特发性腹膜后纤维化临床诊断与治疗专家共识要点2026

特发性腹膜后纤维化临床诊断与治疗专家共识要点2026腹膜后纤维化（retroperitonealfibrosis，RPF）是一类以纤维组织增生硬化为特征的罕见疾病，增生的纤维组织常以肾动脉远端的腹主动脉和髂动脉为中心向周围进展，进而压迫动脉周围的下腔静脉与输尿管，可引起主动脉瘤、下肢深静脉血栓形成、肾功能衰竭等严重并发症，甚至导致死亡［1-7］。现有文献报道显示，约2/3的RPF为特发性，无明确可追溯致病病因；其余1/3患者的发病与感染、肿瘤、药物、外伤及放疗等因素有关，归为继发性RPF［1］。鉴于继发性RPF的疾病特征与治疗措施均与其致病原因密切相关，临床诊疗需以针对病因的原发病治疗为核心，本共识不再对继发性RPF的相关内容进行阐述。共识后续行文中提及的RPF均特指为特发性RPF，若涉及继发性相关病例，将明确标注为“继发性RPF”。该病最早由法国泌尿外科专家JoaquinAlbarran于1905年首次报道。1948年，Ormond［8］报道2例临床特征高度相似的病例，首次明确提出RPF是一类独立的临床疾病，其本质为腹膜后炎症介导的纤维化病变，病变进展可进一步引起输尿管梗阻。20世纪80年代，基于病变多包绕腹主动脉的临床观察，医学界曾将其归为慢性主动脉周围炎的亚型之一［9］。但后续在长期临床实践中发现，部分RPF病变可发生于髂动脉、肠系膜上动脉周围，甚至可脱离血管结构在腹膜后间隙孤立发病；同时“慢性主动脉周围炎”这一命名本身包含了晚期动脉粥样硬化局部并发症的概念，无法精准体现RPF的全部疾病特征。2010年IgG4相关性疾病（IgG4-relateddisease，IgG4-RD）的概念被正式确立，后续研究证实部分RPF病例可归入IgG4-RD的疾病范畴［10-11］。随着对该病免疫学机制认识的不断深入，近年来多项临床研究进一步证实，多数RPF患者不存在外周血IgG4水平升高，病理层面也无特征性的IgG4阳性表现［12-13］。鉴于既往各类命名均无法完整、准确地反映该疾病的整体临床与病理特征，本共识决定仍沿用RPF这一传统名称。当前医学界普遍认为，RPF是由自身免疫异常导致纤维化的典型疾病，其诊疗涉及多学科协作［1］。为推动中国临床医师对该病的规范化诊疗，本专家共识组组织全国腹膜后肿瘤外科、风湿免疫科、泌尿外科、血管外科、普通外科多学科专家，对现有RPF相关研究文献展开系统综述与评价，并结合中国人群的疾病特征制定本共识，为广大临床医师提供循证医学指导与参考。一、共识制定方法（一）共识工作组的组建及职责本共识由中国研究型医院学会腹膜后与盆底疾病专业委员会牵头，联合国内腹膜后肿瘤外科、风湿免疫科、泌尿外科、血管外科、普通外科领域的临床专家与方法学专家，共同组建共识制定工作组。工作组成员遴选过程中充分兼顾地域代表性、学科覆盖面与临床实践经验。工作组下设指导委员会、执笔专家组、专家委员会、证据评价组及外审专家组，严格按照国际通用的共识制订流程开展相关工作。各个专家组职责如下：（1）指导委员会负责共识的总体方案设计、立项审核、研究进度把控、重大问题决策及最终推荐意见的审定；（2）执笔专家组负责系统梳理文献、共识初稿撰写、专家意见的汇总与反馈、文稿的修改完善，以及共识发布后的学术推广与后续版本更新工作；（3）专家委员会初始由来自全国相关学科的25名专家组成，在德尔菲法问卷调查阶段，负责临床问题遴选、推荐意见的咨询与投票，进入名义群体法会议讨论阶段，专家委员会成员扩充至55名；（4）证据评价组负责文献检索与筛选、数据资料提取、偏倚风险评价与证据分级；（5）外审专家组由未参与共识起草的相关学科权威专家组成，负责对共识初稿开展独立同行评议并提出针对性修改意见。（二）目标用户及适用范围本共识主要供各级医疗机构中参与RPF全流程诊疗的风湿免疫科、腹膜后肿瘤外科、泌尿外科、肾内科、血管外科、普通外科，以及影像科、超声科、病理科、检验科等相关学科临床医师参考使用；适用人群为存在疑诊或已明确诊断的特发性RPF成年患者（三）确定核心临床问题执笔专家组基于查阅的国内外相关文献，并通过2轮德尔菲法咨询25位RPF领域专家（腹膜后肿瘤外科、风湿免疫科、泌尿外科及血管外科），最终形成17个主要临床问题，后续针对上述问题按照人群、干预措施、对照药物（措施）、结局指标原则完成内容凝练。（四）文献检索与筛选在PubMed、EMBASE数据库中检索2026年3月前发表的相关文献。检索采用主题词与自由词相结合的方式，并根据2个数据库各自的功能特点调整检索策略。英文检索词包括：“retroperitonealfibrosis”、“Ormonddisease”“chronic

periaortitis”、“periaortitis”“perianeurysmalfibrosis”、“idiopathic

retroperitonealfibrosis”、“IgG4-relatedretroperitonealfibrosis”，并结合不同临床问题，分别与诊断类词汇（diagnosis、imaging、computedtomography、magneticresonanceimaging、positronemissiontomography、biopsy、biomarker）、治疗类词汇（glucocorticoids、corticosteroids、prednisone、tamoxifen、immunosuppressant、methotrexate、mycophenolate、azathioprine、sirolimus、rituximab、tocilizumab、JAKinhibitor、ureterolysis、ureteralstent、nephrostomy）及随访预后类词汇（follow-up、relapse、recurrence、prognosis、remission）进行组配。同时对最终纳入的文献及相关指南的参考文献进行人工回溯检索，补充获取数据库检索可能遗漏的相关研究。文献纳入标准：（1）研究对象为RPF患者；（2）内容涉及RPF的诊断与鉴别诊断、药物治疗、外科干预、疗效评价或随访管理等相关临床问题；（3）研究类型为系统综述、Meta分析、随机对照试验、队列研究、病例对照研究、病例系列或病例报告；（4）公开发表的英文文献。文献排除标准：（1）研究对象为继发性RPF并且不涉及与特发性RPF鉴别诊断的文献；（2）重复发表或数据重复的文献；（3）无法获取全文或关键数据无法提取的文献；（4）动物实验、细胞实验等基础研究，以及无原始数据的述评、信件类文献。文献筛选由2名经过培训的研究者独立完成。首先通过阅读文题和摘要完成初筛，排除明显不相关的文献，再进一步阅读全文进行复筛，按照预先制定的纳入与排除标准确定最终纳入文献。完成筛选后2名研究者再交叉核对，意见不一致时先通过协商讨论达成共识，经讨论仍存在分歧时则由第3名资深研究者最终裁定。经上述严格筛选流程，最终纳入符合标准的文献共99篇。（五）确定证据级别和推荐强度本共识的证据级别分为5类，根据专家投票结果与证据质量将证据的推荐级别分为5级。1.证据级别：（1）Ⅰ类是至少有一项设计质量高的大样本随机对照研究，或者随机对照研究的无偏倚荟萃分析；（2）Ⅱ类是有可能偏倚的小样本或大样本随机对照研究，或者是这些研究的荟萃分析；（3）Ⅲ类是前瞻性队列研究；（4）Ⅳ类是回顾性的队列研究或者病例对照研究；（5）Ⅴ类是无对照组的研究、病例报告、专家意见。2.推荐级别：（1）A级是有强力证据证明有效，并且临床获益，强烈推荐；（2）B级是有强力证据或一般证据证明有效，但临床获益有限，一般推荐；（3）C级是缺乏证据，临床获益与存在风险相当，可选择性应用；（4）D级是一般证据证明无效或有不利的结果，不推荐；（5）E级是有强力证据证明无效或有不良后果，绝对不能推荐。（六）形成推荐意见证据评价组完成证据总结工作后，共识组综合考量证据质量、患者偏好与价值观、干预措施的利弊、成本及可及性、公平性与临床可行性等因素，提出初步推荐意见。随后开展1轮德尔菲问卷调研，对所有推荐意见逐条咨询、反馈与修改，将专家同意率≥75%设定为达成共识的判定标准。对经上述流程后仍存争议的推荐意见，通过1轮名义群体法会议开展面对面充分讨论后再次组织投票，直至达成共识。共识初稿完成后，提交外审专家组进行独立同行评审，执笔组对评审意见逐条进行讨论、修改并向参与评审的专家反馈，最终定稿经指导委员会审核确认后通过。（七）共识的更新与传播本共识由中国研究型医院学会腹膜后与盆底疾病专业委员会发起并负责解释。共识发布后，将通过期刊发表、学术会议、继续医学教育等途径推广。随着RPF诊治证据的积累，共识组将定期（拟每3~5年）对推荐意见进行评估和更新。若出现可能改变推荐意见的重大研究证据，将及时启动更新流程。二、RPF患者管理的临床问题及专家建议根据《腹膜后肿瘤诊治专家共识（2025版）》及既往罕见病领域相关研究证据，针对RPF这种罕见自身免疫相关性疾病，RPF的临床诊疗推荐由经验丰富、年收治量较高的专病多学科团队诊治［14-17］。在临床实践中，组建以腹膜后肿瘤外科、风湿免疫科为核心，联合泌尿外科、血管外科、肾内科、影像科、超声科及病理科等共同参与的多学科诊疗团队，是保障RPF诊治成功率的关键基础。推荐意见1：对于疑诊RPF的患者，推荐由诊疗经验丰富、年收治量较高的专病多学科团队进行规范化诊治（证据等级：Ⅴ级；推荐强度：A级）。目前，RPF尚无明确的诊断标准，CT和MRI的典型影像特征是诊断该病的重要依据［18-21］。腹部增强CT是诊断RPF最核心的影像检查手段，其价格相对低廉，并且可完整显示整个腹膜后及腹腔间隙，适用于多种原发与继发性腹膜后疾病的鉴别诊断［18］。大约92%的RPF患者最终经CT检查明确诊断［19］。在CT上RPF病灶多表现为密度均匀，与肌肉组织等密度的软组织肿块；肿块常包绕肾动脉水平以下的腹主动脉及髂动脉，并累及邻近组织器官；典型者可致输尿管向内侧移位，进而引发输尿管梗阻与肾功能不全［21］。MRI及增强MRI检查可在无辐射、不使用碘对比剂的前提下辅助诊断，对于肾功能不全、碘对比剂过敏及不能接受放射线辐射的患者是较为理想的检查方法［18，22］。多项研究显示，增强MRI还有助于评估RPF的疾病活动度，可用于监测治疗反应及疾病复发［23］。在典型影像特征的基础之上，仍需结合血清和（或）病理证据进一步明确诊断。RPF缺乏特异性血清指标，活动期患者常出现血清C反应蛋白（C-reactiveprotein，CRP）和红细胞沉降率（erythrocytesedimentationrate，ESR）升高［24-26］。但上述指标在结核、其他感染性疾病及肿瘤等多种情况下均可升高。因此，当临床上提示存在继发因素的可能时（表1），需通过相应的检验筛查手段［如血清肿瘤标志物、自身抗体、结核菌素纯蛋白衍生物实验和（或）结核感染T细胞斑点试验、病理活检等］进一步明确。鉴于全身PET-CT检查费用较高，并且在与恶性肿瘤的鉴别诊断中缺乏特异性，对RPF的诊断价值有限，临床上多应用于疑似其他部位恶性肿瘤腹膜后转移及淋巴瘤的鉴别诊断［27］。既往研究显示，PET-CT可用于评估RPF的疾病活动度，也可作为停药时机的评估参考［28-29］。RPF病灶PET-CT的最大标准摄取值（maximumstandardizeduptake

value，SUVmax）、平均标准摄取值、峰值标准摄取值、代谢活性体积及CT肿块边缘厚度，在基线及治疗后随访的多个时间点均存在明显相关性［28］。另有研究发现，SUVmax与血尿素氮、血肌酐相关［30］。PET-CT能准确区分活动性与非活动性病变，准确率达93.9%。视觉评估氟脱氧葡萄糖（fluorodeoxyglucose，FDG）摄取程度、SUVmax均与CT所示肿块强化程度高度一致，并且SUVmax、强化程度与ESR、血清CRP均呈显著正相关。以SUVmax值2.76为界值可较好地区分活动期与非活动期患者（敏感度95.5%，特异度90.9%）［27］。上述结果共同提示，PET-CT在评估疾病活动性方面具有一定临床价值。然而，FDG摄取值较传统生物标志物、CT增强程度更为敏感，是衡量炎症严重程度的指标［31］。若仅以FDG高代谢为指征启动糖皮质激素干预（缺乏血清CRP、ESR等炎症指标升高及其他提示疾病活动的依据），约1/3患者CT随访未见肿块缩小［30-32］。复习文献资料可见，该部分患者多数血清CRP等炎症指标并未升高，或缺乏血清CRP、ESR等炎症指标升高及其他提示疾病活动的依据［30-32］。故不能单纯依据FDG高代谢作为判断疾病活动依据，尤其在缺乏其他疾病活动依据的情况下仅凭此启动药物治疗，相当数量患者并不能从中获益，如肿块未明显缩小、双J管（doubleJstent，DJ管）或肾造瘘管无法顺利拔除、全身炎症情况（下腰痛、腹痛及乏力、体重下降）未获改善等。同理，在临床实际应用中，以此判断停药时机同样需慎重，需警惕因持续存在的、过于敏感的FDG高代谢而导致患者过度治疗的可能。随访研究还发现，基线高代谢活性体积是预测疾病后续进展的良好指标，并且在PET-CT上持续存在FDG高摄取的患者更易出现复发［28，33］。彩色多普勒超声作为一种便捷、经济、无辐射的影像检查工具，被广泛应用于RPF的筛查与诊断、引导病理组织活检、肾积水监测及疗效评估。在超声检查中，RPF病灶多表现为实性、不规则等回声肿块，常包绕腹部大血管［34］。受超声观察范围的局限性，难以全面评估病灶整体范围及全腹部情况，因此其诊断价值不及CT与MRI［18，35］。但在超声引导下穿刺活检可准确、安全地定位RPF病变组织，是明确RPF病理诊断的有效方式［34］。对于已确诊的RPF患者，超声检查可通过测量病变厚度评估治疗效果［36］。部分研究发现，超声造影检查可通过观察血管壁、病变厚度、动脉壁强度及管腔强度等指标评估RPF的疾病活动程度［36-38］。此外，RPF患者多合并肾盂积水，在药物或手术治疗过程中，需通过泌尿系统超声检查密切监测输尿管梗阻情况［18］。推荐意见2：CT和MRI检查所显示的典型影像学特征是辅助诊断RPF的重要手段，同时需结合血清检查，必要时获取病理证据，以排查肿瘤性疾病、其他自身免疫性疾病及感染性疾病等，排除各类继发致病因素（证据等级：Ⅴ级；推荐强度：A级）。淋巴瘤、肉瘤、转移癌等疾病均可表现为腹膜后肿块，其影像特征与RPF存在相似之处［39］。此外，部分肿瘤可继发RPF样改变［40］，在RPF的诊断过程中，需重点与恶性肿瘤进行鉴别，常规完善血清肿瘤标志物、尿常规、便潜血等检查，以排除恶性肿瘤的可能。对于有自身免疫疾病高危因素（如家族史）或临床症状提示相关疾病的人群，应常规筛查自身抗体。多项研究表明，RPF患者可合并系统性红斑狼疮、抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎、强直性脊柱炎等多种其他全身性自身免疫性疾病，进而出现相应自身抗体阳性［41-44］。RPF患者中桥本甲状腺炎的发病率可高达25%［41］。部分学者认为，尽管RPF本身并非全身性自身免疫病，但在疾病进展过程中仍可能伴发其他自身免疫性疾病，因此对于高危人群或既往自身抗体阳性者，在疾病诊治初期及后续全程治疗中，均需密切关注患者自身免疫相关指标的动态变化［45］。此外，结核病、盆腔炎、腹膜后脓肿等感染性疾病同样可形成类似RPF的腹膜后肿块［46-47］，应结合相应临床特征完善针对性检查，明确鉴别诊断。推荐意见3：对于存在继发RPF高危因素的疑诊患者，应积极检查血清肿瘤标志物、外周血自身抗体及感染指标等，以排除继发性RPF（证据等级：Ⅲ级；推荐强度：A级）。目前，是否对所有疑似RPF患者均行病理活检尚未形成统一共识。一项回顾性研究显示，87%的患者通过CT引导下穿刺活检最终明确RPF诊断，34%的患者通过组织活检修正了原有诊断，仅1.2%的患者出现严重出血并发症［48］。考虑到RPF病灶多包绕大血管并且位置深在，对于无需手术干预的RPF患者，病灶穿刺活检获取组织的风险高、操作难度大、取材成功率较低。多项回顾性研究提示，约40%~86%的患者在未获得病理诊断的情况下即进行了药物治疗［5，49-50］。目前普遍认为，对于影像学表现不典型，临床或实验室检查高度怀疑恶性肿瘤（如有恶性肿瘤病史、全身消耗症状突出、血清肿瘤标志物异常），以及糖皮质激素治疗后效果不显著的患者，需尽可能通过穿刺活检、腹腔镜手术或开放手术的方式取得病理标本［48，51］。病理检查对于明确或除外肿瘤性病变及感染性病变具有重要意义，但其诊断效能受到取材质量影响较大；针对RPF，单纯病理组织检查往往难以提供完全的明确依据。推荐意见4：对于影像学表现不典型，临床或实验室检查高度怀疑恶性肿瘤（如恶性肿瘤病史、全身消耗症状突出、血清肿瘤标志物异常），以及糖皮质激素治疗后效果不显著的患者，需尽可能通过穿刺活检、腹腔镜手术或开放手术的方式取得病理标本（证据等级：Ⅳ级；推荐强度：A级）。大部分活动性RPF患者会出现血清CRP和ESR水平升高［24］。血清CRP与ESR的升高程度与患者症状严重程度存在相关性，并且多数患者经治疗病情改善后，2项指标可随之下降［24，52-54］。因此，推荐将其作为RPF患者的常规检查指标。但该类指标无法用于预测药物治疗的效果，亦不能单纯依据其升高或下降判定疾病好转与复发，临床评估时需结合患者临床症状及影像学特征改变进行综合判断［24，52］。约1/3的RPF患者最终被诊断为IgG4-RD［55-56］。IgG4相关腹膜后纤维化（IgG4-relatedretroperitonealfibrosis，IgG4-RPF）与非IgG4-RPF患者的临床及影像学特征常难以直接区分，但前者更易合并腹膜后以外的其他器官受累。因此，明确诊断后需注意筛查IgG4-RD的其他器官累及情况（图1，2），尽管非IgG4-RPF患者出现其他部位受累的情况也已有相关报道［56-58］。此外，IgG4-RPF患者中男性占比更高，过敏性疾病患病率、外周血嗜酸性粒细胞计数及血清IgE水平均显著升高，组织标本中浆细胞浸润和席纹状纤维化的检出比例也明显更高［56］。综上，推荐将血清IgG4检测作为RPF患者的常规检测项目。血清IgG4水平升高可预测远端脏器受累风险，但该指标对疾病活动度评估及疗效预测的价值有限。临床及影像学特征推荐意见5：ESR和血清CRP可作为RPF活动度评估与疗效随访的辅助指标。建议将血清IgG4作为常规筛查指标之一，用于识别IgG4-RD相关RPF及提示腹膜后以外器官受累风险。但上述指标均缺乏疾病特异性，不能单独作为疾病诊断、疗效评价或复发判断的依据，在临床应用时需结合患者症状、影像学表现及必要时的病理检查结果进行综合评估（证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A级）。对于确诊的活动性RPF患者，应启动糖皮质激素治疗，推荐初始剂量泼尼松为0.5~1.0mg·kg−1·d−1［49，53-54，59］。具有抗纤维化作用的雌激素受体调节剂他莫昔芬最初被用于RPF患者的治疗并取得一定疗效，但随后的一项随机对照研究显示，在大剂量糖皮质激素诱导缓解后的维持治疗阶段，他莫昔芬的疗效远不及糖皮质激素，该研究结果进一步明确了糖皮质激素在该病治疗中的重要地位［53，59-60］。糖皮质激素对早期患者的治疗效果明显，多数患者在治疗后肿块可明显缩小甚至完全消退，90%患者的肾积水可获得有效改善［59］。但过早减量或停用糖皮质激素常可导致RPF疾病反复，据文献报道其复发率可达到17.6%~72.0%［5，61-62］。因此，对于仅接受糖皮质激素治疗的患者，在病情稳定后逐渐减量至个体最低有效维持量（如有可能减至5.0~7.5mg/d以下），具体减量方案需遵循个体化原则。目前对于该病的总疗程尚无统一共识，建议累积维持用药至少2年，对复发高风险者可考虑延长维持治疗时长。推荐意见6：对于确诊并且存在活动性证据的RPF患者，建议尽早启动糖皮质激素治疗。常用初始泼尼松剂量为0.5~1.0mg·kg−1·d−1，后续根据患者症状、炎症指标、影像学表现改善情况及药物不良反应逐步减量至个体最低有效维持剂量（条件允许时可减至5.0~7.5mg/d以下）。总疗程需遵循个体化原则，复发风险较高或仅单用糖皮质激素治疗的患者，通常需要更长时间的维持治疗（证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A级）。目前已有多种免疫抑制剂（西罗莫司、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤及环磷酰胺）被应用于RPF的治疗，但尚无明确公认的首选一线用药［11，54，59，63-66］。近期一项Meta分析显示，在糖皮质激素治疗基础上联合使用免疫抑制剂（甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤），可提高RPF患者的治疗有效率及肾积水缓解率，并降低复发风险，并且整体安全性良好。但是该研究并未明确因此可减少激素起始剂量及疗程［59］。近期一项随机对照研究表明，甲氨蝶呤有助于减少糖皮质激素的初始用量［11］。另有研究发现，哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mammaliantargetofrapamycin，mTOR）通路活化在该病中起着至关重要的作用，联合mTOR抑制剂西罗莫司（血药浓度稳定在4~15μg/L）治疗，可使糖皮质激素在应用半年左右即可逐渐减停［54］。故推荐早期即联合使用免疫抑制剂，不再限于复发或糖皮质激素治疗效果不佳的患者。目前来氟米特治疗RPF的证据仍以临床回顾性研究数据为主，尚缺乏专门针对该方案治疗RPF的疗效研究［50，67］。推荐意见7：对于活动性RPF患者，应考虑早期用糖皮质激素联合免疫抑制剂治疗。西罗莫司、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯及硫唑嘌呤均有临床应用证据支持，但不同药物的证据质量与适用人群存在差异，临床选择具体药物时需结合患者合并症、肾功能状态、感染风险及药物可及性进行个体化决策（证据等级：Ⅱ级；推荐强度：A级）。利妥昔单抗通过靶向CD20清除B细胞，其用于RPF（尤其是难治性病例）治疗的有效性已在过去十余年的多项研究中得到证实［68-70］。托珠单抗通过靶向拮抗炎性因子白细胞介素-6发挥作用，其治疗的有效性已在小型随访队列研究中获得初步验证［71］。此外，在一项基于生物信息指导的临床转化研究确定Janus激酶通路为RPF关键致病通路后，有2例用Janus激酶抑制剂即托法替布治疗的相关临床疗效报道［54，72］。伊奈利珠单抗作为靶向CD19的B细胞清除单抗，目前已获批应用于IgG4-RD的治疗，因此也可能是IgG4-RPF治疗极具潜力的一个选择［73］。鉴于生物制剂和小分子靶向药物的价格较为昂贵，并且存在较高感染风险，目前多用于难治性及激素依赖性RPF患者，可在原有方案基础上联合使用。此外，该类药物亦可在糖皮质激素禁忌证的患者中单药应用。推荐意见8：对于难治复发性、激素依赖性或存在激素禁忌的RPF患者，在充分评估感染、肿瘤及血栓风险后，可考虑选用利妥昔单抗、托珠单抗或Janus激酶抑制剂等治疗。伊奈利珠单抗目前已获美国食品药品监督管理局批准用于成人IgG4-RD治疗，其用于IgG4-RPF治疗仍需结合适应证、监管批准情况及个体获益风险审慎选用（证据等级：V级；推荐强度：A级）。目前尚无比较不同手术策略的随机对照研究，对于多种方案如何选择尚无统一标准。但普遍认为，对于输尿管梗阻严重的患者手术（输尿管支架置入术、经皮肾造瘘术、输尿管松解术）联合药物治疗可获得最佳治疗效果［6，74］。回顾性研究表明，80%的患者单纯通过输尿管支架置入便可解除梗阻［6］；但仍有少部分患者因置管失败需进行肾造瘘术。由于肾造瘘术需长期携带引流管，直接影响患者生存质量，临床具体术式需结合患者实际病情进行个体化选择［6，75］。多项研究表明，对于药物治疗后仍反复出现输尿管梗阻，或无法耐受长期带管状态的患者，可考虑行输尿管松解及输尿管腹腔镜间置术。接受该手术患者的相关症状可获得显著改善，肾功能长期保持稳定，再次置管率低，可明显提升患者的生活质量［76-77］。另有研究结果显示，输尿管松解及输尿管腹腔镜间置术可大幅缩短患者携带DJ管的时间，约96%的患者可在术后3个月拔除DJ管，并且能长期保护肾功能，推荐作为中~重度输尿管梗阻患者的首选治疗手段［78-80］。虽然相较于输尿管支架置入术和肾造瘘术，输尿管松解手术的创伤更大，但其整体的手术安全性尚可，术后并发症发生率较低［80-81］。此外，对于不愿接受或无法耐受开腹手术的患者，也可考虑行Allium覆膜输尿管支架置入术。相较于普通输尿管支架，Allium覆膜支架的耐受性更好，并且无需频繁更换，更适合长期留置［82-83］。推荐意见9：对于RPF合并中~重度输尿管梗阻的患者，建议及时解除梗阻以减少肾功能进一步受损（证据等级：Ⅳ级；推荐强度：A级）。手术首选输尿管支架置入术（证据等级：Ⅳ级；推荐强度：A级）；对于反复出现梗阻，或无法耐受长期带管（如反复泌尿系感染、置管困难或置管失败等）的患者，可考虑行经皮肾造瘘术，或输尿管松解术及输尿管腹腔镜间置术（证据等级：Ⅲ级；推荐强度：B级）。对于RPF合并主动脉瘤，目前尚无针对性的统一诊治原则。在实际临床诊疗中，该类患者的处理通常参照普通腹主动脉粥样硬化型动脉瘤的方案进行治疗。由于RPF导致腹主动脉瘤破裂的风险并不高于动脉粥样硬化性主动脉瘤，因此推荐对最大径>5.5cm或直径快速增长（每个月>1.0mm）的主动脉瘤，采取外科手术或血管内介入治疗；对于最大径<5.5cm的主动脉瘤，可根据瘤体直径大小选择不同频率定期随访［84］。在接受手术治疗前糖皮质激素治疗可以缓解症状，预防疾病进展，降低手术风险［85］。但糖皮质激素的应用可能导致动脉瘤扩张加速，因此在药物治疗过程中应通过影像手段严密监测动脉瘤大小变化［86］。推荐意见10：对于RPF合并主动脉瘤的患者，需结合实际临床情况，与血管外科医师充分沟通协商后共同制定个体化诊疗方案。通常，主动脉瘤最大径>5.5cm或瘤体直径快速增长（每个月增长>1.0mm）的患者，应行外科手术或血管内介入治疗（证据等级：V级；推荐强度：A级）。非急诊手术的患者，推荐术前给予充分药物治疗控制基础炎症状态（证据等级：Ⅳ级；推荐强度：A级）。对于RPF的疗效评价，目前尚无统一的概念和标准。本共识根据文献报道的临床研究评估策略，结合病情评价后对于治疗方案调整的指导意义，制定了以下疗效评价标准（治疗12周时评估）［87-88］。1.完全缓解（completeremission，CR）：炎症指标下降、肿块缩小程度均需达标。（1）症状完全缓解；（2）炎症指标（ESR、血清CRP）恢复正常或降至基线水平的30%以下；（3）肿块基本消失或明显缩小，可顺利拔除DJ管或肾造瘘，或肿块最大横截面积缩小程度≥基线50%。2.部分缓解（partialremission，PR）：炎症指标下降、肿块缩小程度达到以下标准其中之一即可。（1）症状部分缓解；（2）炎症指标（ESR、血清CRP）下降，但未恢复正常或未降至基线水平的30%以下；（3）肿块较前缩小，但仍不能拔除DJ管/肾造瘘或最大横截面积缩小程度未大于基线50%。3.治疗失败：指炎症指标和肿块大小占以下情况之一。（1）症状未缓解；（2）ESR、血清CRP未下降，甚至升高；（3）腹膜后肿块较前无缩小，甚至增大。治疗有效包指CR和PR的患者。若为感染等其他因素所致症状无缓解或炎症指标异常，应于诱发因素控制2~4周后复查评估。FDGPET-CT检查显示的FDG代谢活性是缓解的重要预测因素，男性（OR：5.297，95%CI：1.445~19.420，P=0.012）和较高的基线补体3（C3）水平与早期临床缓解显著相关，吸烟和非典型部位病灶与缓解呈负相关［29，88］。文献中有一些自发缓解的病例报道，但部分患者的影像学表现为非典型RPF；部分患者在自发缓解后出现复发及多脏器先后受累［89-91］。鉴于病例数量有限，尚需进一步研究明确自发缓解的预测指标。对于CR的患者，应继续目前治疗方案不变；对于PR的患者，应分析具体原因，采取针对性措施。（1）疾病已稳定，剩余肿块考虑为陈旧性纤维化组织，需长期留置DJ管或肾造瘘，药物治疗方案不变；（2）治疗强度不足，应强化治疗方案。激素起始治疗者，可考虑加大激素起始剂量；激素联合免疫抑制剂；联合或更换为生物制剂。治疗以生物制剂或小分子靶向药起始者，可考虑联合激素；更换其他类型生物制剂或小分子靶向药物。对于治疗失败的患者，需重新考虑是否诊断有误。推荐意见11：药物治疗后12周，应结合临床症状、炎症指标改善情况、肿块缩小程度，以及是否可以拔除DJ管/肾造瘘等综合定义“治疗有效”（CR或PR）与“治疗失败”，并相应地调整治疗策略（证据等级：V级；推荐强度：A级）。目前国内外尚无该疾病统一的随访标准，本共识专家组基于已公开发表的高质量队列研究证据，推荐在诱导缓解期、维持缓解期采用阶梯式分层随访策略［5，54，61，63，92-94］，具体随访方案如下（图3）。诱导缓解期（前3个月）：建议首次随访安排在启动治疗后2~4周，重点监测内容为治疗相关药物安全性；之后每4周复诊1次，同步评估临床症状、药物耐受情况及血清炎症指标动态变化；治疗满12周（即3个月）时开展首次全面疗效评估。维持缓解期：经疗效评估无需调整治疗方案的患者，后续随访间隔可调整为1~3个月；治疗满半年并且病情持续稳定的患者，随访间隔可延长至每3个月1次；完成1年规范治疗并且无复发征象的患者，随访间隔可酌情放宽至3~6个月；治疗满2年病情持续CR的患者，随访间隔可进一步调整为6~12个月。临床症状、体格检查、血常规、肝肾功能等血清常规检查指标，以及ESR、血清CRP等炎症指标，均应纳入每次复诊的常规评估内容。有条件的医疗机构可每3个月为患者完成1次血清免疫球蛋白及补体、IgG4等免疫学指标检测；暂不具备常规检测条件的单位，可将免疫学指标检测与年度影像复查同步安排。影像检查需在治疗满12周即3个月时完成首次疗效评估，后续每年常规复查1次，影像筛查优先选择增强CT，合并肾功能异常的患者可酌情采用CT平扫联合MRI的方案，必要时辅以腹膜后肿块超声补充评估；临床对疾病活动度判断存在疑问时，可加行FDGPET-CT检查进一步明确；合并腹膜后以外脏器受累的患者，需根据受累脏器情况补充针对性检查。泌尿系统超声检查早期主要用于评估输尿管梗阻的解除情况，可参照泌尿外科专科随访要求安排检查频次。进入维持缓解期后，建议将其纳入每次复诊的常规复查项目。存在复发危险因素的患者（见推荐15内容）及既往有明确复发史的患者，可适当缩短各项评估的时间间隔；随访期间若患者出现症状反复等不适表现，需及时复查评估。推荐意见12：RPF治疗全程应规律随访。诱导期建议启动治疗后2~4周首次复诊，此后至3个月内建议每4周评估1次。维持缓解期后可延长随访间隔时间。每次随访应评估临床症状、体征、血常规、肝肾功能、尿常规及ESR、血清CRP，并按需复查IgG4等其他血清学指标和泌尿系统超声、腹盆部增强CT等影像学检查（证据等级：Ⅱ级；推荐强度：B级）。目前国内外尚未形成统一公认的RPF疾病复发定义与判定标准。本共识专家组结合已发表的临床研究评估策略，针对经12周规范治疗已达临床有效的患者，在后续随访过程中出现以下情况，可以认为出现了疾病复发［11，29，61，95］：（1）原有临床症状重新出现或加重；（2）ESR、血清CRP等炎症指标再次升高；（3）影像学表现提示原腹膜后肿块增大、新发肿块和（或）肾积水再发加重。对于仅出现疾病相关症状但缺乏新发肾积水或肿物增大者应检查ESR、血清CRP，较前次随访基线水平升高幅度超过50%时，考虑为复发的可能。若症状持续不缓解或炎症指标异常高度怀疑为感染等其他诱因所致，需在诱发因素充分控制后2~4周再次复查评估。需特别注意，单独的ESR、血清CRP一过性升高不能直接作为疾病复发的唯一判定依据。推荐意见13：经规范治疗判定为治疗有效的RPF患者，在随访过程中需结合临床症状演变、血清炎症指标动态变化，以及RPF肿块大小、肾积水状态等多维度表现，综合判定疾病复发（证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A级）。目前RPF领域尚未形成公认的统一停药指征，在临床实践中过早减停治疗往往直接增加疾病反复的风险。现有文献报道显示，RPF患者在随访期间的疾病复发率波动于17.6%~72.0%［5，61，95-97］。FDG-PET显像提示的病灶FDG代谢活性状态是重要的复发预测指标［29］。一项设置3个时间节点、随访时长38.7个月的研究显示，治疗至10.4个月（该研究末次PET-CT检查节点）时病灶仍存在持续的FDG高代谢，与后续疾病复发显著相关［33］。另一项设置4个时间节点、随访时长2年的临床研究进一步提示，基线时的高代谢活性体积是预测后续疾病进展的有效指标，进展组基线代谢活性体积均值达217.33ml，明显高于未进展组的100.86ml。此外，在随访至15个月时，进展组与非进展组的FDG摄取相关参数（SUVmax、峰值标准摄取值、代谢活性体积）差异均有统计学意义（均P<0.05），而同期CT测量的腹膜后纤维肿块厚度、长度在两组间差异均无统计学意义（均P>0.05）。该研究未对随访至24个月时两组的FDG摄取差异进行报道［28］。综上，PET-CT提示病灶持续存在FDG高摄取的患者，整体复发风险显著升高。然而，将PET-CT显示的病灶代谢活性完全消失作为停药核心依据，仍缺乏大样本高质量的临床研究证据支持。值得注意的是，依托影像代谢表现指导免疫性疾病治疗决策的策略，在类风湿关节炎、脊柱关节炎等其他同类疾病的长期管理中，也始终存在争议［98-99］。RPF患者复发的其他危险因素还包括基线时血清IgG4升高、ESR升高、男性和抗核抗体阳性、胸主动脉受累以及吸烟、诊断时伴急性肾损伤、血清抗核抗体阳性、下腰痛［5，29，61］。戒烟和糖皮质激素治疗与低复发率相关［5，61］。1年期较高剂量的糖皮质激素治疗可减少复发［剂量增加1mg/d，复发的部分分布风险比为0.91（95%CI：0.84~0.98）］，而且未复发组糖皮质激素使用时长的（22.2±10.8）个月明显长于复发组的（17.4±15.5）个月［5］。复发患者的肾功能恶化风险更高，远期病死率也显著升高［61］。若全程诊疗干预得当，RPF的整体总体预后与肾脏预后良好，仅不足5%的患者最终会发展至终末期肾病，无复发组的肾功能大多可长期维持在基线水平［95，97］。基于上述证据，本共识推荐糖皮质激素治疗的RPF患者，总疗程应至少>2年。在应用生物制剂、小分子靶向药物治疗时，也可参考激素疗程原则。有条件可尝试停药前完善PET-CT检查，明确病灶是否仍存在高代谢摄取，但需结合临床及血清生物学标志物综合判断。对于存在明确复发危险因素的患者，以及既往有明确复发史的患者，应适当延长整体治疗时间。推荐意见14：目前RPF的停药时机尚无统一公认标准。经规范治疗已达CR并且长期病情稳定的患者，需在充分综合评估复发风险、腹膜后残余肿块性质、ESR与血清CRP动态变化及长期用药相关不良反应后，逐步缓慢减停治疗。存在明确复发危险因素的患者，以及既往有过明确疾病复发史的患者，应适当延长整体治疗疗程（证据等级：V级；推荐强度：A级）。现有文献报道显示，80.0%~97.9%的RPF患者经规范药物治疗后可成功拔除DJ管，但目前临床上尚未形成统一公认的DJ管拔除时机标准［74，76］。临床上通常在启动药物治疗3~6个月后开展全面评估，当ESR、血清CRP回落至正常或接近正常水平，影像学检查提示腹膜后纤维肿块缩小、病变活跃程度降低，输尿管无明确外压性狭窄时，可考虑拔除DJ管［74］。需注意部分患者拔除DJ管后仍可