2026干细胞治疗肝脏疾病的临床研究进展

临床研究进展报告2026年干细胞治疗肝脏疾病临床研究进展机制·数据·监管·转化日期2026年09月研究导览01背景与机制疾病负担与干细胞护肝作用路径02临床证据肝硬化与肝衰竭核心疗效数据03药物与政策申报进展与监管新规落地04挑战与展望转化瓶颈与未来方向SECTION背景与机制从疾病负担到作用机制肝脏疾病负担沉重，再生医学提供新路径01全球肝病患者超8亿，中国占三分之一肝脏疾病已成为严重的全球公共卫生负担，传统治疗存在巨大未满足需求全球肝病患者超

8亿，中国约占三分之一，传统治疗存在巨大未满足需求01疾病负担全球慢性肝病患者超8亿全球慢性肝病患者已超过8亿，中国约占三分之一。主要病因：病毒性肝炎、非酒精性脂肪性肝病、酒精性肝病。全球约3000万肝硬化患者，约25%已进展至失代偿期。02未满足需求传统治疗手段瓶颈凸显传统手段依赖肝移植及对症支持。受限于供体短缺、高昂费用及免疫排斥风险。03市场前景干细胞治疗市场加速扩容全球干细胞治疗市场规模有望突破200亿美元。肝脏疾病临床转化成为重要增长极。间充质干细胞成临床研究主流多种干细胞类型并行推进，间充质干细胞因综合优势成为临床研究最广泛的细胞类型各类细胞在免疫调节、组织修复与再生能力上存在系统性差异间充质干细胞来源涵盖骨髓、脐带、脂肪，具备低免疫原性、易获取性和强大旁分泌能力肝源性祖细胞与肝细胞样细胞聚焦肝细胞功能替代与补充诱导多能干细胞与胚胎干细胞体外诱导分化为成熟肝细胞潜力巨大，旨在解决供体细胞来源不足系统性差异五重机制协同修复受损肝脏干细胞并非直接"变成"新肝脏，而是通过多靶点、多途径协同调控修复归巢与分化定向补肝定向迁移至受损肝组织，分化为类肝样细胞，补充功能性肝细胞数量。旁分泌效应因子调控释放生长因子与抗炎细胞因子，抑制炎症，促进内源性肝细胞再生。细胞融合膜间融合与原有肝细胞膜融合，传递健康线粒体，激活增殖相关基因。直接抗纤维化降解胶原高表达基质金属蛋白酶，特异性降解肝内过量沉积的胶原。免疫调节免疫耐受抑制T淋巴细胞与巨噬细胞过度激活，促进调节性T细胞分化，建立免疫耐受。SECTION临床证据用数据验证疗效肝硬化与肝衰竭临床数据集中落地02肝硬化治疗现88.9%腹水消退王福生院士团队研究显示，干细胞治疗晚期肝硬化取得显著临床改善88.9%腹水基本消退率晚期肝硬化干细胞治疗后显著改善42%肺纤维化面积减少组织学层面可见的修复改善2倍生存率提升随访期内的生存获益显著核心疗效88.9%腹水基本消退率42%肺纤维化面积减少2倍以上生存率提升随访期间未出现严重不良事件研究设计3项招募24名

晚期肝硬化受试者中位年龄

51岁，均已进展至需频繁抽腹水阶段静脉输注，单次1.5亿个

干细胞共

3次

疗程，每次间隔一周随访时长75个月多项荟萃分析验证生存获益大规模汇总分析进一步确认，干细胞治疗可显著改善肝功能并提升生存率73项试验全球荟萃分析·6000余例患者55.6%→73.2%MSC疗法将慢加急性肝衰竭患者生存率提升至73.2%，相对死亡风险降低34%18.7%生存率提升脐带MSC·失代偿期肝硬化II期试验61%MELD评分改善率1年生存率提升18.7%，MELD评分改善率达61%854名患者武大人民医院·解放军总医院第五医学中心联合荟萃13项研究覆盖13项研究、854名患者，MSC治疗可显著改善肝功能参数无显著差异异体MSC·严重不良事件率对比安全性表现优异异体MSC治疗严重不良事件发生率与对照组无显著差异，安全性表现优异荟萃分析证实干细胞治疗显著改善肝功能并提升生存率自体巨噬细胞疗法延长无移植生存细胞治疗的探索并不限于干细胞，自体巨噬细胞疗法同样展现长期生存获益30.8%巨噬细胞治疗组死亡或需肝移植风险58.3%标准医疗护理组死亡或需肝移植风险+252天受限平均生存时间额外增加4年随访时长最长01试验信息MATCH01试验信息来源：邓迪大学、爱丁堡大学MATCH01试验II期，发表于

《CellStemCell》安全性：未发现严重不良事件增加的证据，支持再生策略在终末期肝病中的应用价值02疗效对比核心疗效对比指标巨噬细胞治疗组标准医疗护理组死亡或需肝移植风险30.8%58.3%受限平均生存时间额外增加

252天，随访时长最长

4年肝衰竭治疗迎来药物化突破在死亡率极高的肝衰竭领域，干细胞治疗正从机制验证走向药物化解决方案干细胞型生物人工肝临床初显成效，28天生存率达100%，为肝衰竭救治开辟药物化新路径核核心数据生存率28天生存率100%死亡率慢加急性肝衰竭28天死亡率50%-80%，为救治重点难点进临床进展生物人工肝干细胞型一期临床纳入15例重度肝衰竭患者，完成24例次治疗疗效优势免疫调节与促再生作用比肝细胞强10倍，生产成本仅五分之一临床案例湘雅医院全球首例患者随访病情稳定，未出现明显不良反应SECTION药物与政策规范化转化加速药物申报与监管新规同步推进03首款干细胞药物获批并纳入普惠目录中国干细胞治疗实现从技术突破到药物上市与支付保障的全面转型2025年·中国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液获批上市1.98万元单次治疗费用，大幅降低患者负担不足美国同类产品七十分之一，价格优势显著首款干细胞药物落地即纳入普惠目录，单次治疗仅1.98万元，让前沿技术真正惠及患者新支付与格局适应症2026年1月拓展血管衰老、急性肾损伤等新适应症，并进入部分保险公司理赔范围支付机制医保谈判纳入普惠性目录，形成基础医保兜底加商业保险补充的机制全球格局全球已上市干细胞药物仅约10款，产业仍处早期扩张阶段国内首个外泌体药物获批临床外泌体药物填补急性肝衰竭特异性治疗空白，代表新一代生物药方向我国首个获批临床的干细胞外泌体药物，有望进入全球首批急性肝衰竭疗法行列01获批里程碑STX11101注射液于2026年7月6日获新药临床试验默示许可成为我国首个获批临床的干细胞外泌体药物因药物定位与优势定位继小分子、抗体药之后的第三代生物药，免疫原性低、安全性好、组织穿透力强机制基因工程修饰实现三重机制协同起效：抑制肝细胞凋亡、重塑免疫微环境、激活肝干细胞增殖分化临床前多种动物模型中显著降低死亡率，安全性良好监管新规推动备案规范化政策新规为干细胞临床研究确立规范路径，多地项目按新规完成备案以

818号令

为核心、828号令

为配套，为创新研发确立规范路径818号令2026年5月1日正式实施关键节点2026.5.1818号令正式实施国务院

818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行2026.1西安交大一附院双备案"干细胞治疗肝衰竭"项目2025年12月通过国家终审备案，2026年1月收到确认函，实现机构与项目

双备案

突破2026.8.11山西医科大学第一医院首备案"人脐带间充质干细胞联合人工肝治疗慢加急性肝衰竭"项目，成为山西首个按新规完成备案的干细胞临床研究项目政策环境818号令条例《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》828号令配套配套规范，与818号令协同构成监管体系国家两会将生物医学技术列为

新质生产力，为创新研发提供政策环境博鳌乐城累计落地20余项项目干细胞临床转化进入规范化新阶段，技术落地、费用标准、适应症和医院逐步明确博鳌乐城累计落地

20余项

干细胞临床项目第三届博鳌乐城干细胞大会被称全球细胞治疗领域年度风向标20余项累计落地干细胞临床项目大会与项目进展2项大会动态第三届博鳌乐城干细胞大会于

2026年3月20日

开幕，被称全球细胞治疗领域年度风向标项目规模截至2026年3月，累计落地

20余项

干细胞临床项目，涵盖骨关节、呼吸系统、肿瘤、肝病等领域技术与规范落地3项新增技术大会新增失代偿期肝硬化的

宫血间充质干细胞

治疗技术收费规范备案价格为

15万元/疗程，相关项目均明确落地医院与收费标准科研价值临床落地积累的真实病例，为科研团队提供宝贵数据，支撑

疗效评估

与指南制定SECTION挑战与展望瓶颈与机遇并存规范化、标准化是未来关键04转化瓶颈仍待系统破解尽管前景广阔，干细胞治疗肝脏疾病仍面临多重挑战作用机制不完全明确机制认知对干细胞的分子机制尚未完全了解，需进一步深入研究。标准化问题标准缺失细胞来源、制备工艺和质量控制缺乏统一标准，影响临床应用的稳定性和可重复性。疗效评价局限证据不足现有临床研究样本量有限、随访时间较短，需大规模长期临床试验验证。政策法规审批复杂干细胞治疗产品审批流程复杂，需更多政策支持和科学指导。肝癌方向处于探索起步阶段肝癌方向以癌干细胞靶向为主，尚处临床前与概念验证阶段12+个月领先项目中位PFS突破联合靶向治疗策略在客观缓解率与无进展生存期上优于单药机制与靶向策略3项治疗抵抗与复发机制肝癌干细胞与肝细胞癌的治疗抵抗及复发密切相关，是靶向治疗新方向代谢重编程与微环境重塑通过代谢重编程与免疫微环境重塑促进肿瘤发生，与Wnt/β-连环蛋白、TGF-β、STAT3等通路密切相关综述靶向策略中山大学附属第一医院综述：靶向关键信号通路、靶向表面标识分子、靶向肿瘤微环境疗效与风险疗效领先联合靶向药物与免疫检查点抑制剂策略在客观缓解率和无进展生存期上优于单药，部分领先项目中位无进展生存期已突破

12个月安全关注干细胞作为术后复发预防与免疫激活的辅助治疗，需重点关注肿瘤安全性风险规范化转化是未来核心方向机制清晰、数据扎实、监管有序，干细胞治疗肝病正走向规范化应用3万项中国干细胞领域专利申请量稳居全球第二产业基础持续夯实机制清晰、数据扎实、监管有序，干细胞治疗肝病正走向规范化应用。深入探索作用机制通过基础研究进一步揭示干细胞修复肝脏的分