储备ICU绿色转诊机制配备专业无菌药物配制人员及符合标准的输液设施；拥有熟悉免疫相关不良反应处理的专业医护团队。具备完善的急救设备和药品储备（如升压药、抗组胺药、止吐药、糖皮质激素及托珠单抗等）。建立明确的重症监护室（ICU）绿色转诊机制。医疗机构硬件与团队条件14天给药规程与配制细节剂量递增方案输注时间与漏输处理配制材质与预用药给药剂量根据患者的体表面积（BSA）精准计算，前5天为剂量递增期，第6~14天为剂量维持期。单日流程（约2小时）：每次静脉输注时间不少于30分钟。每日全流程预计需要约2小时（包含输注前30分钟预用药、30分钟静脉输注及1小时输注后临床观察）。材质要求：注射器可选用聚丙烯、聚碳酸酯或玻璃材质；泵给药选用聚乙烯或PVC材质；输液袋和输液管需使用含DEHP的PVC材质。禁止使用避光（有色）输液管。14天给药规程与配制细节特殊人群管理与长期随访灭活疫苗与mRNA疫苗：不建议在治疗前2周内、治疗期间、或治疗完成后6周内接种。育龄及妊娠期女性：为尽量减少胎儿暴露风险，建议育龄期女性在妊娠期间以及计划妊娠前至少30天内避免使用替利