临床疾病预后研究的设计与评价.ppt

1、临床疾病预后研究的设计与评价,一、概述 预后是指临床医师对患者所患疾病发展为不同结局（痊愈、缓解、复发、恶化、伤残、并发症、死亡等）所作的预测。 预后评价是对某一个体在接受某种致病因素暴露或患有某种疾病后，其可能发生的各种转归的概率的估计。,有关预后的研究就是要搞清有哪些可能影响预后的因素，哪些是有利因素，哪些是不利因素，进而研究如何扬长避短，发挥利用其有利因素，排除预防其不利因素，以达到改善其预后的目的。 预后的评价是临床医师经常接触的问题，也是研究的重要课题之一。,二、基本概念 （一）疾病自然史（natural history of disease） 指在不加任何人为因素的干预下，疾病发生

2、发展，直至最终结局的全过程。一般分作4期。 1.生物学反应期（biologic reactive duration） 以微生物为病原的或感染性疾病为例来进行说明。,2.临床前期（preclinical duration） 病人开始有病理改变至临床症状出现前的一段过程。 3.临床期（clinical duration） 指具有临床症状与体征的过程。,四.结局（outcome) 指疾病发展到最终的结果。一般分为痊愈、死亡、病残（后遗症）等。 临床治疗效果的评价还包括好转、临床痊愈。也有分为显效、有效、无效等。 许多疾病的自然史还不很清楚，有待进一步研究。,（二）预后因素（prognostic fa

3、ctor） 预后因素：是以已患病的病人或接受某种致病因素暴露，有可能发病的潜在病人为研究对象，观察在整个疾病发生发展的全过程中，有关能影响病情发展的因素。,良性预后因素：能避免或减少疾病发生、减轻病情、缩短病程等一切可以改善预后的因素。 恶性预后因素：一切促进病情加重，病程延长者。 影响疾病预后的因素：,（1）患者的机体状态； （2）疾病本身的特点； （3）患者病情； （4）医疗条件； （5）医院内感染； （6）患者的一般情况。,（三）个体与群体 就某一个体来说其预后的差异是十分显著的。（机体基础素质差别，致病因素致病力强弱，接受暴露的剂量大小，患者获得治疗的早晚与正确与否，以及经济的、社会的

4、、心理因素影响）,预后研究必须有一定数量的患病个体为基础，进行群体研究，从群体现象中了解各种转归发生的概率。 医师和病人最需要了解某一具体病例的预后如何，这就要将群体中所得到的数据转变为个体的各种预后发生的概率。,三、基本方法 （一）设计方案类型 1.描述性研究：主要用于疾病自然史研究。 2.队列研究：主要用于不受研究者控制的 影响预后因素的比较研究。,3.实验研究：凡所研究的预后因素可以接受人为主动控制者，可采用实验研究方法进行研究。例如II级预防与III级预防的效果评价均可采用此类设计方案。 4.其他还有病例对照研究，横断面研究也可采用。,（二）评价指标 1.预后指标 （1）5年生存率（f

5、ive-year survival rate） 从病程某时点开始，一般多以治疗结束时起算，存活满5年的病人在全体观察病人中所占的百分率。,主要用于肿瘤等需较长时间观察才能判定结果的病种。 公式： 5年存活率=存活5年人数/观察总病例数100%,（2）病死率（case-fatality rate） 用于急性病 公式： 病死率=因该病死亡人数/观察总病例数100% （3）反应率（response rate） 公式： 反应率=经“干预”后出现改善证据的人数/ 全体受“干预”的总病例数100%,（4）缓解率（remission rate） 用于对症处理的效果分析。 公式： 缓解率=症状缓解人数/观察总

6、病例数100% （5）复发率（recurrence rate） 公式： 复发率=复发人数/观察总病例数100%,2.生存分析（survival analysis） 上述预后指标共同的特点是将疾病的预后归结为一个数字来表达，有简明方便的优点。但不足之处是反映的信息较少，以致于在相同率的概括下，隐存有很大的差别。,对急性病可用病死率、治愈率等指标来表达，对某些慢性病如肿瘤、冠心病等则宜用累积生存率来表达，绘成曲线图更可一目了然。计算方法如下：,（1）直接计算法 n年存活率（nPo）=随访满几年存活病例数 /随访满n年病例总数100% P代表生存率，后下标（o）表示第o年，即观察（包括开始治疗、手术

7、等）开始，前下标（n）代表观察到的年数，1Po为一年生存率，余类推。,优点：方法简便，在病例较多时误差不大，结果较满意。 缺点：（1）例数较少时会出现后一年的生存率比前一年高的不合理现象； （2）n年生存率是以n年前手术者的资料进行统计，不能代表目前的医疗水平； （3）本法不能应用观察年限不足于规定年限者，因此不可避免地会有许多病例未计入统计，因此造成浪费。,（2）寿命表法（life-table） 计算原理和方法： 它是应用定群寿命表法的基本原理，先求出病人在治疗后经过X年后再活过下一年的可能性。以生存概率nPx来表示，后下标x表示已活过x年者再活1年的概率，即各年生存率。当X=0时，nPo即

8、n年之生存率。然后按概率论的乘法定律。,nPo=1P01P11P21Pn-1 将逐年生存概率相乘，即可得出一定年限的生存率。根据概率论的方差传递公式生存率的标准误公式为： SnPo=nPo1q0 / (1P0 1N0 ) + 1q1 /(1P1 1N1 )+ 1qn-1 / (1Pn-1 1Nn-1）1/2 式中SnPo为n年生存率nPo的标准误： nqx=1-nPx 如 1q0 = 1- 1P0， 1q1= 1- 1P1 ，余类推，nNx为相应组的人数。,（3）Cox模型 当有多个预后因素时，生存分析常用Cox模型分析各个预后因素的作用。 （4）logistic模型 当有多个预后因素时，生存分析也可用logistic模型预测病人某一时期内死亡的概率。,四、预后估计研究的评价 （一）研究对象的选择是否恰当 1.研究对象的诊断是否有金标准。 2.纳入对象处于病程的什么阶段。 3.研究对象是否有良好的代表性。 4.病例的来源。,（二）所研究的预后因素是否明确 1.因果的时间顺序是否肯定。 2.暴露时间与程